MIETINTÖ ehdotuksesta neuvoston suositukseksi Euroopan toimista harvinaisten sairauksien alalla

3.4.2009 - (KOM(2008)0726 – C6‑0455/2008 – 2008/0218(CNS)) - *

Ympäristön, kansanterveyden ja elintarvikkeiden turvallisuuden valiokunta
Esittelijä: Antonios Trakatellis

LUONNOS EUROOPAN PARLAMENTIN LAINSÄÄDÄNTÖPÄÄTÖSLAUSELMAKSI

ehdotuksesta neuvoston suositukseksi Euroopan toimista harvinaisten sairauksien alalla (KOM(2008)0726 – C6‑0455/2008 – 2008/0218(CNS))

(Kuulemismenettely)

Euroopan parlamentti, joka

–   ottaa huomioon komission ehdotuksen neuvostolle (KOM(2008)0726),

–   ottaa huomioon EY:n perustamissopimuksen 152 artiklan 4 kohdan toisen alakohdan, jonka mukaisesti neuvosto on kuullut parlamenttia (C6‑0455/2008),

–   ottaa huomioon työjärjestyksen 51 artiklan,

–   ottaa huomioon ympäristön, kansanterveyden ja elintarvikkeiden turvallisuuden valiokunnan mietinnön sekä teollisuus-, tutkimus- ja energiavaliokunnan lausunnon (A6‑0231/2009),

1.  hyväksyy komission ehdotuksen sellaisena kuin se on tarkistettuna;

2.  pyytää komissiota muuttamaan ehdotustaan vastaavasti EY:n perustamissopimuksen 250 artiklan 2 kohdan mukaisesti;

3.  pyytää neuvostoa ilmoittamaan parlamentille, jos se aikoo poiketa parlamentin hyväksymästä sanamuodosta;

4.  pyytää tulla kuulluksi uudelleen, jos neuvosto aikoo tehdä huomattavia muutoksia komission ehdotukseen;

5.  kehottaa puhemiestä välittämään parlamentin kannan neuvostolle ja komissiolle.

