INFORME sobre la propuesta de Recomendación del Consejo relativa a una acción europea en el ámbito de las enfermedades raras

3.4.2009 - (COM(2008)0726 – C6‑0455/2008 – 2008/0218(CNS)) - *

Comisión de Medio Ambiente, Salud Pública y Seguridad Alimentaria
Ponente: Antonios Trakatellis

Procedimiento : 2008/0218(CNS)
Ciclo de vida en sesión
Ciclo relativo al documento :  
A6-0231/2009

PROYECTO DE RESOLUCIÓN LEGISLATIVA DEL PARLAMENTO EUROPEO

sobre la propuesta de Recomendación del Consejo relativa a una acción europea en el ámbito de las enfermedades raras

(COM(2008)0726 – C6‑0455/2008 – 2008/0218(CNS))

(Procedimiento de consulta)

El Parlamento Europeo,

–    Vista la propuesta de la Comisión al Consejo (COM(2008)0726),

–    Visto el artículo 152, apartado 4, párrafo segundo, del Tratado CE, conforme al cual ha sido consultado por el Consejo (C6‑0455/2008),

–    Visto el artículo 51 de su Reglamento,

–    Vistos el informe de la Comisión de Medio Ambiente, Salud Pública y Seguridad Alimentaria y la opinión de la Comisión de Industria, Investigación y Energía (A6‑0231/2009),

1.   Aprueba la propuesta de la Comisión en su versión modificada;

2.   Pide a la Comisión que modifique en consecuencia su propuesta, de conformidad con el artículo 250, apartado 2, del Tratado CE;

3.   Pide al Consejo que le informe, si se propone apartarse del texto aprobado por el Parlamento;

4.   Pide al Consejo que le consulte de nuevo, si se propone modificar sustancialmente la propuesta de la Comisión;

5.   Encarga a su Presidente que transmita la posición del Parlamento al Consejo y a la Comisión.

Enmienda  1

Propuesta de Recomendación

Considerando 1

Texto de la Comisión

Enmienda

(1) Las enfermedades raras son una amenaza para la salud de los ciudadanos europeos, ya que son enfermedades con peligro de muerte o de invalidez crónica, de baja prevalencia y alto nivel de complejidad.

(1) Las enfermedades raras son una amenaza para la salud de los ciudadanos europeos, ya que son enfermedades con peligro de muerte o de invalidez crónica, de baja prevalencia y alto nivel de complejidad y, puesto que existen muchos tipos diferentes de enfermedades raras, el número total de personas afectadas es considerable.

Enmienda  2

Propuesta de Recomendación

Considerando 2

Texto de la Comisión

Enmienda

(2) Para el período comprendido entre el 1 de enero de 1999 y el 31 de diciembre de 2003, se adoptó un Programa de Acción Comunitaria sobre las Enfermedades poco Comunes, incluidas las genéticas. Según dicho programa, se considera rara la enfermedad que no afecta a más de 5 personas de cada 10 000 en la Unión Europea.

(2) Para el período comprendido entre el 1 de enero de 1999 y el 31 de diciembre de 2003, se adoptó un Programa de Acción Comunitaria sobre las Enfermedades poco Comunes, incluidas las genéticas. Según dicho programa, se considera rara la enfermedad que no afecta a más de 5 personas de cada 10 000 en la Unión Europea, número que debe juzgarse sobre una base estadística que pueda ser objeto de revisión científica.

Justificación

Es necesario prever una mayor flexibilidad para evitar que surjan dilemas en el caso de enfermedades que afecten a 5,1 o 5,2 personas, etc., de cada 10 000.

Enmienda  3

Propuesta de Recomendación

Considerando 2 bis (nuevo)

Texto de la Comisión

Enmienda

 

(2 bis) Sobre la base de esta prevalencia estadística, las enfermedades raras deben ser catalogadas meticulosamente y revisadas con regularidad por un comité científico con objeto de determinar si es necesario proceder a posibles adiciones.

Justificación

Es absolutamente necesario elaborar un catálogo de las enfermedades raras en la Unión Europea.

Enmienda  4

Propuesta de Recomendación

Considerando 4

Texto de la Comisión

Enmienda

(4) Se calcula que existen actualmente entre cinco mil y ocho mil enfermedades raras diferentes, que afectan a entre un 6 % y un 8 % de la población en algún momento de su vida. Es decir, a entre 27 y 36 millones de personas en la Unión Europea. La mayoría padecen enfermedades de prevalencia todavía menor, que afectan a una de cada 100 000 personas o menos.

(4) Se calcula que existen actualmente entre cinco mil y ocho mil enfermedades raras diferentes, que afectan a entre un 6 % y un 8 % de la población en algún momento de su vida. Es decir, aunque las enfermedades raras se caracterizan por la baja prevalencia de cada una de ellas, el número total de personas afectadas es considerable y varía entre 27 y 36 millones de personas en la Unión Europea. La mayoría padecen enfermedades de prevalencia todavía menor, que afectan a una de cada 100 000 personas o menos.

Enmienda  5

Propuesta de Recomendación

Considerando 5

Texto de la Comisión

Enmienda

(5) A causa de su baja prevalencia y de su especificidad, las enfermedades raras exigen un enfoque global, basado en esfuerzos especiales y combinados, a fin de prevenir la morbilidad significativa o la mortalidad prematura evitable y mejorar la calidad de vida y el potencial socioeconómico de las personas afectadas.

(5) A causa de su baja prevalencia, de su especificidad y del elevado número total de casos, las enfermedades raras exigen un enfoque global, basado en esfuerzos especiales y combinados, incluida una asociación con terceros países tales como los Estados Unidos, a fin de prevenir la morbilidad significativa o la mortalidad prematura evitable y mejorar la calidad de vida y el potencial socioeconómico de las personas afectadas tanto en los países desarrollados como en los países en desarrollo.

Justificación

Las características de las enfermedades raras – un número limitado de pacientes y la escasez de conocimientos y experiencia pertinentes – significa que la cooperación con países fuera de la UE puede aportar beneficios, no sólo a la UE sino también a países más pobres y menos desarrollados, a través de conocimientos compartidos.

Enmienda  6

Propuesta de Recomendación

Considerando 8

Texto de la Comisión

Enmienda

(8) A fin de mejorar la coordinación y coherencia de las iniciativas nacionales, regionales y locales en materia de enfermedades raras, todas las acciones nacionales pertinentes en dicho ámbito deben integrarse en planes nacionales de enfermedades raras.

(8) A fin de mejorar la coordinación y coherencia de las iniciativas nacionales, regionales y locales, así como la cooperación entre los centros de investigación en materia de enfermedades raras, todas las acciones nacionales pertinentes en dicho ámbito deben integrarse en planes nacionales de enfermedades raras.

Enmienda  7

Propuesta de Recomendación

Considerando 13

Texto de la Comisión

Enmienda

(13) El valor añadido comunitario de las redes europeas de referencia es especialmente importante en el caso de las enfermedades raras debido al carácter poco común de dichas afecciones, que implica que en cada país el número de pacientes y los conocimientos especializados son limitados. Por tanto, es primordial poner en común los conocimientos a escala europea para garantizar a los pacientes que sufren enfermedades raras el mismo acceso a una asistencia de alta calidad.

