RELAZIONE sulla proposta di raccomandazione del Consiglio su un'azione europea nel settore delle malattie rare

3.4.2009 - (COM(2008)0726 – C6‑0455/2008 – 2008/0218(CNS)) - *

Commissione per l'ambiente, la sanità pubblica e la sicurezza alimentare
Relatore: Antonios Trakatellis

PROGETTO DI RISOLUZIONE LEGISLATIVA DEL PARLAMENTO EUROPEO

sulla proposta di raccomandazione del Consiglio su un'azione europea nel settore delle malattie rare

(COM(2008)0726 – C6‑0455/2008 – 2008/0218(CNS))

(Procedura di consultazione)

Il Parlamento europeo,

–   vista la proposta della Commissione al Consiglio (COM(2008)0726),

–   visto l'articolo 152, paragrafo 4 del trattato CE, a norma del quale è stato consultato dal Consiglio (C6‑0455/2008),

–   visto l'articolo 51 del suo regolamento,

–   visti la relazione della commissione per l'ambiente, la sanità pubblica e la sicurezza alimentare e il parere della commissione per l'industria, la ricerca e l'energia (A6‑0231/2009),

1.  approva la proposta della Commissione quale emendata;

2.  invita la Commissione a modificare di conseguenza la sua proposta, in conformità dell'articolo 250, paragrafo 2, del trattato CE;

3.  invita il Consiglio ad informarlo qualora intenda discostarsi dal testo approvato dal Parlamento;

4.  chiede al Consiglio di consultarlo nuovamente qualora intenda modificare sostanzialmente la proposta della Commissione;

5.  incarica il suo Presidente di trasmettere la posizione del Parlamento al Consiglio e alla Commissione.