Tarkistus  1 Ehdotus suositukseksi Johdanto-osan 1 kappale
Komission teksti	Tarkistus
(1) Harvinaiset sairaudet ovat hengenvaarallisia tai pysyvän invaliditeetin aiheuttavia sairauksia, joiden esiintyvyys on alhainen ja jotka ovat erittäin monisyisiä.	(1) Harvinaiset sairaudet ovat hengenvaarallisia tai pysyvän invaliditeetin aiheuttavia sairauksia, joiden esiintyvyys on alhainen ja jotka ovat erittäin monisyisiä, mutta koska harvinaisten tautien lajeja on niin monia, niihin sairastuvien ihmisten lukumäärä on varsin suuri.
Tarkistus  2 Ehdotus suositukseksi Johdanto-osan 2 kappale
Komission teksti	Tarkistus
(2) Harvinaisia sairauksia, myös perinnöllisiä sairauksia, koskeva yhteisön toimintaohjelma hyväksyttiin 1 päivänä tammikuuta 1999 alkavaksi ja 31 päivänä joulukuuta 2003 päättyväksi kaudeksi. Harvinaiseksi sairaudeksi määriteltiin ohjelmassa sairaus, jota esiintyy enintään viisi tapausta 10 000:ta henkilöä kohden Euroopan unionissa.	(2) Harvinaisia sairauksia, myös perinnöllisiä sairauksia, koskeva yhteisön toimintaohjelma hyväksyttiin 1 päivänä tammikuuta 1999 alkavaksi ja 31 päivänä joulukuuta 2003 päättyväksi kaudeksi. Harvinaiseksi sairaudeksi määriteltiin ohjelmassa sairaus, jota esiintyy enintään viisi tapausta 10 000:ta henkilöä kohden Euroopan unionissa, mitä on arvioitava tieteelliseen tarkasteluun pohjautuvin tilastollisin perustein.
Perustelu
Tarvitsemme lisää joustavuutta välttääksemme ongelmia, joita aiheutuu taudeista, joita esiintyy enintään 5,1 tai 5,2 tapausta 10 000 ihmistä kohden.
Tarkistus  3 Ehdotus suositukseksi Johdanto-osan 2 a kappale (uusi)
Komission teksti	Tarkistus
	(2 a) Tämän tilastollisen esiintymistiheyden perusteella harvinaiset taudit olisi luetteloitava perinpohjaisesti ja niitä olisi tarkasteltava säännöllisesti tieteellisessä komiteassa mahdollisten lisäysten tarpeen määrittelemiseksi.
Perustelu
On ehdottoman välttämätöntä luetteloida Euroopan unionin harvinaiset taudit.
Tarkistus  4 Ehdotus suositukseksi Johdanto-osan 4 kappale
Komission teksti	Tarkistus
(4) Harvinaisten sairauksien määräksi arvioidaan nykyään 5 000–8 000, ja niitä sairastaa 6–8 prosenttia väestöstä jossain elämänsä vaiheessa. Tällaiset sairaudet koskettavat toisin sanoin 27–36:ta miljoonaa ihmistä Euroopan unionissa. Heistä useimmat sairastavat harvemmin esiintyviä sairauksia, joita esiintyy enintään yhdellä ihmisellä 100 000:sta.	(4) Harvinaisten sairauksien määräksi arvioidaan nykyään 5 000–8 000, ja niitä sairastaa 6–8 prosenttia väestöstä jossain elämänsä vaiheessa. Toisin sanoen, vaikka jokaista harvinaista tautia esiintyy harvoin, niitä sairastavien kokonaismäärä on varsin suuri, 27-36 miljoonaa ihmistä Euroopan unionissa. Heistä useimmat sairastavat harvemmin esiintyviä sairauksia, joita esiintyy enintään yhdellä ihmisellä 100 000:sta.
Tarkistus  5 Ehdotus suositukseksi Johdanto-osan 5 kappale
Komission teksti	Tarkistus
(5) Alhaisen esiintyvyytensä ja erityisluonteensa vuoksi harvinaiset sairaudet edellyttävät yhteisiin erityistoimiin perustuvaa kokonaisvaltaista toimintamallia, jotta voitaisiin ehkäistä huomattavaa sairastuvuutta tai vältettävissä olevaa ennenaikaista kuolleisuutta ja parantaa sairastuneiden henkilöiden elämänlaatua ja sosioekonomisia mahdollisuuksia.	(5) Alhaisen esiintyvyytensä, erityisluonteensa ja tapausten suuren kokonaismäärän vuoksi harvinaiset sairaudet edellyttävät yhteisiin erityistoimiin perustuvaa kokonaisvaltaista toimintamallia, mukaan luettuna kumppanuus kolmannen maan kuten Yhdysvaltojen kanssa, jotta voitaisiin ehkäistä huomattavaa sairastuvuutta tai vältettävissä olevaa ennenaikaista kuolleisuutta ja parantaa sairastuneiden henkilöiden elämänlaatua ja sosioekonomisia mahdollisuuksia kehittyneissä maissa ja kehitysmaissa.
Perustelu
Harvinaisten sairauksien erityispiirteiden vuoksi – potilaiden rajallinen määrä sekä asiaa koskevan tiedon ja asiantuntemuksen vähäisyys – yhteistyö EU:n ulkopuolisten maiden kanssa voi hyödyttää EU:n lisäksi köyhiä maita ja kehitysmaita myös tiedonjaon alalla.
Tarkistus  6 Ehdotus suositukseksi Johdanto-osan 8 kappale
Komission teksti	Tarkistus
(8) Jotta voidaan parantaa harvinaisia sairauksia koskevien kansallisten, alueellisten ja paikallisten aloitteiden koordinointia ja yhtenäisyyttä, kaikki harvinaisten sairauksien alalla toteutettavat kansalliset toimet olisi siirrettävä osaksi harvinaisia sairauksia koskevia kansallisia suunnitelmia.	(8) Jotta voidaan parantaa harvinaisia sairauksia koskevien kansallisten, alueellisten ja paikallisten aloitteiden koordinointia ja yhtenäisyyttä sekä tutkimuskeskusten välistä yhteistyötä, kaikki harvinaisten sairauksien alalla toteutettavat kansalliset toimet olisi siirrettävä osaksi harvinaisia sairauksia koskevia kansallisia suunnitelmia.
Tarkistus  7 Ehdotus suositukseksi Johdanto-osan 13 kappale
Komission teksti	Tarkistus
(13) Eurooppalaisista osaamisverkostoista syntyvä yhteisön lisäarvo on erityisen korkea harvinaisten sairauksien kohdalla näiden sairaudentilojen harvinaisuuden vuoksi – harvinaisuus tarkoittaa sitä, että yksittäisessä maassa ei ole paljon potilaita eikä myöskään alan asiantuntemusta. Asiantuntemuksen kokoaminen Euroopan tasolla on näin ollen ensiarvoisen tärkeää, jotta voidaan varmistaa harvinaisia sairauksia sairastaville yhtäläinen mahdollisuus saada korkealuokkaista hoitoa.	(13) Eurooppalaisista osaamisverkostoista syntyvä yhteisön lisäarvo on erityisen korkea harvinaisten sairauksien kohdalla näiden sairaudentilojen harvinaisuuden vuoksi – harvinaisuus tarkoittaa sitä, että yksittäisessä maassa ei ole paljon potilaita eikä myöskään alan asiantuntemusta. Asiantuntemuksen kokoaminen Euroopan tasolla on näin ollen ensiarvoisen tärkeää, jotta voidaan varmistaa harvinaisia sairauksia sairastaville yhtäläinen mahdollisuus saada tarkkoja tietoja, asianmukainen ja oikea-aikainen diagnoosi ja korkealuokkaista hoitoa.
Tarkistus  8 Ehdotus suositukseksi Johdanto-osan 14 a kappale (uusi)
Komission teksti	Tarkistus
	(14 a) Lääkefoorumi hyväksyi 12. lokakuuta 2008 loppukertomuksensa, jossa ehdotetaan suuntaviivoja, jotta jäsenvaltiot, eri sidosryhmät ja komissio voisivat tehostaa pyrkimyksiään harvinaislääkkeiden saatavuuden helpottamiseksi ja nopeuttamiseksi Euroopan unionissa.
Perustelu
Lääkefoorumissa esitetyissä päätelmissä jäsenvaltiot sitoutuivat poliittisesti poistamaan harvinaislääkkeiden saatavuuteen liittyvät pullonkaulat yhteisön hyväksymismenettelyllä. Suositusehdotuksen on ilmaistava konkreettisesti lääkefoorumin loppukertomuksessa määritellyt suuntaviivat.
Tarkistus  9 Ehdotus suositukseksi Johdanto-osan 20 kappale
Komission teksti	Tarkistus
(20) Potilaiden ja potilaiden edustajien olisi siksi oltava mukana kaikissa politiikan ja päätösten teon vaiheissa. Heidän toimintaansa olisi aktiivisesti edistettävä ja tuettava, myös taloudellisesti, kaikissa jäsenvaltioissa.	(20) Potilaiden ja potilaiden edustajien olisi siksi oltava mukana kaikissa politiikan ja päätösten teon vaiheissa. Heidän toimintaansa olisi aktiivisesti edistettävä ja tuettava, myös taloudellisesti, kaikissa jäsenvaltioissa ja myös EU:n tasolla tiettyjä harvinaisia sairauksia varten perustettujen, koko EU:n kattavien potilaiden tukiverkkojen puitteissa.
Perustelu
Näiden sairauksien harvinaisuuden vuoksi monet potilasjärjestöt työskentelevät koko Euroopan kattavissa verkoissa viestiäkseen toistensa kanssa ja tukeakseen toisiaan kaikkien EU:n 27 jäsenvaltion alueella.
Tarkistus  10 Ehdotus suositukseksi Suositukset jäsenvaltioille – 1 kohta – johdanto-osa
Komission teksti	Tarkistus
1. vahvistavat harvinaisia sairauksia koskevat kansalliset suunnitelmat, jotta varmistetaan yleisesti kaikkien harvinaisia sairauksia sairastavien potilaiden mahdollisuus saada korkealuokkaista hoitoa – diagnostiikka, hoitomuodot ja harvinaislääkkeet mukaan luettuina – kyseisen jäsenvaltion alueella oikeudenmukaisuuden ja yhteisvastuullisuuden pohjalta kaikkialla EU:ssa ja erityisesti	1. vahvistavat harvinaisia sairauksia koskevat kansalliset suunnitelmat, jotta varmistetaan yleisesti kaikkien harvinaisia sairauksia sairastavien potilaiden mahdollisuus saada korkealuokkaista hoitoa – diagnostiikka, hoitomuodot ja harvinaislääkkeet sekä sairauden kanssa elämään joutuvien kuntoutus ja koulutus mukaan luettuina – kyseisen jäsenvaltion alueella oikeudenmukaisuuden ja yhteisvastuullisuuden pohjalta kaikkialla EU:ssa ja erityisesti
Perustelu
On tärkeää korostaa, että monien harvinaisia sairauksia sairastavien potilaiden on opittava elämään sairautensa kanssa monien vuosien ajan. Tästä syystä harvinaisten sairauksien alalla toteutettavilla toiminnoilla ja tutkimuksella on pyrittävä myös varmistamaan potilaille osallisuus yhteiskuntaan. Tämä on myös vammaisten oikeuksia koskevan YK:n yleissopimuksen 26 artiklan mukaista.
Tarkistus  11 Ehdotus suositukseksi Suositukset jäsenvaltioille – 1 kohta – 1 alakohta
Komission teksti	Tarkistus
(1) laativat ja hyväksyvät vuoden 2011 loppuun mennessä kattavan ja yhdennetyn strategian, jolla pyritään ohjaamaan ja organisoimaan kaikki harvinaisten sairauksien alaan kuuluvat merkitykselliset toimet harvinaisia sairauksia koskevaksi kansalliseksi suunnitelmaksi;	(1) laativat ja hyväksyvät vuoden 2010 loppuun mennessä kattavan ja yhdennetyn strategian, jolla pyritään ohjaamaan ja organisoimaan kaikki harvinaisten sairauksien alaan kuuluvat merkitykselliset toimet harvinaisia sairauksia koskevaksi kansalliseksi suunnitelmaksi;
Perustelu
On tärkeätä, että jäsenvaltiot laativat ja hyväksyvät vuoden 2010 loppuun mennessä kattavan ja yhdennetyn strategian, jolla pyritään ohjaamaan ja organisoimaan kaikki harvinaisten sairauksien alaan kuuluvat merkitykselliset toimet harvinaisia sairauksia koskevaksi kansalliseksi suunnitelmaksi.
Tarkistus  12 Ehdotus suositukseksi Suositukset jäsenvaltioille – 1 kohta – 3 alakohta