(13) El valor añadido comunitario de las redes europeas de referencia es especialmente importante en el caso de las enfermedades raras debido al carácter poco común de dichas afecciones, que implica que en cada país el número de pacientes y los conocimientos especializados son limitados. Por tanto, es primordial poner en común los conocimientos a escala europea para garantizar a los pacientes que sufren enfermedades raras el mismo acceso a una información exacta, un diagnóstico adaptado y oportuno y una asistencia de alta calidad.

Enmienda  8

Propuesta de Recomendación

Considerando 14 bis (nuevo)

Texto de la Comisión

Enmienda

 

(14 bis) El 12 de octubre de 2008, el Foro Farmacéutico aprobó su informe final, que propone directrices para que los Estados miembros, las partes interesadas y la Comisión puedan intensificar sus esfuerzos para garantizar un acceso más fácil y rápido a los medicamentos huérfanos en la Unión Europea.

Justificación

Tras las conclusiones del Foro Farmacéutico, los Estados miembros asumieron el compromiso político de eliminar los cuellos de botella en el acceso a los medicamentos huérfanos a través del procedimiento de homologación comunitario. Las directrices establecidas en el informe final del Foro Farmacéutico deben mencionarse específicamente en la propuesta de Recomendación.

Enmienda  9

Propuesta de Recomendación

Considerando 20

Texto de la Comisión

Enmienda

(20) Por tanto, los pacientes y sus representantes deben participar en todas las etapas de los procesos de elaboración de políticas y de toma de decisiones. Es preciso fomentar y apoyar activamente sus actividades, incluso mediante financiación, en todos los Estados miembros.

(20) Por tanto, los pacientes y sus representantes deben participar en todas las etapas de los procesos de elaboración de políticas y de toma de decisiones. Es preciso fomentar y apoyar activamente sus actividades, incluso mediante financiación, en todos los Estados miembros, pero asimismo a escala de la Unión Europea, a través de redes paneuropeas de ayuda a los pacientes que sufran enfermedades raras específicas.

Justificación

Dado que se trata de enfermedades raras, existen numerosas organizaciones de pacientes que operan en el seno de redes paneuropeas para comunicarse y apoyarse mutuamente en la Europa de los 27.

Enmienda  10

Propuesta de Recomendación

Recomendaciones a los Estados miembros – apartado 1 – parte introductoria

Texto de la Comisión

Enmienda

1. Elaborar planes nacionales de enfermedades raras para garantizar a los afectados por tales enfermedades el acceso universal a una asistencia sanitaria, que incluya diagnóstico, tratamiento y medicamentos huérfanos, de elevada calidad en todo su territorio nacional de manera justa y solidaria en toda la UE, y en particular:

1. Elaborar planes nacionales de enfermedades raras para garantizar a los afectados por tales enfermedades el acceso universal a una asistencia sanitaria, que incluya diagnóstico, tratamiento y medicamentos huérfanos, así como la reeducación y el aprendizaje para convivir con la enfermedad, de elevada calidad en todo su territorio nacional de manera justa y solidaria en toda la UE, y en particular:

Justificación

Es importante subrayar que muchas de las personas que padecen enfermedades raras deben vivir durante largos años con dichas enfermedades. Por ello, la investigación y otras actividades en materia de enfermedades raras también deben tener como objetivo asegurar la integración social de los enfermos que las padecen, de conformidad con el artículo 26 de la Convención de las Naciones Unidas sobre las personas con necesidades especiales.

Enmienda  11

Propuesta de Recomendación

Recomienda a los Estados miembros – apartado 1 – punto 1

Texto de la Comisión

Enmienda

(1) elaborar y adoptar, antes de finales de 2011, una estrategia completa e integrada para gestionar y estructurar todas las acciones pertinentes en materia de enfermedades raras en forma de un plan nacional de enfermedades raras;

(1) elaborar y adoptar, antes de finales de 2010, una estrategia completa e integrada para gestionar y estructurar todas las acciones pertinentes en materia de enfermedades raras en forma de un plan nacional de enfermedades raras;

Justificación

Es importante que los Estados miembros elaboren y adopten, antes de finales de 2010, una estrategia completa e integrada para gestionar y estructurar todas las acciones pertinentes en materia de enfermedades raras en forma de un plan nacional de enfermedades raras.

Enmienda  12

Propuesta de Recomendación

Recomendaciones a los Estados miembros – apartado 1 – punto 3

Texto de la Comisión

Enmienda

(3) definir un número limitado de acciones prioritarias en el plan nacional de enfermedades raras, con objetivos concretos, plazos claros, estructuras de gestión e informes periódicos;

(3) definir un número limitado de acciones prioritarias en el plan nacional de enfermedades raras, con objetivos concretos, plazos claros, una financiación considerable y claramente definida, estructuras de gestión e informes periódicos;

Enmienda  13

Propuesta de Recomendación

Apartado 1 – punto 3 bis (nuevo)

Texto de la Comisión

Enmienda

 

(3 bis) declarar si disponen de centros especializados y elaborar un catálogo de expertos;

Enmienda  14

Propuesta de Recomendación

Recomendaciones a los Estados miembros – apartado 1 – punto 5

Texto de la Comisión

Enmienda

(5) incluir en los planes nacionales disposiciones para garantizar a todos los afectados por enfermedades raras un acceso equitativo a asistencia sanitaria, que incluya diagnóstico, tratamiento y medicamentos huérfanos, de elevada calidad en todo su territorio nacional, a fin de garantizar este acceso de manera justa y solidaria en toda la Unión Europea.

(5) incluir en los planes nacionales disposiciones para garantizar a todos los afectados por enfermedades raras un acceso equitativo a asistencia sanitaria, que incluya diagnóstico, medidas de prevención primaria, tratamiento y medicamentos huérfanos, así como la reeducación y el aprendizaje para convivir con la enfermedad, de elevada calidad en todo su territorio nacional, a fin de garantizar este acceso de manera justa y solidaria en toda la Unión Europea, con arreglo a los principios enunciados en el documento titulado «Improving access to orphan medicines for all affected EU citizens» (Mejora del acceso a los medicamentos huérfanos para todos los ciudadanos de la UE afectados), aprobado por el Foro Farmacéutico de alto nivel.

Justificación

Es importante subrayar que muchas de las personas que padecen enfermedades raras deben vivir durante largos años con dichas enfermedades. Por ello, la investigación y otras actividades en materia de enfermedades raras también deben tener como objetivo asegurar la integración social de los enfermos que las padecen, de conformidad con el artículo 26 de la Convención de las Naciones Unidas sobre las personas con necesidades especiales.

Enmienda  15

Propuesta de Recomendación

Recomendaciones a los Estados miembros – apartado 1 – punto 5 bis (nuevo)

Texto de la Comisión

Enmienda

(5 bis) alentar un esfuerzo destinado a prevenir las enfermedades raras que sean hereditarias, esfuerzo éste que permitirá finalmente erradicar las enfermedades raras a través de:

 

a) un asesoramiento genético de los padres portadores de la enfermedad; y

 

b) si procede, sin perjuicio de la legislación nacional vigente y siempre de forma voluntaria, la selección de embriones sanos con anterioridad a la implantación.