Emendamento  1 Proposta di raccomandazione Considerando 1
Testo della Commissione	Emendamento
(1) Le malattie rare costituiscono una minaccia per la salute dei cittadini europei in quanto patologie potenzialmente letali o cronicamente debilitanti, caratterizzate da bassa prevalenza ed elevato grado di complessità.	(1) Le malattie rare costituiscono una minaccia per la salute dei cittadini europei in quanto patologie potenzialmente letali o cronicamente debilitanti, caratterizzate da bassa prevalenza ed elevato grado di complessità, ma poiché esistono molti tipi diversi di malattie rare, il numero complessivo delle persone colpite è decisamente elevato.
Emendamento  2 Proposta di raccomandazione Considerando 2
Testo della Commissione	Emendamento
(2) Per il periodo 1° gennaio 1999 – 31 dicembre 2003 è stato adottato il programma d’azione comunitaria sulle malattie rare, concernente anche le patologie di origine genetica. Secondo il programma si definiscono malattie rare quelle che presentano una prevalenza uguale o inferiore a 5 casi ogni 10.000 persone nell'Unione europea.	(2) Per il periodo 1° gennaio 1999 – 31 dicembre 2003 è stato adottato il programma d’azione comunitaria sulle malattie rare, concernente anche le patologie di origine genetica. Secondo il programma si definiscono malattie rare quelle che presentano una prevalenza uguale o inferiore a 5 casi ogni 10.000 persone nell'Unione europea, un numero da valutare su base statistica e da sottoporre a revisione scientifica.
Motivazione
È necessaria una maggiore flessibilità per evitare problemi nella classificazione di malattie con un'incidenza di 5,1 o 5,2 ecc. casi ogni 10.000 persone.
Emendamento  3 Proposta di raccomandazione Considerando 2 bis (nuovo)
Testo della Commissione	Emendamento
	(2 bis) Sulla base di questa incidenza statistica, le malattie rare andrebbero meticolosamente catalogate e riesaminate periodicamente da un comitato scientifico, in modo da stabilire la necessità di eventuali aggiunte.
Motivazione
È assolutamente necessario compilare un catalogo delle malattie rare nell'Unione europea.
Emendamento  4 Proposta di raccomandazione Considerando 4
Testo della Commissione	Emendamento
(4) Secondo le stime esistono attualmente tra 5.000 e 8.000 malattie rare, che colpiscono tra il 6 e l'8% della popolazione nel corso della vita. Nell'Unione europea le persone colpite sono quindi tra 27 e 36 milioni. Nella maggior parte dei casi si tratta di persone che soffrono di patologie meno frequenti, che colpiscono una persona su 100.000 o meno.	(4) Secondo le stime esistono attualmente tra 5.000 e 8.000 malattie rare, che colpiscono tra il 6 e l'8% della popolazione nel corso della vita. Anche se le singole malattie rare sono caratterizzate da una bassa prevalenza, il numero complessivo delle persone colpite è molto elevato, collocandosi tra 27 e 36 milioni. Nella maggior parte dei casi si tratta di persone che soffrono di patologie meno frequenti, che colpiscono una persona su 100.000 o meno.
Emendamento  5 Proposta di raccomandazione Considerando 5
Testo della Commissione	Emendamento
(5) Queste malattie, per la loro bassa prevalenza e per la loro specificità, richiedono un approccio globale, basato su interventi specifici e combinati volti a prevenire un’elevata morbilità o, laddove sia evitabile, una mortalità precoce e a migliorare la qualità della vita e il potenziale socioeconomico delle persone colpite.	(5) Queste malattie, per la loro bassa prevalenza, la loro specificità e l'elevato numero complessivo di casi richiedono un approccio globale, basato su interventi specifici e combinati, anche in partenariato con paesi terzi come gli Stati Uniti, volti a prevenire un’elevata morbilità o, laddove sia evitabile, una mortalità precoce e a migliorare la qualità della vita e il potenziale socioeconomico delle persone colpite sia nei paesi sviluppati sia in quelli in via di sviluppo.
Motivazione
Alla luce delle peculiarità delle malattie rare - numero limitato di pazienti e scarsità di conoscenze e competenze in materia - la cooperazione con i paesi terzi può rivelarsi vantaggiosa non solo per l'UE, ma anche per la condivisione di conoscenze con paesi più poveri e in via di sviluppo.
Emendamento  6 Proposta di raccomandazione Considerando 8
Testo della Commissione	Emendamento
(8) Per migliorare il coordinamento e la coerenza delle iniziative nazionali, regionali e locali riguardanti le malattie rare, tutte le attività nazionali nel settore delle malattie rare vanno integrate in piani nazionali per le malattie rare.	(8) Per migliorare il coordinamento e la coerenza delle iniziative nazionali, regionali e locali nonché la collaborazione tra i centri di ricerca nel settore delle malattie rare, tutte le attività nazionali nel settore delle malattie rare vanno integrate in piani nazionali per le malattie rare.
Emendamento  7 Proposta di raccomandazione Considerando 13
Testo della Commissione	Emendamento
(13) Il valore aggiunto comunitario delle reti europee di riferimento è particolarmente elevato per le malattie rare, dato il carattere poco frequente di tali condizioni, che implica sia un numero limitato di pazienti che scarsità di competenze all'interno di un unico paese. Per garantire ai pazienti affetti da malattie rare un accesso paritario ad assistenza di alto livello è quindi indispensabile riunire le competenze a livello europeo.	(13) Il valore aggiunto comunitario delle reti europee di riferimento è particolarmente elevato per le malattie rare, dato il carattere poco frequente di tali condizioni, che implica sia un numero limitato di pazienti che scarsità di competenze all'interno di un unico paese. Per garantire ai pazienti affetti da malattie rare un accesso paritario ad informazioni esatte, ad una diagnosi appropriata e tempestiva e ad un'assistenza di alto livello è quindi indispensabile riunire le competenze a livello europeo.
Emendamento  8 Proposta di raccomandazione Considerando 14 bis (nuovo)
Testo della Commissione	Emendamento
	(14 bis) Il 12 ottobre 2008 il forum farmaceutico ha adottato la sua relazione finale che propone orientamenti per consentire agli Stati membri, alle parti interessate e alla Commissione di potenziare i propri sforzi volti a garantire un accesso più facile e più rapido ai medicinali orfani nell'Unione europea.
Motivazione
Al momento dell'adozione delle conclusioni del forum farmaceutico, gli Stati membri si sono impegnati politicamente a sopprimere le strozzature che ostacolano l'accesso ai medicinali orfani attraverso la procedura di approvazione comunitaria. La proposta di raccomandazione deve tradurre in concreto gli orientamenti definiti nella relazione finale del forum farmaceutico.
Emendamento  9 Proposta di raccomandazione Considerando 20
Testo della Commissione	Emendamento
(20) I pazienti e i loro rappresentanti devono quindi essere coinvolti in tutte le fasi dei processi di elaborazione delle politiche e decisionali. Le loro attività devono essere promosse e sostenute attivamente, anche dal punto di vista finanziario, in ogni Stato membro.	(20) I pazienti e i loro rappresentanti devono quindi essere coinvolti in tutte le fasi dei processi di elaborazione delle politiche e decisionali. Le loro attività devono essere promosse e sostenute attivamente, anche dal punto di vista finanziario, in ogni Stato membro nonché a livello comunitario, attraverso reti paneuropee di sostegno ai pazienti affetti da malattie rare specifiche.
Motivazione
Dal momento che si tratta di malattie rare, numerose organizzazioni di pazienti operano nell'ambito di reti paneuropee per comunicare e sostenersi reciprocamente in tutta l'Unione europea a 27.
Emendamento  10 Proposta di raccomandazione Raccomandazioni agli Stati membri – sezione 1 – alinea
Testo della Commissione	Emendamento
1. di elaborare piani nazionali per le malattie rare al fine di garantire ai pazienti che ne soffrono un accesso universale ad un'assistenza di livello qualitativamente elevato, compresi gli strumenti diagnostici, i trattamenti e i medicinali orfani in tutto il territorio nazionale, su una base equa e solidale in tutta l'UE e, in particolare:	1. di elaborare piani nazionali per le malattie rare al fine di garantire ai pazienti che ne soffrono un accesso universale ad un'assistenza di livello qualitativamente elevato, compresi gli strumenti diagnostici, i trattamenti e i medicinali orfani, come pure la riabilitazione e l'educazione alla convivenza con la malattia, in tutto il territorio nazionale, su una base equa e solidale in tutta l'UE e, in particolare:
Motivazione
È importante sottolineare che numerosi pazienti affetti da malattie rare dovranno convivere con la loro malattia per molti anni. Per questo motivo, le attività e la ricerca nel settore delle malattie rare dovranno anche essere intese a garantire l'inserimento sociale delle persone con dette malattie, in conformità dell'articolo 26 della Convenzione delle Nazioni Unite sui diritti delle persone con disabilità.
Emendamento  11 Proposta di raccomandazione Raccomandazioni agli Stati membri – sezione 1 – punto 1
Testo della Commissione	Emendamento
(1) di elaborare e adottare entro la fine del 2011 una strategia completa ed integrata volta a guidare e strutturare tutti gli interventi pertinenti nel settore delle malattie rare sotto forma di piani nazionali per le malattie rare;	(1) di elaborare e adottare entro la fine del 2010 una strategia completa ed integrata volta a guidare e strutturare tutti gli interventi pertinenti nel settore delle malattie rare sotto forma di piani nazionali per le malattie rare;
Motivazione
È importante che gli Stati membri elaborino e adottino entro la fine del 2010 una strategia completa e integrata volta a guidare e strutturare tutti gli interventi pertinenti nel settore delle malattie rare sotto forma di piani nazionali per le malattie rare.
Emendamento  12 Proposta di raccomandazione Raccomandazioni agli Stati membri – sezione 1 – punto 3
Testo della Commissione	Emendamento
