RAPPORT sur la proposition de recommandation du Conseil relative à une action européenne dans le domaine des maladies rares

Procédure : 2008/0218(CNS)

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Textes déposés : A6-0231/2009		Débats : PV 23/04/2009 - 5 CRE 23/04/2009 - 5		Votes : PV 23/04/2009 - 8.14 Explications de votes Explications de votes Explications de votes		Textes adoptés : P6_TA(2009)0288

RAPPORT *

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3 avril 2009

PE 420.052v01-00

A6-0231/2009

sur la proposition de recommandation du Conseil relative à une action européenne dans le domaine des maladies rares

(COM(2008)0726 – C6-0455/2008 – 2008/0218(CNS))

Commission de l'environnement, de la santé publique et de la sécurité alimentaire

Rapporteur: Antonios Trakatellis

		PROJET DE RÉSOLUTION LÉGISLATIVE DU PARLEMENT EUROPÉEN
		EXPOSÉ DES MOTIFS
		AVIS de la commission de l'industrie, de la recherche et de l'Énergie
		PROCÉDURE

PROJET DE RÉSOLUTION LÉGISLATIVE DU PARLEMENT EUROPÉEN

sur la proposition de recommandation du Conseil relative à une action européenne dans le domaine des maladies rares

(COM(2008)0726 – C6-0455/2008 – 2008/0218(CNS))

(Procédure de consultation)

Le Parlement européen,

– vu la proposition de la Commission au Conseil (COM(2008)0726),

– vu l'article 152, paragraphe 4, deuxième alinéa, du traité CE, conformément auquel il a été consulté par le Conseil (C6-0455/2008),

– vu l'article 51 de son règlement,

– vu le rapport de la commission de l'environnement, de la santé publique et de la sécurité alimentaire et l'avis de la commission de l'industrie, de la recherche et de l'énergie (A6-0231/2009),

1. approuve la proposition de la Commission telle qu'amendée;

2. invite la Commission à modifier en conséquence sa proposition, conformément à l'article 250, paragraphe 2, du traité CE;

3. invite le Conseil, s'il entend s'écarter du texte approuvé par le Parlement, à en informer celui-ci;

4. demande au Conseil de le consulter à nouveau, s'il entend modifier de manière substantielle la proposition de la Commission;

5. charge son Président de transmettre la position du Parlement au Conseil et à la Commission.