Enmienda  16

Propuesta de Recomendación

Recomienda a los Estados miembros – apartado 1 – punto 5 ter (nuevo)

Texto de la Comisión

Enmienda

 

(5 ter) prever, en los planes nacionales, medidas excepcionales que permitan poner a disposición, cuando exista una verdadera necesidad de salud pública, medicamentos que carezcan de autorización de comercialización y, en ausencia de alternativas terapéuticas adecuadas y disponibles en un Estado miembro y cuando se considere positiva la relación beneficio/riesgo, garantizar que los pacientes con enfermedades raras tengan acceso a los medicamentos en cuestión.

Justificación

Los planes nacionales también deben prever la posibilidad de proporcionar y reembolsar el acceso temporal a tratamientos o medicamentos que estén en proceso de obtención de la autorización de comercialización o que carezcan de ésta, en casos muy específicos en los que el uso de estos productos pueda ser beneficioso para pacientes con enfermedades raras. Esta posibilidad existe a través del procedimiento de autorización temporal.

Enmienda  17

Propuesta de Recomendación

Recomendaciones a los Estados miembros – apartado 1 – punto 5 quáter (nuevo)

Texto de la Comisión

Enmienda

(5 quáter) establecer a nivel nacional grupos consultivos multilaterales que incluyan a todas las partes interesadas para orientar a los gobiernos en la creación y aplicación de planes de acción nacionales en materia de enfermedades raras. Dichos grupos deben asegurarse de que los gobiernos estén correctamente informados y de que las decisiones adoptadas a nivel nacional reflejen adecuadamente los puntos de vista y las necesidades de la sociedad.

Justificación

A fin de minimizar el riesgo de perder la experiencia que existe en un ámbito de naturaleza tan específica debido a cambios producidos en el gobierno o la administración, deben establecerse comisiones permanentes que agrupen a todas las partes interesadas y cualificadas: los pacientes, los médicos, los organismos pagadores, las universidades y la industria. Todas estas partes interesadas deberían guiar a quienes toman las decisiones políticas y formulan las políticas en lo concerniente al establecimiento y la aplicación de planes de acción nacionales.

Enmienda  18

Propuesta de Recomendación

Recomendaciones a los Estados miembros – apartado 1 – punto 5 quinquies (nuevo)

Texto de la Comisión

Enmienda

(5 quinquies) fomentar la financiación del tratamiento de las enfermedades raras a nivel nacional. En caso de que los Estados miembros no deseen o no puedan contar con centros de excelencia, dicho fondo central nacional debe utilizarse para garantizar que los pacientes puedan desplazarse a un centro en otro país. No obstante, es asimismo esencial que este presupuesto aparte sea revisado y ajustado anualmente sobre la base de los conocimientos adquiridos acerca de los pacientes que requieran tratamiento durante ese año específico y de las nuevas terapias eventualmente disponibles, lo que debería lograrse gracias a la contribución de los comités consultivos multilaterales.

Justificación

También por lo que se refiere a los pacientes que sufren enfermedades raras, se debería alentar a los centros de tratamiento y a los hospitales a realizar diagnósticos y aplicar tratamientos. Si deben recurrir a su propio presupuesto para cubrir sus gastos, es posible que no sean capaces de soportar esta carga financiera. Garantizar la financiación a escala nacional puede asegurar que los pacientes tengan acceso a la atención médica apropiada.

Enmienda  19

Propuesta de Recomendación

Recomendaciones a los Estados miembros – apartado 2 – punto 1

Texto de la Comisión

Enmienda

(1) aplicar en la Unión Europea una definición común de enfermedades raras como enfermedades que no afectan a más de 5 personas de cada 10 000;

(1) aplicar en la Unión Europea una definición común de enfermedades raras como enfermedades que no afectan a más de 5 personas de cada 10 000, como cifra para toda la Unión Europea, pero sabiendo que es muy importante conocer la distribución exacta para cada Estado miembro;

Enmienda  20

Propuesta de Recomendación

Recomendaciones a los Estados miembros – apartado 2 – punto 4

Texto de la Comisión

Enmienda

(4) prestar apoyo a las redes de información, los registros y las bases de datos nacionales o regionales sobre enfermedades específicas.

(4) prestar apoyo, en particular con medios financieros, a las redes de información, los registros y las bases de datos europeos, nacionales o regionales sobre enfermedades específicas que incluyan información actualizada periódicamente y que esté a disposición del público en Internet.

Enmienda  21

Propuesta de Recomendación

Recomendaciones a los Estados miembros – apartado 3 – punto 3

Texto de la Comisión

Enmienda

(3) estimular la participación de los investigadores y laboratorios nacionales en proyectos de investigación sobre enfermedades raras financiados a escala comunitaria;

(3) estimular la participación de los investigadores y laboratorios nacionales en proyectos de investigación sobre enfermedades raras financiados a escala comunitaria y aprovechar las posibilidades que ofrece el Reglamento (CE) nº 141/2000 sobre medicamentos huérfanos;

Enmienda  22

Propuesta de Recomendación

Recomendaciones a los Estados miembros – apartado 3 – punto 3 bis (nuevo)

Texto de la Comisión

Enmienda

(3 bis) fomentar la práctica de compartir conocimientos y la cooperación entre investigadores, laboratorios y proyectos de investigación en la Unión Europea e instituciones similares en terceros países, a fin de aportar beneficios globales no sólo a la Unión Europea, sino también a países más pobres y en desarrollo, que están peor situados para facilitar recursos destinados a la investigación sobre enfermedades raras;

Justificación

Las características de las enfermedades raras – un número limitado de pacientes y la escasez de conocimientos y experiencia pertinentes – significa que la cooperación con países fuera de la UE puede aportar beneficios, no sólo a la UE sino también a países más pobres y menos desarrollados, a través de conocimientos compartidos.

Enmienda  23

Propuesta de Recomendación

Recomendaciones a los Estados miembros – apartado 3 – punto 4

Texto de la Comisión

Enmienda

(4) incluir, en el plan nacional de enfermedades raras, medidas para fomentar la investigación, en particular sanitaria y social, en materia de enfermedades raras, en especial para elaborar herramientas tales como infraestructuras transversales y proyectos específicos para determinadas enfermedades.

(4) incluir, en el plan nacional de enfermedades raras, medidas para fomentar la investigación, en particular sanitaria y social, en materia de enfermedades raras, en especial para elaborar herramientas tales como infraestructuras transversales y proyectos específicos para determinadas enfermedades, programas de reeducación y de aprendizaje para convivir con las enfermedades raras, así como la investigación sobre pruebas y herramientas de diagnóstico.

Justificación

Es importante subrayar que muchas de las personas que padecen enfermedades raras deben vivir durante largos años con dichas enfermedades. Por ello, las actividades y la investigación en materia de enfermedades raras también deben tener el objetivo de asegurar la integración social de los enfermos que las padecen, lo que es conforme al artículo 26 de la Convención de las Naciones Unidas sobre las personas con necesidades especiales.