(3) di definire un numero limitato di interventi prioritari all'interno del piano nazionale per le malattie rare, con obiettivi concreti, scadenze chiare, strutture di gestione e rendiconti periodici;	(3) di definire un numero limitato di interventi prioritari all'interno del piano nazionale per le malattie rare, con obiettivi concreti, scadenze chiare, finanziamenti significativi e ben precisi, strutture di gestione e rendiconti periodici;
Emendamento  13 Proposta di raccomandazione Raccomandazioni agli Stati membri – sezione 1 – punto 3 bis (nuovo)
Testo della Commissione	Emendamento
	(3 bis) di dichiarare se dispongono di centri specializzati e di compilare un catalogo di esperti;
Emendamento  14 Proposta di raccomandazione Raccomandazioni agli Stati membri – sezione 1 – punto 5
Testo della Commissione	Emendamento
(5) di inserire nei piani nazionali disposizioni volte a garantire un accesso equo ad assistenza di livello qualitativamente elevato, compresi gli strumenti diagnostici, i trattamenti e i medicinali orfani, per tutti i pazienti affetti da malattie rare nel loro territorio nazionale, con l'obiettivo finale di garantire accesso paritario ad un'assistenza di qualità su base equa e solidale in tutta l'Unione europea.	(5) di inserire nei piani nazionali disposizioni volte a garantire un accesso equo ad un'assistenza di livello qualitativamente elevato, compresi gli strumenti diagnostici, misure di prevenzione primaria, i trattamenti e i medicinali orfani, come pure la riabilitazione e l'educazione alla convivenza con la malattia, per tutti i pazienti affetti da malattie rare nel loro territorio nazionale, con l'obiettivo finale di garantire accesso paritario ad un'assistenza di qualità su base equa e solidale in tutta l'Unione europea, in base ai principi definiti nel documento dal titolo "Improving access to Orphan Medicines for all Affected EU citizens" (Migliorare l'accesso ai medicinali orfani per tutti i cittadini dell'UE interessati), adottato dal Forum farmaceutico di alto livello.
Motivazione
È importante sottolineare che numerosi pazienti affetti da malattie rare dovranno convivere con la loro malattia per molti anni. Per questo motivo, le attività e la ricerca nel settore delle malattie rare dovranno anche essere intese a garantire l'inserimento sociale delle persone con dette malattie, in conformità dell'articolo 26 della Convenzione delle Nazioni Unite sui diritti delle persone con disabilità.
Emendamento  15 Proposta di raccomandazione Raccomandazioni agli Stati membri – sezione 1 – punto 5 bis (nuovo)
Testo della Commissione	Emendamento
	(5 bis) di incoraggiare gli sforzi che vengono intrapresi per prevenire le malattie rare ereditarie e che porteranno in ultima analisi all'eradicazione di dette malattie rare, attraverso:
	a) consulenza ai genitori portatori della malattia sugli aspetti genetici; e
	b) quando necessario, fatta salva la legislazione nazionale esistente e sempre su base volontaria, una selezione di embrioni sani precedente l'impianto.
Emendamento  16 Proposta di raccomandazione Raccomandazioni agli Stati membri – sezione 1 – punto 5 bis (nuovo)
Testo della Commissione	Emendamento
	(5 bis) di prevedere, nei piani nazionali, misure eccezionali di messa a disposizione di medicinali che non hanno l'autorizzazione di immissione in commercio, allorché sussiste una reale esigenza di sanità pubblica, e di garantire che i pazienti colpiti da malattie rare abbiano accesso ai medicinali in questione, allorché non sussistano alternative terapeutiche appropriate e disponibili in uno Stato membro e il rapporto rischio/beneficio si presume positivo.
Motivazione
I piani nazionali devono anche prevedere la possibilità di fornire e rimborsare l'accesso temporaneo a cure o medicinali per i quali sono in corso le procedure di autorizzazione all'immissione in commercio, o che non hanno tale autorizzazione, in casi molti specifici in cui tali utilizzi potrebbero essere benefici per i pazienti colpiti da una malattia rara. Tale possibilità esiste attraverso la procedura di autorizzazione temporanea all'utilizzo.
Emendamento  17 Proposta di raccomandazione Raccomandazioni agli Stati membri – sezione 1 – punto 5 quater (nuovo)
Testo della Commissione	Emendamento
	(5 quater) di istituire a livello nazionale gruppi consultivi multilaterali che riuniscano tutte le parti interessate per orientare i governi nell'elaborazione e nella messa in atto di piani d'azione nazionali per le malattie rare; tali gruppi dovrebbero garantire che i governi siano correttamente informati e che le decisioni prese a livello nazionale rispecchino i punti di vista e i bisogni della società;
Motivazione
Per ridurre al minimo il rischio di perdere, a causa di cambiamenti a livello del governo o dell'amministrazione, le competenze di cui si dispone in un settore dal carattere così specifico, bisognerebbe prevedere commissioni permanenti che raggruppino tutte le parti interessate e le parti qualificate, vale a dire i pazienti, i medici curanti, gli organismi pagatori, le università e l'industria. Tutti questi attori dovrebbero orientare i responsabili delle decisioni politiche e della definizione delle politiche nell'elaborazione e nella messa in atto dei piani d'azione nazionali.
Emendamento  18 Proposta di raccomandazione Raccomandazioni agli Stati membri – sezione 1 – punto 5 quinquies (nuovo)
Testo della Commissione	Emendamento
	(5 quinquies) di incoraggiare il finanziamento della cura delle malattie rare a livello nazionale di modo che, qualora gli Stati membri non desiderino o non possano disporre di centri di eccellenza, tale fondo centrale nazionale sia utilizzato per garantire che i pazienti possano recarsi in un centro di un altro paese. Tuttavia, è altresì fondamentale che tale bilancio distinto sia rivisto annualmente e adeguato in base alle conoscenze acquisite sui pazienti che hanno necessitato di cure nel corso di quel determinato anno e sulle nuove terapie eventualmente disponibili. Ciò dovrebbe avvenire con il contributo delle commissioni consultive multilaterali.
Motivazione
I centri di cura e gli ospedali dovrebbero essere incoraggiati a formulare diagnosi e a trattare i pazienti affetti da malattie rare. Se devono far fronte essi stessi alle spese, è possibile che non siano in grado di sostenere l'onere finanziario. Un finanziamento a livello nazionale può dare ai pazienti l'opportunità di accedere a cure mediche adeguate.
Emendamento  19 Proposta di raccomandazione Raccomandazioni agli Stati membri – sezione 2 – punto 1
Testo della Commissione	Emendamento
(1) adottare nell'Unione europea una definizione comune delle malattie rare quali malattie che presentano una prevalenza uguale o inferiore a 5 casi ogni 10 000 persone;	(1) adottare nell'Unione europea una definizione comune delle malattie rare quali malattie che presentano una prevalenza uguale o inferiore a 5 casi ogni 10.000 persone, come numero valido per tutta l'Unione europea, ma è molto importante conoscere l'esatta distribuzione per ciascuno Stato membro;
Emendamento  20 Proposta di raccomandazione Raccomandazioni agli Stati membri – sezione 2 – punto 4
Testo della Commissione	Emendamento
(4) sostenere a livello nazionale o regionale reti di informazione, registri e basi di dati specifici su tali malattie.	(4) sostenere, in particolare con mezzi finanziari, a livello europeo,nazionale o regionale reti di informazione, registri e basi di dati specifici su tali malattie, in cui figurino informazioni regolarmente aggiornate accessibili al pubblico via Internet.
Emendamento  21 Proposta di raccomandazione Raccomandazioni agli Stati membri – sezione 3 – punto 3
Testo della Commissione	Emendamento
(3) promuovere la partecipazione dei ricercatori e del laboratori nazionali ai progetti di ricerca sulle malattie rare finanziati a livello comunitario;	(3) promuovere la partecipazione dei ricercatori e dei laboratori nazionali ai progetti di ricerca sulle malattie rare finanziati a livello comunitario e sfruttare le possibilità offerte dal regolamento (CE) n. 141/2000 concernente i medicinali orfani;
Emendamento  22 Proposta di raccomandazione Raccomandazioni agli Stati membri – sezione 3 – punto 3 bis (nuovo)
Testo della Commissione	Emendamento
	(3 bis) promuovere la condivisione di conoscenze e la cooperazione tra ricercatori, laboratori e progetti di ricerca nell'Unione europea e istituzioni analoghe nei paesi terzi, al fine di apportare vantaggi globali non solo all'Unione europea, ma anche ai paesi più poveri e in via di sviluppo, che hanno maggiori difficoltà a destinare risorse alla ricerca sulle malattie rare;
Motivazione
Alla luce delle peculiarità delle malattie rare - numero limitato di pazienti e scarsità di conoscenze e competenze in materia - la cooperazione con i paesi terzi può rivelarsi vantaggiosa non solo per l'UE, ma anche per la condivisione di conoscenze con paesi più poveri e in via di sviluppo.
Emendamento  23 Proposta di raccomandazione Raccomandazioni agli Stati membri – sezione 3 – punto 4
Testo della Commissione	Emendamento
(4) inserire nei piani nazionali per le malattie rare disposizioni volte a promuovere la ricerca sulle malattie rare, anche quella riguardante la sanità pubblica e gli aspetti sociali, con l'obiettivo specifico di elaborare strumenti quali infrastrutture trasversali nonché progetti relativi a determinate malattie.	(4) inserire nei piani nazionali per le malattie rare disposizioni volte a promuovere la ricerca sulle malattie rare, anche quella riguardante la sanità pubblica e gli aspetti sociali, con l'obiettivo specifico di elaborare strumenti quali infrastrutture trasversali nonché progetti relativi a determinate malattie, programmi di riabilitazione e programmi che educano a vivere con una malattia rara, come pure la ricerca su test e strumenti diagnostici;
Motivazione
È importante sottolineare che numerosi pazienti affetti da malattie rare dovranno convivere con la loro malattia per molti anni. Per questo motivo, le attività e la ricerca nel settore delle malattie rare dovranno anche essere intese a garantire l'inserimento sociale delle persone con dette malattie, in conformità dell'articolo 26 della Convenzione delle Nazioni Unite sui diritti delle persone con disabilità.
Emendamento  24 Proposta di raccomandazione Raccomandazioni agli Stati membri – sezione 3 – punto 4 bis (nuovo)