Komission teksti	Tarkistus
(3) määrittävät harvinaisia sairauksia koskevassa kansallisessa suunnitelmassaan rajallisen määrän ensisijaisia toimia, joille asetetaan konkreettiset tavoitteet, selkeät määräajat ja hallintorakenteet ja joista on esitettävä säännölliset raportit;	(3) määrittävät harvinaisia sairauksia koskevassa kansallisessa suunnitelmassaan rajallisen määrän ensisijaisia toimia, joille asetetaan konkreettiset tavoitteet, selkeät määräajat, merkittävät ja tarkoin määritellyt rahoitukset ja hallintorakenteet ja joista on esitettävä säännölliset raportit;
Tarkistus  13 Ehdotus suositukseksi Suositukset jäsenvaltioille – 1 kohta – 3 a alakohta (uusi)
Komission teksti	Tarkistus
	(3 a) ilmoittaa onko erikoistuneita keskuksia olemassa ja kokoaa luettelon asiantuntijoista;
Tarkistus  14 Ehdotus suositukseksi Suositukset jäsenvaltioille – 1 kohta – 5 alakohta
Komission teksti	Tarkistus
(5) sisällyttävät kansalliseen suunnitelmaansa järjestelyjä, joilla on tarkoitus varmistaa kaikkien harvinaisia sairauksia sairastavien yhtäläiset mahdollisuudet saada korkealuokkaista hoitoa – diagnostiikka, hoitomuodot ja harvinaislääkkeet mukaan luettuina – kyseisen jäsenvaltion alueella, jotta varmistetaan kaikkialla Euroopan unionissa yhtäläinen laadukkaan hoidon saanti oikeudenmukaisuuden ja yhteisvastuullisuuden pohjalta.	(5) sisällyttävät kansalliseen suunnitelmaansa järjestelyjä, joilla on tarkoitus varmistaa kaikkien harvinaisia sairauksia sairastavien yhtäläiset mahdollisuudet saada korkealuokkaista hoitoa – diagnostiikka, ensisijaiset ennalta ehkäisevät toimet, hoitomuodot ja harvinaislääkkeet sekä sairauden kanssa elämään joutuvien kuntoutus ja koulutus mukaan luettuina – kyseisen jäsenvaltion alueella, jotta varmistetaan kaikkialla Euroopan unionissa yhtäläinen laadukkaan hoidon saanti oikeudenmukaisuuden ja yhteisvastuullisuuden pohjalta ja noudattaen korkean tason lääkefoorumin asiakirjassa "Improving access to orphan medicines for all affected EU citizens" hyvväksymiä periaatteita.
Perustelu
On tärkeää korostaa, että monien harvinaisia sairauksia sairastavien potilaiden on opittava elämään sairautensa kanssa monien vuosien ajan. Tästä syystä harvinaisten sairauksien alalla toteutettavilla toiminnoilla ja tutkimuksella on pyrittävä myös varmistamaan potilaille osallisuus yhteiskuntaan. Tämä on myös vammaisten oikeuksia koskevan YK:n yleissopimuksen 26 artiklan mukaista.
Tarkistus  15 Ehdotus suositukseksi Suositukset jäsenvaltioille – 1 kohta – 5 a alakohta (uusi)
Komission teksti	Tarkistus
	(5 a) edistävät sellaisia ponnisteluja perinnöllisten harvinaisten sairauksien välttämiseksi, jotka johtavat lopulta kyseisten sairauksien hävittämiseen seuraavin keinoin:
	(a) kantajavanhempien geneettinen neuvonta; ja
	(b) terveiden alkioiden valitseminen ennen niiden istuttamista, kun tämä on tarkoituksenmukaista eikä vastoin voimassa olevia kansallisia lakeja ja aina vapaaehtoisuuden pohjalta.
Tarkistus  16 Ehdotus suositukseksi Suositukset jäsenvaltioille – 1 kohta – 5 b alakohta (uusi)
Komission teksti	Tarkistus
	(5 b) määräävät kansallisten suunnitelmien yhteydessä kansanterveyden niin vaatiessa poikkeustoimenpiteitä sellaisten lääkkeiden luovuttamisesta, joilla ei ole markkinoille saattamista koskevaa lupaa, mutta jos jäsenvaltiossa ei ole tarjolla asianmukaista hoitovaihtoehtoa, ja hyöty-riskisuhteen ollessa oletetusti positiivinen, varmistavat, että kyseisiä lääkkeitä on harvinaisista sairauksista kärsivien henkilöiden saatavilla.
Perustelu
Kansallisten suunnitelmien tulee erityisissä olosuhteissa antaa mahdollisuus tarjota ja korvata sellaisten hoitojen ja lääkkeiden väliaikainen saatavuus, joiden markkinoille saattamislupaa koskeva menettely on käynnissä tai joilla ei tätä lupaa ole, jos näiden lääkkeiden käytöstä voisi olla hyötyä harvinaisista sairauksista kärsiville potilaille. Tämä on mahdollista erikoisluvallisella käytöllä (väliaikainen käyttölupa).
Tarkistus  17 Ehdotus suositukseksi Suositukset jäsenvaltioille – 1 kohta – 5 c alakohta (uusi)
Komission teksti	Tarkistus
	(5 c) perustavat kansallisella tasolla monen sidosryhmän neuvoa-antavia ryhmiä, joiden kokoonpanossa ovat mukana kaikki asiaankuuluvat sidosryhmät ja jotka antavat hallituksille ohjeita harvinaisia sairauksia koskevien kansallisten toimintasuunnitelmien laatimisessa ja täytäntöönpanossa. Näiden ryhmien olisi varmistettava, että hallituksilla ovat asioista hyvin perillä ja että kansallisella tasolla tehdyt päätökset heijastavat yhteiskunnan näkemyksiä.
Perustelu
Jotta vältyttäisiin siltä riskiltä, että näin erityisluonteista asiaa koskevaa asiantuntemusta menetetään hallituksessa ja hallinnossa tapahtuvien muutosten vuoksi, olisi perustettava pysyviä komiteoita, joiden kokoonpanossa ovat mukana kaikki asiasta kiinnostuneet ja siitä kokemusta omaavat tahot, toisin sanoen potilaat, hoitavat lääkärit, maksajat, tiedemaailma ja teollisuus. Näiden osapuolten olisi tarjottava poliittisille päätöksentekijöille ja politiikan laatijoille ohjeita kansallisten toimintasuunnitelmien laatimisen ja täytäntöönpanon yhteydessä.
Tarkistus  18 Ehdotus suositukseksi Suositukset jäsenvaltioille – 1 kohta – 5 d alakohta (uusi)
Komission teksti	Tarkistus
	(5 d) kannustavat rahoittamaan harvinaisten sairauksien hoitoa kansallisella tasolla. Silloin, kun jäsenvaltiot eivät ehkä halua ylläpitää tai eivät pysty ylläpitämään osaamiskeskuksia, tätä kansallista keskusrahastoa olisi käytettävä varmistamaan, että potilaat voivat matkustaa toisessa maassa sijaitsevaan keskukseen. On kuitenkin tärkeää, että tätä erillisbudjettia tarkastellaan vuosittain uudelleen ja sitä mukautetaan kyseisenä vuotena hoitoa tarvitsevia potilaita ja mahdollisia lisättäviä uusia hoitoja koskevan tiedon pohjalta. Tämä olisi suoritettava monista sidosryhmistä muodostettujen neuvoa-antavien komiteoiden avustamana.
Perustelu
Hoitokeskuksia ja sairaaloita olisi kannustettava diagnosoimaan ja hoitamaan harvinaisia sairauksia sairastavia potilaita. Jos niiden on maksettava tämä omista talousarvioistaan, ne eivät ehkä pysty selviytymään tästä taloudellisesta rasitteesta. Kansallisen tason rahoitus voi antaa potilaille tilaisuuden saada asianmukaista hoitoa.
Tarkistus  19 Ehdotus suositukseksi Suositukset jäsenvaltioille – 2 kohta – 1 alakohta
Komission teksti	Tarkistus
(1) ottavat käyttöön Euroopan unionin yhteisen määritelmän harvinaisille sairauksille eli katsovat harvinaisiksi sairaudet, joita sairastaa enintään 5 ihmistä 10 000:ta ihmistä kohden;	(1) ottavat käyttöön Euroopan unionin yhteisen määritelmän harvinaisille sairauksille eli katsovat harvinaisiksi sairaudet, joita sairastaa enintään 5 ihmistä 10 000:ta ihmistä kohden koko Euroopan unionissa, mutta on erittäin tärkeää tietää täsmällinen jakauma kunkin jäsenvaltion osalta;
Tarkistus  20 Ehdotus suositukseksi Suositukset jäsenvaltioille – 2 kohta – 4 alakohta
Komission teksti	Tarkistus
(4) tukevat valtakunnallisesti tai alueellisesti sairauskohtaisia tietoverkkoja, rekistereitä ja tietokantoja.	(4) tukevat etenkin taloudellisesti Euroopan tasolla, valtakunnallisesti tai alueellisesti sairauskohtaisia tietoverkkoja, rekistereitä ja tietokantoja, myös yleisön saatavilla internetissä olevia, säännöllisesti päivitettyjä tietoja.
Tarkistus  21 Ehdotus suositukseksi Suositukset jäsenvaltioille – 3 kohta – 3 alakohta
Komission teksti	Tarkistus
(3) edistävät kansallisten tutkijoiden ja laboratorioiden osallistumista yhteisön tasolla rahoitettuihin harvinaisia sairauksia käsitteleviin tutkimushankkeisiin;	(3) edistävät kansallisten tutkijoiden ja laboratorioiden osallistumista yhteisön tasolla rahoitettuihin harvinaisia sairauksia käsitteleviin tutkimushankkeisiin ja harvinaislääkkeistä annetun asetuksen (EY) N:o 141/2000 tarjoamien mahdollisuuksien hyödyntämiseen;
Tarkistus  22 Ehdotus suositukseksi Suositukset jäsenvaltioille – 3 kohta – 3 a alakohta (uusi)
Komission teksti	Tarkistus
	(3 a) edistävät tiedonvaihtoa ja yhteistyötä tutkijoiden, laboratorioiden ja tutkimushankkeiden välillä Euroopan unionissa sekä vastaavissa instituutioissa kolmansissa maissa, jotta voidaan hyödyttää Euroopan unionin lisäksi myös köyhiä maita ja kehitysmaita, joilla ei ole niin hyviä mahdollisuuksia myöntää resursseja harvinaisten sairauksien tutkimukseen;
Perustelu
Harvinaisten sairauksien erityispiirteiden vuoksi – potilaiden rajallinen määrä sekä asiaa koskevan tiedon ja asiantuntemuksen vähäisyys – yhteistyö EU:n ulkopuolisten maiden kanssa voi hyödyttää EU:n lisäksi köyhiä maita ja kehitysmaita myös tiedonjaon alalla.
Tarkistus  23 Ehdotus suositukseksi Suositukset jäsenvaltioille – 3 kohta – 4 alakohta
Komission teksti	Tarkistus
(4) sisällyttävät harvinaisia sairauksia koskevaan kansalliseen suunnitelmaansa järjestelyjä, joilla pyritään edistämään tutkimusta harvinaisten sairauksien alalla (kansanterveys- ja sosiaalinen tutkimus mukaan luettuina) erityisesti, jotta voidaan kehittää sellaisia välineitä kuin monialaisia infrastruktuureja ja sairauskohtaisia hankkeita.	(4) sisällyttävät harvinaisia sairauksia koskevaan kansalliseen suunnitelmaansa järjestelyjä, joilla pyritään edistämään tutkimusta harvinaisten sairauksien alalla (kansanterveys- ja sosiaalinen tutkimus mukaan luettuina) erityisesti, jotta voidaan kehittää sellaisia välineitä kuin monialaisia infrastruktuureja ja sairauskohtaisia hankkeita, kuntoutusohjelmia ja harvinaisen sairauden kanssa elämistä koskevia koulutusohjelmia sekä diagnosointitestien ja -välineiden tutkimusta.
Perustelu
On tärkeää korostaa, että monien harvinaisia sairauksia sairastavien potilaiden on opittava elämään sairautensa kanssa monien vuosien ajan. Tästä syystä harvinaisten sairauksien alalla toteutettavilla toiminnoilla ja tutkimuksella on pyrittävä myös varmistamaan potilaille osallisuus yhteiskuntaan. Tämä on myös vammaisten oikeuksia koskevan YK:n yleissopimuksen 26 artiklan mukaista.
