VERSLAG over het voorstel voor een aanbeveling van de Raad betreffende Europees optreden op het gebied van zeldzame ziekten

3.4.2009 - (COM(2008)0726 – C6‑0455/2008 – 2008/0218(CNS)) - *

Commissie milieubeheer, volksgezondheid en voedselveiligheid
Rapporteur: Antonios Trakatellis

ONTWERPWETGEVINGSRESOLUTIE VAN HET EUROPEES PARLEMENT

over het voorstel voor een aanbeveling van de Raad betreffende Europees optreden op het gebied van zeldzame ziekten

(COM(2008)0726 – C6‑0455/2008 – 2008/0218(CNS))

(Raadplegingsprocedure)

Het Europees Parlement,

–   gezien het voorstel van de Commissie aan de Raad (COM(2008)0726),

–   gelet op artikel 152, lid 4 van het EG­Verdrag, op grond waarvan het Parlement door de Raad is geraadpleegd (C6‑0455/2008),

–   gelet op artikel 51 van zijn Reglement,

–   gezien het verslag van de Commissie milieubeheer, volksgezondheid en voedselveiligheid en het advies van de Commissie industrie, onderzoek en energie (A6‑0231/2009),

1.  hecht zijn goedkeuring aan het Commissievoorstel, als geamendeerd door het Parlement;

2.  verzoekt de Commissie haar voorstel krachtens artikel 250, lid 2 van het EG‑Verdrag dienovereenkomstig te wijzigen;

3.  verzoekt de Raad, wanneer deze voornemens is af te wijken van de door het Parlement goedgekeurde tekst, het Parlement hiervan op de hoogte te stellen;

4.  wenst opnieuw te worden geraadpleegd ingeval de Raad voornemens is ingrijpende wijzigingen aan te brengen in het voorstel van de Commissie;

5.  verzoekt zijn Voorzitter het standpunt van het Parlement te doen toekomen aan de Raad en de Commissie.