Amendement 1 Proposition de recommandation Considérant 1
Texte proposé par la Commission		Amendement
(1) Les maladies rares constituent une menace pour la santé des citoyens européens, dans la mesure où il s'agit de maladies qui mettent la vie en danger ou entraînent une invalidité chronique et dont la prévalence est faible et la complexité élevée.		(1) Les maladies rares constituent une menace pour la santé des citoyens européens, dans la mesure où il s'agit de maladies qui mettent la vie en danger ou entraînent une invalidité chronique et dont la prévalence est faible et la complexité élevée, même si, étant donné qu'il existe tellement de maladies rares différentes, le nombre total de personnes concernées est très élevé.
Amendement 2 Proposition de recommandation Considérant 2
Texte proposé par la Commission		Amendement
(2) Un programme d'action communautaire relatif aux maladies rares, y compris celles d'origine génétique, a été adopté pour la période du 1er janvier 1999 au 31 décembre 2003. Sur le plan de la prévalence, ce programme définissait une maladie rare comme une maladie ne touchant pas plus de cinq personnes sur 10 000 dans l'Union européenne.		(2) Un programme d'action communautaire relatif aux maladies rares, y compris celles d'origine génétique, a été adopté pour la période du 1er janvier 1999 au 31 décembre 2003. Sur le plan de la prévalence, ce programme définissait une maladie rare comme une maladie ne touchant pas plus de cinq personnes sur 10 000 dans l'Union européenne, ce nombre devant être considéré comme une indication statistique susceptible d'une révision scientifique.
Justification
Davantage de souplesse est nécessaire pour éviter les problèmes posés par les maladies ayant une incidence de 5,1 ou 5,2, etc. sur 10 000.
Amendement 3 Proposition de recommandation Considérant 2 bis (nouveau)
Texte proposé par la Commission		Amendement
		(2 bis) Sur la base de cette incidence statistique, les maladies rares devraient être minutieusement répertoriées et régulièrement réexaminées par un comité scientifique pour déterminer s'il y a lieu de procéder à des ajouts éventuels.
Justification
Il est d'une nécessité absolue de dresser le catalogue des maladies rares dans l'Union européenne.
Amendement 4 Proposition de recommandation Considérant 4
Texte proposé par la Commission		Amendement
(4) On estime qu'entre 5 000 et 8 000 maladies rares différentes existent aujourd'hui et qu'elles touchent entre 6 et 8 % de la population au cours de sa vie, soit entre 27 et 36 millions de citoyens de l'Union européenne. La plupart d'entre eux souffrent de maladies très peu fréquentes touchant une personne sur 100 000 ou moins.		(4) On estime qu'entre 5 000 et 8 000 maladies rares différentes existent aujourd'hui et qu'elles touchent entre 6 et 8 % de la population au cours de sa vie. En d'autres mots, bien que les maladies rares se caractérisent chacune par une prévalence faible, le nombre total de personnes concernées est particulièrement élevé, allant de 27 à 36 millions de citoyens de l'Union européenne. La plupart d'entre eux souffrent de maladies très peu fréquentes touchant une personne sur 100 000 ou moins.
Amendement 5 Proposition de recommandation Considérant 5
Texte proposé par la Commission		Amendement
(5) En raison de leur faible prévalence et de leur spécificité, les maladies rares nécessitent une approche globale reposant sur des efforts combinés particuliers afin d'empêcher une morbidité ou une mortalité précoce évitable importantes et d'améliorer la qualité de vie et le potentiel socio-économique des personnes concernées.		(5) En raison de leur faible prévalence, de leur spécificité et du nombre élevé de cas au total, les maladies rares nécessitent une approche globale reposant sur des efforts combinés particuliers, notamment en partenariat avec des pays tiers, comme les États-Unis, afin d'empêcher une morbidité ou une mortalité précoce évitable importantes et d'améliorer la qualité de vie et le potentiel socio-économique des personnes concernées dans les pays développés et en développement.
Justification
En raison des spécificités des maladies rares – nombre restreint de patients et rareté des connaissances et de l'expérience en la matière –, la coopération avec des pays extérieurs à l'Union européenne peut être profitable, pas uniquement pour l'Union, mais aussi du point de vue du partage des connaissances avec les pays pauvres et en développement.
Amendement 6 Proposition de recommandation Considérant 8
Texte proposé par la Commission		Amendement
(8) Afin d'améliorer la coordination et la cohérence entre les initiatives nationales, régionales et locales dans le domaine des maladies rares, toutes les actions nationales pertinentes en la matière doivent être intégrées dans des plans nationaux de lutte contre les maladies rares.		(8) Afin d'améliorer la coordination et la cohérence entre les initiatives nationales, régionales et locales, ainsi que la collaboration entre les centres de formation, dans le domaine des maladies rares, toutes les actions nationales pertinentes en la matière doivent être intégrées dans des plans nationaux de lutte contre les maladies rares.
Amendement 7 Proposition de recommandation Considérant 13
Texte proposé par la Commission		Amendement
(13) La valeur ajoutée communautaire des réseaux européens de référence est particulièrement importante pour les maladies rares en raison du caractère peu commun de ces dernières, dont il résulte que, dans un pays pris isolément, le nombre de patients est limité et l'expertise peu abondante. Une mise en commun de l'expertise au niveau européen est donc primordiale pour garantir aux patients atteints de maladies rares l'égalité d'accès à des soins de qualité élevée.		(13) La valeur ajoutée communautaire des réseaux européens de référence est particulièrement importante pour les maladies rares en raison du caractère peu commun de ces dernières, dont il résulte que, dans un pays pris isolément, le nombre de patients est limité et l'expertise peu abondante. Une mise en commun de l'expertise au niveau européen est donc primordiale pour garantir aux patients atteints de maladies rares l'égalité d'accès à une information exacte, à un diagnostic adapté et posé à temps et à des soins de qualité élevée.
Amendement 8 Proposition de recommandation Considérant 14 bis (nouveau)
Texte proposé par la Commission		Amendement
		(14 bis) Le forum pharmaceutique a adopté le 12 octobre 2008 son rapport final, qui propose des lignes directrices pour que les États membres, les parties prenantes et la Commission puissent renforcer leurs efforts pour garantir un accès plus facile et plus rapide aux médicaments orphelins au sein de l'Union européenne.
Justification
Lors des conclusions du forum pharmaceutique, les Etats membres se sont engagés politiquement à supprimer les goulots d'étranglement lors de l'accès aux médicaments orphelins via la procédure d'approbation communautaire. La proposition de recommandation doit traduire de manière concrète les lignes directrices définies dans le rapport final du forum pharmaceutique.
Amendement 9 Proposition de recommandation Considérant 20
Texte proposé par la Commission		Amendement
(20) Par conséquent, les patients et leurs représentants doivent être associés à toutes les étapes des processus d'élaboration des politiques et de décision. Leurs activités doivent être encouragées activement et soutenues, notamment financièrement, dans chaque État membre.		(20) Par conséquent, les patients et leurs représentants doivent être associés à toutes les étapes des processus d'élaboration des politiques et de décision. Leurs activités doivent être encouragées activement et soutenues, notamment financièrement, dans chaque État membre, mais également à l'échelle de l'Union européenne via des réseaux paneuropéens d'aide aux patients atteints de maladies rares spécifiques.
Justification
Ces maladies étant des maladies rares, de nombreuses organisations de patients œuvrent au sein de réseaux paneuropéens pour communiquer et se soutenir mutuellement dans toute l'Europe des 27.
Amendement 10 Proposition de recommandation Recommandation aux États membres – paragraphe 1 – partie introductive
Texte proposé par la Commission		Amendement
1. d'établir des plans nationaux de lutte contre les maladies rares afin de garantir aux patients atteints de maladies rares l'accès universel à des soins – y compris des diagnostics, des traitements et des médicaments orphelins – de qualité élevée sur l'ensemble de leur territoire national sur la base de l'équité et de la solidarité dans l'ensemble de l'UE, et en particulier:		1. d'établir des plans nationaux de lutte contre les maladies rares afin de garantir aux patients atteints de maladies rares l'accès universel à des soins – y compris des diagnostics, des traitements et des médicaments orphelins, ainsi que la rééducation et le fait d'apprendre à vivre avec la maladie – de qualité élevée sur l'ensemble de leur territoire national sur la base de l'équité et de la solidarité dans l'ensemble de l'UE, et en particulier:
Justification
Il est important de souligner que de nombreux patients qui souffrent de maladies rares doivent apprendre à vivre avec leur maladie pendant de nombreuses années. C'est la raison pour laquelle les activités et la recherche dans le domaine des maladies rares doivent également viser à garantir l'insertion sociale des patients atteints de maladie rare conformément à l'article 26 de la Convention des Nations unies relative aux droits des personnes handicapées.
Amendement 11 Proposition de recommandation Recommandation aux États membres – paragraphe 1 – point 1
Texte proposé par la Commission		Amendement
(1) d'élaborer et d'adopter, d'ici la fin 2011, une stratégie globale et intégrée destinée à orienter et structurer toutes les actions pertinentes dans le domaine des maladies rares, sous la forme d'un plan national de lutte contre les maladies rares;		(1) d'élaborer et d'adopter, d'ici la fin 2010, une stratégie globale et intégrée destinée à orienter et structurer toutes les actions pertinentes dans le domaine des maladies rares, sous la forme d'un plan national de lutte contre les maladies rares;
Justification
Il importe que les États membres élaborent et adoptent, d'ici la fin 2010, une stratégie globale et intégrée destinée à orienter et structurer toutes les actions pertinentes dans le domaine des maladies rares, sous la forme d'un plan national de lutte contre les maladies rares.
Amendement 12 Proposition de recommandation Recommandation aux États membres – paragraphe 1 – point 3
Texte proposé par la Commission		Amendement
(3) de définir un nombre limité d'actions prioritaires au sein de leur plan national de lutte contre les maladies rares et de les assortir d'objectifs concrets, de délais clairs, de structures de gestion et de rapports réguliers;		(3) de définir un nombre limité d'actions prioritaires au sein de leur plan national de lutte contre les maladies rares et de les assortir d'objectifs concrets, de délais clairs, de financements significatifs et bien identifiés, de structures de gestion et de rapports réguliers;