Tarkistus  24 Ehdotus suositukseksi Suositukset jäsenvaltioille – 3 kohta – 4 a alakohta (uusi)
Komission teksti	Tarkistus
	(4 a) ottavat käyttöön tarkoituksenmukaisen ja pitkäaikaisen rahoituksen, etenkin julkisen ja yksityisen sektorin kumppanuuksien kautta, tukeakseen tutkimusta kansallisella ja Euroopan tasolla ja taatakseen, että se on kestävällä pohjalla;
Tarkistus  25 Ehdotus suositukseksi Suositukset jäsenvaltioille – 4 kohta – 1 alakohta
Komission teksti	Tarkistus
(1) määrittävät vuoden 2011 loppuun mennessä kansalliset tai alueelliset osaamiskeskukset alueellaan ja edistävät osaamiskeskusten perustamista sinne, missä niitä ei ole, sisällyttämällä harvinaisia sairauksia koskevaan kansalliseen suunnitelmaansa järjestelyjä kansallisten tai alueellisten osaamiskeskusten perustamiseksi;	(1) määrittävät vuoden 2011 loppuun mennessä kansalliset tai alueelliset osaamiskeskukset alueellaan ja edistävät osaamiskeskusten perustamista sinne, missä niitä ei ole, sisällyttämällä harvinaisia sairauksia koskevaan kansalliseen suunnitelmaansa järjestelyjä kansallisten tai alueellisten osaamiskeskusten perustamiseksi; auttavat luetteloimaan harvinaisia tauteja ja harvinaisten tautien asiantuntijoita;
Tarkistus  26 Ehdotus suositukseksi Suositukset jäsenvaltioille – 4 kohta – 3 alakohta
Komission teksti	Tarkistus
(3) järjestävät potilaille terveydenhoidon väyliä käynnistämällä yhteistyötä kaikkien tarvittavien, omassa maassa tai mahdollisesti ulkomailla toimivien asiantuntijoiden kanssa; rajatylittävää terveydenhuoltoa – myös potilaiden, terveydenhuoltoalan ammattilaisten sekä palvelujen tarjoajien ja tarjonnan liikkuvuutta – olisi tarvittaessa edistettävä tieto- ja viestintätekniikan avulla, jotta kaikki ihmiset saavat tarvitsemaansa erikoishoitoa;	(3) järjestävät harvinaisista sairauksista kärsiville potilaille eurooppalaisen terveydenhoidon väyliä käynnistämällä yhteistyötä kaikkien tarvittavien, omassa maassa tai mahdollisesti ulkomailla toimivien asiantuntijoiden kanssa; rajatylittävää terveydenhuoltoa – myös potilaiden ja tietojen liikkuvuuden tukemisen kautta asiantuntemuksen, terveydenhuoltoalan ammattilaisten sekä palvelujen tarjoajien ja tarjonnan liikkuvuutta – olisi tarvittaessa edistettävä tieto- ja viestintätekniikan avulla, jotta kaikki ihmiset saavat tarvitsemaansa erikoishoitoa;
Perustelu
On tärkeätä järjestää harvinaisista sairauksista kärsiville potilaille eurooppalaisen terveydenhoidon väyliä käynnistämällä yhteistyötä kaikkien tarvittavien, omassa maassa tai mahdollisesti ulkomailla toimivien asiantuntijoiden kanssa.
Tarkistus  27 Ehdotus suositukseksi Suositukset jäsenvaltioille – 4 kohta – 5 alakohta
Komission teksti	Tarkistus
(5) varmistavat, että kansalliset tai alueelliset osaamiskeskukset noudattavat harvinaisia sairauksia käsittelevien eurooppalaisten osaamisverkostojen määrittelemiä normeja ottaen asianmukaisesti huomioon potilaiden ja alan ammattilaisten tarpeet ja odotukset.	(5) varmistavat, että kansalliset tai alueelliset osaamiskeskukset noudattavat harvinaisia sairauksia käsittelevien eurooppalaisten osaamisverkostojen määrittelemiä normeja ottaen asianmukaisesti huomioon potilaiden ja alan ammattilaisten tarpeet ja odotukset ja ottaen potilaat mukaan keskusten toimintaan.
Tarkistus  28 Ehdotus suositukseksi Suositukset jäsenvaltioille – 4 kohta – 5 a alakohta (uusi)
Komission teksti	Tarkistus
	(5 a) kannustaa mahdollisesti Euroopan unionin rahoituksella tai osarahoituksella osaamiskeskuksia ja erikoistuneita sairaaloita luomaan tiettyjen harvinaisten tautien erityiskoulutusta alan ammattilaisille heidän asiantuntemuksensa kartuttamiseksi;
Perustelu
On oleellisen tärkeää antaa alan ammattilaisille lisäkoulutusta harvinaisten tautien suhteen, jotta niiden torjuntaa voidaan tehostaa.
Tarkistus  29 Ehdotus suositukseksi Suositukset jäsenvaltioille – 5 kohta – 1 alakohta – b alakohta
Komission teksti	Tarkistus
(b) väestön seulontaa ja diagnostisia testejä koskevat eurooppalaiset ohjeet;	(b) väestön seulontaa ja diagnostisia testejä, myös geneettisiä testejä kuten heterotsygoottien testausta ja napasoludiagnoosia, koskevat eurooppalaiset ohjeet, jotka takaavat korkealaatuisen testauksen ja asianmukaisen geneettisen neuvonnan kunnioittaen samanaikaisesti jäsenvaltioiden keskinäistä erilaisuutta;
Tarkistus  30 Ehdotus suositukseksi Suositukset jäsenvaltioille – 5 kohta – 1 alakohta – c alakohta
Komission teksti	Tarkistus
(c) harvinaislääkkeiden terapeuttisesta lisäarvosta jäsenvaltioissa laadittujen arviointiraporttien jakaminen EU-tasolla, jotta minimoidaan viivästykset potilaiden harvinaiseen sairauteensa tarvitsemien harvinaislääkkeiden saannissa.	(c) harvinaislääkkeiden kliinisestä lisäarvosta jäsenvaltioissa laadittujen arviointiraporttien vahvistaminen EU-tasolla EMEA:n puitteissa, jonne asiaa koskeva eurooppalainen tietämys ja asiantuntemus on kerätty, jotta minimoidaan viivästykset potilaiden harvinaiseen sairauteensa tarvitsemien harvinaislääkkeiden saannissa.
Tarkistus  31 Ehdotus suositukseksi Suositukset jäsenvaltioille – 5 kohta – 1 alakohta – c a alakohta (uusi)
Komission teksti	Tarkistus
	(c a) rakenteellinen tuki Orphanet-tietokantaan tehtäville investoinneille, jotta varmistetaan harvinaisia sairauksia koskevien tietojen helppo saatavuus;
Tarkistus  32 Ehdotus suositukseksi Suositukset jäsenvaltioille – 6 kohta
Komission teksti	Tarkistus
6. Potilasjärjestöjen vaikutusvallan vahvistaminen	6. Riippumattomien potilasjärjestöjen vaikutusvallan vahvistaminen
(1) toteuttavat toimia sen varmistamiseksi, että potilaita ja potilaiden edustajia kuullaan asianmukaisesti kaikissa politiikan ja päätösten teon vaiheissa harvinaisten sairauksien alalla – myös silloin, kun on kyse osaamiskeskusten ja eurooppalaisten osaamisverkostojen perustamisesta ja johtamisesta ja kansallisten suunnitelmien laatimisesta;	(1) toteuttavat toimia sen varmistamiseksi, että potilaita ja riippumattomia potilaiden edustajia kuullaan asianmukaisesti kaikissa politiikan ja päätösten teon vaiheissa harvinaisten sairauksien alalla – myös silloin, kun on kyse osaamiskeskusten ja eurooppalaisten osaamisverkostojen perustamisesta ja johtamisesta ja kansallisten suunnitelmien laatimisesta;
(2) tukevat potilasjärjestöjen toimia, esimerkkeinä tietoisuuden lisääminen, valmiuksien parantaminen ja koulutus, tietojen ja parhaiden toimintatapojen vaihto, verkostoituminen sekä pahasti eristyneiden potilaiden tavoittaminen;	(2) tukevat riippumattomien potilasjärjestöjen toimia, esimerkkeinä tietoisuuden lisääminen, valmiuksien parantaminen ja koulutus, tietojen ja parhaiden toimintatapojen vaihto, verkostoituminen sekä pahasti eristyneiden potilaiden tavoittaminen;
	(2 a) varmistavat, että potilasjärjestöille tarjotaan rahoitusta, joka ei ole suoraan kytketty yksittäisiin lääkeyrityksiin;
	(2 b) helpottavat potilaiden pääsyä Euroopan tasolla olemassa oleviin tietoihin, jotka koskevat lääkkeitä, hoitoja tai hoitokeskuksia jäsenvaltioissa tai kolmansissa maissa, jotka tarjoavat erityisesti heidän sairauteensa sopivaa lääkinnällistä hoitoa;
(3) sisällyttävät harvinaisia sairauksia koskevaan kansalliseen suunnitelmaansa potilasjärjestöjen tukemista ja kuulemista koskevia järjestelyjä, kuten 1 ja 2 kohdassa tarkoitetaan.	(3) sisällyttävät harvinaisia sairauksia koskevaan kansalliseen suunnitelmaansa riippumattomien potilasjärjestöjen tukemista ja kuulemista koskevia järjestelyjä, kuten 1 ja 2 kohdassa tarkoitetaan; varmistavat, että kansallisissa suunnitelmissa yksilöidään kansalliset tai alueelliset osaamiskeskukset ja luetteloidaan harvinaisiin tauteihin erikoistuneet asiantuntijat.
Perustelu
On tärkeätä helpottaa potilaiden pääsyä Euroopan tasolla olemassa oleviin tietoihin, jotka koskevat lääkkeitä, hoitoja tai hoitokeskuksia jäsenvaltioissa tai kolmansissa maissa, jotka tarjoavat erityisesti heidän sairauteensa sopivaa lääkinnällistä hoitoa.
Tarkistus  33 Ehdotus suositukseksi Suositukset komissiolle – -1 kohta (uusi)
Komission teksti	Tarkistus
	(-1) tukevat kestävällä tavalla eurooppalaista "Orphanet"-verkkosivustoa ja "keskitettyä palvelua", josta saa tiedot
	(a) harvinaisia sairauksia koskevasta erityistutkimuksesta, tutkimustuloksista ja potilaiden oikeudesta tutustua niihin,
	(b) kuhunkin harvinaiseen sairauteen käytettävissä olevista lääkkeistä,
	(c) kutakin harvinaista sairautta koskevasta nykyisestä hoidosta kussakin jäsenvaltiossa,
	(d) kutakin harvinaista sairautta hoitavista asiantuntijoiden hoitokeskuksista jäsenvaltioissa tai kolmansissa maissa.
Tarkistus  34 Ehdotus suositukseksi Suositukset komissiolle – 1 kohta
Komission teksti	Tarkistus
1. laatimaan tästä suosituksesta neuvostolle, Euroopan parlamentille, Euroopan talous- ja sosiaalikomitealle sekä alueiden komitealle osoitetun täytäntöönpanoraportin jäsenvaltioiden toimittamien tietojen pohjalta viimeistään viidennen tämän suosituksen antamispäivää seuranneen vuoden lopussa sen selvittämiseksi, missä määrin ehdotetut toimenpiteet toimivat tehokkaasti, ja lisätoimien tarkastelemiseksi;	1. laatimaan tästä suosituksesta neuvostolle, Euroopan parlamentille, Euroopan talous- ja sosiaalikomitealle sekä alueiden komitealle osoitetun täytäntöönpanoraportin jäsenvaltioiden toimittamien tietojen pohjalta viimeistään vuoden 2012 lopussa, jolloin se ehdottaa täytäntöönpanotoimia muun muassa seuraavilla aloilla: a) tarvittavat budjettitoimet harvinaisia tauteja koskevan yhteisöohjelman tehokkuuden varmistamiseksi; b) osaamiskeskusten verkoston luominen; c) epidemiologisen tiedon kerääminen harvinaisista taudeista; d) asiantuntijoiden ja alan ammattilaisten liikkuvuus: e) potilaiden liikkuvuus; ja f) muiden toimien tarpeen arviointi harvinaisia sairauksia sairastavien potilaiden ja heidän perheidensä elämän parantamiseksi.

