PROPOSITION DE RÉSOLUTION sur le règlement relatif aux médicaments à usage pédiatrique
12.12.2016 - (2016/2902(RSP))
conformément à l’article 128, paragraphe 5, du règlement
Giovanni La Via, Françoise Grossetête, Elena Gentile, Bolesław G. Piecha, Frédérique Ries, Stefan Eck, Joëlle Mélin au nom de la commission de l’environnement, de la santé publique et de la sécurité alimentaire
B8-1340/2016
Résolution du Parlement européen sur le règlement relatif aux médicaments à usage pédiatrique
Le Parlement européen,
– vu le règlement (CE) nº 1902/2006 du Parlement européen et du Conseil du 20 décembre 2006 modifiant le règlement (CE) nº 1901/2006 relatif aux médicaments utilisés en pédiatrie (le «règlement relatif aux médicaments à usage pédiatrique»)[1],
– vu le rapport de la Commission au Parlement européen et au Conseil intitulé «De meilleurs médicaments pour les enfants – Du concept à la réalité – Rapport général sur les enseignements à tirer de l’application du règlement (CE) nº 1901/2006 relatif aux médicaments à usage pédiatrique» (COM(2013)0443),
– vu les conclusions du Conseil du 17 juin 2016 sur le renforcement de l'équilibre au sein des systèmes pharmaceutiques de l'UE et de ses États membres,
– vu le rapport, publié en septembre 2016, du Groupe de haut niveau sur l’accès aux médicaments du Secrétaire général des Nations unies concernant la promotion de l’accès aux technologies médicales et de l’innovation,
– vu la question à la Commission sur le réexamen du règlement relatif aux médicaments à usage pédiatrique (O-000135/2016 – B8-1818/2016),
– vu l’article 128, paragraphe 5, et l’article 123, paragraphe 2, de son règlement,
A. considérant que le règlement relatif aux médicaments à usage pédiatrique a eu un impact considérable sur le développement des médicaments à usage pédiatrique étant donné que la plupart des sociétés pharmaceutiques considèrent le développement à des fins pédiatriques comme faisant partie intégrante du développement global d’un produit; que le nombre de projets de recherche pédiatrique a considérablement augmenté et que davantage d’informations de qualité sont désormais disponibles en ce qui concerne l’usage pédiatrique des médicaments approuvés; que le nombre relatif d’essais cliniques pédiatriques a également augmenté;
B. considérant que le règlement relatif aux médicaments à usage pédiatrique a contribué à améliorer la situation générale et a apporté des bénéfices tangibles pour une série de maladies infantiles; considérant, toutefois, que trop peu de progrès ont été réalisés dans un certain nombre de domaines, en particulier l’oncologie pédiatrique et la néonatalogie;
C. considérant que les cancers infantiles demeurent la première cause de décès par maladie chez les enfants âgés d’un an et plus et que 6 000 jeunes meurent d’un cancer chaque année en Europe; que les deux tiers de ceux qui survivent souffrent d’effets secondaires liés aux traitements actuels (d’après les estimations, ces effets sont graves dans près de 50 % des cas) et qu’il est nécessaire d’améliorer continuellement la qualité de vie des personnes ayant survécu à un cancer infantile;
D. considérant que le règlement relatif aux médicaments à usage pédiatrique a renforcé le dialogue entre les différents acteurs et la coopération en matière de développement des médicaments à usage pédiatrique;
E. considérant que moins de 10 % des enfants qui font une rechute incurable potentiellement mortelle ont accès à de nouveaux médicaments expérimentaux en essais cliniques qui pourraient leur être bénéfiques;
F. considérant qu’un renforcement important de l’accès aux thérapies innovantes peut sauver la vie d’enfants et d’adolescents souffrant de maladies potentiellement mortelles, telles que le cancer, et que de telles thérapies doivent partant être analysées sans délai injustifié au moyen d’études appropriées portant sur les enfants;
G. considérant que l’utilisation hors RCP (résumé des caractéristiques du produit) de médicaments sur les enfants est encore largement répandue dans l’Union, dans de nombreux domaines thérapeutiques; que même si les études relatives à l’étendue de l’utilisation hors RCP de médicaments en pédiatrie divergent en ce qui concerne la portée et la patientèle concernée, les prescriptions hors RCP n’ont pas diminué depuis l’introduction du règlement relatif aux médicaments à usage pédiatrique; qu’il a déjà été demandé à l’Agence européenne des médicaments (EMA) d’élaborer des lignes directrices sur l’utilisation de médicaments hors RCP/non brevetés en fonction des besoins médicaux, et de dresser une liste des médicaments hors RCP utilisés malgré l’existence d’alternatives brevetées;
H. considérant que le règlement relatif aux médicaments à usage pédiatrique établit des règles relatives au développement de médicaments à usage humain afin de répondre aux besoins thérapeutiques spécifiques de la population pédiatrique;
I. considérant que seuls deux médicaments ciblés et innovants contre le cancer ont été autorisés pour le traitement d’un cancer pédiatrique s’appuyant sur un plan d’investigation pédiatrique (PIP) autorisé depuis l’entrée en vigueur du règlement relatif aux médicaments à usage pédiatrique;