Testo della Commissione	Emendamento
	(4 bis) prevedere un finanziamento adeguato e di lungo termine, in particolare attraverso partenariati pubblico-privato, al fine di sostenere gli sforzi di ricerca a livello nazionale ed europeo e di garantirne la sostenibilità;
Emendamento  25 Proposta di raccomandazione Raccomandazioni agli Stati membri – sezione 4 – punto 1
Testo della Commissione	Emendamento
(1) identificare centri di competenza nazionali o regionali nel loro territorio nazionale entro la fine del 2011 e di promuovere la creazione di tali centri, laddove non esistano già, inserendo nei loro piani nazionali per le malattie rare disposizioni relative alla creazione di centri di competenza nazionali o regionali;	(1) identificare centri di competenza nazionali o regionali nel loro territorio nazionale entro la fine del 2011 e di promuovere la creazione di tali centri, laddove non esistano già, inserendo nei loro piani nazionali per le malattie rare disposizioni relative alla creazione di centri di competenza nazionali o regionali; fornire assistenza nella compilazione di cataloghi delle malattie rare e degli esperti di malattie rare;
Emendamento  26 Proposta di raccomandazione Raccomandazioni agli Stati membri – sezione 4 – punto 3
Testo della Commissione	Emendamento
(3) organizzare percorsi sanitari per i pazienti attraverso la collaborazione con gli esperti del settore nazionali o dall'estero, se necessario; sostenere, ove necessario per garantire un accesso universale all'assistenza sanitaria specifica necessaria, l'assistenza sanitaria transfrontaliera, compresa la mobilità dei pazienti, dei professionisti e degli operatori del settore sanitario, nonché la fornitura di servizi tramite le tecnologie dell'informazione e della comunicazione;	(3) organizzare percorsi sanitari europei per i pazienti affetti da malattie rare attraverso la collaborazione con gli esperti del settore nazionali o di altri paesi, se necessario; sostenere, ove necessario per garantire un accesso universale all'assistenza sanitaria specifica necessaria, l'assistenza sanitaria transfrontaliera, compresa la mobilità dei pazienti e delle competenze attraverso un sostegno alla mobilità dei dati, dei professionisti e degli operatori del settore sanitario, nonché la fornitura di servizi tramite le tecnologie dell'informazione e della comunicazione;
Motivazione
È importante organizzare percorsi sanitari per i pazienti affetti da malattie rare attraverso la collaborazione con gli esperti del settore nazionali o stranieri, se necessario.
Emendamento  27 Proposta di raccomandazione Raccomandazioni agli Stati membri – sezione 4 – punto 5
Testo della Commissione	Emendamento
(5) garantire che i centri di competenza nazionali o regionali aderiscano agli standard definiti dalle reti europee di riferimento per le malattie rare tenendo debitamente conto delle necessità e delle aspettative dei pazienti e dei professionisti.	(5) garantire che i centri di competenza nazionali o regionali aderiscano agli standard definiti dalle reti europee di riferimento per le malattie rare tenendo debitamente conto delle necessità e delle aspettative dei pazienti e dei professionisti e coinvolgendo i pazienti nelle attività dei centri;
Emendamento  28 Proposta di raccomandazione Raccomandazioni agli Stati membri – sezione 4 – punto 5 bis (nuovo)
Testo della Commissione	Emendamento
	(5 bis) incoraggiare, possibilmente con finanziamenti o cofinanziamenti dell'Unione europea, ospedali e centri di competenza a predisporre una formazione specifica per i professionisti in alcune malattie rare consentendo loro di acquisire le relative competenze;
Motivazione
Per poter contrastare efficacemente le malattie rare è essenziale offrire una formazione ad un maggior numero di professionisti in questo settore.
Emendamento  29 Proposta di raccomandazione Raccomandazioni agli Stati membri – sezione 5 – punto 1 – lettera b
Testo della Commissione	Emendamento
b) orientamenti europei sullo screening della popolazione e sui test diagnostici;	b) orientamenti europei sullo screening della popolazione e sui test diagnostici, compresi test genetici come lo screening dell'eterozigote e la diagnosi per biopsia del corpo polare, che garantiscono una sperimentazione di qualità elevata e la possibilità di fornire consigli genetici appropriati, rispettando nel contempo la diversità etica degli Stati membri;
Emendamento  30 Proposta di raccomandazione Raccomandazioni agli Stati membri – sezione 5 – punto 1 – lettera c
Testo della Commissione	Emendamento
c) rapporti di valutazione condivisi tra gli Stati membri sul valore aggiunto terapeutico dei medicinali orfani a livello comunitario, al fine di ridurre al minimo i tempi di attesa per l'accesso ai medicinali orfani per i pazienti che soffrono di malattie rare.	c) rapporti di valutazione nazionali sul valore aggiunto clinico dei medicinali orfani a livello dell'Unione, nel quadro dell'Agenzia europea dei medicinali (EMEA), in cui sono raccolte le conoscenze e le competenze europee nella materia, al fine di ridurre al minimo i tempi di attesa per l'accesso ai medicinali orfani per i pazienti che soffrono di malattie rare.
Emendamento  31 Proposta di raccomandazione Raccomandazioni agli Stati membri – sezione 5 – punto 1 – lettera c bis (nuova)
Testo della Commissione	Emendamento
	c bis) un programma di aiuto strutturale e di investimento a favore della base di dati Orphanet che faciliti l'accesso alle conoscenze sulle malattie rare.
Emendamento  32 Proposta di raccomandazione Raccomandazioni agli Stati membri – sezione 6
Testo della Commissione	Emendamento
6. Empowerment (rafforzamento del ruolo) delle organizzazioni dei pazienti	6. Empowerment (rafforzamento del ruolo) delle organizzazioni di pazienti indipendenti
(1) intervenire per garantire che i pazienti e i loro rappresentanti siano debitamente consultati in tutte le fasi dell'elaborazione delle politiche e del processo decisionale nel settore delle malattie rare, anche per l'istituzione e la gestione dei centri di competenza e delle reti europee di riferimento nonché per l'elaborazione dei piani nazionali;	(1) intervenire per garantire che i pazienti e i loro rappresentanti indipendenti siano debitamente consultati in tutte le fasi dell'elaborazione delle politiche e del processo decisionale nel settore delle malattie rare, anche per l'istituzione e la gestione dei centri di competenza e delle reti europee di riferimento nonché per l'elaborazione dei piani nazionali;
(2) sostenere le attività svolte dalle organizzazioni di pazienti, quali sensibilizzazione, rafforzamento delle capacità e formazione, scambio di informazioni e prassi ottimali, costituzione di reti, coinvolgimento dei pazienti molto isolati;	(2) sostenere le attività svolte dalle organizzazioni di pazienti indipendenti, quali sensibilizzazione, rafforzamento delle capacità e formazione, scambio di informazioni e prassi ottimali, costituzione di reti, coinvolgimento dei pazienti molto isolati;
	(2 bis) garantire che siano previste risorse per le organizzazioni di pazienti non direttamente legate a singole società farmaceutiche;
	(2 ter) facilitare l'accesso dei pazienti alle informazioni esistenti a livello europeo sui medicinali, le terapie o i centri di cura, negli Stati membri o in paesi terzi, che forniscono assistenza sanitaria specifica per le malattie da cui sono affetti;
(3) inserire nei piani nazionali per le malattie rare disposizioni sul sostegno alle organizzazioni di pazienti e sulla loro consultazione, come indicato ai punti 1 e 2.	(3) inserire nei piani nazionali per le malattie rare disposizioni sul sostegno alle organizzazioni di pazienti e sulla loro consultazione, come indicato ai punti 1 e 2; garantire che i piani nazionali assicurino l'identificazione dei centri di competenza nazionali e regionali e la compilazione dei cataloghi di esperti in malattie rare;
Motivazione
È importante facilitare l'accesso dei pazienti alle informazioni esistenti a livello europeo sui medicinali, le terapie o i centri di cura, negli Stati membri o nei paesi terzi, che forniscono assistenza sanitaria specifica per le malattie da cui sono affetti.
Emendamento  33 Proposta di raccomandazione Raccomandazioni alla Commissione – sezione -1 (nuovo)
Testo della Commissione	Emendamento
	-1. a sostenere in maniera duratura "Orphanet", un sito web europeo e uno "sportello unico" che fornisca informazioni:
	a) sull'esistenza di ricerche specifiche sulle malattie rare, sui loro risultati e sulla fruibilità da parte dei pazienti,
	b) sui medicinali disponibili per ciascuna malattia rara,
	c) sulla terapia disponibile in ciascuno Stato membro per ciascuna malattia rara;
	d) sui centri sanitari specializzati esistenti negli Stati membri o in paesi terzi per ciascuna malattia rara;
Emendamento  34 Proposta di raccomandazione Raccomandazioni alla Commissione – sezione 1
Testo della Commissione	Emendamento
1. a riferire, entro la fine del quinto anno successivo all'adozione della raccomandazione, in merito alla sua attuazione al Consiglio, al Parlamento, al Comitato economico e sociale europeo e al Comitato delle regioni basandosi sulle informazioni fornite dagli Stati membri, ad analizzare l'efficacia delle misure proposte e a valutare la necessità di ulteriori azioni;	1. a riferire, entro la fine del 2012 - anno in cui essa proporrà le azioni di attuazione comprendenti, tra l'altro, a) le misure di bilancio necessarie per rendere efficace il programma comunitario sulle malattie rare; b) la creazione delle relative reti di centri di competenza; c) la raccolta di dati epidemiologici sulle malattie rare; d) la mobilità di esperti e professionisti; e) la mobilità dei pazienti; e f) la valutazione della necessità di ulteriori azioni - in merito all'attuazione della presente raccomandazione al Consiglio, al Parlamento, al Comitato economico e sociale europeo e al Comitato delle regioni basandosi sulle informazioni fornite dagli Stati membri, ad analizzare l'efficacia delle misure proposte ai fini del miglioramento della vita dei pazienti affetti da malattie rare e delle loro famiglie, e a valutare la necessità di ulteriori azioni;