PERUSTELUT

Yleinen johdanto ja arviointi

ehdotuksesta neuvoston suositukseksi

Tämä neuvoston suositus on tervetullut, koska harvinaisten tautien alalla tarvitaan ehdottomasti keskitettyjä toimia Euroopan unionin tasolla ja kansallisella tasolla. Vaikka kunkin harvinaisen taudin esiintymistiheys onkin erittäin alhainen, toimia tarvitaan, sillä näitä tauteja on tuhansia ja ne vaikuttavat miljooniin ihmisiin eri puolilla Euroopan unionia.

Käsillä oleva ehdotus on kuitenkin riittämätön nykyisessä muodossaan, eikä sen perusteella voida tuottaa toimivaa ohjelmaa. Syynä tähän on se, ettei ehdotuksessa kuvata ainakaan yleisellä tasolla tarvittavaa EU:n rahoitusta ja EU:n ja jäsenvaltioiden tai muiden organisaatioiden yhteisrahoitusta. Tällöin ei ole todellisia mahdollisuuksia edistää harvinaisten tautien torjunnan tiettyjä keskeisiä näkökohtia, kuten osaamiskeskusten perustamista, tautien luettelointia, tarvittavaa erityistutkimusta jne.

Tekstissä pyydetään komissiolta täytäntöönpanoehdotusta viisi vuotta hyväksymisen jälkeen, mikä on pitkä aika ja silloin ei voida tehdä käytännössä mitään, koska rahoitusta ei ole.

Esittelijä haluaa siksi ehdottaa, että komissiota pyydettäisiin antamaan täytäntöönpanoehdotus viimeistään vuoden 2012 loppuun mennessä, koska kyseiseen päivämäärään mennessä jäsenvaltioiden toimittamat tarvittavat tiedot osaamiskeskuksista ja harvinaisten tautien asiantuntemuksesta (2011) ovat käytettävissä.

Tässä täytäntöönpanossa olisi mainittava erityisesti rahoitus tai yhteisrahoitus seuraavilla aloilla:

a.) harvinaisia tauteja koskevan epidemiologisen tiedon kerääminen ja luettelon kokoaminen, koska tämä on tarpeen selkeän kuvan saamiseksi näistä taudeista EU:ssa;

b.) asianmukaisten verkostojen luominen;

c.) osaamiskeskusten perustaminen niihin jäsenvaltioihin, joissa sitä ei vielä ole;

d.) ammattilaisten asiantuntemuksen lisäämiseen tarkoitetun erityiskoulutuksen järjestäminen olemassa olevissa osaamiskeskuksissa;

e.) asiantuntijoiden ja ammattilaisten saaminen mukaan asianmukaisten olosuhteiden luomiseksi nykytietouden edistämistä varten;

f.) harvinaisia tauteja koskevien diagnostisten välineiden ja testien ja etenkin geenitestien tutkimus.

Meidän olisi suhtauduttava tähän ehdotukseen neuvoston suositukseksi kuin tiekarttaan, jolla luodaan otolliset olosuhteet harvinaisten tautien torjunnalle, ja meidän olisi ymmärrettävä, että ehdotus on yleisluontoinen, mutta haluaisin kuitenkin vielä kerran korostaa, että jos ehdotusta halutaan soveltaa tehokkaasti ja menestyksekkäästi, sen on oltava täsmällisempi ja selkeämpi täytäntöönpanokalenterin (vuodet) suhteen.

Tärkeitä seikkoja mainittavaksi

komission täytäntöönpanoehdotuksessa

1. Kuten neuvoston suosituksesta käy ilmi, harvinaisten tautien tehtäväkenttää ei ole määritelty kunnolla Euroopan unionissa:

tautien yksilöityä luettelointia ei ole toteutettu,

tilastotiedot eivät ole riittävän paikkansapitäviä.

Tämä ilmenee potilaiden määrän (27-36 miljoonaa ihmistä) ja harvinaisten tautien määrän (5 000 - 10 000 harvinaista tautia) suuressa vaihteluvälissä.

2. Lisäksi on tärkeää havaita, että aiheeseen olisi suhtauduttava joustavasti, koska harvinaisen taudin määritteleminen taudiksi, johon sairastuu alle 5 ihmistä 10 000:sta on liian rajoittavaa. Jos tämä suhdeluku on hieman suurempi, esimerkiksi 5,1, ongelmana on, ettei tautia luokiteltaisi enää harvinaiseksi. Harvinaisten tautien jakauma saattaa myös vaihdella jäsenvaltiosta toiseen.

3. Koska kuhunkin tautiin sairastuu paljon ihmisiä, mutta taudin esiintymistiheys on alhainen, Euroopan unionin laajuiset keskitetyt toimet ovat ehdottoman välttämättömiä.

Siksi katsonkin aiheelliseksi todeta, että lopullisessa täytäntöönpanoehdotuksessa pitäisi pyrkiä kokoamaan näihin tauteihin erikoistuneet jokaisen maan osaamiskeskukset, sairaalat ja asiantuntemus, ja yhdistää ne verkostoksi.

4. On myös ilmiselvää, että harvinaisten tautien torjumiseksi potilaiden siirtämisestä on annettava säännöksiä, koska jokaisessa jäsenvaltiossa ei ole tarvittavaa asiantuntemusta.

Jos asiantuntemusta ja potilaista huolehtimiseen pystyvää keskusta ei ole, ongelma on ratkaistava siirtämällä potilaita. Rahoituskysymys olisi jätettävä jäsenvaltioiden harkittavaksi.