J. considérant que l’obligation légale de poursuivre le développement de médicaments à usage pédiatrique prévue par le cadre réglementaire actuel est levée lorsque les médicaments sont développés pour les maladies des adultes qui ne surviennent pas chez l’enfant; que cette approche réglementaire s’avère insuffisante dans le cas de maladies spécifiques qui ne touchent que les enfants; qu’en outre le nombre de rapports annuels relatifs aux mesures reportées soumis à l’Agence européenne des médicaments en vertu de l’article 34, paragraphe 4, du règlement relatif aux médicaments à usage pédiatrique augmente chaque année;
K. considérant que de nombreux types de cancers de l’enfant ne touchent pas les adultes; considérant, toutefois, que le mécanisme d’action d’un médicament qui est efficace dans le cas d’un type de cancer survenant chez l’adulte peut avoir des effets sur les cancers infantiles;
L. considérant que, pour les maladies qui ne touchent que les enfants, telles que les cancers infantiles, le marché fournit des incitations limitées pour le développement de médicaments spécifiques à usage pédiatrique;
M. considérant que le troisième programme de santé de l’Union (2014-2020) comporte l’engagement d’améliorer les ressources et les compétences pour les patients souffrant de maladies rares;
N. considérant que le lancement des essais cliniques pédiatriques des médicaments oncologiques fait l’objet d’importants retards, car les fabricants attendent que le médicament montre d’abord des signes prometteurs chez les patients atteints d’un cancer à l’âge adulte;
O. considérant que rien n’empêche un expérimentateur de mettre fin prématurément à un essai clinique pédiatrique prometteur si le médicament ne fournit pas de résultats positifs chez le public cible adulte;
P. considérant que les rétributions et incitations financières aux fins du développement de médicaments pour la population pédiatrique, telles que les autorisations de mise sur le marché en vue d'un usage pédiatrique, arrivent tardivement et ont un effet limité; que, s’il faut s’assurer que les rétributions et les incitations ne sont pas utilisées à mauvais escient ou de manière abusive par les entreprises pharmaceutiques, le système existant de rétributions doit être évalué afin de déterminer comment il pourrait être amélioré pour mieux stimuler la recherche et le développement de médicaments à usage pédiatrique, notamment en oncologie pédiatrique;
Q. considérant que les titulaires d’autorisations de mise sur le marché sont tenus de mettre à jour les informations relatives au produit pour tenir compte des connaissances scientifiques les plus récentes;
R. considérant que des plans d’investigation pédiatrique (PIP) sont approuvés à la suite de négociations complexes entre les autorités réglementaires et les entreprises pharmaceutiques, et que, trop souvent, ils s’avèrent irréalisables et/ou sont lancés trop tardivement en raison de leur mauvaise utilisation due à l’accent mis sur la survenance rare d’un cancer de l’adulte chez un enfant plutôt que sur l’utilisation potentiellement plus vaste du nouveau médicament pour d’autres cancers infantiles; que les plans d’investigation pédiatrique approuvés ne sont pas tous menés à terme, étant donné que les recherches sur une substance active sont souvent abandonnées à une étape ultérieure quand elles ne confirment pas les espoirs initiaux de sécurité et d’efficacité du médicament; qu’à ce jour seulement 12 % des PIP autorisés ont été menés à terme;
S. considérant que le règlement (UE) nº 536/2014 du Parlement européen et du Conseil relatif aux essais cliniques de médicaments à usage humain prévoit la mise en place d’un portail unique permettant aux promoteurs de soumettre une demande unique d’autorisation pour des essais cliniques menés dans plus d’un État membre; que de tels essais transfrontaliers sont particulièrement importants pour les maladies rares telles que les cancers pédiatriques, car il n’y a probablement pas assez de patients dans un seul pays pour que ces essais soient viables;
T. considérant le nombre élevé de modifications apportées aux plans d’investigation pédiatrique; considérant toutefois que si les modifications de grande envergure apportées à un plan sont discutées avec le comité pédiatrique, la question n’est pas soulevée avec autant de clarté en cas de changements de moindre portée;
U. considérant que, conformément à l’article 39, paragraphe 2, du règlement relatif aux médicaments à usage pédiatrique, les États membres doivent communiquer à la Commission des données probantes détaillées sur l’engagement concret pris en faveur de la recherche, du développement et de la disponibilité des médicaments à usage pédiatrique;
V. considérant qu’en vertu de l’article 40, paragraphe 1, du règlement relatif aux médicaments à usage pédiatrique, un financement pour la recherche sur les médicaments en faveur de la population pédiatrique doit être prévu dans le budget communautaire en vue de soutenir les études liées aux médicaments ou aux substances actives ne relevant pas d'un brevet ou d'un certificat de protection supplémentaire;
W. considérant que, conformément à l’article 50 du règlement relatif aux médicaments à usage pédiatrique, la Commission est tenue de présenter, au plus tard le 26 janvier 2017, un rapport au Parlement et au Conseil sur l’expérience acquise à la suite de l’application des articles 36, 37 et 38, comprenant une analyse de l’incidence économique des incitations et rétributions financières ainsi qu’une analyse des répercussions estimées dudit règlement sur la santé publique, en vue de proposer les éventuelles modifications requises;