MOTIVAZIONE

Introduzione generale e valutazione

della proposta di raccomandazione del Consiglio

Si accoglie con favore la raccomandazione del Consiglio in quanto un’azione concertata a livello comunitario e nazionale nel settore delle malattie rare è una necessità assoluta. Sebbene l’incidenza di ciascuna malattia rara sia molto bassa, l’esistenza di diverse migliaia di queste malattie comporta che siano interessate milioni di persone nell’Unione europea.

Tuttavia questa proposta non è assolutamente sufficiente allo stato attuale, e non è possibile ricavarne un programma valido. La ragione è che non descrive, nemmeno in termini generali, il necessario finanziamento dell'UE e il cofinanziamento dell'UE e degli Stati membri o altre organizzazioni. Pertanto non può promuovere alcuni aspetti essenziali relativi alle malattie rare, ossia la creazione di reti di centri di competenza, la catalogazione delle malattie, ricerche speciali necessarie, ecc.

Il testo chiede una proposta di attuazione da parte della Commissione cinque anni dopo l’adozione, un periodo lungo durante il quale non può essere fatto praticamente nulla in quanto non vi sono fondi stanziati.

Il relatore propone pertanto di chiedere alla Commissione di presentare la proposta di attuazione non oltre la fine del 2012, in quanto entro tale data saranno disponibili i dati necessari inviati dagli Stati membri sui centri di competenza sulle malattie rare (2011).

Tale proposta di attuazione dovrà menzionare esplicitamente il finanziamento/cofinanziamento nei seguenti settori:

a) raccolta di dati epidemiologici e compilazione di un catalogo delle malattie rare, necessarie per avere un quadro chiaro del campo di queste malattie nell’UE;

b) creazione delle reti;

c) creazione di centri di competenza negli Stati membri che ancora non ne possiedono;

d) creazione di speciali corsi di formazione nei centri di competenza esistenti affinché i professionisti acquisiscano le competenze;

e) mobilitazione di esperti e professionisti per creare le necessarie condizioni affinché si progredisca nelle conoscenze;

f) ricerca sugli strumenti e sui test diagnostici sulle malattie rare, in particolare quelle genetiche.

Questa proposta di raccomandazione del Consiglio va intesa come un'indicazione per creare condizioni favorevoli nel campo delle malattie rare; consapevole della sua portata generale, il relatore desidera tuttavia sottolineare ancora una volta che per essere applicata in modo efficiente e con successo, la proposta deve essere più precisa e definita nel calendario (anni) di attuazione.

Aspetti importanti da menzionare

nella proposta di attuazione della Commissione

1. Come si evince dalla raccomandazione del Consiglio, il settore delle malattie rare non è ben definito nell’Unione europea:

- non vi è un registro che cataloghi le malattie una per una,

- i dati statistici in materia non sono precisi.

Ciò risulta evidente dal grande intervallo nel numero di pazienti stimati (da 27 a 36 milioni di persone) e del numero di malattie rare (da 5 000 a 10 000 malattie rare).

2. È inoltre importante notare che l’approccio alla materia deve essere flessibile in quanto la definizione di malattia rara come di patologia che colpisce meno di 5 persone su 10 000 è troppo restrittiva, in quanto si possono avere valori leggermente superiori a questa soglia e trovarsi di fronte al dilemma di non considerare rara una malattia se il suo tasso è pari a 5,1 ad esempio. Inoltre una malattia rara può avere una distribuzione differente nei diversi Stati membri.

3. A causa dell'elevato numero di persone affette ma della bassa incidenza di ciascuna malattia, risulta assolutamente necessaria un'azione concertata a livello comunitario.

Per tale motivo ritengo che sia opportuno che la proposta definitiva di attuazione cerchi di elencare i centri e gli ospedali specializzati per alcune malattie e le competenze presenti in ciascun paese, collegandoli in una rete.

4. È ovvio che per combattere le malattie rare dobbiamo disciplinare la mobilità dei pazienti in quanto le necessarie competenze possono non essere presenti in tutti gli Stati membri.

Pertanto nel caso in cui non vi siano centri di competenza che possano prendersi cura del paziente si dovrà porre rimedio con la sua mobilità. In questo caso la questione del finanziamento deve essere lasciata alla valutazione degli Stati membri.

5. Un altro aspetto molto importante è la mobilità dei professionisti, ossia:

a) la mobilità degli esperti all’interno dell’Unione europea al fine di agevolare la creazione di nuovi centri in un altro Stato membro

b) la mobilità dei professionisti per acquisire la competenza in alcune malattie rare nei centri esistenti in tutta l’Unione europea. Questa azione richiede la creazione di corsi di formazione e pratica clinica al fine di formare più esperti su queste malattie.