5. Ammattilaisten liikkuvuus on toinen erittäin tärkeä näkökohta:

a.) asiantuntijoiden siirtyminen Euroopan unionin eri osiin uusien keskusten perustamiseksi muihin jäsenvaltioihin

b.) terveydenhoitoalan ammattilaisten matkustaminen Euroopan unionin alueen nykyisiin keskuksiin asiantuntemuksen saamiseksi harvinaisista taudeista. Tämä toimi edellyttää ammattikurssien luomista ja kliinisen harjoittelun toteuttamista näihin tauteihin erikoistuneiden asiantuntijoiden määrän kasvattamiseksi.

Siksi näiden keskusten tehtävänä ei ole ainoastaan harvinaisten tautien torjunta, vaan myös asianmukaisen ympäristön luominen tietämyksen siirtämistä varten.

6. Koska monet näistä harvinaista taudeista ovat periytyviä, tutkimus ja innovaatiot ovat oleellisen tärkeitä geenitesteillä tapahtuvan diagnosoinnin parantamiseksi.

7. On olemassa tapauksia, joissa geenitestit ovat käytössä ja niitä voidaan käyttää alkiodiagnostisissa toimenpiteissä kyseisten tautien hävittämiseksi alkioista ja sitä kautta joidenkin tautien hävittämiseksi kokonaan. Tämä olisi suoritettava geneettisen neuvonnan ja tietoverkostojen avulla toteutettavana yhteistyönä. Tämä on tiettyjen tautien kohdalla jo käytössä eräissä jäsenvaltioissa, ja asiaa pitäisi harkita, koska näiden toimien soveltamisella jotkut taudit voidaan lopulta hävittää kokonaan.

teollisuus-, tutkimus- ja energiavaliokunnaN LAUSUNTO (10.3.2009)

ympäristön, kansanterveyden ja elintarvikkeiden turvallisuuden valiokunnalle

ehdotuksesta neuvoston suositukseksi Euroopan toimista harvinaisten sairauksien alalla
(KOM(2008)0726 – C6‑0455/2008 – 2008/0218(COD))

Valmistelija: Françoise Grossetête

LYHYET PERUSTELUT

Lähes 30 miljoonaa eurooppalaista kärsii harvinaisista sairauksista. Jokainen näistä sairauksista koskettaa vain pientä osaa väestöstä, joskus alle kymmentä henkilöä kansallisella tasolla. Keskimäärin kyseessä on yksi henkilö kahdestatuhannesta. Toistaiseksi tunnetaan yli 7000 harvinaista sairautta, ja lääketieteellisessä kirjallisuudessa kuvaillaan joka viikko kaksi uutta sairautta. Harvinaisista sairauksista 80 prosenttia on perinnöllisiä ja 65 prosenttia lastentauteja.

On siis välttämätöntä asettaa harvinaiset sairaudet ensisijaiseksi tavoitteeksi Euroopan tasolla, jotta voitaisiin paremmin huomioida miljoonien ihmisten tarpeet, joille on tehty virhediagnoosi tai jotka eivät saa hoitoa parantuakseen sairaudestaan.

Toisin kuin muissa kansanterveyden tai tutkimuksen aiheissa panoksena ei ole ainoastaan kuroa umpeen viivästystä laiminlyödyssä aiheessa vaan suunnitella pysyviä välineitä ja laitteita, jotka mahdollistavat näiden sairauksien erikoispiirteiden kestävän huomioimisen.

Niiden harvinaisuus synnyttää niin tieteellisiä, taloudellisia kuin organisaatioon liittyviä haasteita, joihin ei voida vastata tavallisesti käytössä olevilla välineillä. Tarvitaan siis kokonaisvaltaista, yhteen sovitettua ja kestävää lähestymistapaa. Tämä täytäntöönpano voi toteutua vain ottamalla samanaikaisesti mukaan kaikki osapuolet: poliittiset ja institutionaaliset toimijat, potilasyhdistykset, terveydenhoidon ammattilaiset, sairausyhdistykset, hoitohenkilökunta, tutkijat ja teolliset toimijat.

Potilaita on liian vähän, jotta asiaa voitaisiin käsitellä paikallisena tai alueellisena haasteena, ja sairauksia on liikaa, jotta niitä voitaisiin opettaa terveydenalan ammattilaisille, minkä vuoksi asiantuntemus on harvinaista. Koska yksikään jäsenvaltio ei voi yksin voittaa harvinaisia sairauksia, tietojen, diagnoosien, hoitojen ja tutkimuksien saatavuus on välttämättä järjestettävä yhtenäiseen ja koordinoituun menetelmien ja kansallisten ja EU-tason lähestymistapojen verkostoon, joka on selkeä kaikille osapuolille. Sairauksien torjunnan järjestämisen sekä voimavarojen ja keinojen yhdistämisen ja kehittämisen kannalta tämä taso on siis tarpeellinen ja välttämätön.

Euroopan parlamentti ja ministerineuvosto antoivat 16. joulukuuta 1999 asetuksen (EY) N:o 141/2000 harvinaislääkkeistä. Asetus kannustaa lääke- ja bioteknologiateollisuutta muun muassa verohelpotuksilla, tutkimussuunnitelmaa koskevalla avulla ja 10 vuoden yksinoikeudella kehittelemään ja kaupallistamaan harvinaislääkkeitä. Euroopan lääkevirastoon (EMEA) perustetun harvinaislääkkeitä käsittelevän komitean (COMP) tehtävänä on tutkia pyynnöt nimeämistä varten ja avustaa komissiota harvinaislääkkeitä koskevissa keskusteluissa.

Vuoden 2008 lokakuussa 569 lääkettä nimettiin "harvinaisiksi" Euroopassa. Näistä lääkkeistä 54 on jo saanut yhteisön markkinoille saattamista koskevan luvan, ja näin lähes 3 miljoonaa eurooppalaista saa elää.

Äänestämällä eurooppalaisesta harvinaislääkkeitä koskevasta asetuksesta on voitu luoda harvinaislääkkeiden kehittelyyn sitoutuneille yrityksille suosiollinen viitekehys, johon kuuluu muun muassa verohelpotuksia ja kaupallinen yksinoikeus. Siitä on tullut tehostin harvinaislääkkeiden kehittelyssä.

Lääketeollisuus on vastahakoinen kehittelemään harvinaislääkkeitä tavanomaisissa markkinaolosuhteissa. Jotkut sairaudet ovat niin harvinaisia, ettei niiden hoitamiseen käytettävien lääkkeiden kehittämisestä ja markkinoille saattamisesta aiheutuvia kustannuksia saada koskaan katetuksi.

Useista harvinaisten sairauksien yhteydessä saavutetuista edistyksistä hyödytään laajasti tavallisempien sairauksien hoidossa. Hoitomenetelmät lisääntyvät: geeni- ja soluhoito, uudet molekyylit, "à la carte" -hoidot jne. Harvinaisten tautien yhteydessä pitkälle kehitetyt terapiat enteilevät tulevaisuuden lääketiedettä, josta tulee yhä potilaskohtaisempaa.

Harvinaisten sairauksien alalla räjähdysmäisesti kasvaneet kliinisen tutkimuksen mahdollisuudet tuovat mukanaan uusia taloudellisia näkymiä. Myös tässä tapauksessa eri välineiden käyttömahdollisuuksia tulee koordinoida Euroopan tasolla. Nämä sairaudet eivät yksittäisinä tapauksina ole taloudellisesti kannattavia. EU:n harvinaislääkkeiden kehittelyä suosivista toimista huolimatta lääketeollisuus on vielä vastahakoisempi ottamaan riskejä hoitomuotojensa kehittelyn ensivaiheissa (esikliinisestä vaiheesta vaiheeseen II) kuin yleisten sairauksien tapauksessa.

Teollisuudelle uuden hoidon kehittelyyn liittyvän taloudellisen riskin ja kannattavuusnäkymien välinen suhde muuttuu kiinnostavaksi vasta kehittelyn loppuvaiheessa. Vaikka lääkkeen teho on todistettu, sille on vaikea löytää merkittävää yksityistä rahoitusta, joka on välttämätöntä markkinoille saattamisluvan saamiseksi; siten harvinaiset sairaudet joutuvat kulkemaan paljon pidemmän "kuoleman laakson" läpi kuin yleisemmät sairaudet, joilla on suuremmat markkinamahdollisuudet.

On tärkeää toisaalta valmistaa sopivia kehittämisvälineitä, optimoida hoitojen kehityksen kesto kulujen vähentämiseksi ja toisaalta löytää uusia yksityisten ja julkisten rahastojen välisiä riskinjakovälineitä näiden vaiheiden rahoittamiseksi. Verkkojen kehittäminen ja yhteistyön tehostaminen Euroopan tasolla ovat epäilemättä tehokkaita keinoja päämäärän saavuttamiseksi. Jos toimenpiteitä ei toteuteta nopeasti, on riski että tietyt hoitomuodot eivät koskaan näe päivänvaloa ja markkinoille päätyvät vain Yhdysvalloista peräisin olevat kohtuuttoman hintaiset hoidot.