Amendement 13 Proposition de recommandation Paragraphe 1 – point 3 bis (nouveau)
Texte proposé par la Commission		Amendement
		(3 bis) de déclarer s'ils sont dotés de centres spécialisés et s'ils disposent d'un catalogue d'experts;
Amendement 14 Proposition de recommandation Recommandation aux États membres – paragraphe 1 – point 5
Texte proposé par la Commission		Amendement
(5) d'inclure dans leur plan national des dispositions destinées à garantir à tous les patients atteints de maladies rares, sur l'ensemble de leur territoire national, l'égalité d'accès à des soins – y compris des diagnostics, des traitements et des médicaments orphelins – de qualité élevée, dans le but d'assurer l'égalité d'accès à des soins de qualité sur la base de l'équité et de la solidarité dans l'ensemble de l'Union européenne;		(5) d'inclure dans leur plan national des dispositions destinées à garantir à tous les patients atteints de maladies rares, sur l'ensemble de leur territoire national, l'égalité d'accès à des soins – y compris des diagnostics, des mesures de prévention primaire, des traitements et des médicaments orphelins, ainsi que la rééducation et le fait d'apprendre à vivre avec la maladie – de qualité élevée, dans le but d'assurer l'égalité d'accès à des soins de qualité sur la base de l'équité et de la solidarité dans l'ensemble de l'Union européenne, selon les principes figurant dans le document intitulé "Improving access to orphan medicines for all affected EU citizens" (Un meilleur accès aux médicaments orphelins pour tous les citoyens de l'UE concernés), adopté par le Forum pharmaceutique de haut niveau;
Justification
Il est important de souligner que de nombreux patients qui souffrent de maladies rares doivent apprendre à vivre avec leur maladie pendant de nombreuses années. C'est la raison pour laquelle les activités et la recherche dans le domaine des maladies rares doivent également viser à garantir l'insertion sociale des patients atteints de maladie rare conformément à l'article 26 de la Convention des Nations unies relative aux droits des personnes handicapées.
Amendement 15 Proposition de recommandation Recommandation aux États membres – paragraphe 1 – point 5 bis (nouveau)
Texte proposé par la Commission		Amendement
		(5 bis) d'encourager les efforts consentis pour prévenir les maladies rares qui sont héréditaires, efforts qui permettront en dernier ressort d'éradiquer ces maladies rares, via:
		(a) des conseils génétiques aux parents porteurs de la maladie; et
		(b) lorsque cela s'impose, sans préjudice de la législation nationale existante et toujours sur une base volontaire, une sélection d'embryons sains avant l'implantation;
Amendement 16 Proposition de recommandation Recommandation aux États membres – paragraphe 1 – point 5 ter (nouveau)
Texte proposé par la Commission		Amendement
		(5 ter) de prévoir, dans les plans nationaux, des mesures exceptionnelles relatives à la mise à disposition de médicaments n'ayant pas d'autorisation de mise sur le marché lorsqu'il y a un réel besoin de santé publique; et, en l'absence d'alternative thérapeutique appropriée et disponible dans un État membre et lorsque le rapport bénéfice/risque est présumé positif, de faire en sorte que l'accès aux médicaments soit donné aux patients atteints de pathologies rares;
Justification
Les plans nationaux doivent aussi prévoir la possibilité de fournir et rembourser l'accès temporaire à des traitements ou médicaments qui sont en cours de procédure d'AMM ou qui n'ont pas d'AMM dans des cas très spécifiques où ces utilisations pourraient être bénéfiques pour les patients atteints d'une maladie rare. Cette possibilité existe via la procédure d'autorisation temporaire d'utilisation (ATU).
Amendement 17 Proposition de recommandation Recommandation aux États membres – paragraphe 1 – point 5 quater (nouveau)
Texte proposé par la Commission		Amendement
		(5 quater) de mettre sur pied au niveau national des groupes consultatifs pluralistes réunissant toutes les parties concernées pour orienter les gouvernements dans l'établissement et la mise en œuvre de plans d'action nationaux en matière de maladies rares, lesquels groupes garantiront que les gouvernements sont correctement informés et que les décisions prises au niveau national reflètent bien le point de vue et les besoins de la société;
Justification
Pour minimiser les risques de perdre l'expertise qui existe dans un domaine d'une nature aussi spécifique, du fait de changements intervenus à l'échelle du gouvernement et de l'administration, il faudrait prévoir des commissions permanentes regroupant toutes les parties concernées et qualifiées: patients, médecins traitants, organismes payeurs, universités et industrie. Tous ces intervenants devraient orienter ceux qui prennent les décisions politiques et qui élaborent les politiques dans l'établissement et la mise en œuvre des plans d'action nationaux.
Amendement 18 Proposition de recommandation Recommandation aux États membres – paragraphe 1 – point 5 quinquies (nouveau)
Texte proposé par la Commission		Amendement
		(5 quinquies) d'encourager le financement du traitement des maladies rares à l'échelle nationale, de sorte que, lorsque des États membres ne souhaitent pas ou ne peuvent pas avoir des centres d'excellence, ce fonds central national devrait être utilisé pour garantir que les patients peuvent se rendre dans un centre établi dans un autre pays, ce qui implique cependant qu'il est également vital que ce budget distinct soit revu et adapté chaque année sur la base des connaissances acquises sur les patients nécessitant un traitement au cours de cette année précise et sur les nouvelles thérapies éventuellement disponibles, ce qui devrait se faire grâce à la contribution des commissions consultatives pluralistes;
Justification
Pour les patients atteints de maladies rares aussi, les centres de traitement et les hôpitaux devraient être encouragés à poser des diagnostics et à appliquer des traitements. S'ils doivent compter sur leur propre budget pour couvrir leurs frais, il se peut qu'ils ne soient pas en mesure de supporter cette charge financière. Garantir un financement à l'échelle nationale peut assurer aux patients un accès à des soins médicaux adaptés.
Amendement 19 Proposition de recommandation Recommandation aux États membres – paragraphe 2 – point 1
Texte proposé par la Commission		Amendement
(1) d'appliquer une définition commune des maladies rares dans l'ensemble de l'Union européenne, en considérant comme telles les maladies qui ne touchent pas plus de cinq personnes sur 10 000;		(1) d'appliquer une définition commune des maladies rares dans l'ensemble de l'Union européenne, en considérant comme telles les maladies qui ne touchent pas plus de cinq personnes sur 10 000, ce chiffre valant pour l'Union européenne dans son ensemble, sachant qu'il est très important de connaître la distribution exacte pour chaque État membre;
Amendement 20 Proposition de recommandation Recommandation aux États membres – paragraphe 2 – point 4
Texte proposé par la Commission		Amendement
(4) de soutenir, au niveau national ou régional, les réseaux d'information, les registres et les bases de données spécifiques relatifs aux maladies;		(4) de soutenir, en particulier par des moyens financiers, au niveau européen, national ou régional, les réseaux d'information, les registres et les bases de données spécifiques relatifs aux maladies, où figurent notamment des informations régulièrement mises à jour accessibles au public par l'internet;
Amendement 21 Proposition de recommandation Recommandation aux États membres – paragraphe 3 – point 3
Texte proposé par la Commission		Amendement
(3) d'encourager la participation des chercheurs et des laboratoires nationaux aux projets de recherche sur les maladies rares financés au niveau communautaire;		(3) d'encourager la participation des chercheurs et des laboratoires nationaux aux projets de recherche sur les maladies rares financés au niveau communautaire et d'exploiter les possibilités offertes par le règlement (CE) n° 141/2000 concernant les médicaments orphelins;
Amendement 22 Proposition de recommandation Recommandation aux États membres – paragraphe 3 – point 3 bis (nouveau)
Texte proposé par la Commission		Amendement
		(3 bis) d'encourager le partage des connaissances et la coopération entre, d'une part, les chercheurs, les laboratoires et les projets de recherche de l'Union européenne et, d'autre part, les institutions analogues dans les pays tiers, afin de dégager des avantages généraux non seulement pour l'Union, mais aussi pour les pays pauvres et en développement, qui ont moins de moyens à consacrer aux recherches sur les maladies rares;
Justification
En raison des spécificités des maladies rares – nombre restreint de patients et rareté des connaissances et de l'expérience en la matière –, la coopération avec des pays extérieurs à l'Union européenne peut être profitable, pas uniquement pour l'Union, mais aussi du point de vue du partage des connaissances avec les pays pauvres et en développement.
Amendement 23 Proposition de recommandation Recommandation aux États membres – paragraphe 3 – point 4
Texte proposé par la Commission		Amendement
(4) d'inclure dans leur plan national de lutte contre les maladies rares des dispositions visant à favoriser la recherche, notamment sanitaire et sociale, dans le domaine des maladies rares, en particulier pour élaborer des outils tels que des infrastructures transversales ainsi que des projets spécifiques à certaines maladies;		(4) d'inclure dans leur plan national de lutte contre les maladies rares des dispositions visant à favoriser la recherche, notamment sanitaire et sociale, dans le domaine des maladies rares, en particulier pour élaborer des outils tels que des infrastructures transversales ainsi que des projets spécifiques à certaines maladies, des programmes de rééducation et des programmes destinés à apprendre à vivre avec une maladie rare, et la recherche sur les tests et outils diagnostiques;
Justification
Il est important de souligner que de nombreux patients qui souffrent de maladies rares doivent apprendre à vivre avec leur maladie pendant de nombreuses années. C'est la raison pour laquelle les activités et la recherche dans le domaine des maladies rares doivent également viser à garantir l'insertion sociale des patients atteints de maladie rare conformément à l'article 26 de la Convention des Nations unies relative aux droits des personnes handicapées.
Amendement 24 Proposition de recommandation Recommandation aux États membres – paragraphe 3 – point 4 bis (nouveau)
Texte proposé par la Commission		Amendement