Enmienda  24

Propuesta de Recomendación

Recomendaciones a los Estados miembros – apartado 3 – punto 4 bis (nuevo)

Texto de la Comisión

Enmienda

(4 bis) establecer una financiación adecuada y a largo plazo, especialmente por medio de asociaciones público-privadas, a fin de respaldar la labor de investigación a escala nacional y europea y de garantizar su viabilidad;

Enmienda  25

Propuesta de Recomendación

Apartado 4 – punto 1

Texto de la Comisión

Enmienda

(1) identificar los centros especializados nacionales y regionales del territorio nacional antes de finales de 2011 y fomentar la creación de centros especializados donde no existan, en particular incluyendo, en su plan nacional de enfermedades raras, disposiciones sobre creación de centros especializados nacionales o regionales;

(1) identificar los centros especializados nacionales y regionales del territorio nacional antes de finales de 2011 y fomentar la creación de centros especializados donde no existan, en particular incluyendo, en su plan nacional de enfermedades raras, disposiciones sobre creación de centros especializados nacionales o regionales; contribuir a la elaboración de catálogos de enfermedades raras y de expertos en enfermedades raras;

Enmienda  26

Propuesta de Recomendación

Recomendaciones a los Estados miembros – apartado 4 – punto 3

Texto de la Comisión

Enmienda

(3) organizar rutas sanitarias para los pacientes mediante la cooperación con los expertos pertinentes del propio país o de otros, en caso necesario; conviene fomentar la atención sanitaria transfronteriza, incluida la movilidad de los pacientes, profesionales y proveedores sanitarios y la prestación de servicios mediante tecnologías de la información y de la comunicación, cuando sea preciso para garantizar un acceso universal a la atención sanitaria específica necesaria;

(3) organizar rutas sanitarias europeas para los pacientes que sufren enfermedades raras mediante la cooperación con los expertos pertinentes del propio país o de otros, en caso necesario; conviene fomentar la atención sanitaria transfronteriza, incluida la movilidad de los pacientes y de la experiencia mediante un apoyo a la movilidad de los datos, de los profesionales y proveedores sanitarios y la prestación de servicios mediante tecnologías de la información y de la comunicación, cuando sea preciso para garantizar un acceso universal a la atención sanitaria específica necesaria;

Justificación

Es importante organizar rutas sanitarias para los pacientes que sufren enfermedades raras mediante la cooperación con los expertos pertinentes del propio país o de otros, en caso necesario.

Enmienda  27

Propuesta de Recomendación

Recomendaciones a los Estados miembros – apartado 4 – punto 5

Texto de la Comisión

Enmienda

(5) garantizar que los centros especializados nacionales o regionales respeten las normas definidas por las redes europeas de referencia para enfermedades raras, teniendo debidamente en cuenta las necesidades y expectativas de los pacientes y profesionales.

(5) garantizar que los centros especializados nacionales o regionales respeten las normas definidas por las redes europeas de referencia para enfermedades raras, teniendo debidamente en cuenta las necesidades y expectativas de los pacientes y profesionales e implicando a los pacientes en las actividades de los centros.

Enmienda  28

Propuesta de Recomendación

Apartado 4 – punto 5 bis (nuevo)

Texto de la Comisión

Enmienda

 

(5 bis) fomentar, en su caso con financiación o cofinanciación de la Unión Europea, centros y hospitales especializados con objeto de crear una formación específica para los profesionales sobre determinadas enfermedades raras y permitir que estas personas adquieran los conocimientos especializados pertinentes;

Justificación

Para poder luchar eficazmente contra las enfermedades raras, es esencial formar a más profesionales en este ámbito.

Enmienda  29

Propuesta de Recomendación

Recomendaciones a los Estados miembros – apartado 5 – punto 1 – letra b

Texto de la Comisión

Enmienda

b) directrices europeas sobre cribado de población y pruebas de diagnóstico;

b) directrices europeas sobre cribado de población y pruebas de diagnóstico, incluidas pruebas genéticas como ensayos con heterocigotos y diagnóstico mediante biopsia de cuerpo polar, que garantizan unos ensayos de alta calidad y la posibilidad de ofrecer un asesoramiento genético adecuado, respetando la diversidad ética de los Estados miembros;

Enmienda  30

Propuesta de Recomendación

Recomendaciones a los Estados miembros – apartado 5 – punto 1 – letra c

Texto de la Comisión

Enmienda

c) un sistema para compartir, a escala de la UE, los informes de evaluación de los Estados miembros sobre el valor añadido terapéutico de los medicamentos huérfanos, a fin de minimizar la tardanza en acceder a medicamentos huérfanos para los pacientes que sufren enfermedades raras.

c) informes de evaluación de los Estados miembros sobre el valor añadido clínico de los medicamentos huérfanos a escala de la UE, en el marco de la EMEA, que reagrupen la experiencia y los conocimientos europeos pertinentes, a fin de minimizar la tardanza en acceder a medicamentos huérfanos para los pacientes que sufren enfermedades raras.

Enmienda  31

Propuesta de Recomendación

Recomendaciones a los Estados miembros – apartado 5 – punto 1 – letra c bis (nueva)

Texto de la Comisión

Enmienda

c bis) programas de ayuda estructural y de inversión a favor de la base de datos Orphanet, con objeto de facilitar el acceso a los conocimientos sobre las enfermedades raras;

Enmienda  32

Propuesta de Recomendación

Recomendaciones a los Estados miembros – apartado 6

Texto de la Comisión

Enmienda

6. Empoderamiento de las organizaciones de pacientes

6. Empoderamiento de las organizaciones independientes de pacientes

(1) adoptar medidas para garantizar que se consulte debidamente a los pacientes y a sus representantes en todas las fases de los procesos de elaboración de políticas y de toma de decisiones en el ámbito de las enfermedades raras, en particular sobre la creación y gestión de centros especializados y de redes europeas de referencia y sobre la elaboración de planes nacionales;

(1) adoptar medidas para garantizar que se consulte debidamente a los pacientes y a sus representantes independientes en todas las fases de los procesos de elaboración de políticas y de toma de decisiones en el ámbito de las enfermedades raras, en particular sobre la creación y gestión de centros especializados y de redes europeas de referencia y sobre la elaboración de planes nacionales;

(2) apoyar las actividades de las organizaciones de pacientes, como sensibilización, desarrollo de capacidades y formación, intercambio de información y buenas prácticas, creación de redes e inclusión de los pacientes más aislados;

(2) apoyar las actividades de las organizaciones independientes de pacientes, como sensibilización, desarrollo de capacidades y formación, intercambio de información y buenas prácticas, creación de redes e inclusión de los pacientes más aislados;

 

(2 bis) garantizar que se prevea para las organizaciones de pacientes una financiación que no esté directamente vinculada a una empresa farmacéutica específica;

 

(2 ter) facilitar el acceso de los pacientes a la información existente a escala europea sobre medicamentos, tratamientos o centros de tratamiento en los Estados miembros o terceros países que ofrezcan la asistencia médica adecuada para sus enfermedades;

(3) incluir en los planes nacionales de enfermedades raras medidas de apoyo y consulta a las organizaciones de pacientes mencionadas en los puntos 1 y 2.