1. demande à la Commission de présenter le rapport prévu à l’article 50 du règlement relatif aux médicaments à usage pédiatrique en temps voulu; souligne que ce rapport doit permettre une identification complète et une analyse approfondie des obstacles freinant actuellement l’innovation en matière de médicaments ciblant la population pédiatrique; souligne l’importance de ce type de base solide de données probantes en vue de l’élaboration de politiques efficaces;
2. prie instamment la Commission, sur la base de ces constatations, d’examiner la possibilité de modifier le règlement relatif aux médicaments à usage pédiatrique, y compris au moyen d’une révision législative, afin de tenir dûment compte des éléments suivants: a) les plans de développement pédiatrique devraient être basés sur le mécanisme d'action et non uniquement sur le type de maladie, b) des modèles devraient être développés afin d’établir des priorités en matière de maladies et de médicaments de manière à tenir compte des besoins médicaux pédiatriques non satisfaits, c) les PIP devraient avoir lieu plus tôt et être plus réalisables, d) des incitations devraient être mises en place afin de mieux stimuler la recherche et de mieux répondre aux besoins de la population pédiatrique, tout en veillant à ce qu’une évaluation des frais de recherche et de développement soit réalisée et en garantissant une transparence complète des résultats cliniques, et e) des stratégies visant à éviter l’utilisation hors RCP de médicaments en pédiatrie lorsque des médicaments pédiatriques autorisés existent;
3. met en avant les avantages en termes de vies sauvées que présente, en oncologie pédiatrique, le développement pédiatrique obligatoire fondé sur le mécanisme d’action d’un médicament adapté à la biologie d’une tumeur plutôt que sur une indication limitant l’utilisation du médicament à un certain type de cancer;
4. souligne qu’il convient d'établir des priorités en ce qui concerne les besoins pédiatriques et les médicaments de différentes sociétés, sur la base de données scientifiques, afin de répondre aux besoins thérapeutiques des enfants, et en particulier ceux touchés par un cancer, par les meilleurs traitements disponibles, ce qui permettrait d’optimiser les ressources utilisées pour la recherche;
5. met l’accent sur l’importance que revêtent les essais transfrontaliers pour la recherche sur de nombreuses maladies infantiles et rares; se félicite dès lors du règlement (UE) n° 536/2014 du Parlement européen et du Conseil relatif aux essais cliniques de médicaments à usage humain, qui facilitera la réalisation de ce type d’essais, et invite l’EMA à veiller à la mise en place des infrastructures nécessaires à leur mise en œuvre dans les plus brefs délais;
6. souligne que la réalisation de PIP anticipés, un dialogue scientifique et réglementaire précoce et l’interaction avec l’EMA permettent aux entreprises d’optimiser le développement global de la pédiatrie, et en particulier de développer des PIP plus réalisables;
7. demande à la Commission d’envisager de modifier le règlement relatif aux médicaments à usage pédiatrique afin d’empêcher qu’il soit mis fin prématurément aux essais cliniques prometteurs menés chez des enfants en raison de résultats décevants dans la population adulte ciblée;
8. insiste sur la nécessité d’évaluer de toute urgence de quelle manière les différents types de rétributions et de financement – y compris les nombreux outils basés sur les mécanismes de découplage – peuvent être utilisées au mieux pour stimuler et accélérer le développement de médicaments à usage pédiatrique dans les domaines où cela est nécessaire, en particulier les médicaments destinés à la néonatalogie et contre les cancers infantiles, notamment les cancers qui ne touchent que les enfants; estime que ces rétributions devraient avoir pour but d’inciter à commencer le développement pédiatrique de ces médicaments dès que suffisamment de données scientifiques justifiant son utilisation auprès d’une population pédiatrique et de données de sécurité pour les adultes sont disponibles, et qu’elles ne devraient pas dépendre de la valeur thérapeutique avérée pour le traitement d’un adulte;
9. invite la Commission à se pencher de toute urgence sur les éventuelles modifications réglementaires qui pourraient contribuer entre-temps à améliorer la situation;
10. demande à la Commission de revoir dans le programme Horizon 2020 les dispositions relatives au financement développées en vue de soutenir les recherches cliniques de haute qualité en matière pédiatrique, après avoir procédé à un examen critique des projets actuellement financés;
11. invite la Commission à renforcer l'importance de la coopération en réseau à l’échelle européenne pour la recherche clinique pédiatrique et à veiller à ce que les États membres mettent en œuvre des mesures pour soutenir la recherche, le développement et la disponibilité des médicaments à usage pédiatrique;
12. charge son Président de transmettre la présente résolution à la Commission.
- [1] JO L 378 du 27.12.2006, p. 20.