Ehdotus neuvoston suositukseksi EU:n toimista harvinaisten sairauksien alalla on erityisen tärkeä osa kansallisten harvinaisiin sairauksiin liittyvien strategioiden ja suunnitelmien luomisessa ja toteuttamisessa. Niillä tulisi olla sama soveltamisala kaikissa jäsenvaltioissa ja ne tulisi yhteensovittaa eri jäsenmaiden välillä ja liittää johdonmukaisesti ja tehokkaasti yhteisön toimintaperiaatteisiin.

TARKISTUKSET

Teollisuus-, tutkimus- ja energiavaliokunta pyytää asiasta vastaavaa ympäristön, kansanterveyden ja elintarvikkeiden turvallisuuden valiokuntaa sisällyttämään mietintöönsä seuraavat tarkistukset:

Tarkistus  1 Ehdotus suositukseksi Johdanto-osan 5 kappale
Komission teksti	Tarkistus
(5) Alhaisen esiintyvyytensä ja erityisluonteensa vuoksi harvinaiset sairaudet edellyttävät yhteisiin erityistoimiin perustuvaa kokonaisvaltaista toimintamallia, jotta voitaisiin ehkäistä huomattavaa sairastuvuutta tai vältettävissä olevaa ennenaikaista kuolleisuutta ja parantaa sairastuneiden henkilöiden elämänlaatua ja sosioekonomisia mahdollisuuksia.	(5) Alhaisen esiintyvyytensä ja erityisluonteensa vuoksi harvinaiset sairaudet edellyttävät yhteisiin erityistoimiin perustuvaa kokonaisvaltaista toimintamallia, mukaan luettuna kumppanuus kolmannen maan kuten Yhdysvaltojen kanssa, jotta voitaisiin ehkäistä huomattavaa sairastuvuutta tai vältettävissä olevaa ennenaikaista kuolleisuutta ja parantaa sairastuneiden henkilöiden elämänlaatua ja sosioekonomisia mahdollisuuksia kehittyneissä maissa ja kehitysmaissa.
Perustelu
Harvinaisten sairauksien erityispiirteiden vuoksi – potilaiden rajallinen määrä sekä asiaa koskevan tiedon ja asiantuntemuksen vähäisyys – yhteistyö EU:n ulkopuolisten maiden kanssa voi hyödyttää EU:n lisäksi köyhiä maita ja kehitysmaita myös tiedonjaon alalla.
Tarkistus  2 Ehdotus suositukseksi Johdanto-osan 14 a kappale (uusi)
Komission teksti	Tarkistus
	(14 a) Lääkefoorumi hyväksyi 12. lokakuuta 2008 loppukertomuksensa, jossa ehdotetaan suuntaviivoja, jotta jäsenvaltiot, eri sidosryhmät ja komissio voisivat tehostaa pyrkimyksiään harvinaislääkkeiden saatavuuden helpottamiseksi ja nopeuttamiseksi Euroopan unionissa.
Perustelu
Lääkefoorumissa esitetyissä päätelmissä jäsenvaltiot sitoutuivat poliittisesti poistamaan harvinaislääkkeiden saatavuuteen liittyvät pullonkaulat yhteisön hyväksymismenettelyllä. Suositusehdotuksen on ilmaistava konkreettisesti lääkefoorumin loppukertomuksessa määritellyt suuntaviivat.
Tarkistus  3 Ehdotus suositukseksi Suositukset jäsenvaltioille – 1 kohta – 1 alakohta
Komission teksti	Tarkistus
(1) laativat ja hyväksyvät vuoden 2011 loppuun mennessä kattavan ja yhdennetyn strategian, jolla pyritään ohjaamaan ja organisoimaan kaikki harvinaisten sairauksien alaan kuuluvat merkitykselliset toimet harvinaisia sairauksia koskevaksi kansalliseksi suunnitelmaksi;	(1) laativat ja hyväksyvät vuoden 2010 loppuun mennessä kattavan ja yhdennetyn strategian, jolla pyritään ohjaamaan ja organisoimaan kaikki harvinaisten sairauksien alaan kuuluvat merkitykselliset toimet harvinaisia sairauksia koskevaksi kansalliseksi suunnitelmaksi;
Perustelu
On tärkeätä, että jäsenvaltiot laativat ja hyväksyvät vuoden 2010 loppuun mennessä kattavan ja yhdennetyn strategian, jolla pyritään ohjaamaan ja organisoimaan kaikki harvinaisten sairauksien alaan kuuluvat merkitykselliset toimet harvinaisia sairauksia koskevaksi kansalliseksi suunnitelmaksi.
Tarkistus  4 Ehdotus suositukseksi Suositukset jäsenvaltioille – 1 kohta – 3 alakohta
Komission teksti	Tarkistus
(3) määrittävät harvinaisia sairauksia koskevassa kansallisessa suunnitelmassaan rajallisen määrän ensisijaisia toimia, joille asetetaan konkreettiset tavoitteet, selkeät määräajat ja hallintorakenteet ja joista on esitettävä säännölliset raportit;	(3) määrittävät harvinaisia sairauksia koskevassa kansallisessa suunnitelmassaan rajallisen määrän ensisijaisia toimia, joille asetetaan konkreettiset tavoitteet, selkeät määräajat, selkeät ja tarkoin määritellyt rahoitukset ja hallintorakenteet ja joista on esitettävä säännölliset raportit;
Tarkistus  5 Ehdotus suositukseksi Suositukset jäsenvaltioille – 1 kohta – 5 a alakohta (uusi)
Komission teksti	Tarkistus
	(5 a) määräävät kansallisten suunnitelmien yhteydessä kansanterveyden niin vaatiessa poikkeustoimenpiteitä sellaisten lääkkeiden luovuttamisesta, joilla ei ole markkinoille saattamista koskevaa lupaa, mutta jos jäsenvaltiossa ei ole tarjolla asianmukaista hoitovaihtoehtoa, ja hyöty-riskisuhteen ollessa oletetusti positiivinen, lääkkeiden tulee olla harvinaisista sairauksista kärsivien henkilöiden saatavilla.
Perustelu
Kansallisten suunnitelmien tulee erityisissä olosuhteissa antaa mahdollisuus tarjota ja korvata sellaisten hoitojen ja lääkkeiden väliaikainen saatavuus, joiden markkinoille saattamislupaa koskeva menettely on käynnissä tai joilla ei tätä lupaa ole, jos näiden lääkkeiden käytöstä voisi olla hyötyä harvinaisista sairauksista kärsiville potilaille. Tämä on mahdollista erikoisluvallisella käytöllä (väliaikainen käyttölupa).
Tarkistus  6 Ehdotus suositukseksi Suositukset jäsenvaltioille – 2 kohta – 4 alakohta
Komission teksti	Tarkistus
(4) tukevat valtakunnallisesti tai alueellisesti sairauskohtaisia tietoverkkoja, rekistereitä ja tietokantoja.	(4) tukevat etenkin taloudellisesti Euroopan tasolla, valtakunnallisesti tai alueellisesti sairauskohtaisia tietoverkkoja, rekistereitä ja tietokantoja.
Tarkistus  7 Ehdotus suositukseksi Suositukset jäsenvaltioille – 3 kohta – 3 a alakohta (uusi)
Komission teksti	Tarkistus
	(3 a) ottavat käyttöön tarkoituksenmukaisen ja pitkäaikaisen rahoituksen esimerkiksi julkisen ja yksityisen sektorin yhteistyöllä tukeakseen tutkimusta kansallisella ja Euroopan tasolla ja taatakseen näin sen kannattavuuden;
Tarkistus  8 Ehdotus suositukseksi Suositukset jäsenvaltioille – 3 kohta – 3 b alakohta (uusi)
Komission teksti	Tarkistus
	(3 b) edistävät tiedonvaihtoa ja yhteistyötä tutkijoiden, laboratorioiden ja tutkimushankkeiden välillä Euroopan unionissa sekä vastaavissa instituutioissa kolmansissa maissa, jotta voidaan hyödyttää Euroopan unionin lisäksi myös köyhiä maita ja kehitysmaita, joilla ei ole niin hyviä mahdollisuuksia myöntää resursseja harvinaisten sairauksien tutkimukseen;
Perustelu
Harvinaisten sairauksien erityispiirteiden vuoksi – potilaiden rajallinen määrä sekä asiaa koskevan tiedon ja asiantuntemuksen vähäisyys – yhteistyö EU:n ulkopuolisten maiden kanssa voi hyödyttää EU:n lisäksi köyhiä maita ja kehitysmaita myös tiedonjaon alalla.
Tarkistus  9 Ehdotus suositukseksi Suositukset jäsenvaltioille – 4 kohta – 3 alakohta
Komission teksti	Tarkistus
(3) järjestävät potilaille terveydenhoidon väyliä käynnistämällä yhteistyötä kaikkien tarvittavien, omassa maassa tai mahdollisesti ulkomailla toimivien asiantuntijoiden kanssa; rajatylittävää terveydenhuoltoa – myös potilaiden, terveydenhuoltoalan ammattilaisten sekä palvelujen tarjoajien ja tarjonnan liikkuvuutta – olisi tarvittaessa edistettävä tieto- ja viestintätekniikan avulla, jotta kaikki ihmiset saavat tarvitsemaansa erikoishoitoa;	(3) järjestävät harvinaisista sairauksista kärsiville potilaille eurooppalaisen terveydenhoidon väyliä käynnistämällä yhteistyötä kaikkien tarvittavien, omassa maassa tai mahdollisesti ulkomailla toimivien asiantuntijoiden kanssa; rajatylittävää terveydenhuoltoa – myös potilaiden, terveydenhuoltoalan ammattilaisten sekä palvelujen tarjoajien ja tarjonnan liikkuvuutta – olisi tarvittaessa edistettävä tieto- ja viestintätekniikan avulla, jotta kaikki ihmiset saavat tarvitsemaansa erikoishoitoa;
Perustelu
On tärkeätä järjestää harvinaisista sairauksista kärsiville potilaille eurooppalaisen terveydenhoidon väyliä käynnistämällä yhteistyötä kaikkien tarvittavien, omassa maassa tai mahdollisesti ulkomailla toimivien asiantuntijoiden kanssa.
Tarkistus  10 Ehdotus suositukseksi Suositukset jäsenvaltioille – 4 kohta – 5 alakohta
Komission teksti	Tarkistus
(5) varmistavat, että kansalliset tai alueelliset osaamiskeskukset noudattavat harvinaisia sairauksia käsittelevien eurooppalaisten osaamisverkostojen määrittelemiä normeja ottaen asianmukaisesti huomioon potilaiden ja alan ammattilaisten tarpeet ja odotukset.	(5) varmistavat, että kansalliset tai alueelliset osaamiskeskukset noudattavat harvinaisia sairauksia käsittelevien eurooppalaisten osaamisverkostojen määrittelemiä normeja ottaen asianmukaisesti huomioon potilaiden ja alan ammattilaisten tarpeet ja odotukset ja ottamalla potilaat mukaan keskusten toimintaan, hallintaan ja arviointiin.
Tarkistus  11 Ehdotus suositukseksi suositukset jäsenvaltioille – 5 kohta – 1 alakohta – c alakohta
Komission teksti	Tarkistus
(c) harvinaislääkkeiden terapeuttisesta lisäarvosta jäsenvaltioissa laadittujen arviointiraporttien jakaminen EU-tasolla, jotta minimoidaan viivästykset potilaiden harvinaiseen sairauteensa tarvitsemien harvinaislääkkeiden saannissa.	(c) harvinaislääkkeiden kliinisestä lisäarvosta jäsenvaltioissa laadittujen arviointiraporttien jakaminen EU-tasolla ja Euroopan lääkevirastossa, jossa kokoontuvat tämän alan eurooppalaiset asiantuntijat, jotta minimoidaan viivästykset potilaiden harvinaiseen sairauteensa tarvitsemien harvinaislääkkeiden saannissa.
Perustelu
Euroopan lääkevirasto on sopivin perusta odotusaikojen lyhentämiselle ja arviointiraporttien keskittämiselle.
Tarkistus  12 Ehdotus suositukseksi Suositukset jäsenvaltioille – 6 kohta – 2 a alakohta (uusi)
Komission teksti	Tarkistus
	(2 a) helpottavat potilaiden pääsyä Euroopan tasolla olemassa oleviin tietoihin, jotka koskevat lääkkeitä, hoitoja tai hoitokeskuksia jäsenvaltioissa tai kolmansissa maissa, jotka tarjoavat erityisesti heidän sairauteensa sopivaa lääkinnällistä hoitoa;
Perustelu
On tärkeätä helpottaa potilaiden pääsyä Euroopan tasolla olemassa oleviin tietoihin, jotka koskevat lääkkeitä, hoitoja tai hoitokeskuksia jäsenvaltioissa tai kolmansissa maissa, jotka tarjoavat erityisesti heidän sairauteensa sopivaa lääkinnällistä hoitoa.
Tarkistus  13 Ehdotus suositukseksi Suosituksen jäsenvaltioille – -1 kohta (uusi)
Komission teksti	Tarkistus
	(-1) tukevat kestävällä tavalla eurooppalaista "Orphanet"-verkkosivustoa ja "keskitettyä palvelua", josta saa tiedot
	(a) harvinaisia sairauksia koskevasta erityistutkimuksesta, tutkimustuloksista ja potilaiden oikeudesta tutustua niihin,
	(b) kuhunkin harvinaiseen sairauteen käytettävissä olevista lääkkeistä,
	(c) kutakin harvinaista sairautta koskevasta nykyisestä hoidosta kussakin jäsenvaltiossa,
	(d) kutakin harvinaista sairautta hoitavista asiantuntijoiden hoitokeskuksista jäsenvaltioissa tai kolmansissa maissa.