(3) incluir en los planes nacionales de enfermedades raras medidas de apoyo y consulta a las organizaciones independientes de pacientes mencionadas en los puntos 1 y 2; garantizar que los planes nacionales prevean la recopilación de los centros especializados nacionales o regionales y la elaboración de catálogos de expertos en enfermedades raras.

Justificación

Es importante facilitar el acceso de los pacientes a la información existente a escala europea sobre medicamentos, tratamientos o centros de tratamiento en los Estados miembros o terceros países que ofrezcan la asistencia médica adecuada para sus enfermedades.

Enmienda  33

Propuesta de Recomendación

Recomendaciones a la Comisión – apartado -1 (nuevo)

Texto de la Comisión

Enmienda

-1 prestar apoyo de forma sostenible a «Orphanet», un sitio web europeo y «ventanilla única» con información sobre:

 

a) la existencia de investigación específica sobre enfermedades raras, sus resultados y su disponibilidad para los pacientes,

 

b) los medicamentos disponibles para cada enfermedad rara,

 

c) el tratamiento existente en cada Estado miembro para cada enfermedad rara,

 

d) los centros médicos especializados en los Estados miembros o terceros países para cada enfermedad rara;

Enmienda  34

Propuesta de Recomendación

Recomendaciones a la Comisión – apartado 1

Texto de la Comisión

Enmienda

1. presentar al Consejo, al Parlamento Europeo, al Comité Económico y Social Europeo y al Comité de las Regiones, un informe sobre la aplicación de la presente Recomendación sobre la base de la información facilitada por los Estados miembros, a más tardar al final del quinto año siguiente a la fecha de adopción de la presente Recomendación, para valorar la eficacia de las medidas propuestas y la necesidad de nuevas acciones;

1. presentar al Consejo, al Parlamento Europeo, al Comité Económico y Social Europeo y al Comité de las Regiones, un informe sobre la aplicación de la presente Recomendación sobre la base de la información facilitada por los Estados miembros, a más tardar al final de 2012, año en el que propondrá las medidas de ejecución que contemplarán, en particular: a) las medidas presupuestarias necesarias para la aplicación del Programa de acción comunitaria sobre las enfermedades poco comunes; b) la creación de redes competentes de centros especializados; c) la recopilación de datos epidemiológicos sobre enfermedades raras; d) la movilidad de expertos y profesionales; e) la movilidad de los pacientes; y f) el examen de la necesidad de adoptar otras medidas para mejorar la vida de los pacientes que sufren enfermedades raras y de sus familias;

EXPOSICIÓN DE MOTIVOS

Introducción general y evaluación

de la propuesta de Recomendación del Consejo

Esta Recomendación del Consejo es bienvenida ya que resulta absolutamente necesario llevar a cabo una acción concertada en el ámbito de las enfermedades raras tanto a escala de la Unión Europea como nacional. El motivo es que, a pesar de que la prevalencia de las enfermedades raras es muy baja, en la Unión Europea hay millones de personas afectadas, ya que el número de este tipo de enfermedades se cuenta por miles.

Sin embargo, si tenemos en cuenta los contenidos actuales de la propuesta, ésta es totalmente insuficiente y resulta imposible elaborar un programa viable a partir de ella. Esto se debe a que no describe, ni siquiera en términos generales, la financiación necesaria de la UE ni la cofinanciación por parte de la UE y los Estados miembros u otras organizaciones. De este modo no es posible promover de una forma eficaz ciertos aspectos esenciales de las enfermedades raras, es decir, la creación de centros especializados, la catalogación de enfermedades, la investigación especial necesaria, etc.

En el texto se solicita a la Comisión que presente una propuesta de aplicación cinco años después de su aprobación, un periodo de tiempo demasiado largo durante el que no se podrá hacer prácticamente nada ya que no se ha previsto su financiación.

Por lo tanto, como ponente, propongo que se solicite a la Comisión la presentación de la propuesta de aplicación a más tardar a finales del año 2012, ya que para esta fecha estarán disponibles los datos necesarios de los Estados miembros sobre centros especializados y conocimientos relativos a enfermedades raras (2011).

Dicha propuesta de aplicación deberá hacer referencia específicamente a la financiación o cofinanciación en los siguientes ámbitos:

a) la recopilación de datos epidemiológicos y la compilación de un catálogo de enfermedades raras, ya que resulta necesario para conseguir una visión clara del alcance de este tipo de enfermedades en la UE;

b) la creación de las redes pertinentes;

c) la creación de centros especializados en los Estados miembros que carezcan de ellos;

d) la creación de cursos formativos especiales en los centros existentes para que los profesionales adquieran experiencia;

e) la movilización de expertos y profesionales para crear las condiciones necesarias para lograr el avance de los conocimientos existentes;

f) la investigación sobre herramientas de diagnóstico y pruebas relacionadas con enfermedades raras, especialmente con las enfermedades genéticas.

Debemos considerar esta propuesta de Recomendación del Consejo como una hoja de ruta para crear unas condiciones útiles en el campo de las enfermedades raras y hemos de entender que tiene un carácter genérico. No obstante, he de reiterar que para que se aplique de un modo eficaz y exitoso, la propuesta ha de ser más precisa y ha de presentar un calendario (años) de aplicación más conciso.

Aspectos importantes que han de mencionarse

en la propuesta de aplicación de la Comisión

1. Como deja patente la Recomendación del Consejo, el ámbito de las enfermedades raras en la Unión Europea no está bien definido:

- ni en lo que se refiere a un registro que clasifique las enfermedades individualmente,

- ni en lo relativo a la precisión de los datos estadísticos.

Este hecho se evidencia en la gran diferencia existente en el número de pacientes (de 27 a 36 millones de personas) y en el número de enfermedades raras (entre 5 000 y 10 000).

2. También es importante destacar que debemos abordar este tema con flexibilidad ya que definir enfermedad rara como aquella que afecta a menos de 5 de cada 10 000 personas resulta demasiado restrictivo, dado que podemos encontrarnos con cifras ligeramente superiores a esa relación y con el dilema de no considerar enfermedad rara una que presenta un índice de, por ejemplo, 5,1. Además, la distribución de una enfermedad rara puede ser distinta de un Estado miembro a otro.

3. Debido al gran número de personas afectadas a pesar de la baja prevalencia de cada enfermedad, es absolutamente necesario emprender una acción concertada a escala de la Unión Europea.

Por este motivo, considero que resulta apropiado que la propuesta final de aplicación intente realizar una recopilación de los centros y hospitales especializados en algunas de estas enfermedades, así como de los conocimientos existentes en cada país e intente conectarlos a través de una red.

4. También es obvio que para combatir las enfermedades raras es necesario regular la movilidad de los pacientes ya que no hay expertos en todos los temas en todos los Estados miembros.

Por lo tanto, dado que no existen centros y expertos que puedan llevar a cabo el tratamiento de los pacientes, este hecho debe corregirse mediante su movilidad. En este caso, los Estados miembros deben estudiar el tema de la financiación.

5. Otro aspecto muy importante es la movilidad de profesionales:

a) movilidad de expertos a través de la Unión Europea con el objetivo de crear nuevos centros en otros Estados miembros;

b) movilidad de profesionales para adquirir experiencia sobre determinadas enfermedades raras a través de los centros existentes en la Unión Europea. Esta acción requiere la creación de cursos formativos y prácticas clínicas cuyo objetivo sea la formación de más expertos en estas enfermedades.

