ZPRÁVA o návrhu doporučení Rady o evropské akci v oblasti vzácných onemocnění

3. 4. 2009 - (KOM(2008)0726 – C6‑0455/2008 – 2008/0218(CNS)) - *

Výbor pro životní prostředí, veřejné zdraví a bezpečnost potravin
Zpravodaj: Antonios Trakatellis

NÁVRH LEGISLATIVNÍHO USNESENÍ EVROPSKÉHO PARLAMENTU

o návrhu doporučení Rady o evropské akci v oblasti vzácných onemocnění

(KOM(2008)0726 – C6‑0455/2008 – 2008/0218(CNS))

(Postup konzultace)

Evropský parlament,

–   s ohledem na návrh Komise předložený Radě (KOM(2008)0726),

–   s ohledem na čl. 152 odst. 4 druhý pododstavec Smlouvy o ES, podle kterého Rada konzultovala s Parlamentem (C6‑0455/2008),

–   s ohledem článek 51 jednacího řádu,

–   s ohledem na zprávu Výboru pro životní prostředí, veřejné zdraví a bezpečnost potravin a stanovisko Výboru pro průmysl, výzkum a energetiku (A6‑0231/2009),

1.  schvaluje pozměněný návrh Komise;

2.  vyzývá Komisi, aby návrh v souladu s čl. 250 odst. 2 Smlouvy o ES změnila odpovídajícím způsobem;

3.  vyzývá Radu, aby informovala Parlament, bude-li mít v úmyslu odchýlit se od znění schváleného Parlamentem;

4.  vyzývá Radu, aby znovu konzultovala s Parlamentem, bude-li mít v úmyslu podstatně změnit návrh Komise;

5.  pověřuje svého předsedu, aby předal postoj Parlamentu Radě a Komisi.