		(4 bis) de mettre en place un financement adéquat et à long terme, notamment via des partenariats public-privé, afin de soutenir les efforts de recherche aux niveaux national et européen et d'en garantir la viabilité;
Amendement 25 Proposition de recommandation Paragraphe 4 – point 1
Texte proposé par la Commission		Amendement
(1) de recenser les centres nationaux ou régionaux d'expertise sur l'ensemble de leur territoire national d'ici la fin 2011, et d'encourager la création de centres d'expertise lorsqu'ils sont inexistants, notamment en incluant dans leur plan national de lutte contre les maladies rares des dispositions relatives à la création de centres nationaux ou régionaux d'expertise;		(1) de recenser les centres nationaux ou régionaux d'expertise sur l'ensemble de leur territoire national d'ici la fin 2011, et d'encourager la création de centres d'expertise lorsqu'ils sont inexistants, notamment en incluant dans leur plan national de lutte contre les maladies rares des dispositions relatives à la création de centres nationaux ou régionaux d'expertise; d'aider à dresser des catalogues des maladies rares et des experts en la matière;
Amendement 26 Proposition de recommandation Recommandation aux États membres – paragraphe 4 – point 3
Texte proposé par la Commission		Amendement
(3) d'organiser des filières de soins pour les patients en instaurant une coopération avec les experts concernés établis dans le pays ou, au besoin, à l'étranger. Il conviendrait de promouvoir les soins de santé transfrontaliers, y compris la mobilité des patients, des professionnels de la santé et des prestataires de soins ainsi que la fourniture de services à l'aide des technologies de l'information et de la communication, lorsque cela est nécessaire pour garantir l'accès universel aux soins de santé spécifiques requis;		(3) d'organiser des filières européennes de soins pour les patients atteints de maladies rares en instaurant une coopération avec les experts concernés établis dans le pays ou, au besoin, à l'étranger. Il conviendrait de promouvoir les soins de santé transfrontaliers, y compris la mobilité des patients et de l'expertise par un soutien à la mobilité des données, des professionnels de la santé et des prestataires de soins ainsi que la fourniture de services à l'aide des technologies de l'information et de la communication, lorsque cela est nécessaire pour garantir l'accès universel aux soins de santé spécifiques requis;
Justification
Il est important d'organiser des filières européennes de soins pour les patients atteints de maladies rares en instaurant une coopération avec les experts concernés établis dans le pays ou, au besoin, à l'étranger.
Amendement 27 Proposition de recommandation Recommandation aux États membres – paragraphe 4 – point 5
Texte proposé par la Commission		Amendement
(5) de faire en sorte que les centres nationaux ou régionaux d'expertise respectent les normes définies par les réseaux européens de référence pour les maladies rares, en tenant dûment compte des besoins et des attentes des patients et des professionnels;		(5) de faire en sorte que les centres nationaux ou régionaux d'expertise respectent les normes définies par les réseaux européens de référence pour les maladies rares, en tenant dûment compte des besoins et des attentes des patients et des professionnels, et en impliquant les patients dans les activités de ces centres;
Amendement 28 Proposition de recommandation Paragraphe 4 – point 5 bis (nouveau)
Texte proposé par la Commission		Amendement
		(5 bis) d'encourager, éventuellement moyennant un financement ou un cofinancement de l'Union européenne, les centres et les hôpitaux d'expertise à mettre sur pied pour les professionnels une formation spécifique sur certaines maladies rares, et de permettre à ces derniers d'acquérir l'expertise voulue;
Justification
Il est essentiel de former davantage de professionnels dans le domaine des maladies rares pour les combattre de manière efficace.
Amendement 29 Proposition de recommandation Recommandation aux États membres – paragraphe 5 – point 1 – sous-point b
Texte proposé par la Commission		Amendement
(b) de lignes directrices européennes relatives au dépistage au sein de la population et aux tests diagnostiques,		(b) de lignes directrices européennes relatives au dépistage au sein de la population et aux tests diagnostiques, y compris les tests génétiques comme le test de dépistage de l'hétérozygote et le diagnostic par biopsie du corps polaire, qui garantissent une expérimentation de très haute qualité et la possibilité d'apporter des conseils génétiques adaptés, tout en respectant la diversité éthique au sein des États membres;
Amendement 30 Proposition de recommandation Recommandation aux États membres – paragraphe 5 – point 1 – sous-point c
Texte proposé par la Commission		Amendement
(c) d'un système de partage au niveau communautaire des rapports d'évaluation des États membres sur la valeur ajoutée thérapeutique des médicaments orphelins, afin de réduire autant que possible les délais d'attente des patients atteints de maladies rares pour ce qui est de l'accès à ces médicaments;		(c) de rapports d'évaluation nationaux sur la valeur ajoutée clinique des médicaments orphelins à l'échelle de l'Union, dans le cadre de l'EMEA, rassemblant les connaissances et les expertises européennes pertinentes, afin de réduire autant que possible les délais d'attente des patients atteints de maladies rares pour ce qui est de l'accès à ces médicaments;
Amendement 31 Proposition de recommandation Recommandation aux États membres – paragraphe 5 – point 1 – sous-point c bis (nouveau)
Texte proposé par la Commission		Amendement
		(c bis) d'un programme d'aide structurelle et d'investissement en faveur de la base de données Orphanet facilitant l'accès aux connaissances sur les maladies rares;
Amendement 32 Proposition de recommandation Recommandation aux États membres – paragraphe 6
Texte proposé par la Commission		Amendement
6. Responsabilisation des associations de patients		6. Responsabilisation des associations de patients indépendantes
(1) de prendre des mesures pour faire en sorte que les patients et leurs représentants soient dûment consultés à chaque étape des processus d'élaboration des politiques et de décision dans le domaine des maladies rares, y compris en ce qui concerne la création et la gestion des centres d'expertise et des réseaux européens de référence et l'élaboration du plan national;		(1) de prendre des mesures pour faire en sorte que les patients et leurs représentants indépendants soient dûment consultés à chaque étape des processus d'élaboration des politiques et de décision dans le domaine des maladies rares, y compris en ce qui concerne la création et la gestion des centres d'expertise et des réseaux européens de référence et l'élaboration du plan national;
(2) de soutenir les activités des associations de patients, comme celles visant à la sensibilisation, au renforcement des capacités et à la formation, à l'échange d'informations et de bonnes pratiques, à la création de réseaux et à l'extension des services aux patients très isolés;		(2) de soutenir les activités des associations de patients indépendantes, comme celles visant à la sensibilisation, au renforcement des capacités et à la formation, à l'échange d'informations et de bonnes pratiques, à la création de réseaux et à l'extension des services aux patients très isolés;
		(2 bis) de garantir que des financements soient prévues pour les organisations de patients qui ne soient pas directement liés à une société pharmaceutique particulière;
		(2 ter) de faciliter l'accès des patients aux informations qui existent au niveau européen concernant les médicaments et les traitements, ainsi que les centres de traitement des États membres et des pays tiers où ces patients peuvent bénéficier de soins médicaux adaptés aux maladies rares dont ils souffrent;
(3) d'inclure dans leur plan national de lutte contre les maladies rares des dispositions relatives à la consultation des associations de patients et au soutien de leurs activités, tels que prévus aux points 1) et 2);		(3) d'inclure dans leur plan national de lutte contre les maladies rares des dispositions relatives à la consultation des associations de patients indépendantes et au soutien de leurs activités, tels que prévus aux points 1) et 2); de faire en sorte que les plans nationaux prévoient le recensement des centres nationaux ou régionaux d'expertise et la constitution de catalogues d'experts dans le domaine des maladies rares;
Justification
Il y a lieu de faciliter l'accès des patients aux informations qui existent au niveau européen concernant les médicaments et les traitements, ainsi que les centres de traitement des États membres et des pays tiers où ces patients peuvent bénéficier de soins médicaux adaptés aux maladies rares dont ils souffrent.
Amendement 33 Proposition de recommandation Recommandations à la Commission – paragraphe -1 (nouveau)
Texte proposé par la Commission		Amendement
		(-1) de soutenir, de manière durable, "Orphanet", site internet et "guichet unique" européen qui fournit des informations sur:
		(a) les travaux de recherche sur les maladies rares, leurs résultats et la manière dont les patients peuvent en disposer;
		(b) les médicaments disponibles pour chaque maladie rare;
		(c) les traitements disponibles dans chaque État membre pour les différentes maladies rares;
		(d) les centres médicaux spécialisés dans le traitement des maladies rares dans les États membres et dans les pays tiers.
Amendement 34 Proposition de recommandation Recommandations à la Commission – paragraphe 1
Texte proposé par la Commission		Amendement
1. à élaborer, à l'intention du Conseil, du Parlement européen, du Comité économique et social européen et du Comité des régions, un rapport relatif à l'application de la présente recommandation, sur la base des informations fournies par les États membres, au plus tard à la fin de la cinquième année suivant la date d'adoption de la présente recommandation, afin d'examiner si les mesures proposées sont efficaces et si d'autres mesures sont nécessaires;		1. à élaborer, à l'intention du Conseil, du Parlement européen, du Comité économique et social européen et du Comité des régions, un rapport relatif à l'application de la présente recommandation, sur la base des informations fournies par les États membres, au plus tard à la fin de 2012, année où elle proposera les mesures d'exécution couvrant notamment: a) les mesures budgétaires nécessaires à l'efficacité du programme communautaire relatif aux maladies rares; b) la création de réseaux pertinents de centres d'expertise; c) la collecte de données épidémiologiques sur les maladies rares; d) la mobilité des experts et des professionnels; e) la mobilité des patients; et f) l'examen de la nécessité d'entreprendre d'autres actions pour améliorer la vie des patients atteints de maladies rares et de leurs familles.