Por lo tanto, la misión de estos centros no será únicamente combatir enfermedades raras sino también crear el ambiente necesario para la difusión de conocimientos.

6. Finalmente, dado que muchas de las enfermedades raras son de naturaleza hereditaria, la investigación y la innovación son absolutamente esenciales para mejorar la capacidad de diagnóstico mediante pruebas genéticas.

7. En algunos casos existen pruebas genéticas y pueden aplicarse procedimientos previos a la implantación para evitar esas enfermedades en embriones y, de ese modo, erradicar algunas de ellas. Estas prácticas deben realizarse en colaboración con las redes de asesoramiento genético y las redes de información. En algunos Estados miembros es habitual para determinadas enfermedades, y debe estudiarse y tenerse en cuenta ya que la aplicación de estas acciones erradicará en última instancia algunas de estas enfermedades.

OPINIÓN de la Comisión de Industria, Investigación y Energía (10.3.2009)

para la Comisión de Medio Ambiente, Salud Pública y Seguridad Alimentaria

sobre la propuesta de Recomendación del Consejo relativa a una acción europea en el ámbito de las enfermedades raras
(COM (2008)0726 – C6‑0455/2008 – 2008/0218(COD))

Ponente de opinión: Françoise Grossetête

BREVE JUSTIFICACIÓN

Las enfermedades raras afectan a cerca de 30 millones de europeos. Cada una de estas enfermedades afecta sólo a un reducido número de personas, a veces a menos de diez a escala nacional. La media es de una persona de cada 2 000. Hasta la fecha hay más de 7 000 enfermedades raras registradas y cada semana se describen en la literatura médica dos nuevas enfermedades. El 80 % de las enfermedades raras son de origen genético y el 65 % son pediátricas.

Hacer de las enfermedades raras una prioridad a nivel europeo es esencial para atender mejor a las necesidades de varios millones de ciudadanos con diagnósticos erróneos, que no se benefician de ningún tratamiento para curar su enfermedad.

A diferencia de lo que ocurre en otros temas de salud pública o de investigación, el reto no es sólo ponerse al día en cuestiones a las que no se ha prestado suficiente atención, sino construir herramientas o dispositivos permanentes que permitan tener en cuenta, de forma continuada, las características específicas de estas enfermedades.

Su rareza genera, de hecho, desafíos específicos, desde un punto de vista científico, económico y organizativo, que no pueden abordarse con los instrumentos que habitualmente se utilizan. Por ello es necesario un planteamiento global, coherente y duradero. Esto sólo puede lograrse con la movilización simultánea de todos los agentes implicados: políticos, institucionales, asociaciones de pacientes, profesionales de la salud, asociaciones de enfermos, cuidadores, investigadores e industria.

El número tan reducido de enfermos no permite abordar la cuestión a escala local o regional y las enfermedades son demasiadas para instruir a los profesionales de la salud al respecto; los especialistas son pocos. Puesto que ningún Estado miembro de la UE es capaz de acometer por sí solo la lucha contra las enfermedades raras, el acceso a la información, al diagnóstico y a la asistencia y la investigación dependerán necesariamente de una organización en red coherente y coordinada que puedan comprender todos los agentes, así como de metodologías y enfoques comunes a nivel nacional y europeo. Este paso es necesario e indispensable para la organización de la lucha, la puesta en común de recursos y medios y el desarrollo de los mismos.

El 16 de diciembre de 1999, el Parlamento Europeo y el Consejo de Ministros adoptaron el Reglamento (CE) nº 141/2000 sobre medicamentos huérfanos. El Reglamento alienta a la industria farmacéutica y biotecnológica a desarrollar y comercializar medicamentos huérfanos (con incentivos fiscales, asistencia en el protocolo, exclusividad de diez años, etc.). Un comité de medicamentos huérfanos (COMP), constituido en el seno de la Agencia Europea de Medicamentos (EMEA), se encarga de examinar las solicitudes de designación y de asistir a la Comisión en los debates sobre medicamentos huérfanos.

En octubre de 2008, 569 medicamentos fueron designados «huérfanos» en Europa. De ellos, 54 han obtenido ya la autorización de comercialización en el mercado comunitario, lo que afecta a la vida de cerca de tres millones de pacientes europeos.

La adopción del Reglamento europeo sobre medicamentos huérfanos ha permitido crear un marco favorable para las empresas que participan en el desarrollo de estos productos, con incentivos fiscales, exclusividad comercial, etc. Ha sido un impulso al desarrollo de medicamentos huérfanos.

Un medicamento huérfano es un medicamento que la industria farmacéutica se muestra reticente a desarrollar en las condiciones normales del mercado. Algunas enfermedades son tan poco frecuentes, que los costes de desarrollo y comercialización de un medicamento para ellas nunca podrían cubrirse.

Hay numerosos ejemplos de avances que se han logrado a partir de enfermedades raras y que son, y seguirán siendo, de gran utilidad en relación con enfermedades más frecuentes. Los enfoques terapéuticos se multiplican: terapias génica y celular, nuevas moléculas, tratamientos «a la carta», etc. Las terapias innovadoras desarrolladas para las enfermedades raras son un anticipo de la medicina del futuro, una medicina cada vez más personalizada.

La explosión de las posibilidades de desarrollo clínico en el ámbito de las enfermedades raras abre nuevas perspectivas desde un punto de vista económico. También en este punto, los medios para explorar todas las posibilidades deben coordinarse a escala europea. Por separado, estas enfermedades no constituyen mercados rentables. A pesar de las medidas europeas que favorecen el desarrollo de medicamentos huérfanos, la industria farmacéutica manifiesta en las fases iniciales del desarrollo de tratamientos (de la fase preclínica a la fase II) una aversión a la asunción de riesgos aún más marcada que al tratarse de enfermedades frecuentes.

Para la industria, la relación entre los riesgos financieros y las perspectivas de rentabilidad del desarrollo de un nuevo tratamiento sólo pasa a ser interesante en una fase tardía del proceso de desarrollo de los nuevos tratamientos. Entre la prueba de concepto y la considerable inversión privada necesaria antes de conseguir una autorización de comercialización, las enfermedades raras han de atravesar un «valle de la muerte» mucho más prolongado que en el caso de las enfermedades frecuentes, que tienen un potencial de mercado bastante mayor.

Es por tanto necesario, por una parte, confeccionar herramientas de desarrollo adecuadas y optimizar el ciclo de desarrollo de los tratamientos a fin de minimizar los costes y, por otra, inventar nuevas herramientas de distribución del riesgo entre la financiación privada y la pública que permitan financiar estas fases. A escala europea, el desarrollo de redes y el refuerzo de la colaboración son, sin duda, una importante herramienta para la consecución de este fin. Si no se toman medidas rápidamente, existe un riesgo considerable de que algunos tratamientos nunca vean la luz y de que los únicos que se comercialicen lleguen del otro lado del Atlántico a precios prohibitivos.