Pozměňovací návrh   1 Návrh doporučení Bod odůvodnění 1
Znění navržené Komisí	Pozměňovací návrh
(1) Vzácná onemocnění ohrožují zdraví evropských občanů, jelikož jde o velmi složitá onemocnění s nízkou prevalencí, která ohrožují život nebo jsou chronicky invalidizující.	(1) Vzácná onemocnění ohrožují zdraví evropských občanů, jelikož jde o velmi složitá onemocnění s nízkou prevalencí, která ohrožují život nebo jsou chronicky invalidizující; z důvodu existence velkého množství různých druhů vzácných onemocnění je však celkový počet jimi postižených osob značně vysoký.
Pozměňovací návrh   2 Návrh doporučení Bod odůvodnění 2
Znění navržené Komisí	Pozměňovací návrh
(2) Na období od 1. ledna 1999 do 31. prosince 2003 byl přijat akční program Společenství pro vzácná onemocnění včetně onemocnění genetických. Tento program stanovil, že postihne-li onemocnění ne více než 5 z 10 000 osob v Evropské unii, jde o onemocnění vzácné.	(2) Na období od 1. ledna 1999 do 31. prosince 2003 byl přijat akční program Společenství pro vzácná onemocnění včetně onemocnění genetických. Tento program stanovil, že postihne-li onemocnění ne více než 5 z 10 000 osob v Evropské unii, jde o onemocnění vzácné. Uvedené číslo je třeba ze statistických důvodů podrobovat vědeckému přezkumu.
Odůvodnění
Je zapotřebí větší pružnosti, aby se zamezilo dilematu u onemocnění s výskytem např. u 5,1 či 5,2 z 10 000 osob.
Pozměňovací návrh   3 Návrh doporučení Bod odůvodnění 2 a (nový)
Znění navržené Komisí	Pozměňovací návrh
	(2a) Je třeba, aby vědecký výbor na základě této statistické incidence vzácná onemocnění důkladně katalogizoval a pravidelně přezkoumával, aby mohl v případě potřeby jejich seznam rozšířit.
Odůvodnění
Je naprosto nezbytné vytvořit katalog vzácných onemocnění vyskytujících se v Evropské unii.
Pozměňovací návrh   4 Návrh doporučení Bod odůvodnění 4
Znění navržené Komisí	Pozměňovací návrh
(4) Podle odhadů dnes existuje 5 000 až 8 000 různých vzácných onemocnění a tato onemocnění postihují v průběhu života 6 % až 8 % obyvatelstva. Jinými slovy 27 až 36 milionů obyvatel Evropské unie. Většina z nich trpí méně obvyklými onemocněními, která postihují jednu osobu ze 100 000 nebo méně.	(4) Podle odhadů dnes existuje 5 000 až 8 000 různých vzácných onemocnění a tato onemocnění postihují v průběhu života 6 % až 8 % obyvatelstva. Jinými slovy, ačkoli se každé jednotlivé vzácné onemocnění vyznačuje nízkou prevalencí, celkový počet osob postižených vzácnými onemocněními je značně vysoký, neboť se jedná o 27 až 36 milionů obyvatel Evropské unie. Většina z nich trpí méně obvyklými onemocněními, která postihují jednu osobu ze 100 000 nebo méně.
Pozměňovací návrh   5 Návrh doporučení Bod odůvodnění 5
Znění navržené Komisí	Pozměňovací návrh
(5) Vzhledem k nízké prevalenci a zvláštnosti vzácných onemocnění je třeba zaujmout k nim globální přístup, jenž by byl založen na obzvláštním a společném úsilí o předcházení vysoké nemocnosti nebo odvratitelné předčasné úmrtnosti a o zvýšení kvality života postižených osob a jejich sociálně-ekonomických možností.	(5) Vzhledem k nízké prevalenci, zvláštnosti a velkému celkovému počtu případů vzácných onemocnění je třeba zaujmout k nim globální přístup, jenž by byl založen na obzvláštním a společném úsilí, včetně partnerství se třetími zeměmi, jako jsou Spojené státy, o předcházení vysoké nemocnosti nebo odvratitelné předčasné úmrtnosti a o zvýšení kvality života postižených osob a jejich sociálně-ekonomických možností ve vyspělých a rozvojových zemích.
Odůvodnění
Zvláštnosti vzácných onemocnění – omezený počet pacientů a nedostatek odborných znalostí – znamená, že spolupráce se zeměmi mimo EU může být prospěšná nejen pro EU, ale také při sdílení znalostí s chudšími a rozvojovými zeměmi.
Pozměňovací návrh   6 Návrh doporučení Bod odůvodnění 8
Znění navržené Komisí	Pozměňovací návrh
(8) Aby se zlepšila koordinace a soudržnost celostátních, regionálních a místních iniciativ, které se zabývají vzácnými onemocněními, měla by být všechna související vnitrostátní opatření v oblasti vzácných onemocnění začleněna do národních plánů pro vzácná onemocnění.	(8) Aby se zlepšila koordinace a soudržnost celostátních, regionálních a místních iniciativ, které se zabývají vzácnými onemocněními, a spolupráce mezi příslušnými vzdělávacími středisky, měla by být všechna související vnitrostátní opatření v oblasti vzácných onemocnění začleněna do národních plánů pro vzácná onemocnění.
Pozměňovací návrh   7 Návrh doporučení Bod odůvodnění 13
Znění navržené Komisí	Pozměňovací návrh
(13) Evropské referenční sítě mají z hlediska vzácných onemocnění obzvláště vysokou přidanou hodnotu na úrovni Společenství, jelikož výskyt takovýchto onemocnění je ojedinělý, z čehož vyplývá jednak omezený počet pacientů, jednak nedostatek odborných znalostí v rámci jediné země. Shromažďování odborných znalostí na evropské úrovni má proto prvořadý význam, má-li být pacientům se vzácným onemocněním zajištěn rovný přístup k vysoce kvalitní péči.	(13) Evropské referenční sítě mají z hlediska vzácných onemocnění obzvláště vysokou přidanou hodnotu na úrovni Společenství, jelikož výskyt takovýchto onemocnění je ojedinělý, z čehož vyplývá jednak omezený počet pacientů, jednak nedostatek odborných znalostí v rámci jediné země. Shromažďování odborných znalostí na evropské úrovni má proto prvořadý význam, má-li být pacientům se vzácným onemocněním zajištěn rovný přístup k přesným informacím, vhodné a včasné diagnostice a k vysoce kvalitní péči.
Pozměňovací návrh   8 Návrh doporučení Bod odůvodnění 14 a (nový)
Znění navržené Komisí	Pozměňovací návrh
	(14a) Farmaceutické fórum přijalo dne 12. října 2008 konečnou zprávu, v níž navrhuje obecné zásady, jež umožní, aby členské státy, zúčastněné strany a Komise mohly zvýšit své úsilí k zajištění snazšího a rychlejšího přístupu k léčivým přípravkům pro vzácná onemocnění v rámci Evropské unie.
Odůvodnění
Při přijímání závěrů farmaceutického fóra se členské státy politicky zavázaly, že odstraní překážky v přístupu k léčivým přípravkům pro vzácná onemocnění prostřednictvím postupu schvalování ze strany Společenství. V návrhu doporučení se musí konkrétně projevit obecné zásady definované v konečné zprávě farmaceutického fóra.
Pozměňovací návrh   9 Návrh doporučení Bod odůvodnění 20
Znění navržené Komisí	Pozměňovací návrh
(20) Pacienti a jejich zástupci by se proto měli účastnit všech fází tvorby politiky a rozhodovacích procesů. Jejich činnosti by měly být v každém členském státě aktivně prosazovány a podporovány, a to i finančně.	(20) Pacienti a jejich zástupci by se proto měli účastnit všech fází tvorby politiky a rozhodovacích procesů. Jejich činnosti by měly být v každém členském státě, ale i na úrovni EU – prostřednictvím celoevropských sítí na pomoc pacientům trpícím specifickými vzácnými onemocněními – aktivně prosazovány a podporovány, a to i finančně.
Odůvodnění
Vzhledem k tomu, že se tato onemocnění vyskytují jen vzácně, spolupracuje řada organizací pacientů v celoevropských sítích, aby pacienti ze všech 27 zemí EU spolu mohli komunikovat a vzájemně se podporovat.
Pozměňovací návrh   10 Návrh doporučení Doporučení členským státům – bod 1 – návětí
Znění navržené Komisí	Pozměňovací návrh
1. Zavedly národní plány pro vzácná onemocnění, aby měli pacienti se vzácnými onemocněními na celém území svého státu univerzální přístup k vysoce kvalitní péči, včetně diagnostiky, způsobů léčby, léčivých přípravků pro vzácná onemocnění na základě rovného zacházení a solidarity v celé EU, a zejména aby:	1. Zavedly národní plány pro vzácná onemocnění, aby měli pacienti se vzácnými onemocněními na celém území svého státu univerzální přístup k vysoce kvalitní péči, včetně diagnostiky, způsobů léčby, léčivých přípravků pro vzácná onemocnění a rehabilitace, a aby se mohli naučit se svou nemocí žít, na základě rovného zacházení a solidarity v celé EU, a zejména aby:
Odůvodnění
Je třeba zdůraznit, že řada pacientů trpících vzácným onemocněním se musí naučit se svou nemocí dlouhá léta žít. Opatření a výzkum v oblasti vzácných onemocnění se proto musí zaměřit i na to, aby se pacienti s těmito nemocemi mohli začlenit do společnosti, v souladu s článkem 26 Úmluvy OSN o právech osob se zdravotním postižením.
Pozměňovací návrh   11 Návrh doporučení Doporučení členským státům – bod 1 – podbod 1
Znění navržené Komisí	Pozměňovací návrh
1) do konce roku 2011 vypracovaly a přijaly ucelenou a integrovanou strategii, která by prostřednictvím národního plánu pro vzácná onemocnění usměrňovala všechny příslušné akce v oblasti vzácných onemocnění a formovala jejich strukturu;	1) do konce roku 2010 vypracovaly a přijaly ucelenou a integrovanou strategii, která by prostřednictvím národního plánu pro vzácná onemocnění usměrňovala všechny příslušné akce v oblasti vzácných onemocnění a formovala jejich strukturu;
Odůvodnění
Je důležité, aby členské státy do konce roku 2010 vypracovaly a přijaly ucelenou a integrovanou strategii, která by prostřednictvím národního plánu pro vzácná onemocnění usměrňovala všechny příslušné činnosti týkající se vzácných onemocnění a formovala jejich strukturu;
Pozměňovací návrh   12 Návrh doporučení Doporučení členským státům – bod 1 – podbod 3
Znění navržené Komisí	Pozměňovací návrh