EXPOSÉ DES MOTIFS

Introduction générale et évaluation de la proposition de recommandation du Conseil

Cette recommandation du Conseil vient à point nommé, étant donné qu'une action concertée dans le domaine des maladies rares aux niveaux européen et national constitue une nécessité absolue. En effet, malgré la faible incidence de chacune des maladies rares, des millions de personnes sont concernées dans l'ensemble de l'Union européenne, ces maladies se comptant par milliers.

Or la proposition considérée est vraiment insuffisante sous sa forme actuelle et il n'est pas possible d'élaborer un programme viable sur cette base. La raison en est qu'elle n'expose pas, du moins en termes généraux, le financement nécessaire de la part de l'Union européenne et le cofinancement par l'Union et les États membres ou d'autres organisations. Elle ne peut donc favoriser de manière efficace certains aspects essentiels touchant aux maladies rares, en l'espèce la création de réseaux de centres d'expertise, le recensement des maladies, la recherche spécialisée nécessaire, etc.

Le texte invite la Commission à élaborer une proposition relative à l'application de la recommandation dans un délai de cinq ans à compter de son adoption, ce qui représente une longue période pendant laquelle aucune action ne peut être entreprise pratiquement faute de financement.

C'est pourquoi, en qualité de rapporteur, je suggère que la Commission soit invitée à soumettre la proposition relative à l'application au plus tard à la fin de 2012, étant donné que, d'ici là, les données que doivent fournir les États membres au sujet des centres d'experts et de l'expertise dans le domaine des maladies rares seront disponibles (2011).

Dans ce document concernant l'application, le financement/cofinancement devrait être particulièrement mentionné dans les domaines suivants:

a) la collecte de données épidémiologiques et la constitution d'un catalogue des maladies rares, étant donné que ces éléments sont nécessaires pour avoir une idée claire du champ de ces maladies dans l'Union;

b) la mise en place de réseaux pertinents;

c) la création de centres d'experts dans les États membres qui n'en ont pas;

d) l'organisation de formations particulières dans les centres existants destinées aux professionnels afin qu'ils acquièrent de l'expertise;

e) la mobilisation des experts et des professionnels de manière à créer les conditions nécessaires à l'élargissement des connaissances existantes;

f) la recherche sur les outils et tests diagnostiques dans le domaine des maladies rares et plus particulièrement des maladies génétiques.

Nous devrions considérer cette proposition de recommandation du Conseil comme une feuille de route pour la création de conditions favorables dans le domaine des maladies rares, et comprendre son caractère général, mais je tiens à souligner à nouveau que, pour une application efficace et réussie, cette proposition doit être plus précise et plus définie en ce qui concerne le calendrier (années civiles) de sa mise en œuvre.

Aspects importants devant être mentionnés dans la proposition de la Commission concernant l'application

1. Comme il ressort clairement de la recommandation du Conseil, le domaine des maladies rares dans l'Union européenne n'est pas bien défini:

- d'une part, en tant que registre répertoriant les maladies une à une,

- d'autre part, du point de vue de la précision des données statistiques.

En témoigne le bond important du nombre de patients (passant de 27 à 36 millions de personnes) et de maladies (passant de 5 à 10 mille).

2. Il importe également de faire observer que nous devrions aborder le sujet avec souplesse. En effet, il est trop restrictif de définir une maladie rare comme une maladie touchant moins de cinq personnes sur dix mille, étant donné qu'il est possible de rencontrer des chiffres situés légèrement au-dessus de ce ratio et d'être confronté au problème de ne pas considérer comme maladie rare une maladie dont le ratio est de 5,1. De plus, une maladie rare peut présenter une distribution différente d'un État membre à un autre.

3. Compte tenu du nombre important de personnes concernées mais de la faible incidence de chaque maladie, il est d'une absolue nécessité d'entreprendre une action concertée dans l'ensemble de l'Union européenne.

C'est pourquoi j'estime qu'il convient que la proposition finale relative à l'application vise à répertorier pour certaines de ces maladies les centres et hôpitaux spécialisés, ainsi que l'expertise existante dans chaque pays, et à les relier dans un réseau.

4. Il va également de soi que la lutte contre les maladies rares nécessite de réglementer la mobilité des patients, chaque État membre n'étant pas doté de toute l'expertise.