La propuesta de Recomendación del Consejo relativa a una acción europea en el ámbito de las enfermedades raras es especialmente importante para la elaboración y adopción de estrategias y planes nacionales de enfermedades raras. Estos deberían tener el mismo alcance en todos los Estados miembros y estar coordinados entre los diferentes Estados con una articulación coherente y eficaz en las políticas comunitarias.

ENMIENDAS

La Comisión de Industria, Investigación y Energía pide a la Comisión de Medio Ambiente, Salud Pública y Seguridad Alimentaria, competente para el fondo, que incorpore en su informe las siguientes enmiendas:

Enmienda  1

Propuesta de Recomendación

Considerando 5

Texto de la Comisión

Enmienda

(5) A causa de su baja prevalencia y de su especificidad, las enfermedades raras exigen un enfoque global, basado en esfuerzos especiales y combinados, a fin de prevenir la morbilidad significativa o la mortalidad prematura evitable y mejorar la calidad de vida y el potencial socioeconómico de las personas afectadas.

(5) A causa de su baja prevalencia y de su especificidad, las enfermedades raras exigen un enfoque global, basado en esfuerzos especiales y combinados, como una asociación con terceros países tales como los Estados Unidos, a fin de prevenir la morbilidad significativa o la mortalidad prematura evitable y mejorar la calidad de vida y el potencial socioeconómico de las personas afectadas en los países desarrollados y en los países en desarrollo.

Justificación

Las características de las enfermedades raras – un número limitado de pacientes y la escasez de conocimientos y experiencia pertinentes – significa que la cooperación con países fuera de la UE puede aportar beneficios, no sólo a la UE sino también a países más pobres y menos desarrollados, a través de conocimientos compartidos.

Enmienda  2

Propuesta de Recomendación

Considerando 14 bis (nuevo)

Texto de la Comisión

Enmienda

 

(14 bis) El 12 de octubre de 2008, el Foro Farmacéutico aprobó su informe final, que propone directrices para que los Estados miembros, las partes interesadas y la Comisión puedan intensificar sus esfuerzos para garantizar un acceso más fácil y rápido a los medicamentos huérfanos en la Unión Europea.

Justificación

Cuando se emitieron las conclusiones del Foro Farmacéutico, los Estados miembros asumieron el compromiso político de eliminar los cuellos de botella en el acceso a los medicamentos huérfanos a través del procedimiento de homologación comunitario. Las directrices establecidas en el informe final del Foro Farmacéutico deben concretarse en la propuesta de recomendación.

Enmienda  3

Propuesta de Recomendación

Recomendaciones a los Estados miembros – apartado 1 – punto 1

Texto de la Comisión

Enmienda

(1) elaborar y adoptar, antes de finales de 2011, una estrategia completa e integrada para gestionar y estructurar todas las acciones pertinentes en materia de enfermedades raras en forma de un plan nacional de enfermedades raras;

(1) elaborar y adoptar, antes de finales de 2010, una estrategia completa e integrada para gestionar y estructurar todas las acciones pertinentes en materia de enfermedades raras en forma de un plan nacional de enfermedades raras;

Justificación

Es importante que los Estados miembros elaboren y adopten, antes de finales de 2010, una estrategia completa e integrada para gestionar y estructurar todas las acciones pertinentes en materia de enfermedades raras en forma de un plan nacional de enfermedades raras.

Enmienda  4

Propuesta de Recomendación

Recomendaciones a los Estados miembros – apartado 1 – punto 3

Texto de la Comisión

Enmienda

(3) definir un número limitado de acciones prioritarias en el plan nacional de enfermedades raras, con objetivos concretos, plazos claros, estructuras de gestión e informes periódicos;

(3) definir un número limitado de acciones prioritarias en el plan nacional de enfermedades raras, con objetivos concretos, plazos claros, una financiación considerable y bien definida, estructuras de gestión e informes periódicos;

Enmienda  5

Propuesta de Recomendación

Recomendaciones a los Estados miembros – apartado 1 – punto 5 bis (nuevo)

Texto de la Comisión

Enmienda

 

(5 bis) prever, en los planes nacionales, medidas excepcionales que permitan poner a disposición, cuando exista una verdadera necesidad de salud pública, medicamentos que carezcan de autorización de comercialización. En ausencia de alternativas terapéuticas adecuadas y disponibles en un Estado miembro y cuando se considere positiva la relación beneficio/riesgo, se dará acceso a los pacientes con enfermedades raras a los medicamentos en cuestión.

Justificación

Los planes nacionales también deben prever la posibilidad de proporcionar y reembolsar el acceso temporal a tratamientos o medicamentos que estén en proceso de obtención de la autorización de comercialización o que carezcan de ésta, en casos muy específicos en los que el uso de estos productos pueda ser beneficioso para pacientes con enfermedades raras. Esta posibilidad existe a través del procedimiento de autorización temporal.

Enmienda  6

Propuesta de Recomendación

Recomendaciones a los Estados miembros – apartado 2 – punto 4

Texto de la Comisión

Enmienda

(4) prestar apoyo a las redes de información, los registros y las bases de datos nacionales o regionales sobre enfermedades específicas.

(4) prestar apoyo, en particular con medios financieros, a las redes de información, los registros y las bases de datos europeos, nacionales o regionales sobre enfermedades específicas.

Enmienda  7

Propuesta de Recomendación

Recomendaciones a los Estados miembros – apartado 3 – punto 3 bis (nuevo)

Texto de la Comisión

Enmienda

 

(3 bis) establecer una financiación adecuada y a largo plazo, por ejemplo por medio de asociaciones públicas/privadas, para respaldar la labor de investigación a escala nacional y europea, a fin de garantizar su viabilidad;

Enmienda  8

Propuesta de Recomendación

Recomendaciones a los Estados miembros – apartado 3 – punto 3 ter (nuevo)

Texto de la Comisión

Enmienda

(3 ter) fomentar la práctica de compartir conocimientos y la cooperación entre investigadores, laboratorios y proyectos de investigación en la Unión Europea e instituciones similares en terceros países, a fin de aportar beneficios globales no sólo a la Unión Europea, sino también a países más pobres y en desarrollo, que están peor situados para facilitar recursos destinados a la investigación sobre enfermedades raras;

Justificación

Las características de las enfermedades raras – un número limitado de pacientes y la escasez de conocimientos y experiencia pertinentes – significa que la cooperación con países fuera de la UE puede aportar beneficios, no sólo a la UE sino también a países más pobres y menos desarrollados, a través de conocimientos compartidos.

Enmienda  9

Propuesta de Recomendación

Recomendaciones a los Estados miembros – apartado 4 – punto 3

Texto de la Comisión

Enmienda

(3) organizar rutas sanitarias para los pacientes mediante la cooperación con los expertos pertinentes del propio país o de otros, en caso necesario; conviene fomentar la atención sanitaria transfronteriza, incluida la movilidad de los pacientes, profesionales y proveedores sanitarios y la prestación de servicios mediante tecnologías de la información y de la comunicación, cuando sea preciso para garantizar un acceso universal a la atención sanitaria específica necesaria;

(3) organizar rutas sanitarias europeas para los pacientes que sufren enfermedades raras mediante la cooperación con los expertos pertinentes del propio país o de otros, en caso necesario; conviene fomentar la atención sanitaria transfronteriza, incluida la movilidad de los pacientes, profesionales y proveedores sanitarios y la prestación de servicios mediante tecnologías de la información y de la comunicación, cuando sea preciso para garantizar un acceso universal a la atención sanitaria específica necesaria;

Justificación

Es importante organizar rutas sanitarias para los pacientes que sufren enfermedades raras mediante la cooperación con los expertos pertinentes del propio país o de otros, en caso necesario.