3) v rámci národního plánu pro vzácná onemocnění určily omezený počet prioritních akcí s konkrétními cíli, jednoznačnými lhůtami, řídicími strukturami a pravidelnými zprávami;	3) v rámci národního plánu pro vzácná onemocnění určily omezený počet prioritních akcí s konkrétními cíli, jednoznačnými lhůtami, dostatečnými a jasně stanovenými finančními prostředky, řídicími strukturami a pravidelnými zprávami;
Pozměňovací návrh   13 Návrh doporučení Bod 1 – podbod 3 a (nový)
Znění navržené Komisí	Pozměňovací návrh
	3a) oznámila, zda mají specializovaná centra a vytvářejí katalog odborníků;
Pozměňovací návrh   14 Návrh doporučení Doporučení členským státům – bod 1 – podbod 5
Znění navržené Komisí	Pozměňovací návrh
5) zahrnuly do národních plánů ustanovení, jež by všem pacientům na jejich území, kteří jsou postiženi vzácným onemocněním, zajistila rovný přístup k vysoce kvalitní péči, včetně diagnostických metod, způsobů léčby a léčivých přípravků, aby byl zajištěn rovný přístup ke kvalitní péči na základě rovného zacházení a solidarity v celé Evropské unii.	5) zahrnuly do národních plánů ustanovení, jež by všem pacientům na jejich území, kteří jsou postiženi vzácným onemocněním, zajistila rovný přístup k vysoce kvalitní péči včetně diagnostických metod, základních preventivních opatření, způsobů léčby a léčivých přípravků spolu s rehabilitací a umožnila jim naučit se se svou nemocí žít, aby byl zajištěn rovný přístup ke kvalitní péči na základě rovného zacházení a solidarity v celé Evropské unii a v souladu se zásadami schválenými v dokumentu farmaceutického fóra na vysoké úrovni nazvaném „Zlepšování přístupu k léčivým přípravkům pro vzácná onemocnění pro všechny postižené občany EU“.
Odůvodnění
Je třeba zdůraznit, že řada pacientů trpících vzácným onemocněním se musí naučit se svou nemocí dlouhá léta žít. Opatření a výzkum v oblasti vzácných onemocnění se proto musí zaměřit i na to, aby se pacienti s těmito nemocemi mohli začlenit do společnosti, v souladu s článkem 26 Úmluvy OSN o právech osob se zdravotním postižením.
Pozměňovací návrh   15 Návrh doporučení Doporučení členským státům – bod 1 – podbod 5 a (nový)
Znění navržené Komisí	Pozměňovací návrh
	5a) podporovaly úsilí o prevenci dědičných vzácných onemocněních, které nakonec povede k vymýcení těchto onemocnění, a to pomocí:
	a) genetického poradenství rodičům, kteří jsou nositeli některého z těchto onemocnění, a
	b) výběru zdravých embrií před implantací, je-li tento postup vhodný a není-li v rozporu s platnými vnitrostátními právními předpisy a vždy na bázi dobrovolnosti.
Pozměňovací návrh   16 Návrh doporučení Doporučení členským státům – bod 1 – podbod 5 b (nový)
Znění navržené Komisí	Pozměňovací návrh
	5b) do svých národních plánů zahrnuly mimořádná opatření na poskytnutí léků, které nemají povolení k uvedení na trh, pokud by to bylo skutečně v zájmu veřejného zdraví; a pokud neexistuje vhodná léčebná alternativa dostupná v daném členském státě a pokud by byl poměr mezi přínosy a riziky považován za kladný, zajistily pacientům trpícím vzácným onemocněním přístup k těmto lékům.
Odůvodnění
V národních plánech musí existovat možnost poskytování a proplácení dočasného přístupu k léčebným metodám nebo lékům, které se nacházejí v procesu schvalování přístupu na trh nebo které povolení k uvedení na trh nemají, v některých velmi specifických případech, kdy by jejich použití mohlo být pro pacienty trpící vzácným onemocněním přínosné. Umožňuje to postup udělení dočasného povolení k používání.
Pozměňovací návrh   17 Návrh doporučení Doporučení členským státům – bod 1 – podbod 5 c (nový)
Znění navržené Komisí	Pozměňovací návrh
	5c) na vnitrostátní úrovni zřídily vícestranné poradní skupiny složené ze zástupců všech zainteresovaných stran, které by byly nápomocny vládám při sestavování a provádění vnitrostátních akčních plánů pro vzácná onemocnění. Tyto skupiny by měly zajistit, aby byly vlády dobře informovány a aby rozhodnutí učiněná na vnitrostátní úrovni odrážela názory a potřeby společnosti.
Odůvodnění
V zájmu snížení míry nebezpečí, že kvůli změnám ve vládě a státní správě dojde ke ztrátě odbornosti, pokud jde o záležitost takové specifické povahy, by měly existovat poradní skupiny složené ze všech zainteresovaných a zkušených stran, tj. pacientů, ošetřujících lékařů, plátců a zástupců akademické obce a průmyslu. Tyto strany by měly poskytovat poradenství osobám s rozhodovacími pravomocemi a tvůrcům politik při sestavování a provádění vnitrostátních akčních plánů.
Pozměňovací návrh   18 Návrh doporučení Doporučení členským státům – bod 1 – podbod 5 d (nový)
Znění navržené Komisí	Pozměňovací návrh
	5d) podporovaly financování léčby vzácných onemocnění na vnitrostátní úrovni. Pokud si členské státy nepřejí nebo nemohou mít špičková odborná střediska, měl by být tento centrální národní fond využíván k tomu, aby pacienti mohli vycestovat do střediska v jiné zemi. Nicméně je rovněž velmi důležité, aby byl tento samostatný rozpočet každoročně revidován a přizpůsobován na základě poznatků o pacientech, kteří v daném roce vyžadují léčbu, a případně o nových terapiích, které by měly být do rozpočtu začleněny. K tomu by měly být využívány příspěvky vícestranných poradních výborů.
Odůvodnění
Léčebná centra nebo nemocnice by měly být podporovány v tom, aby stanovovaly diagnózu a léčily pacienty trpící vzácnými onemocněními. Pokud by měly spoléhat na prostředky z vlastního rozpočtu, nemusely by finanční zátěž unést. Financování na vnitrostátní úrovni může pacientům umožnit přístup k odpovídající lékařské péči.
Pozměňovací návrh   19 Návrh doporučení Doporučení členským státům – bod 2 – podbod 1
Znění navržené Komisí	Pozměňovací návrh
1) zavedly v Evropské unii jednotnou definici vzácných onemocnění jako onemocnění, která postihují ne více než 5 z 10 000 osob;	1) zavedly v Evropské unii jednotnou definici vzácných onemocnění jako onemocnění, která postihují ne více než 5 z 10 000 osob, přičemž tento počet platí pro Evropskou unii jako celek, ale současně je velmi důležité znát přesné údaje pro každý členský stát;
Pozměňovací návrh   20 Návrh doporučení Doporučení členským státům – bod 2 – podbod 4
Znění navržené Komisí	Pozměňovací návrh
4) na celostátní nebo regionální úrovni podporovaly informační sítě, registry a databáze pro jednotlivá onemocnění.	4) na evropské, celostátní nebo regionální úrovni podporovaly, zejména finančně, informační sítě, registry a databáze pro jednotlivá onemocnění, které by obsahovaly pravidelně aktualizované informace, k nimž by měla veřejnost přístup přes internet.
Pozměňovací návrh   21 Návrh doporučení Doporučení členským státům – bod 3 – podbod 3
Znění navržené Komisí	Pozměňovací návrh
3) podporovaly účast vnitrostátních výzkumných pracovníků a laboratoří ve výzkumných projektech týkajících se vzácných onemocnění, které jsou financovány na úrovni Společenství;	3) podporovaly účast vnitrostátních výzkumných pracovníků a laboratoří ve výzkumných projektech týkajících se vzácných onemocnění, které jsou financovány na úrovni Společenství, a využívaly možností, které nabízí nařízení (ES) č. 141/2000 o léčivých přípravcích pro vzácná onemocnění;
Pozměňovací návrh   22 Návrh doporučení Doporučení členským státům – bod 3 – podbod 3 a (nový)
Znění navržené Komisí	Pozměňovací návrh
	3a) podporovaly sdílení znalostí a spolupráci mezi výzkumnými pracovníky, laboratořemi a výzkumnými projekty v Evropské unii a podobnými institucemi ve třetích zemích ve snaze zajistit globální prospěch nejen Evropské unii, ale také chudším a rozvojovým zemím, které jsou v nepříznivější situaci, pokud jde o poskytování zdrojů na výzkum vzácných onemocnění;
Odůvodnění
Zvláštnosti vzácných onemocnění – omezený počet pacientů a nedostatek odborných znalostí – znamená, že spolupráce se zeměmi mimo EU může být prospěšná nejen pro EU, ale také při sdílení znalostí s chudšími a rozvojovými zeměmi.
Pozměňovací návrh   23 Návrh doporučení Doporučení členským státům – bod 3 – podbod 4
Znění navržené Komisí	Pozměňovací návrh
4) zahrnuly do národního plánu pro vzácná onemocnění ustanovení, která podpoří výzkum v oblasti vzácných onemocnění, včetně výzkumu zaměřeného na veřejné zdraví a sociálního výzkumu, a to zejména s cílem vyvinout nástroje, např. průřezové infrastruktury a projekty týkající se konkrétních onemocnění.	4) zahrnuly do národního plánu pro vzácná onemocnění ustanovení, která podpoří výzkum v oblasti vzácných onemocnění, včetně výzkumu zaměřeného na veřejné zdraví a sociálního výzkumu, a to zejména s cílem vyvinout nástroje, např. průřezové infrastruktury a projekty týkající se konkrétních onemocnění, rehabilitační programy a programy, díky nimž by se pacienti trpící vzácným onemocněním mohli naučit se svou nemocí žít, jakož i výzkum v oblasti diagnostických testů a nástrojů.
Odůvodnění
Je třeba zdůraznit, že řada pacientů trpících vzácným onemocněním se musí naučit se svou nemocí dlouhá léta žít. Opatření a výzkum v oblasti vzácných onemocnění se proto musí zaměřit i na to, aby se pacienti s těmito nemocemi mohli začlenit do společnosti, v souladu s článkem 26 Úmluvy OSN o právech osob se zdravotním postižením.
Pozměňovací návrh   24 Návrh doporučení Doporučení členským státům – bod 3 – podbod 4 a (nový)
Znění navržené Komisí	Pozměňovací návrh