Tant qu'il n'y a pas d'expertise et de centres pouvant prendre en charge les patients, cette situation devrait donc être corrigée par leur mobilité. À cet égard, l'examen de la question du financement devrait être laissée aux États membres.

5. La mobilité des professionnels est un autre aspect très important, en l'occurrence:

a) la mobilité des experts dans l'Union européenne pour aider à la création de nouveaux centres dans d'autres États membres;

b) la mobilité des professionnels pour qu'ils acquièrent de l'expertise sur certaines maladies rares dans des centres existants dans l'Union. À cette fin, il faut mettre sur pied des formations et des pratiques cliniques de manière à former davantage d'experts sur ces maladies.

C'est pourquoi ces centres viseront non seulement à lutter contre les maladies mais également à créer les conditions nécessaires à la transmission des connaissances.

6. Enfin, compte tenu de la nature héréditaire de nombreuses maladies rares, la recherche et l'innovation sont absolument essentielles pour améliorer la capacité de diagnostic par les tests génétiques.

7. Dans certains cas, les tests génétiques existent et peuvent être pratiqués lors des procédures préimplantatoires de manière à prévenir ces maladies dans les embryons et, partant, à éliminer ces maladies. Ces mesures devraient être prises de manière concertée avec les conseils génétiques et les réseaux d'information. Cette approche est déjà pratiquée par quelques États membres pour certaines maladies, et devrait être examinée et prise en considération étant donné que ces actions élimineront certaines de ces maladies en fin de compte.

AVIS de la commission de l'industrie, de la recherche et de l'Énergie (10.3.2009)

à l'intention de la commission de l'environnement, de la santé publique et de la sécurité alimentaire

sur la proposition de recommandation du Conseil relative à une action européenne dans le domaine des maladies rares

(COM(2008)0726 – C6-0455/2008 – 2008/0218(CNS))

Rapporteure: Françoise Grossetête

JUSTIFICATION SUCCINCTE

Les maladies rares affectent près de 30 millions d’européens. Chacune de ces maladies ne touche qu’un petit nombre d’individus, parfois moins d’une dizaine à l’échelon national. La moyenne est d’une personne sur 2000. On recense à ce jour plus de 7000 maladies rares et chaque semaine, 2 nouvelles pathologies sont décrites dans la littérature médicale. 80 % des maladies rares sont d’origine génétique, 65 % des maladies rares sont pédiatriques.

Faire des maladies rares une priorité à l’échelle de l’Europe est donc indispensable pour une meilleure prise en compte des besoins de plusieurs millions de citoyens, qui souffrent d'errance diagnostique et ne bénéficient d’aucun traitement pour guérir leur maladie.

Contrairement à d'autres sujets de santé publique ou de recherche, l'enjeu n'est pas simplement de rattraper un retard sur un sujet qui avait été négligé, mais de construire des outils ou des dispositifs permanents permettant de prendre en compte, de façon pérenne, les spécificités de ces maladies.

Leur rareté génère en effet des défis spécifiques tant d’un point de vue scientifique, qu’économique et organisationnel, et ces défis ne peuvent être relevés avec les outils habituellement mis en œuvre. Une approche globale, cohérente et durable est donc nécessaire. Cette mise en œuvre ne peut se faire qu’en mobilisant simultanément l’ensemble des acteurs concernés : politiques, institutionnels, associations de patients, professionnels de santé, associations de malades, soignants, chercheurs, industriels.

Les malades sont trop peu nombreux pour être un enjeu local ou régional et les maladies sont trop nombreuses pour être enseignées aux professionnels de santé, les expertises sont rares. Parce qu’aucun État membre de l’Europe n’est seul capable de mener le combat contre les maladies rares, l’accès à l’information, au diagnostic, aux soins et la recherche doivent nécessairement relever d’une organisation en réseaux cohérente, coordonnée et lisible par l’ensemble des acteurs, de méthodologies et d’approches partagées au niveau national et européen. Cet échelon est donc nécessaire et indispensable à l’organisation de ce combat, à la mutualisation des ressources et des moyens, ainsi qu’à leur développement.

Le 16 décembre 1999, le Parlement européen et le Conseil des Ministres ont adopté le règlement (CE) n°141/2000 concernant les médicaments orphelins. Ce règlement incite l’industrie pharmaceutique et biotechnologique à développer et à commercialiser les médicaments orphelins (incitations fiscales, assistance au protocole, exclusivité de 10 ans,…). Un Comité des médicaments orphelins (COMP), institué au sein de l’Agence européenne du médicament (EMEA), est chargé d’examiner les demandes de désignation et d’assister la Commission dans les discussions relatives aux médicaments orphelins.

En octobre 2008, 569 médicaments ont reçu une désignation "orpheline" en Europe. Parmi ces médicaments, 54 ont déjà obtenu une autorisation de mise sur le marché communautaire, et concerne presque 3 millions de patients européens de vivre.

Le vote du règlement européen sur les médicaments orphelins a permis de donner un cadre favorable aux entreprises qui s’engagent dans le développement de médicaments orphelins : incitations fiscales, exclusivité commerciale… Il a constitué un « booster » pour le développement des médicaments orphelins.

Un médicament orphelin est un médicament que l’industrie pharmaceutique est peu disposée à développer dans les conditions normales du marché. Certaines maladies sont si peu fréquentes que le coût de développement et de la mise sur le marché d’un médicament ne sera jamais amorti.

Les exemples sont nombreux d'avancées réalisées à partir de maladies rares qui bénéficient et bénéficieront largement à des pathologies plus fréquentes. Les pistes thérapeutiques se multiplient : thérapies génique et cellulaire, nouvelles molécules, traitements « à la carte »… Les thérapies innovantes mises au point pour les maladies rares préfigurent la médecine de demain, une médecine qui sera de plus en plus personnalisée.

L’explosion des possibilités de développement clinique dans le domaine des maladies rares ouvre d'un point de vue économique, de nouvelles perspectives. Là aussi, c’est à l’échelle de l’Europe, que les moyens d’explorer toutes les possibilités doivent être coordonnés. Prises individuellement, ces maladies ne sont pas des marchés rentables. Malgré les mesures européennes favorisant le développement des médicaments orphelins, l'industrie pharmaceutique manifeste, plus encore que pour les maladies fréquentes, une grande frilosité à la prise de risques dans les phases initiales de développement de leurs traitements (du préclinique jusqu'à la phase II).

Pour les industriels, le rapport entre risque financier et perspectives de rentabilité du développement d'un nouveau traitement ne devient intéressant que tardivement dans le processus de développement de nouveaux traitements. Entre la preuve de concept et l'investissement de fonds privés importants nécessaires avant d'aboutir à une autorisation de mise sur le marché (AMM), les maladies rares doivent traverser une « vallée de la mort » beaucoup plus longue que pour les maladies fréquentes au potentiel de marché bien plus élevé.

Il est donc nécessaire d’une part, de construire des outils de développement adaptés, d'optimiser le cycle de développement des traitements afin d'en minimiser les coûts, et d’autre part, d'inventer des nouveaux outils de partage des risques entre des fonds privés et publics, permettant de financer ces phases. Au niveau européen, le développement de réseaux et l'intensification des collaborations sont, sans nul doute, un puissant levier pour y arriver. Si des mesures ne sont pas rapidement prises, le risque est grand que certains traitements ne voient pas le jour et que les seuls qui soient commercialisés viennent d'outre atlantique à des prix prohibitifs.