ASIAN KÄSITTELY

Otsikko	Euroopan unionin toimet harvinaisten sairauksien alalla
Viiteasiakirjat	KOM(2008)0726 – C6-0455/2008 – 2008/0218(CNS)
Asiasta vastaava valiokunta	ENVI
Lausunnon antanut valiokunta        Ilmoitettu istunnossa (pvä)	ITRE 4.12.2008
Valmistelija        Nimitetty (pvä)	Françoise Grossetête 2.12.2008
Valiokuntakäsittely	11.2.2009
Hyväksytty (pvä)	9.3.2009
Lopullisen äänestyksen tulos	+: –: 0:	43 0 0
Lopullisessa äänestyksessä läsnä olleet jäsenet	Jan Březina, Giles Chichester, Dragoş Florin David, Pilar del Castillo Vera, Den Dover, Lena Ek, Norbert Glante, Umberto Guidoni, Fiona Hall, David Hammerstein, Rebecca Harms, Erna Hennicot-Schoepges, Mary Honeyball, Romana Jordan Cizelj, Werner Langen, Anne Laperrouze, Pia Elda Locatelli, Eluned Morgan, Reino Paasilinna, Atanas Paparizov, Francisca Pleguezuelos Aguilar, Anni Podimata, Herbert Reul, Teresa Riera Madurell, Paul Rübig, Andres Tarand, Catherine Trautmann, Claude Turmes, Nikolaos Vakalis, Adina-Ioana Vălean, Dominique Vlasto
Lopullisessa äänestyksessä läsnä olleet varajäsenet	Alexander Alvaro, Pilar Ayuso, Ivo Belet, Françoise Grossetête, Marie-Noëlle Lienemann, Erika Mann, Vittorio Prodi, Esko Seppänen, Vladimir Urutchev, Lambert van Nistelrooij
Lopullisessa äänestyksessä läsnä olleet sijaiset (178 art. 2 kohta)	Elisabetta Gardini, Ulrike Rodust

ASIAN KÄSITTELY

Otsikko	Euroopan unionin toimet harvinaisten sairauksien alalla
Viiteasiakirjat	KOM(2008)0726 – C6-0455/2008 – 2008/0218(CNS)
EP:n kuuleminen (pvä)	13.11.2008
Asiasta vastaava valiokunta        Ilmoitettu istunnossa (pvä)	ENVI 4.12.2008
Valiokunnat, joilta on pyydetty lausunto        Ilmoitettu istunnossa (pvä)	ITRE 4.12.2008
Esittelijä(t)        Nimitetty (pvä)	Antonios Trakatellis 4.12.2008
Valiokuntakäsittely	10.2.2009
Hyväksytty (pvä)	31.3.2009
Lopullisen äänestyksen tulos	+: –: 0:	42 7 0
Lopullisessa äänestyksessä läsnä olleet jäsenet	Adamos Adamou, Georgs Andrejevs, Margrete Auken, Liam Aylward, Pilar Ayuso, Irena Belohorská, Maria Berger, Johannes Blokland, John Bowis, Frieda Brepoels, Martin Callanan, Magor Imre Csibi, Chris Davies, Avril Doyle, Edite Estrela, Jill Evans, Anne Ferreira, Karl-Heinz Florenz, Matthias Groote, Françoise Grossetête, Gyula Hegyi, Dan Jørgensen, Christa Klaß, Eija-Riitta Korhola, Urszula Krupa, Peter Liese, Jules Maaten, Marios Matsakis, Linda McAvan, Péter Olajos, Miroslav Ouzký, Vittorio Prodi, Dagmar Roth-Behrendt, Guido Sacconi, María Sornosa Martínez, Antonios Trakatellis, Thomas Ulmer, Åsa Westlund, Glenis Willmott
Lopullisessa äänestyksessä läsnä olleet varajäsenet	Nicodim Bulzesc, Christofer Fjellner, Milan Gaľa, Johannes Lebech, Miroslav Mikolášik, Hartmut Nassauer, Alojz Peterle, Bart Staes, Robert Sturdy
Lopullisessa äänestyksessä läsnä olleet sijaiset (178 art. 2 kohta)	Søren Bo Søndergaard