Enmienda  10

Propuesta de Recomendación

Recomendaciones a los Estados miembros – apartado 4 – punto 5

Texto de la Comisión

Enmienda

(5) garantizar que los centros especializados nacionales o regionales respeten las normas definidas por las redes europeas de referencia para enfermedades raras, teniendo debidamente en cuenta las necesidades y expectativas de los pacientes y profesionales.

(5) garantizar que los centros especializados nacionales o regionales respeten las normas definidas por las redes europeas de referencia para enfermedades raras, teniendo debidamente en cuenta las necesidades y expectativas de los pacientes y profesionales e implicando a los pacientes en las actividades, la gestión y la evaluación de los centros.

Enmienda  11

Propuesta de Recomendación

Recomendaciones a los Estados miembros – apartado 5 – punto 1 – letra c

Texto de la Comisión

Enmienda

c) un sistema para compartir, a escala de la UE, los informes de evaluación de los Estados miembros sobre el valor añadido terapéutico de los medicamentos huérfanos, a fin de minimizar la tardanza en acceder a medicamentos huérfanos para los pacientes que sufren enfermedades raras.

c) un sistema para compartir, a escala de la UE y en el seno de la Agencia Europea de Medicamentos, que aglutina los conocimientos especializados europeos en la materia, los informes de evaluación de los Estados miembros sobre el valor añadido clínico de los medicamentos huérfanos, a fin de minimizar la tardanza en acceder a medicamentos huérfanos para los pacientes que sufren enfermedades raras.

Justificación

La EMEA es la plataforma más adecuada para reducir los tiempos de espera y centralizar los informes de evaluación.

Enmienda  12

Propuesta de Recomendación

Recomendaciones a los Estados miembros – apartado 6 – punto 2 bis (nuevo)

Texto de la Comisión

Enmienda

(2 bis) facilitar el acceso de los pacientes a la información existente a escala europea sobre medicamentos, tratamientos o centros de tratamiento en los Estados miembros o terceros países que ofrezcan la asistencia médica adecuada para sus enfermedades;

Justificación

Es importante facilitar el acceso de los pacientes a la información existente a escala europea sobre medicamentos, tratamientos o centros de tratamiento en los Estados miembros o terceros países que ofrezcan la asistencia médica adecuada para sus enfermedades.

Enmienda  13

Propuesta de Recomendación

Recomendaciones a la Comisión – apartado -1 (nuevo)

Texto de la Comisión

Enmienda

-1 prestar apoyo de forma sostenible a «Orphanet», un sitio web europeo y «ventanilla única» con información sobre:

 

a) la existencia de investigación específica sobre enfermedades raras, sus resultados y disponibilidad para los pacientes,

 

b) los medicamentos disponibles para cada enfermedad rara,

 

c) el tratamiento existente en cada Estado miembro para cada enfermedad rara,

 

d) los centros médicos especializados en los Estados miembros o terceros países para cada enfermedad rara;

PROCEDIMIENTO

Título

Acción europea en el ámbito de las enfermedades raras

Referencias

COM(2008)0726 – C6-0455/2008 – 2008/0218(CNS)

Comisión competente para el fondo

ENVI

Opinión emitida por

       Fecha del anuncio en el Pleno

ITRE

4.12.2008

 

 

 

Ponente de opinión

       Fecha de designación

Françoise Grossetête

2.12.2008

 

 

Examen en comisión

11.2.2009

 

 

 

Fecha de aprobación

9.3.2009

 

 

 

Resultado de la votación final

+:

–:

0:

43

0

0

Miembros presentes en la votación final

Jan Březina, Giles Chichester, Dragoş Florin David, Pilar del Castillo Vera, Den Dover, Lena Ek, Norbert Glante, Umberto Guidoni, Fiona Hall, David Hammerstein, Rebecca Harms, Erna Hennicot-Schoepges, Mary Honeyball, Romana Jordan Cizelj, Werner Langen, Anne Laperrouze, Pia Elda Locatelli, Eluned Morgan, Reino Paasilinna, Atanas Paparizov, Francisca Pleguezuelos Aguilar, Anni Podimata, Herbert Reul, Teresa Riera Madurell, Paul Rübig, Andres Tarand, Catherine Trautmann, Claude Turmes, Nikolaos Vakalis, Adina-Ioana Vălean, Dominique Vlasto

Suplente(s) presente(s) en la votación final

Alexander Alvaro, Pilar Ayuso, Ivo Belet, Françoise Grossetête, Marie-Noëlle Lienemann, Erika Mann, Vittorio Prodi, Esko Seppänen, Vladimir Urutchev, Lambert van Nistelrooij

Suplente(s) (art. 178, apdo. 2) presente(s) en la votación final

Elisabetta Gardini, Ulrike Rodust

PROCEDIMIENTO

Título

Acción europea en el ámbito de las enfermedades raras

Referencias

COM(2008)0726 – C6-0455/2008 – 2008/0218(CNS)

Fecha de la consulta al PE

13.11.2008

Comisión competente para el fondo

       Fecha del anuncio en el Pleno

ENVI

4.12.2008

Comisión(es) competente(s) para emitir opinión

       Fecha del anuncio en el Pleno

ITRE

4.12.2008

 

 

 

Ponente(s)

       Fecha de designación

Antonios Trakatellis

4.12.2008

 

 

Examen en comisión

10.2.2009

 

 

 

Fecha de aprobación

31.3.2009

 

 

 

Resultado de la votación final

+:

–:

0:

42

7

0

Miembros presentes en la votación final

Adamos Adamou, Georgs Andrejevs, Margrete Auken, Liam Aylward, Pilar Ayuso, Irena Belohorská, Maria Berger, Johannes Blokland, John Bowis, Frieda Brepoels, Martin Callanan, Magor Imre Csibi, Chris Davies, Avril Doyle, Edite Estrela, Jill Evans, Anne Ferreira, Karl-Heinz Florenz, Matthias Groote, Françoise Grossetête, Gyula Hegyi, Dan Jørgensen, Christa Klaß, Eija-Riitta Korhola, Urszula Krupa, Peter Liese, Jules Maaten, Marios Matsakis, Linda McAvan, Péter Olajos, Miroslav Ouzký, Vittorio Prodi, Dagmar Roth-Behrendt, Guido Sacconi, María Sornosa Martínez, Antonios Trakatellis, Thomas Ulmer, Åsa Westlund, Glenis Willmott

Suplente(s) presente(s) en la votación final

Nicodim Bulzesc, Christofer Fjellner, Milan Gaľa, Johannes Lebech, Miroslav Mikolášik, Hartmut Nassauer, Alojz Peterle, Bart Staes, Robert Sturdy

Suplente(s) (art. 178, apdo. 2) presente(s) en la votación final

Søren Bo Søndergaard

Fecha de presentación

3.4.2009