La Proposition de recommandation du Conseil relative à une action européenne dans le domaine des maladies rares joue un rôle particulièrement important pour l’élaboration et l’adoption des stratégies et plans nationaux maladies rares. Ils devraient avoir la même portée dans tous les Etats Membres et être coordonnés entre les différents pays avec une articulation cohérente et efficace au sein des politiques communautaires.

AMENDEMENTS

La commission de l'industrie, de la recherche et de l'énergie invite la commission de l'environnement, de la santé publique et de la sécurité alimentaire, compétente au fond, à incorporer dans son rapport les amendements suivants:

Amendement 1 Proposition de recommandation Considérant 5
Texte proposé par la Commission		Amendement
(5) En raison de leur faible prévalence et de leur spécificité, les maladies rares nécessitent une approche globale reposant sur des efforts combinés particuliers afin d'empêcher une morbidité ou une mortalité précoce évitable importantes et d'améliorer la qualité de vie et le potentiel socio-économique des personnes concernées.		(5) En raison de leur faible prévalence et de leur spécificité, les maladies rares nécessitent une approche globale reposant sur des efforts combinés particuliers, notamment en partenariat avec des pays tiers, comme les États-Unis, afin d'empêcher une morbidité ou une mortalité précoce évitable importantes et d'améliorer la qualité de vie et le potentiel socio-économique des personnes concernées dans les pays développés et en développement.
Justification
En raison des spécificités des maladies rares – nombre restreint de patients et rareté des connaissances et de l'expérience en la matière –, la coopération avec des pays extérieurs à l'Union européenne peut être profitable, pas uniquement pour l'Union, mais aussi du point de vue du partage des connaissances avec les pays pauvres et en développement.
Amendement 2 Proposition de recommandation Considérant 14 bis (nouveau)
Texte proposé par la Commission		Amendement
		(14 bis) Le forum pharmaceutique a adopté le 12 octobre 2008 son rapport final, qui propose des lignes directrices pour que les États membres, les parties prenantes et la Commission puissent renforcer leurs efforts pour garantir un accès plus facile et plus rapide aux médicaments orphelins au sein de l'Union européenne.
Justification
Lors des conclusions du forum pharmaceutique, les Etats membres se sont engagés politiquement à supprimer les goulots d'étranglement lors de l'accès aux médicaments orphelins via la procédure d'approbation communautaire. La proposition de recommandation doit traduire de manière concrète les lignes directrices définies dans le rapport final du forum pharmaceutique.
Amendement 3 Proposition de recommandation Recommandations aux États membres – paragraphe 1 – point 1
Texte proposé par la Commission		Amendement
(1) d'élaborer et d'adopter, d'ici la fin 2011, une stratégie globale et intégrée destinée à orienter et structurer toutes les actions pertinentes dans le domaine des maladies rares, sous la forme d'un plan national de lutte contre les maladies rares;		(1) d'élaborer et d'adopter, d'ici la fin 2010, une stratégie globale et intégrée destinée à orienter et structurer toutes les actions pertinentes dans le domaine des maladies rares, sous la forme d'un plan national de lutte contre les maladies rares;
Justification
Il importe que les États membres élaborent et adoptent, d'ici la fin 2010, une stratégie globale et intégrée destinée à orienter et structurer toutes les actions pertinentes dans le domaine des maladies rares, sous la forme d'un plan national de lutte contre les maladies rares.
Amendement 4 Proposition de recommandation Recommandations aux États membres – paragraphe 1 – point 3
Texte proposé par la Commission		Amendement
(3) de définir un nombre limité d'actions prioritaires au sein de leur plan national de lutte contre les maladies rares et de les assortir d'objectifs concrets, de délais clairs, de structures de gestion et de rapports réguliers;		(3) de définir un nombre limité d'actions prioritaires au sein de leur plan national de lutte contre les maladies rares et de les assortir d'objectifs concrets, de délais clairs, de financements significatifs et bien identifiés, de structures de gestion et de rapports réguliers;
Amendement 5 Proposition de recommandation Recommandations aux États membres – paragraphe 1 – point 5 bis (nouveau)
Texte proposé par la Commission		Amendement
		(5 bis) de prévoir, dans les plans nationaux, des mesures exceptionnelles de mise à disposition de médicaments n'ayant pas d'autorisation de mise sur le marché lorsqu'il y a un réel besoin de santé publique. En l'absence d'alternative thérapeutique appropriée et disponible dans un État membre et lorsque le rapport bénéfice/risque est présumé positif, l'accès aux médicaments sera donné aux patients atteints de pathologies rares.
Justification
Les plans nationaux doivent aussi prévoir la possibilité de fournir et rembourser l'accès temporaire à des traitements ou médicaments qui sont en cours de procédure d'AMM ou qui n'ont pas d'AMM dans des cas très spécifiques où ces utilisations pourraient être bénéfiques pour les patients atteints d'une maladie rare. Cette possibilité existe via la procédure d'autorisation temporaire d'utilisation (ATU).
Amendement 6 Proposition de recommandation Recommandations aux États membres – paragraphe 2 – point 4
Texte proposé par la Commission		Amendement
(4) de soutenir, au niveau national ou régional, les réseaux d'information, les registres et les bases de données spécifiques relatifs aux maladies;		(4) de soutenir, en particulier par des moyens financiers, au niveau européen, national ou régional, les réseaux d'information, les registres et les bases de données spécifiques relatifs aux maladies;
Amendement 7 Proposition de recommandation Recommandations aux États membres – paragraphe 3 – point 3 bis (nouveau)
Texte proposé par la Commission		Amendement
		(3 bis) de mettre en place un financement adéquat et à long terme, au moyen, par exemple, de partenariats public/privé, pour soutenir les efforts de recherche aux niveaux national et européen afin d’en garantir la viabilité;
Amendement 8 Proposition de recommandation Recommandations aux États membres – paragraphe 3 – point 3 ter (nouveau)
Texte proposé par la Commission		Amendement
		(3 ter) d'encourager le partage des connaissances et la coopération entre, d'une part, les chercheurs, les laboratoires et les projets de recherche de l'Union européenne et, d'autre part, les institutions analogues dans les pays tiers, afin de dégager des avantages généraux non seulement pour l'Union, mais aussi pour les pays pauvres et en développement, qui ont moins de moyens à consacrer aux recherches sur les maladies rares;
Justification
En raison des spécificités des maladies rares – nombre restreint de patients et rareté des connaissances et de l'expérience en la matière –, la coopération avec des pays extérieurs à l'Union européenne peut être profitable, pas uniquement pour l'Union, mais aussi du point de vue du partage des connaissances avec les pays pauvres et en développement.
Amendement 9 Proposition de recommandation Recommandations aux États membres – paragraphe 4 – point 3
Texte proposé par la Commission		Amendement
(3) d'organiser des filières de soins pour les patients en instaurant une coopération avec les experts concernés établis dans le pays ou, au besoin, à l'étranger. Il conviendrait de promouvoir les soins de santé transfrontaliers, y compris la mobilité des patients, des professionnels de la santé et des prestataires de soins ainsi que la fourniture de services à l'aide des technologies de l'information et de la communication, lorsque cela est nécessaire pour garantir l'accès universel aux soins de santé spécifiques requis;		(3) d'organiser des filières européennes de soins pour les patients atteints de maladies rares en instaurant une coopération avec les experts concernés établis dans le pays ou, au besoin, à l'étranger. Il conviendrait de promouvoir les soins de santé transfrontaliers, y compris la mobilité des patients, des professionnels de la santé et des prestataires de soins ainsi que la fourniture de services à l'aide des technologies de l'information et de la communication, lorsque cela est nécessaire pour garantir l'accès universel aux soins de santé spécifiques requis;
Justification
Il est important d'organiser des filières européennes de soins pour les patients atteints de maladies rares en instaurant une coopération avec les experts concernés établis dans le pays ou, au besoin, à l'étranger.
Amendement 10 Proposition de recommandation Recommandations aux États membres – paragraphe 4 – point 5
Texte proposé par la Commission		Amendement
(5) de faire en sorte que les centres nationaux ou régionaux d'expertise respectent les normes définies par les réseaux européens de référence pour les maladies rares, en tenant dûment compte des besoins et des attentes des patients et des professionnels;		(5) de faire en sorte que les centres nationaux ou régionaux d'expertise respectent les normes définies par les réseaux européens de référence pour les maladies rares, en tenant dûment compte des besoins et des attentes des patients et des professionnels et en impliquant les patients dans les activités, la gestion et l’évaluation des centres;
Amendement 11 Proposition de recommandation Recommandations aux États membres – paragraphe 5 – point 1 – sous-point c
Texte proposé par la Commission		Amendement
(c) d'un système de partage au niveau communautaire des rapports d'évaluation des États membres sur la valeur ajoutée thérapeutique des médicaments orphelins, afin de réduire autant que possible les délais d'attente des patients atteints de maladies rares pour ce qui est de l'accès à ces médicaments;		(c) d'un système de partage au niveau communautaire des rapports d'évaluation des États membres sur la valeur ajoutée clinique des médicaments orphelins, au sein de l'Agence européenne des médicaments où est réunie l’expertise européenne dans ce domaine, afin de réduire autant que possible les délais d'attente des patients atteints de maladies rares pour ce qui est de l'accès à ces médicaments;
Justification
L'EMEA constitue la plateforme la plus adaptée pour réduire les délais d'attente et centraliser les rapports d'évaluation.
Amendement 12 Proposition de recommandation Recommandations aux États membres – paragraphe 6 – point 2 bis (nouveau)
Texte proposé par la Commission		Amendement
		(2 bis) de faciliter l'accès des patients aux informations qui existent au niveau européen concernant les médicaments et les traitements, ainsi que les centres de traitement des États membres et des pays tiers où ces patients peuvent bénéficier de soins médicaux adaptés aux maladies rares dont ils souffrent;
Justification
Il y a lieu de faciliter l'accès des patients aux informations qui existent au niveau européen concernant les médicaments et les traitements, ainsi que les centres de traitement des États membres et des pays tiers où ces patients peuvent bénéficier de soins médicaux adaptés aux maladies rares dont ils souffrent.
Amendement 13 Proposition de recommandation Recommandations à la Commission – paragraphe -1 (nouveau)
Texte proposé par la Commission		Amendement
		(-1) de soutenir, de manière durable, "Orphanet", site internet et "guichet unique" européen qui fournit des informations sur:
		(a) les travaux de recherche sur les maladies rares, leurs résultats et la manière dont les patients peuvent en disposer;
		(b) les médicaments disponibles pour chaque maladie rare;
		(c) les traitements disponibles dans chaque État membre pour les différentes maladies rares;
		(d) les centres médicaux spécialisés dans le traitement des maladies rares dans les États membres et dans les pays tiers.