	4a) zajistily přiměřené a dlouhodobé financování, např. prostřednictvím partnerství veřejného a soukromého sektoru, s cílem podpořit výzkumné úsilí na národní a evropské úrovni a zajistit jeho ekonomickou životaschopnost;
Pozměňovací návrh   25 Návrh doporučení Bod 4 – podbod 1
Znění navržené Komisí	Pozměňovací návrh
1) do konce roku 2011 určily národní nebo regionální odborná centra na celém svém území a podpořily vznik odborných center v místech, kde dosud zřízena nebyla, a to především tím, že do národního plánu pro vzácná onemocnění začlení ustanovení o vytvoření národních nebo regionálních odborných center;	1) do konce roku 2011 určily národní nebo regionální odborná centra na celém svém území a podpořily vznik odborných center v místech, kde dosud zřízena nebyla, a to především tím, že do národního plánu pro vzácná onemocnění začlení ustanovení o vytvoření národních nebo regionálních odborných center; napomohly vytvoření katalogů vzácných onemocnění a katalogů odborníků na vzácná onemocnění;
Pozměňovací návrh   26 Návrh doporučení Doporučení členským státům – bod 4 – podbod 3
Znění navržené Komisí	Pozměňovací návrh
3) zavedly postupy pro pacienty v rámci zdravotní péče, a to navázáním spolupráce se všemi příslušnými odborníky z dané země nebo v případě potřeby ze zahraničí; je-li to nezbytné pro zajištění univerzálního přístupu ke zvláštní zdravotní péči, měly by prostřednictvím informačních a komunikačních technologií podporovat přeshraniční zdravotní péči, včetně mobility pacientů, zdravotnických pracovníků a poskytovatelů a poskytování služeb;	3) zavedly evropské postupy pro pacienty trpící vzácným onemocněním v rámci zdravotní péče, a to navázáním spolupráce se všemi příslušnými odborníky z dané země nebo v případě potřeby ze zahraničí; je-li to nezbytné pro zajištění univerzálního přístupu ke zvláštní zdravotní péči, měly by prostřednictvím informačních a komunikačních technologií podporovat přeshraniční zdravotní péči, včetně mobility pacientů a odborných poznatků tím, že bude podporována mobilita dat, zdravotnických pracovníků a poskytovatelů a poskytování služeb;
Odůvodnění
Je důležité zavést postupy pro pacienty trpící vzácným onemocněním v rámci zdravotní péče, a to navázáním spolupráce se všemi příslušnými odborníky z dané země nebo v případě potřeby ze zahraničí.
Pozměňovací návrh   27 Návrh doporučení Doporučení členským státům – bod 4 – podbod 5
Znění navržené Komisí	Pozměňovací návrh
5) zaručily, aby národní nebo regionální odborná centra dodržovala standardy vymezené v evropských referenčních sítích pro vzácná onemocnění s patřičným přihlédnutím k potřebám a očekáváním pacientů a odborných pracovníků.	5) zaručily, aby národní nebo regionální odborná centra dodržovala standardy vymezené v evropských referenčních sítích pro vzácná onemocnění s patřičným přihlédnutím k potřebám a očekáváním pacientů a odborných pracovníků a aby se pacienti zapojili do činností těchto center.
Pozměňovací návrh   28 Návrh doporučení Bod 4 – podbod 5 a (nový)
Znění navržené Komisí	Pozměňovací návrh
	5a) podporovaly, s případným financováním či spolufinancováním ze strany Evropské unie, odborná centra a nemocnice, aby zavedly zvláštní odbornou přípravu pro pracovníky zabývající se některými vzácnými onemocněními a aby těmto pracovníkům umožnily získat příslušné odborné znalosti;
Odůvodnění
Pro účinný boj proti vzácným onemocněním je nezbytné vyškolit v oblasti vzácných onemocnění více pracovníků.
Pozměňovací návrh   29 Návrh doporučení Doporučení členským státům – bod 5 – podbod 1 – písm. b
Znění navržené Komisí	Pozměňovací návrh
b) evropských obecných zásad pro populační screening a diagnostické testy;	b) evropských obecných zásad pro populační screening a diagnostické testy, včetně genetických testů, jako je například testování heterozygotů a diagnostika prováděná biopsií polárního tělíska, které by zajistily vysokou kvalitu testování a odpovídající genetické poradenství a respektovaly přitom rozdílné etické postoje členských států;
Pozměňovací návrh   30 Návrh doporučení Doporučení členským státům – bod 5 – podbod 1 – písm. c
Znění navržené Komisí	Pozměňovací návrh
c) sdílení zpráv členských států o posouzení, které se zabývají přidanou terapeutickou hodnotou léčivých přípravků pro vzácná onemocnění na úrovni EU s cílem co nejvíce zkrátit prostoje, které pacientům se vzácným onemocněním ztěžují přístup k léčivým přípravkům pro vzácná onemocnění.	c) zavedení zpráv členských států o posouzení, které se zabývají klinickým přínosem léčivých přípravků pro vzácná onemocnění na úrovni EU, a to v rámci agentury EMEA, která disponuje příslušnými poznatky a odborností, s cílem co nejvíce zkrátit prostoje, které pacientům se vzácným onemocněním ztěžují přístup k léčivým přípravkům pro vzácná onemocnění.
Pozměňovací návrh   31 Návrh doporučení Doporučení členským státům – bod 5 – podbod1 – písm. c a (nový)
Znění navržené Komisí	Pozměňovací návrh
	ca) programu strukturální pomoci a investic ve prospěch databáze Orphanet, která usnadňuje přístup k poznatkům o vzácných onemocněních;
Pozměňovací návrh   32 Návrh doporučení Doporučení členským státům – bod 6
Znění navržené Komisí	Pozměňovací návrh
6. Posílení postavení organizací pacientů	6. Posílení postavení nezávislých organizací pacientů
1) Posílení postavení organizací pacientů přijaly opatření, jimiž by zaručily, že jsou s pacienty a jejich zástupci řádně konzultovány všechny fáze tvorby politiky a rozhodovacích procesů v oblasti vzácných onemocnění, včetně zřizování a řízení odborných center a evropských referenčních sítí a přípravy národních plánů;	1) Posílení postavení organizací pacientů přijaly opatření, jimiž by zaručily, že jsou s pacienty a jejich nezávislými zástupci řádně konzultovány všechny fáze tvorby politiky a rozhodovacích procesů v oblasti vzácných onemocnění, včetně zřizování a řízení odborných center a evropských referenčních sítí a přípravy národních plánů;
2) podporovaly činnosti organizací pacientů, např. zvyšování informovanosti, budování kapacit a odbornou přípravu, výměnu informací a osvědčených postupů, tvorbu sítí, navazování kontaktů s vysoce izolovanými pacienty;	2) podporovaly činnosti nezávislých organizací pacientů, např. zvyšování informovanosti, budování kapacit a odbornou přípravu, výměnu informací a osvědčených postupů, tvorbu sítí, navazování kontaktů s vysoce izolovanými pacienty;
	2a) zajistily financování organizací pacientů, které není přímo spojeno s konkrétní farmaceutickou společností;
	2b) usnadnily přístup pacientů k informacím existujícím na evropské úrovni, které se týkají léků, léčby nebo léčebných středisek ve členských státech nebo třetích zemích poskytujících lékařskou péči vhodnou konkrétně v případě jejich onemocnění;
3) začlenily do národních plánů pro vzácná onemocnění ustanovení o podpoře organizací pacientů a konzultacích s těmito organizacemi podle odstavců 1) a 2).	3) začlenily do národních plánů pro vzácná onemocnění ustanovení o podpoře nezávislýcb organizací pacientů a konzultacích s těmito organizacemi podle odstavců 1) a 2). zajistily, aby národní plány zahrnovaly určení národních či regionálních odborných center a vytvoření katalogů odborníků na vzácná onemocnění;
Odůvodnění
Je důležité usnadnit přístup pacientů k informacím existujícím na evropské úrovni, které se týkají léků, léčby nebo léčebných středisek ve členských státech nebo třetích zemích poskytujících lékařskou péči vhodnou konkrétně v případě jejich onemocnění.
Pozměňovací návrh   33 Návrh doporučení Doporučení Komisi – bod -1 (nový)
Znění navržené Komisí	Pozměňovací návrh
	-1. dlouhodobě podporovaly „Orphanet“, evropskou webovou stránku a kontaktní místo poskytující informace o:
	a) existenci specifického výzkumu vzácných onemocnění, jeho výsledcích a dostupnosti pro pacienty,
	b) dostupných lécích pro jednotlivá vzácná onemocnění,
	c) léčbě existující v každém členském státě pro jednotlivá vzácná onemocnění,
	d) stávajících specializovaných léčebných centrech v členských státech nebo třetích zemích pro jednotlivá vzácná onemocnění.
Pozměňovací návrh   34 Návrh doporučení Doporučení Komisi – bod 1
Znění navržené Komisí	Pozměňovací návrh
1. Nejpozději do konce pátého roku ode dne přijetí tohoto doporučení vypracovala na základě informací poskytnutých členskými státy zprávu o provádění tohoto doporučení, určenou Radě, Evropskému parlamentu, Evropskému hospodářskému a sociálnímu výboru a Výboru regionů, v které zváží, do jaké míry jsou navrhovaná opatření účinná a zda je nutné provést další opatření;	1. Na základě informací poskytnutých členskými státy vypracovala zprávu o provádění tohoto doporučení, určenou Radě, Evropskému parlamentu, Evropskému hospodářskému a sociálnímu výboru a Výboru regionů, a to nejpozději do konce roku 2012, tj. roku, ve kterém navrhne prováděcí opatření zahrnující mimo jiné: a) rozpočtová opatření nutná k tomu, aby byl program Společenství pro vzácná onemocnění účinný, b) vytvoření příslušných sítí odborných center, c) shromažďování epidemiologických údajů o vzácných onemocněních, d) mobilitu odborníků a zdravotnických pracovníků, e) mobilitu pacientů a f) posouzení potřeby dalších opatření za účelem zlepšení života pacientů trpících vzácnými onemocněními a jejich rodin.

