1. EU hyväksyi uudet lääkinnällisiä laitteita ja in vitro ‐diagnostiikkaan tarkoitettuja lääkinnällisiä laitteita koskevat asetukset[1] vuonna 2017. Vaikka asetuksissa ei ole erityisesti harvinaisia sairauksia koskevia säännöksiä, niissä säädetään oikeudellisen kehyksen yhdenmukaistamisesta kaikissa jäsenvaltioissa, potilasturvallisuuden parantamisesta ja jäsenvaltioiden välisen yhteistyön vahvistamisesta. Näin on tarkoitus parantaa kaikkien lääkinnällisten laitteiden saatavuutta ja laatua myös harvinaisten sairauksien osalta.

2. Vuonna 2000 EU sääti uusia lakeja[2] tavoitteenaan kannustaa harvinaisten sairauksien hoitoon tarkoitettujen lääkkeiden (nk. harvinaislääkkeet) tutkimusta, kehittämistä ja markkinointia. Näihin kannustimiin kuuluivat EU:n laajuinen lupa, maksuista luopuminen, kymmenen vuoden kaupallinen yksinoikeus ja tutkimussuunnitelmaa koskeva apu. Tähän mennessä komissio on jo myöntänyt luvan 145 harvinaislääkkeelle ja määritellyt 1 540 tuotetta harvinaislääkkeiksi.

Lääkkeiden hinnoittelu tai niiden sisällyttäminen kansallisten sairausvakuutusjärjestelmien soveltamisalaan ei kuulu EU:n toimivaltaan vaan jäsenvaltioiden vastuulle. Komissio kuitenkin tukee jäsenvaltioita päätöksenteossa edistämällä hinnoittelua koskevaa tietojenvaihtoa niiden välillä[3].

• [1] Asetus (EU) 2017/745 lääkinnällisistä laitteista, asetus (EU) 2017/746 in vitro -diagnostiikkaan tarkoitetuista lääkinnällisistä laitteista – http://eur-lex.europa.eu/legal-content/FI/TXT/?uri=OJ:L:2017:117:TOC
• [2] Asetus (EY) N:o 141/2000 harvinaislääkkeistä http://eur-lex.europa.eu/legal-content/FI/TXT/PDF/?uri=CELEX:32000R0141&qid=1523957269357&from=FI
• [3] http://ec.europa.eu/chafea/news/news492.html