PROCÉDURE

Titre	Action européenne dans le domaine des maladies rares
Références	COM(2008)0726 – C6-0455/2008 – 2008/0218(CNS)
Commission compétente au fond	ENVI
Avis émis par Date de l’annonce en séance	ITRE 4.12.2008
Rapporteure pour avis Date de la nomination	Françoise Grossetête 2.12.2008
Examen en commission	11.2.2009
Date de l’adoption	9.3.2009
Résultat du vote final	+: –: 0:	43 0 0
Membres présents au moment du vote final	Jan Březina, Giles Chichester, Dragoş Florin David, Pilar del Castillo Vera, Den Dover, Lena Ek, Norbert Glante, Umberto Guidoni, Fiona Hall, David Hammerstein, Rebecca Harms, Erna Hennicot-Schoepges, Mary Honeyball, Romana Jordan Cizelj, Werner Langen, Anne Laperrouze, Pia Elda Locatelli, Eluned Morgan, Reino Paasilinna, Atanas Paparizov, Francisca Pleguezuelos Aguilar, Anni Podimata, Herbert Reul, Teresa Riera Madurell, Paul Rübig, Andres Tarand, Catherine Trautmann, Claude Turmes, Nikolaos Vakalis, Adina-Ioana Vălean, Dominique Vlasto
Suppléants présents au moment du vote final	Alexander Alvaro, Pilar Ayuso, Ivo Belet, Françoise Grossetête, Marie-Noëlle Lienemann, Erika Mann, Vittorio Prodi, Esko Seppänen, Vladimir Urutchev, Lambert van Nistelrooij
Suppléants (art. 178, par. 2) présents au moment du vote final	Elisabetta Gardini, Ulrike Rodust

PROCÉDURE

Titre	Action européenne dans le domaine des maladies rares
Références	COM(2008)0726 – C6-0455/2008 – 2008/0218(CNS)
Date de la consultation du PE	13.11.2008
Commission compétente au fond Date de l’annonce en séance	ENVI 4.12.2008
Commission(s) saisie(s) pour avis Date de l’annonce en séance	ITRE 4.12.2008
Rapporteur Date de la nomination	Antonios Trakatellis 4.12.2008
Examen en commission	10.2.2009
Date de l’adoption	31.3.2009
Résultat du vote final	+: –: 0:	42 7 0
Membres présents au moment du vote final	Adamos Adamou, Georgs Andrejevs, Margrete Auken, Liam Aylward, Pilar Ayuso, Irena Belohorská, Maria Berger, Johannes Blokland, John Bowis, Frieda Brepoels, Martin Callanan, Magor Imre Csibi, Chris Davies, Avril Doyle, Edite Estrela, Jill Evans, Anne Ferreira, Karl-Heinz Florenz, Matthias Groote, Françoise Grossetête, Gyula Hegyi, Dan Jørgensen, Christa Klaß, Eija-Riitta Korhola, Urszula Krupa, Peter Liese, Jules Maaten, Marios Matsakis, Linda McAvan, Péter Olajos, Miroslav Ouzký, Vittorio Prodi, Dagmar Roth-Behrendt, Guido Sacconi, María Sornosa Martínez, Antonios Trakatellis, Thomas Ulmer, Åsa Westlund, Glenis Willmott
Suppléants présents au moment du vote final	Nicodim Bulzesc, Christofer Fjellner, Milan Gaľa, Johannes Lebech, Miroslav Mikolášik, Hartmut Nassauer, Alojz Peterle, Bart Staes, Robert Sturdy
Suppléant (art. 178, par. 2) présent au moment du vote final	Søren Bo Søndergaard
Date du dépôt	3.4.2009

Dernière mise à jour: 14 avril 2009

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