VYSVĚTLUJÍCÍ PROHLÁŠENÍ

Obecný úvod a posouzení návrhu doporučení Rady

Zpravodaj vítá doporučení Rady, protože je naprosto nutné provést koordinované kroky v oblasti vzácných onemocnění na úrovni Evropské unie i na vnitrostátní úrovni. I když je totiž incidence jednotlivých vzácných onemocnění nízká, v celé Evropské unii jsou jimi postiženy miliony lidí, neboť tyto nemoci se počítají v tisících.

Nicméně tento návrh je ve stávající podobě nedostatečný a na jeho základě není možné uskutečnit životaschopný program. To proto, že se ani obecně nezabývá nezbytným financováním ze strany EU a spolufinancováním ze strany členských států a dalších organizací. Nemůže tedy účinně podporovat určité nezbytné aspekty týkající se vzácných onemocnění, jako je vytvoření sítí odborných center, katalogizace onemocnění, potřebný speciální výzkum atd.

Dokument obsahuje požadavek, aby Komise pět let od přijetí předložila prováděcí návrh, což je dlouhá doba, během níž nelze prakticky nic vykonat a nejsou k dispozici žádné finanční prostředky.

Proto jako zpravodaj navrhuji, aby byla Komise požádána o předložení prováděcího návrhu nejpozději do konce roku 2012, neboť do této doby budou k dispozici potřebné údaje z členských států týkající se odborných center a odborné znalosti vzácných onemocnění (2011).

Při tomto provádění je třeba speciálně zmínit financování či spolufinancování v těchto oblastech:

a) shromažďování epidemiologických údajů a vytvoření katalogu vzácných onemocnění, což je nutné k získání jasnější představy o těchto onemocněních v EU,

b) vytvoření příslušných sítí,

c) vytvoření odborných center v členských státech, které taková centra nemají,

d) zahájení zvláštních kurzů odborné přípravy pracovníků ve stávajících centrech , aby získali odborné znalosti,

e) mobilizace odborníků a zdravotnických pracovníků k vytvoření nutných podmínek pro rozšíření stávajících znalostí,

f) výzkum diagnostických nástrojů a testů týkajících se vzácných onemocnění, zejména pak genetických onemocnění.

Návrh doporučení Rady bychom měli vnímat jako orientační plán směřující k vytvoření příznivých podmínek na poli vzácných onemocnění a měli bychom chápat, že má obecnou povahu. Přesto bych ještě jednou rád zdůraznil, že pro jeho účinné a úspěšné provedení musí být návrh upřesněn, pokud jde o harmonogram (roky) jeho provádění.

Důležité aspekty, které je třeba zmínit v prováděcím návrhu Komise

1. Z doporučení Rady je zřejmé, že oblast vzácných onemocnění v Evropské unii není dobře definována:

– ani jako registr katalogizující onemocnění případ od případu,

– ani pokud jde o přesnost příslušných statistických údajů.

To je patrné z velkého rozpětí počtu pacientů (27 až 36 milionů lidí) a z velkého počtu vzácných onemocnění (5 000 až 10 000 vzácných onemocnění).

2. Dále je důležité poznamenat, že k této záležitosti je třeba přistupovat s určitou volností, neboť definice vzácného onemocnění jako onemocnění, které postihne méně než 5 osob z 10 000 je příliš restriktivní; v případě čísel jen o málo překračujících tento poměr jsme pak konfrontováni s dilematem, zda jako vzácné onemocnění nekvalifikovat i onemocnění s poměrem např. 5,1. Vzácné onemocnění také může mít v jednotlivých členských státech různé rozšíření.

3. Z důvodu vysokého počtu osob postižených těmito onemocněními, avšak nízké incidence každého z nich je naprosto nutné provést koordinované kroky na úrovni celé Evropské unie.

Proto se domnívám, že je vhodné, aby se konečný prováděcí návrh pokusil shromáždit centra a nemocnice specializované na některá z těchto onemocnění, jakož i odborné znalosti, jež jsou k dispozici v jednotlivých zemích, a propojil je v jedné síti.

4. Dále je zřejmé, že v zájmu boje proti vzácným onemocněním je třeba regulovat mobilitu pacientů, protože žádný členský stát nemá k dispozici všechny odborné znalosti. Nejsou-li tedy k dispozici odborné znalosti a centra, která by se o pacienty mohla postarat, je třeba tento stav napravit mobilitou pacientů. Otázka financování v této oblasti by měla být ponechána ke zvážení členským státům.

5. Dalším důležitým aspektem je mobilita pracovníků, tj.:

a) mobilita odborníků v rámci celé Evropské unie s cílem napomoci vytvoření nových center v dalších členských státech,

b) mobilita zdravotnických pracovníků s cílem získání odborných znalostí týkajících se vzácných onemocnění v existujících centrech po celé Evropské unii. Kroky v této oblasti vyžadují zahájení kurzů odborné přípravy a klinické praxe s cílem vyškolit v oblasti těchto onemocnění více odborníků.