La missione di questi centri sarà quindi non solo quella di combattere le malattie rare ma anche di creare il contesto necessario per lo scambio delle conoscenze.

6. Infine, a causa della natura ereditaria di molte malattie rare, la ricerca e l’innovazione sono assolutamente necessarie per migliorare le capacità diagnostiche per mezzo di test genetici.

7. Vi sono casi in cui sono disponibili test genetici e possono essere applicate delle procedure preimpianto per scongiurare tali malattie negli embrioni e pertanto debellarne alcune. Ciò dovrebbe avvenire nell’ambito di un’azione concertata con consulenti genetici e reti informative. Per alcune malattie tali pratiche sono già in atto in alcuni Stati membri; è necessario considerarle e valutarle perché la loro applicazione porterà infine alla scomparsa di alcune di queste malattie.

PARERE della commissione per l'industria, la ricerca e l'energia (10.3.2009)

destinato alla commissione per l'ambiente, la sanità pubblica e la sicurezza alimentare

sulla proposta di raccomandazione del Consiglio su un'azione europea nel settore delle malattie rare
(COM(2008)0726 – C6‑0455/2008 – 2008/0218(CNS))

Relatrice per parere: Françoise Grossetête

BREVE MOTIVAZIONE

Le malattie rare colpiscono quasi 30 milioni di europei. Ciascuna di queste malattie non interessa che un numero limitato di individui, talvolta meno di una decina a livello nazionale. La media è di una persona su 2000. Ad oggi, sono state registrate oltre 7 000 malattie rare e ogni settimana 2 nuove patologie vengono recensite dalla letteratura medica. L'80% delle malattie rare è di origine genetica, il 65% è di carattere pediatrico.

Fare delle malattie rare una priorità a livello europeo è dunque indispensabile per favorire una maggiore attenzione alle esigenze di diversi milioni di cittadini che subiscono la mancata individuazione della patologia tramite diagnosi ("erranza diagnostica") e non beneficiano di alcun trattamento che possa guarire la loro malattia.

Contrariamente a quanto avviene per altre questioni relative alla sanità pubblica o alla ricerca, non si tratta solo di colmare un ritardo rispetto a una tematica precedentemente ignorata, ma di costruire strumenti o dispositivi permanenti che consentano di tenere conto, costantemente, delle specificità di queste malattie.

La loro rarità genera alcune sfide specifiche, sotto il profilo scientifico, economico e organizzativo, che non è possibile affrontare con gli strumenti che vengono comunemente posti in atto. È per tale motivo che occorre pensare a un approccio globale, coerente e durevole. La realizzazione di quanto sopra è possibile soltanto mobilitando contemporaneamente tutti i soggetti interessati: soggetti politici, istituzionali, organizzazioni di pazienti, operatori della sanità, organizzazioni di malati, personale medico, ricercatori, industriali.

I malati sono troppo poco numerosi per essere rilevanti a livello locale o regionale e le malattie sono troppo numerose per essere insegnate agli operatori della sanità; le competenze sono rare. Poiché nessuno Stato membro dell'UE, da solo, è in grado di lottare contro le malattie rare, è evidente che la ricerca e l'accesso alle informazioni, alle diagnosi e alle cure devono necessariamente passare per un'organizzazione in rete coerente, coordinata e leggibile da tutti i soggetti, nonché per metodologie e strategie condivise a livello nazionale ed europeo. Questo ambito è quindi necessario e indispensabile per l'organizzazione della lotta contro le malattie rare, la mutualizzazione delle risorse e dei mezzi e per il loro sviluppo.

Il 16 dicembre 1999 il Parlamento europeo e il Consiglio dei ministri hanno approvato il regolamento (CE) n. 141/2000 concernente i medicinali orfani. Tale regolamento sollecita l'industria farmaceutica e biotecnologica a sviluppare e a commercializzare i medicinali orfani (incentivi fiscali, assistenza in materia di protocollo, esclusiva di 10 anni ecc.). Un comitato per i medicinali orfani (COMP), istituito in seno all'Agenzia europea per i medicinali (EMEA), è incaricato di esaminare le richieste di designazione e di assistere la Commissione nelle discussioni relative ai medicinali orfani.

Nell'ottobre 2008, 569 medicinali sono stati designati come medicinali "orfani" in Europa. Tra questi, 54 hanno già ottenuto un'autorizzazione all'immissione sul mercato comunitario europeo e interessano quasi 3 milioni di pazienti europei.

L'approvazione del regolamento europeo sui medicinali orfani ha permesso di istituire un quadro favorevole per le imprese impegnate nello sviluppo di tali farmaci (incentivi fiscali, esclusiva commerciale ecc.). Essa ha rappresentato uno stimolo per lo sviluppo dei medicinali orfani.

Un medicinale orfano è un prodotto che l'industria farmaceutica è poco incline a sviluppare nelle normali condizioni di mercato. Alcune malattie sono talmente poco frequenti che è impossibile ammortizzare il costo dello sviluppo del medicinale e della sua immissione sul mercato.

Vi sono numerosi esempi di progressi, realizzati a partire dalle malattie rare, che procurano e procureranno in futuro ampi benefici alle patologie più frequenti. Le strade terapeutiche si moltiplicano: terapie genetiche e cellulari, nuove molecole, trattamenti "su misura" ecc. Le terapie innovative messe a punto per le malattie rare prefigurano la medicina di domani, che sarà sempre più personalizzata.

L'esplosione delle possibilità di sviluppo clinico nel campo delle malattie rare apre nuove prospettive sotto il profilo economico. Anche in questo caso, è a livello europeo che vanno coordinati i mezzi per esplorare tutte le possibilità. Considerate singolarmente, queste malattie non rappresentano un mercato redditizio. Nonostante le misure europee che favoriscono lo sviluppo dei medicinali orfani, l'industria farmaceutica manifesta, ancor più che per le malattie frequenti, una forte cautela nell'assumere rischi nelle fasi iniziali di sviluppo dei trattamenti (dallo stadio preclinico sino alla fase II).

Per gli industriali, il rapporto tra il rischio finanziario e le prospettive di redditività legate alla realizzazione di un nuovo trattamento diventa interessante soltanto in una fase tardiva del processo di sviluppo delle nuove terapie. Nel campo delle malattie rare, il percorso che porta dalla dimostrazione di concetto all'investimento di ingenti fondi privati, quelli necessari a monte dell'autorizzazione all'immissione sul mercato, è una "valle della morte" molto più lunga di quella riservata alle malattie frequenti caratterizzate invece da un potenziale di mercato estremamente più elevato.

Occorre pertanto costruire strumenti di sviluppo idonei e ottimizzare il ciclo di sviluppo dei trattamenti, al fine di ridurne al minimo i costi; parallelamente, occorre inventare nuovi strumenti di condivisione dei rischi, tra fondi privati e fondi pubblici, che consentano di finanziare le fasi in questione. A livello europeo, lo sviluppo di reti e l'intensificarsi delle collaborazioni costituiscono certamente una potente leva per il conseguimento dei risultati auspicati. Se non saranno adottati provvedimenti in tempi rapidi, vi è il forte rischio che alcuni trattamenti non vedano mai la luce e che gli unici medicinali a essere commercializzati, peraltro a prezzi proibitivi, siano quelli prodotti oltre Atlantico.

