Malattie rare

15.10.2018

Interrogazione con richiesta di risposta orale O-000118/2018
alla Commissione
Articolo 128 del regolamento
Mairead McGuinness, Rory Palmer, Jadwiga Wiśniewska, Gesine Meissner, Tilly Metz, Estefanía Torres Martínez, Piernicola Pedicini, a nome della commissione per l'ambiente, la sanità pubblica e la sicurezza alimentare

Nell'Unione europea, una malattia è considerata rara quando colpisce non più di una persona su 2 000. Sebbene le malattie rare siano tutte caratterizzate da una bassa prevalenza, colpiscono tutti i sistemi biologici. Nell'Unione europea vi sono fra le 6 000 e le 8 000 diverse malattie rare che, in totale, colpiscono circa 30 milioni di persone.

Un numero limitato, seppur in aumento, di cosiddetti farmaci orfani raggiunge i pazienti. Tuttavia, per la maggior parte delle malattie rare non esiste ancora un trattamento efficace. Tale settore risente di conoscenze mediche e scientifiche insufficienti. Un gruppo specifico di malattie rare è caratterizzato da una rapida progressione e da effetti estremamente debilitanti fino a portare, in mancanza di cure, a una morte rapida. I medicinali attualmente disponibili per queste malattie ne rallentano solo la progressione. La diagnosi precoce è pertanto di vitale importanza, in quanto qualsiasi ritardo tra l'insorgenza dei primi sintomi e la diagnosi effettiva si ripercuoterà negativamente sulla speranza di vita del paziente. Anche la ricerca è necessaria per garantire un trattamento efficace. Inoltre, l'accesso dei pazienti ai farmaci per le malattie rare varia notevolmente in Europa.

Alla luce di quanto precede, può la Commissione rispondere ai seguenti quesiti:

1. Quali misure ha adottato finora la Commissione per garantire, in tutta l'UE, una diagnosi precisa e tempestiva delle malattie rare, nonché un accesso a costi contenuti ai medicinali necessari per curarle? In che modo promuove la Commissione la ricerca nel settore delle malattie rare e nello sviluppo di metodi nuovi o più efficaci per la diagnosi precoce? In che modo intende intensificare tali sforzi e raggiungere risultati migliori e misurabili per i pazienti affetti da malattie rare in tutti gli Stati membri dell'UE?

2. In che modo intende la Commissione garantire l'acceso alle informazioni, ai medicinali e a alle cure mediche ai pazienti affetti da malattie rare in tutta l'UE? In che modo promuove la Commissione un migliore coordinamento e apprendimento tra gli Stati membri, considerato che l'accesso a una diagnosi precoce e precisa può avere un impatto significativo sulla prognosi e sulla qualità della vita del paziente?

3. Quali piani intende la Commissione attuare per garantire un finanziamento sostenibile delle organizzazioni di pazienti che sostengono le reti di riferimento europee sulle malattie rare, ad esempio attraverso il programma congiunto europeo sulle malattie rare?