Posláním těchto center nebude tedy pouze boj proti vzácným onemocněním, ale i vytvoření nezbytného prostředí pro předávání vědomostí.

6. Konečně, protože mnoho vzácných onemocnění má dědičnou povahu, mají pro zvýšení diagnostické schopnosti prostřednictvím genetických testů zásadní význam výzkum a inovace.

7. Existují případy, pro něž jsou k dispozici genetické testy, které lze aplikovat na preimplantační postupy s cílem zabránit těmto onemocněním v embryu, a tím některá tato onemocnění vymýtit. To je třeba provést v koordinaci s genetickým poradenstvím a informačními sítěmi. V některých členských státech u některých onemocnění je tento postup používán v praxi. Je třeba o něm uvažovat, neboť provedení těchto kroků některá vzácná onemocnění vymýtí.

STANOVISKO Výboru pro průmysl, výzkum a energetiku (10. 3. 2009)

pro Výbor pro životní prostředí, veřejné zdraví a bezpečnost potravin

k návrhu doporučení Rady o evropské akci v oblasti vzácných onemocnění
(KOM(2008)0726 – C6‑0455/2008 – 2008/0218(COD))

Navrhovatelka: Françoise Grossetête

STRUČNÉ ODŮVODNĚNÍ

Vzácnými onemocněními trpí přibližně 30 milionů Evropanů. Každé z těchto onemocnění postihuje pouze malý počet osob, někdy se jedná o méně než deset osob v jednom státě. V průměru se jedná o jednu osobu ze 2000. V dnešní době je známo 7000 vzácných onemocnění a každý týden jsou ve zdravotnické literatuře popsány dvě nové nemoci. 80 % vzácných onemocnění je genetického původu, 65 % z nich je pediatrických.

Aby bylo tedy možné zohlednit potřeby několika milionů občanů, kteří trpí nejistotou ohledně diagnózy a nemají na své onemocnění k dispozici žádnou léčbu, je nutné zařadit vzácná onemocnění mezi priority na úrovni EU.

Na rozdíl od jiných témat týkajících se veřejného zdraví nebo výzkumu nejde jen o to, dohnat zpoždění v oblasti, která byla zanedbávána, ale je třeba vytvořit stálé nástroje nebo prostředky, jež umožní trvale zohledňovat specifičnost těchto onemocnění.

Jejich vzácnost vede totiž ke specifickým problémům, a to jak z vědeckého, tak z ekonomického a organizačního hlediska, a tyto problémy nemohou být řešeny prostřednictvím běžně používaných nástrojů. Je tedy nezbytné zaujmout globální, komplexní a udržitelný postoj. Toho je možné dosáhnout pouze současným zapojením všech zúčastněných stran: politických subjektů, institucí, sdružení pacientů, zdravotníků, sdružení nemocných, pečovatelů, výzkumníků, zástupců průmyslu.

Nemocných je příliš málo, než aby vzbuzovali zájem na místní nebo regionální úrovni, a onemocnění je příliš mnoho, než aby bylo možné se na ně zaměřit při vzdělávání zdravotnických pracovníků. Odborné znalosti jsou vzácné. Protože žádný členský stát EU není schopen proti vzácným onemocněním bojovat sám, je nezbytné, aby byl přístup k informacím, diagnostice, péči a výzkumu poskytován prostřednictvím koherentní a koordinované sítě snadno dostupné pro všechny zúčastněné strany, která by propojovala jednotlivé metodiky a sdílené přístupy na vnitrostátní i evropské úrovni. Tato úroveň je tedy nezbytná pro organizaci boje se vzácnými onemocněními, vzájemné využití zdrojů a prostředků a jejich rozvoj.

Dne 16. prosince 1999 přijaly Evropský parlament a Rada ministrů nařízení (ES) č. 141/2000 o léčivých přípravcích pro vzácná onemocnění. Toto nařízení podněcuje farmaceutický a biotechnologický průmysl, aby vyvíjel a uváděl na trh léčivé přípravky pro vzácná onemocnění (daňové pobídky, pomoc při přípravě protokolu, exkluzivita na 10 let...). V rámci Evropské agentury pro léčivé přípravky byl zřízen Výbor pro léčivé přípravky pro vzácná onemocnění, jehož úkolem je přezkoumávat žádosti o stanovení léčivého přípravku jako léčivého přípravku pro vzácná onemocnění a asistovat Komisi při jednáních týkajících se těchto přípravků

V říjnu 2008 bylo v Evropě označeno 569 léčivých přípravků jako „léčivé přípravky pro vzácná onemocnění“. 54 z nich již obdrželo povolení k uvedení na trh Společenství a představují přínos pro téměř tří miliony evropských pacientů.

Přijetí evropského nařízení o léčivých přípravcích pro vzácná onemocnění umožnilo poskytnout příznivý rámec těm podnikům, které se na vývoji těchto léčivých prostředků podílejí – jedná se například o daňové pobídky, obchodní exkluzivitu.... Toto nařízení vývoj léčivých prostředků pro vzácná onemocnění výrazně podpořilo.

Za běžných tržních podmínek není farmaceutický průmysl vývoji léčivých prostředků pro vzácná onemocnění příliš nakloněn. Některá onemocnění jsou tak vzácná, že se náklady na vývoj léčivého přípravku a jeho uvedení na trh nikdy nevrátí.

Existuje mnoho příkladů, kdy výzkum vzácných onemocnění vedl k pokrokům, které jsou a budou přínosné také v případě nemocí s častějším výskytem.

Rozšiřují se různé typy terapií: genové a buněčné terapie, nové molekuly, terapie „šité na míru“... Inovativní terapie vyvinuté pro vzácná onemocnění jsou předzvěstí lékařství budoucnosti, které bude stále individualizovanější.

Rychlé rozšíření možností klinického vývoje v oblasti vzácných onemocnění otevírá z ekonomického hlediska nové perspektivy. I zde je třeba, aby prostředky k využití všech možností byly koordinovány na evropské úrovni. Tato onemocnění nepředstavují výnosný trh, pokud jsou posuzována jednotlivě. I přes opatření na úrovni EU, která podporují vývoj léčivých prostředků pro vzácná onemocnění, se ukazuje, že farmaceutický průmysl je v jejich případě ještě opatrnější než u nemocí s častým výskytem, pokud jde o přijímání rizik v počátečních fázích vývoje léčebných metod (od předklinické fáze až k fázi II).

Pro farmaceutický průmysl je vztah mezi finančním rizikem a potenciální rentabilitou vývoje nových léčebných metod zajímavý teprve v pozdní fázi procesu jejich vývoje. Od vědeckého odůvodnění po investování významného objemu finančních prostředků, které jsou ke získání povolení k uvedení na trh nezbytné, musí vzácná onemocnění překonat „údolí smrti“, které je mnohem hlubší než v případě nemocí s častým výskytem, jejichž tržní potenciál je mnohem vyšší.

Je tedy nezbytné vytvořit na jedné straně přiměřené nástroje pro vývoj, optimalizovat cyklus vývoje léčebných metod, a minimalizovat tak náklady, a na druhé straně připravit nové nástroje sdílení rizik mezi soukromými a veřejnými prostředky, které umožní tyto fáze financovat. Vytváření sítí a intenzivnější spolupráce na evropské úrovni jsou bezpochyby významným prostředkem, jak toho dosáhnout. Pokud nebudou rychle přijata nezbytná opatření, existuje velké riziko, že některé léčebné metody nebudou nikdy vyvinuty a že na trhu budou k dispozici pouze neúměrně drahé americké léky.

Návrh doporučení Rady o evropské akci v oblasti vzácných onemocnění je tedy velmi důležitý pro přípravu a přijetí národních strategií a plánů pro tato onemocnění. Měly by mít stejný rozsah ve všech členských státech a být komplexním a účinným způsobem koordinovány mezi jednotlivými zeměmi v rámci politik Společenství.