La proposta di raccomandazione del Consiglio su un'azione europea nel settore delle malattie rare riveste un ruolo particolarmente importante ai fini dell'elaborazione e dell'adozione delle strategie e dei piani nazionali in materia. Essi dovrebbero assumere la stessa portata in tutti gli Stati membri, essere coordinati tra i diversi paesi nonché collegati in modo coerente ed efficace all'interno delle politiche comunitarie.

EMENDAMENTI

La commissione per l'industria, la ricerca e l'energia invita la commissione per l'ambiente, la sanità pubblica e la sicurezza alimentare, competente per il merito, a includere nella sua relazione i seguenti emendamenti:

Emendamento  1 Proposta di raccomandazione Considerando 5
Testo della Commissione	Emendamento
(5) Queste malattie, per la loro bassa prevalenza e per la loro specificità, richiedono un approccio globale, basato su interventi specifici e combinati volti a prevenire un’elevata morbilità o, laddove sia evitabile, una mortalità precoce e a migliorare la qualità della vita e il potenziale socioeconomico delle persone colpite.	(5) Queste malattie, per la loro bassa prevalenza e per la loro specificità, richiedono un approccio globale, basato su interventi specifici e combinati, anche in partenariato con paesi terzi come gli Stati Uniti, volti a prevenire un’elevata morbilità o, laddove sia evitabile, una mortalità precoce e a migliorare la qualità della vita e il potenziale socioeconomico delle persone colpite sia nei paesi sviluppati sia in quelli in via di sviluppo.
Motivazione
Alla luce delle peculiarità delle malattie rare - numero limitato di pazienti e scarsità di conoscenze e competenze in materia - la cooperazione con i paesi terzi può rivelarsi vantaggiosa non solo per l'UE, ma anche per la condivisione di conoscenze con paesi più poveri e in via di sviluppo.
Emendamento  2 Proposta di raccomandazione Considerando 14 bis (nuovo)
Testo della Commissione	Emendamento
	(14 bis) Il forum farmaceutico ha adottato il 12 ottobre 2008 la sua relazione finale, che propone orientamenti per consentire agli Stati membri, alle parti interessate e alla Commissione di potenziare i propri sforzi volti a garantire un accesso più facile e più rapido ai medicinali orfani nell'Unione europea.
Motivazione
Al momento dell'adozione delle conclusioni del forum farmaceutico, gli Stati membri si sono impegnati politicamente a sopprimere le strozzature che ostacolano l'accesso ai medicinali orfani attraverso la procedura di approvazione comunitaria. La proposta di raccomandazione deve tradurre in concreto gli orientamenti definiti nella relazione finale del forum farmaceutico.
Emendamento  3 Proposta di raccomandazione Raccomandazioni agli Stati membri – sezione 1 – punto 1
Testo della Commissione	Emendamento
(1) di elaborare e adottare entro la fine del 2011 una strategia completa ed integrata volta a guidare e strutturare tutti gli interventi pertinenti nel settore delle malattie rare sotto forma di piani nazionali per le malattie rare;	(1) di elaborare e adottare entro la fine del 2010 una strategia completa ed integrata volta a guidare e strutturare tutti gli interventi pertinenti nel settore delle malattie rare sotto forma di piani nazionali per le malattie rare;
Motivazione
È importante che gli Stati membri elaborino e adottino entro la fine del 2010 una strategia completa e integrata volta a guidare e strutturare tutti gli interventi pertinenti nel settore delle malattie rare sotto forma di piani nazionali per le malattie rare.
Emendamento  4 Proposta di raccomandazione Raccomandazioni agli Stati membri – sezione 1 – punto 3
Testo della Commissione	Emendamento
(3) di definire un numero limitato di interventi prioritari all'interno del piano nazionale per le malattie rare, con obiettivi concreti, scadenze chiare, strutture di gestione e rendiconti periodici;	(3) di definire un numero limitato di interventi prioritari all'interno del piano nazionale per le malattie rare, con obiettivi concreti, scadenze chiare, finanziamenti significativi e ben identificati, strutture di gestione e rendiconti periodici;
Emendamento  5 Proposta di raccomandazione Raccomandazioni agli Stati membri – sezione 1 – punto 5 bis (nuovo)
Testo della Commissione	Emendamento
	(5 bis) di prevedere, nei piani nazionali, misure eccezionali di messa a disposizione di medicinali che non hanno l'autorizzazione di immissione in commercio allorché sussiste una reale esigenza di sanità pubblica. In assenza di alternative terapeutiche appropriate e disponibili in uno Stato membro, e allorché il rapporto rischio/beneficio si presume positivo, i pazienti colpiti da malattie rare devono avere accesso ai medicinali in questione.
Motivazione
I piani nazionali devono anche prevedere la possibilità di fornire e rimborsare l'accesso temporaneo a cure o medicinali per i quali sono in corso le procedure di autorizzazione all'immissione in commercio, o che non hanno tale autorizzazione, in casi molti specifici in cui tali utilizzi potrebbero essere benefici per i pazienti colpiti da una malattia rara. Tale possibilità esiste attraverso la procedura di autorizzazione temporanea all'utilizzo.
Emendamento  6 Proposta di raccomandazione Raccomandazioni agli Stati membri – sezione 2 – punto 4
Testo della Commissione	Emendamento
(4) sostenere a livello nazionale o regionale reti di informazione, registri e basi di dati specifici su tali malattie.	(4) sostenere, in particolare con mezzi finanziari, a livello europeo, nazionale o regionale, reti di informazione, registri e basi di dati specifici su tali malattie.
Emendamento  7 Proposta di raccomandazione Raccomandazioni agli Stati membri – sezione 3 – punto 3 bis (nuovo)
Testo della Commissione	Emendamento
	(3 bis) istituire un finanziamento adeguato e a lungo termine, ad esempio attraverso partenariati pubblico/privato, per sostenere gli sforzi di ricerca a livello nazionale ed europeo al fine di garantirne la sostenibilità;
Emendamento  8 Proposta di raccomandazione Raccomandazioni agli Stati membri – sezione 3 – punto 3 ter (nuovo)
Testo della Commissione	Emendamento
	(3 ter) promuovere la condivisione di conoscenze e la cooperazione tra ricercatori, laboratori e progetti di ricerca nell'Unione europea e istituzioni analoghe nei paesi terzi, al fine di apportare vantaggi globali non solo all'Unione europea, ma anche a paesi più poveri e in via di sviluppo, che sono meno in grado di destinare risorse alla ricerca sulle malattie rare;
Motivazione
Alla luce delle peculiarità delle malattie rare - numero limitato di pazienti e scarsità di conoscenze e competenze in materia - la cooperazione con i paesi terzi può rivelarsi vantaggiosa non solo per l'UE, ma anche per la condivisione di conoscenze con paesi più poveri e in via di sviluppo.
Emendamento  9 Proposta di raccomandazione Raccomandazioni agli Stati membri – sezione 4 – punto 3
Testo della Commissione	Emendamento
(3) organizzare percorsi sanitari per i pazienti attraverso la collaborazione con gli esperti del settore nazionali o dall'estero, se necessario; sostenere, ove necessario per garantire un accesso universale all'assistenza sanitaria specifica necessaria, l'assistenza sanitaria transfrontaliera, compresa la mobilità dei pazienti, dei professionisti e degli operatori del settore sanitario, nonché la fornitura di servizi tramite le tecnologie dell'informazione e della comunicazione;	(3) organizzare percorsi sanitari europei per i pazienti affetti da malattie rare attraverso la collaborazione con gli esperti del settore nazionali o di altri paesi, se necessario; sostenere, ove necessario per garantire un accesso universale all'assistenza sanitaria specifica necessaria, l'assistenza sanitaria transfrontaliera, compresa la mobilità dei pazienti, dei professionisti e degli operatori del settore sanitario, nonché la fornitura di servizi tramite le tecnologie dell'informazione e della comunicazione;
Motivazione
È importante organizzare percorsi sanitari per i pazienti affetti da malattie rare attraverso la collaborazione con gli esperti del settore nazionali o stranieri, se necessario.
Emendamento  10 Proposta di raccomandazione Raccomandazioni agli Stati membri – sezione 4 – punto 5
Testo della Commissione	Emendamento
(5) garantire che i centri di competenza nazionali o regionali aderiscano agli standard definiti dalle reti europee di riferimento per le malattie rare tenendo debitamente conto delle necessità e delle aspettative dei pazienti e dei professionisti.	5) garantire che i centri di competenza nazionali o regionali aderiscano agli standard definiti dalle reti europee di riferimento per le malattie rare tenendo debitamente conto delle necessità e delle aspettative dei pazienti e dei professionisti e coinvolgendo i pazienti nelle attività, nella gestione e nella valutazione dei centri.
Emendamento  11 Proposta di raccomandazione Raccomandazioni agli Stati membri – sezione 5 – punto 1 – lettera c
Testo della Commissione	Emendamento
(c) rapporti di valutazione condivisi tra gli Stati membri sul valore aggiunto terapeutico dei medicinali orfani a livello comunitario, al fine di ridurre al minimo i tempi di attesa per l'accesso ai medicinali orfani per i pazienti che soffrono di malattie rare.	c) rapporti di valutazione condivisi tra gli Stati membri sul valore aggiunto clinico dei medicinali orfani a livello comunitario in seno all'Agenzia europea per i medicinali, in cui è riunita la competenza europea nella materia, al fine di ridurre al minimo i tempi di attesa per l'accesso ai medicinali orfani per i pazienti che soffrono di malattie rare.
Motivazione
L'EMEA costituisce la piattaforma più adeguata per ridurre i tempi di attesa e centralizzare i rapporti di valutazione.
Emendamento  12 Proposta di raccomandazione Raccomandazioni agli Stati membri – sezione 6 – punto 2 bis (nuovo)
Testo della Commissione	Emendamento
	(2 bis) facilitare l'accesso dei pazienti alle informazioni esistenti a livello europeo sui medicinali, le terapie o i centri di cura, negli Stati membri o in paesi terzi, che forniscono assistenza sanitaria specifica per le malattie da cui sono affetti;
Motivazione
È importante facilitare l'accesso dei pazienti alle informazioni esistenti a livello europeo sui medicinali, le terapie o i centri di cura, negli Stati membri o nei paesi terzi, che forniscono assistenza sanitaria specifica per le malattie da cui sono affetti.
Emendamento  13 Proposta di raccomandazione Raccomandazioni alla Commissione – sezione -1 (nuovo)
Testo della Commissione	Emendamento
	-1. a sostenere in maniera duratura "Orphanet", un sito web europeo e uno "sportello unico" che fornisca informazioni:
	a) sull'esistenza di ricerche specifiche sulle malattie rare, sui loro risultati e sulla fruibilità da parte dei pazienti,
	b) sui medicinali disponibili per ciascuna malattia rara,
	c) sulla terapia disponibile in ciascuno Stato membro per ciascuna malattia rara;
	d) sui centri sanitari specializzati esistenti negli Stati membri o in paesi terzi per ciascuna malattia rara;