POZMĚŇOVACÍ NÁVRHY

Výbor pro průmysl, výzkum a energetiku vyzývá Výbor pro životní prostředí, veřejné zdraví a bezpečnost potravin jako příslušný výbor, aby do své zprávy začlenil tyto pozměňovací návrhy:

Pozměňovací návrh   1 Návrh doporučení Bod odůvodnění 5
Znění navržené Komisí	Pozměňovací návrh
(5) Vzhledem k nízké prevalenci a zvláštnosti vzácných onemocnění je třeba zaujmout k nim globální přístup, jenž by byl založen na obzvláštním a společném úsilí o předcházení vysoké nemocnosti nebo odvratitelné předčasné úmrtnosti a o zvýšení kvality života postižených osob a jejich sociálně-ekonomických možností.	(5) Vzhledem k nízké prevalenci a zvláštnosti vzácných onemocnění je třeba zaujmout k nim globální přístup, jenž by byl založen na obzvláštním a společném úsilí, včetně partnerství se třetími zeměmi, jako jsou Spojené státy, o předcházení vysoké nemocnosti nebo odvratitelné předčasné úmrtnosti a o zvýšení kvality života postižených osob a jejich sociálně-ekonomických možností ve vyspělých a rozvojových zemích.
Odůvodnění
Zvláštnosti vzácných onemocnění – omezený počet pacientů a nedostatek odborných znalostí – znamená, že spolupráce se zeměmi mimo EU může být prospěšná nejen pro EU, ale také při sdílení znalostí s chudšími a rozvojovými zeměmi.
Pozměňovací návrh   2 Návrh doporučení Bod odůvodnění 14 a (nový)
Znění navržené Komisí	Pozměňovací návrh
	(14a) Farmaceutické fórum přijalo dne 12. října 2008 konečnou zprávu, v níž navrhuje obecné zásady, jež umožní, aby členské státy, zúčastněné strany a Komise mohly zvýšit své úsilí k zajištění snazšího a rychlejšího přístupu k léčivým přípravkům pro vzácná onemocnění v rámci Evropské unie.
Odůvodnění
Při přijímání závěrů farmaceutického fóra se členské státy politicky zavázaly, že odstraní překážky v přístupu k léčivým přípravkům pro vzácná onemocnění prostřednictvím postupu schvalování ze strany Společenství. V návrhu doporučení se musí konkrétně projevit obecné zásady definované v konečné zprávě farmaceutického fóra.
Pozměňovací návrh   3 Návrh doporučení Doporučení členským státům – odst. 1 – bod 1
Znění navržené Komisí	Pozměňovací návrh
1) do konce roku 2011 vypracovaly a přijaly ucelenou a integrovanou strategii, která by prostřednictvím národního plánu pro vzácná onemocnění usměrňovala všechny příslušné akce v oblasti vzácných onemocnění a formovala jejich strukturu;	1) do konce roku 2010 vypracovaly a přijaly ucelenou a integrovanou strategii, která by prostřednictvím národního plánu pro vzácná onemocnění usměrňovala všechny příslušné akce v oblasti vzácných onemocnění a formovala jejich strukturu;
Odůvodnění
Je důležité, aby členské státy do konce roku 2010 vypracovaly a přijaly ucelenou a integrovanou strategii, která by prostřednictvím národního plánu pro vzácná onemocnění usměrňovala všechny příslušné činnosti týkající se vzácných onemocnění a formovala jejich strukturu;
Pozměňovací návrh   4 Návrh doporučení Doporučení členským státům – odst. 1 – bod 3
Znění navržené Komisí	Pozměňovací návrh
3) v rámci národního plánu pro vzácná onemocnění určily omezený počet prioritních akcí s konkrétními cíli, jednoznačnými lhůtami, řídicími strukturami a pravidelnými zprávami;	3) v rámci národního plánu pro vzácná onemocnění určily omezený počet prioritních akcí s konkrétními cíli, jednoznačnými lhůtami, významnými a jasně označenými finančními prostředky, řídicími strukturami a pravidelnými zprávami;
Pozměňovací návrh   5 Návrh doporučení Doporučení členským státům – odst. 1 – bod 5 a (nový)
Znění navržené Komisí	Pozměňovací návrh
	5a) do svých národních plánů zahrnuly mimořádná opatření na poskytnutí léků, které nemají povolení k uvedení na trh, pokud by to bylo skutečně v zájmu veřejného zdraví; pokud neexistuje vhodná léčebná alternativa dostupná v daném členském státě a pokud by byl poměr mezi přínosy a riziky považován za kladný, bude pacientům trpícím vzácným onemocněním umožněn přístup k těmto lékům.
Odůvodnění
V národních plánech musí existovat možnost poskytování a proplácení dočasného přístupu k léčebným metodám nebo lékům, které se nacházejí v procesu schvalování přístupu na trh nebo které povolení k uvedení na trh nemají, v některých velmi specifických případech, kdy by jejich použití mohlo být pro pacienty trpící vzácným onemocněním přínosné. Umožňuje to postup udělení dočasného povolení k používání.
Pozměňovací návrh   6 Návrh doporučení Doporučení členským státům – odst. 2 – bod 4
Znění navržené Komisí	Pozměňovací návrh
4) na celostátní nebo regionální úrovni podporovaly informační sítě, registry a databáze pro jednotlivá onemocnění.	4) na evropské, celostátní nebo regionální úrovni podporovaly, zejména finančně, informační sítě, registry a databáze pro jednotlivá onemocnění.
Pozměňovací návrh   7 Návrh doporučení Doporučení členským státům – odst. 3 – bod 3 a (nový)
Znění navržené Komisí	Pozměňovací návrh
	3a) zajistily přiměřené a dlouhodobé financování, například prostřednictvím partnerství veřejného a soukromého sektoru, na podporu výzkumného úsilí na vnitrostátní a evropské úrovni, aby se tak zajistila jeho rentabilita;
Pozměňovací návrh   8 Návrh doporučení Doporučení členským státům– odst. 3 – bod 3 b (nový)
Znění navržené Komisí	Pozměňovací návrh
	3b) podporovaly sdílení znalostí a spolupráci mezi výzkumnými pracovníky, laboratořemi a výzkumnými projekty v Evropské unii a podobnými institucemi ve třetích zemích ve snaze zajistit globální prospěch nejen Evropské unii, ale také chudším a rozvojovým zemím, které jsou v nepříznivější situaci, pokud jde o poskytování zdrojů na výzkum vzácných onemocnění;
Odůvodnění
Zvláštnosti vzácných onemocnění – omezený počet pacientů a nedostatek odborných znalostí – znamená, že spolupráce se zeměmi mimo EU může být prospěšná nejen pro EU, ale také při sdílení znalostí s chudšími a rozvojovými zeměmi.
Pozměňovací návrh   9 Návrh doporučení Doporučení členským státům – odst. 4 – bod 3
Znění navržené Komisí	Pozměňovací návrh
3) zavedly postupy pro pacienty v rámci zdravotní péče, a to navázáním spolupráce se všemi příslušnými odborníky z dané země nebo v případě potřeby ze zahraničí; je-li to nezbytné pro zajištění univerzálního přístupu ke zvláštní zdravotní péči, měly by prostřednictvím informačních a komunikačních technologií podporovat přeshraniční zdravotní péči, včetně mobility pacientů, zdravotnických pracovníků a poskytovatelů a poskytování služeb;	3) zavedly evropské postupy pro pacienty trpící vzácným onemocněním v rámci zdravotní péče, a to navázáním spolupráce se všemi příslušnými odborníky z dané země nebo v případě potřeby ze zahraničí; je-li to nezbytné pro zajištění univerzálního přístupu ke zvláštní zdravotní péči, měly by prostřednictvím informačních a komunikačních technologií podporovat přeshraniční zdravotní péči, včetně mobility pacientů, zdravotnických pracovníků a poskytovatelů a poskytování služeb;
Odůvodnění
Je důležité zavést postupy pro pacienty trpící vzácným onemocněním v rámci zdravotní péče, a to navázáním spolupráce se všemi příslušnými odborníky z dané země nebo v případě potřeby ze zahraničí.
Pozměňovací návrh   10 Návrh doporučení Doporučení členským státům – odst. 4 – bod 5
Znění navržené Komisí	Pozměňovací návrh
5) zaručily, aby národní nebo regionální odborná centra dodržovala standardy vymezené v evropských referenčních sítích pro vzácná onemocnění s patřičným přihlédnutím k potřebám a očekáváním pacientů a odborných pracovníků.	5) zaručily, aby národní nebo regionální odborná centra dodržovala standardy vymezené v evropských referenčních sítích pro vzácná onemocnění s patřičným přihlédnutím k potřebám a očekáváním pacientů a odborných pracovníků a aby se pacienti zapojili do činnosti, řízení a hodnocení center.
Pozměňovací návrh   11 Návrh doporučení Doporučení členským státům – odst. 5 – bod 1 – písm. c
Znění navržené Komisí	Pozměňovací návrh
c) sdílení zpráv členských států o posouzení, které se zabývají přidanou terapeutickou hodnotou léčivých přípravků pro vzácná onemocnění na úrovni EU s cílem co nejvíce zkrátit prostoje, které pacientům se vzácným onemocněním ztěžují přístup k léčivým přípravkům pro vzácná onemocnění;	c) sdílení zpráv členských států o posouzení, které se zabývají klinickým přínosem léčivých přípravků pro vzácná onemocnění na úrovni EU, v rámci Evropské agentury pro léčivé přípravky, která sdružuje evropské odborné znalosti v této oblasti, s cílem co nejvíce zkrátit prostoje, které pacientům se vzácným onemocněním ztěžují přístup k léčivým přípravkům pro vzácná onemocnění.
Odůvodnění
Evropská agentura pro léčivé přípravky představuje nejvhodnější platformu pro zkrácení prostojů a shromažďování zpráv o posouzení.
Pozměňovací návrh   12 Návrh doporučení Doporučení členským státům – odst. 6 – bod 2 a (nový)
Znění navržené Komisí	Pozměňovací návrh
	2a) usnadnily přístup pacientů k informacím existujícím na evropské úrovni, které se týkají léků, léčby nebo léčebných středisek ve členských státech nebo třetích zemích poskytujících lékařskou péči vhodnou konkrétně v případě jejich onemocnění;
Odůvodnění
Je důležité usnadnit přístup pacientů k informacím existujícím na evropské úrovni, které se týkají léků, léčby nebo léčebných středisek ve členských státech nebo třetích zemích poskytujících lékařskou péči vhodnou konkrétně v případě jejich onemocnění.
Pozměňovací návrh   13 Návrh doporučení Doporučení Komisi – odst. -1 (nový)
Znění navržené Komisí	Pozměňovací návrh
	-1) dlouhodobě podporovaly „Orphanet“, evropskou webovou stránku a kontaktní místo poskytující informace o:
	a) existenci specifického výzkumu vzácných onemocnění, jeho výsledcích a dostupnosti pro pacienty,
	b) dostupných lécích pro jednotlivá vzácná onemocnění,
	c) léčbě existující v každém členském státě pro jednotlivá vzácná onemocnění,
	d) stávajících specializovaných léčebných centrech v členských státech nebo třetích zemích pro jednotlivá vzácná onemocnění.

POSTUP

Název	Evropská akce v oblasti vzácných onemocnění
Referenční údaje	KOM(2008)0726 – C6-0455/2008 – 2008/0218(CNS)
Příslušný výbor	ENVI
Výbor, který zaujal stanovisko Datum oznámení na zasedání	ITRE 4.12.2008
Navrhovatel Datum jmenování	Françoise Grossetête 2.12.2008
Projednání ve výboru	11.2.2009
Datum přijetí	9.3.2009
Výsledek závěrečného hlasování	+: –: 0:	43 0 0
Členové přítomní při závěrečném hlasování	Jan Březina, Giles Chichester, Dragoş Florin David, Pilar del Castillo Vera, Den Dover, Lena Ek, Norbert Glante, Umberto Guidoni, Fiona Hall, David Hammerstein, Rebecca Harms, Erna Hennicot-Schoepges, Mary Honeyball, Romana Jordan Cizelj, Werner Langen, Anne Laperrouze, Pia Elda Locatelli, Eluned Morgan, Reino Paasilinna, Atanas Paparizov, Francisca Pleguezuelos Aguilar, Anni Podimata, Herbert Reul, Teresa Riera Madurell, Paul Rübig, Andres Tarand, Catherine Trautmann, Claude Turmes, Nikolaos Vakalis, Adina-Ioana Vălean, Dominique Vlasto
Náhradník(ci) přítomný(í) při závěrečném hlasování	Alexander Alvaro, Pilar Ayuso, Ivo Belet, Françoise Grossetête, Marie-Noëlle Lienemann, Erika Mann, Vittorio Prodi, Esko Seppänen, Vladimir Urutchev, Lambert van Nistelrooij
Náhradník(ci) (čl. 178 odst. 2) přítomný(í) při závěrečném hlasování	Elisabetta Gardini, Ulrike Rodust

POSTUP

Název	Evropská akce v oblasti vzácných onemocnění
Referenční údaje	KOM(2008)0726 – C6-0455/2008 – 2008/0218(CNS)
Datum konzultace s EP	13.11.2008
Příslušný výbor Datum oznámení na zasedání	ENVI 4.12.2008
Výbor(y) požádaný(é) o stanovisko Datum oznámení na zasedání	ITRE 4.12.2008
Zpravodaj(ové) Datum jmenování	Antonios Trakatellis 4.12.2008
Projednání ve výboru	10.2.2009
Datum přijetí	31.3.2009
Výsledek závěrečného hlasování	+: –: 0:	42 7 0
Členové přítomní při závěrečném hlasování	Adamos Adamou, Georgs Andrejevs, Margrete Auken, Liam Aylward, Pilar Ayuso, Irena Belohorská, Maria Berger, Johannes Blokland, John Bowis, Frieda Brepoels, Martin Callanan, Magor Imre Csibi, Chris Davies, Avril Doyle, Edite Estrela, Jill Evans, Anne Ferreira, Karl-Heinz Florenz, Matthias Groote, Françoise Grossetête, Gyula Hegyi, Dan Jørgensen, Christa Klaß, Eija-Riitta Korhola, Urszula Krupa, Peter Liese, Jules Maaten, Marios Matsakis, Linda McAvan, Péter Olajos, Miroslav Ouzký, Vittorio Prodi, Dagmar Roth-Behrendt, Guido Sacconi, María Sornosa Martínez, Antonios Trakatellis, Thomas Ulmer, Åsa Westlund, Glenis Willmott
Náhradník(ci) přítomný(í) při závěrečném hlasování	Nicodim Bulzesc, Christofer Fjellner, Milan Gaľa, Johannes Lebech, Miroslav Mikolášik, Hartmut Nassauer, Alojz Peterle, Bart Staes, Robert Sturdy
Náhradník(ci) (čl. 178 odst. 2) přítomný(í) při závěrečném hlasování	Søren Bo Søndergaard