PROCEDURA

Titolo	Azione europea nel settore delle malattie rare
Riferimenti	COM(2008)0726 – C6-0455/2008 – 2008/0218(CNS)
Commissione competente per il merito	ENVI
Parere espresso da        Annuncio in Aula	ITRE 4.12.2008
Relatore per parere        Nomina	Françoise Grossetête 2.12.2008
Esame in commissione	11.2.2009
Approvazione	9.3.2009
Esito della votazione finale	+: –: 0:	43 0 0
Membri titolari presenti al momento della votazione finale	Jan Březina, Giles Chichester, Dragoş Florin David, Pilar del Castillo Vera, Den Dover, Lena Ek, Norbert Glante, Umberto Guidoni, Fiona Hall, David Hammerstein, Rebecca Harms, Erna Hennicot-Schoepges, Mary Honeyball, Romana Jordan Cizelj, Werner Langen, Anne Laperrouze, Pia Elda Locatelli, Eluned Morgan, Reino Paasilinna, Atanas Paparizov, Francisca Pleguezuelos Aguilar, Anni Podimata, Herbert Reul, Teresa Riera Madurell, Paul Rübig, Andres Tarand, Catherine Trautmann, Claude Turmes, Nikolaos Vakalis, Adina-Ioana Vălean, Dominique Vlasto
Supplenti presenti al momento della votazione finale	Alexander Alvaro, Pilar Ayuso, Ivo Belet, Françoise Grossetête, Marie-Noëlle Lienemann, Erika Mann, Vittorio Prodi, Esko Seppänen, Vladimir Urutchev, Lambert van Nistelrooij
Supplenti (art. 178, par. 2) presenti al momento della votazione finale	Elisabetta Gardini, Ulrike Rodust

PROCEDURA

Titolo	Azione europea nel settore delle malattie rare
Riferimenti	COM(2008)0726 – C6-0455/2008 – 2008/0218(CNS)
Consultazione del PE	13.11.2008
Commissione competente per il merito        Annuncio in Aula	ENVI 4.12.2008
Commissione(i) competente(i) per parere        Annuncio in Aula	ITRE 4.12.2008
Relatore(i)        Nomina	Antonios Trakatellis 4.12.2008
Esame in commissione	10.2.2009
Approvazione	31.3.2009
Esito della votazione finale	+: –: 0:	42 7 0
Membri titolari presenti al momento della votazione finale	Adamos Adamou, Georgs Andrejevs, Margrete Auken, Liam Aylward, Pilar Ayuso, Irena Belohorská, Maria Berger, Johannes Blokland, John Bowis, Frieda Brepoels, Martin Callanan, Magor Imre Csibi, Chris Davies, Avril Doyle, Edite Estrela, Jill Evans, Anne Ferreira, Karl-Heinz Florenz, Matthias Groote, Françoise Grossetête, Gyula Hegyi, Dan Jørgensen, Christa Klaß, Eija-Riitta Korhola, Urszula Krupa, Peter Liese, Jules Maaten, Marios Matsakis, Linda McAvan, Péter Olajos, Miroslav Ouzký, Vittorio Prodi, Dagmar Roth-Behrendt, Guido Sacconi, María Sornosa Martínez, Antonios Trakatellis, Thomas Ulmer, Åsa Westlund, Glenis Willmott
Supplenti presenti al momento della votazione finale	Nicodim Bulzesc, Christofer Fjellner, Milan Gaľa, Johannes Lebech, Miroslav Mikolášik, Hartmut Nassauer, Alojz Peterle, Bart Staes, Robert Sturdy
Supplenti (art. 178, par. 2) presenti al momento della votazione finale	Søren Bo Søndergaard