Amendement  1 Voorstel voor een aanbeveling Overweging 1
Door de Commissie voorgestelde tekst	Amendement
(1) Zeldzame ziekten zijn levensbedreigende of chronisch invaliderende ziekten met een geringe prevalentie en een grote complexiteit, en vormen als zodanig een gezondheidsbedreiging voor de Europese burgers.	(1) Zeldzame ziekten zijn levensbedreigende of chronisch invaliderende ziekten met een geringe prevalentie en een grote complexiteit, en vormen als zodanig een gezondheidsbedreiging voor de Europese burgers, maar het aantal zieken is, aangezien er zo veel verschillende soorten zeldzame ziekten zijn, relatief hoog.
Amendement  2 Voorstel voor een aanbeveling Overweging 2
Door de Commissie voorgestelde tekst	Amendement
(2) Voor de periode van 1 januari 1999 tot en met 31 december 2003 is een communautair actieprogramma inzake zeldzame ziekten, met inbegrip van ziekten van genetische oorsprong, vastgesteld. In dat programma werden zeldzame ziekten gedefinieerd als ziekten waaraan minder dan 5 op de 10 000 mensen in de Europese Unie lijden.	(2) Voor de periode van 1 januari 1999 tot en met 31 december 2003 is een communautair actieprogramma inzake zeldzame ziekten, met inbegrip van ziekten van genetische oorsprong, vastgesteld. In dat programma werden zeldzame ziekten gedefinieerd als ziekten waaraan minder dan 5 op de 10 000 mensen in de Europese Unie lijden; dit aantal moet op statistische grondslag na wetenschappelijk onderzoek worden beoordeeld .
Motivering
Er is meer soepelheid vereist om dilemma's te voorkomen die ontstaan als er 5,1 of 5,2 mensen per 10.000 aan een ziekte lijden.
Amendement  3 Voorstel voor een aanbeveling Overweging 2 bis (nieuw)
Door de Commissie voorgestelde tekst	Amendement
	(2 bis) Op basis van deze statistische gegevens moeten zeldzame ziekten nauwkeurig in kaart worden gebracht en regelmatig door een wetenschappelijk comité opnieuw bezien om vast te stellen of er eventuele toevoegingen noodzakelijk zijn.
Motivering
Het is absoluut noodzakelijk een catalogus van zeldzame ziektes in de Europese Unie samen te stellen.
Amendement  4 Voorstel voor een aanbeveling Overweging 4
Door de Commissie voorgestelde tekst	Amendement
(4) Er zijn momenteel naar schatting 5 000 tot 8 000 verschillende zeldzame ziekten, waaraan 6 tot 8% van de bevolking in de loop van zijn leven lijdt. Voor de Europese Unie betekent dit dat 27 tot 36 miljoen mensen een zeldzame ziekte hebben of krijgen. Hiervan lijden de meeste mensen aan een ziekte die bij 1 op de 100 000 mensen of minder voorkomt.	(4) Er zijn momenteel naar schatting 5 000 tot 8 000 verschillende zeldzame ziekten, waaraan 6 tot 8% van de bevolking in de loop van zijn leven lijdt. Voor de Europese Unie betekent dit met andere woorden dat iedere zeldzame ziekte op zich een geringe prevalentie heeft, maar dat het totaal aantal zieken vrij hoog is en ligt tussen de 27 en 36 miljoen mensen. Hiervan lijden de meeste mensen aan een ziekte die bij 1 op de 100 000 mensen of minder voorkomt.
Amendement  5 Voorstel voor een aanbeveling Overweging 5
Door de Commissie voorgestelde tekst	Amendement
(5) Vanwege de geringe prevalentie en de specifieke kenmerken van zeldzame ziekten vereisen deze ziekten een algemene aanpak, gebaseerd op bijzondere gebundelde inspanningen om een grote morbiditeit of vermijdbare vroegtijdige mortaliteit te voorkomen en de levenskwaliteit en het sociaaleconomisch potentieel van de getroffen personen te verbeteren.	(5) Vanwege de geringe prevalentie, de specifieke kenmerken en het hoge totaalaantal gevallen van zeldzame ziekten vereisen deze ziekten een algemene aanpak, gebaseerd op bijzondere gebundelde inspanningen, ook in samenwerking met derde landen als de Verenigde Staten, om een grote morbiditeit of vermijdbare vroegtijdige mortaliteit te voorkomen en de levenskwaliteit en het sociaaleconomisch potentieel van de getroffen personen in industrie- en ontwikkelingslanden te verbeteren.
Motivering
De specifieke kenmerken van zeldzame ziekten - gering aantal patiënten en weinig kennis en ervaring - maken dat samenwerking met landen buiten de EU voordelig kan zijn, niet alleen voor de EU maar ook door de kennis met armere en ontwikkelingslanden te delen.
Amendement  6 Voorstel voor een aanbeveling Overweging 8
Door de Commissie voorgestelde tekst	Amendement
(8) Om de nationale, regionale en plaatselijke initiatieven op het gebied van zeldzame ziekten beter te coördineren en meer samenhang te geven, moeten alle nationale maatregelen op dit gebied in nationale plannen voor zeldzame ziekten worden opgenomen.	(8) Om de nationale, regionale en plaatselijke initiatieven op het gebied van zeldzame ziekten beter te coördineren en meer samenhang te geven en om te komen tot betere samenwerking tussen de opleidingscentra, moeten alle nationale maatregelen op dit gebied in nationale plannen voor zeldzame ziekten worden opgenomen.
Amendement  7 Voorstel voor een aanbeveling Overweging 13
Door de Commissie voorgestelde tekst	Amendement
(13) Europese referentienetwerken voor zeldzame ziekten hebben een bijzonder grote communautaire toegevoegde waarde doordat deze aandoeningen maar weinig voorkomen, zodat er in de afzonderlijke landen een gering aantal patiënten en beperkte deskundigheid is. Om patiënten met een zeldzame ziekte gelijke toegang tot hoogwaardige zorg te kunnen bieden, is het daarom cruciaal dat op Europees niveau expertise bijeengebracht wordt.	(13) Europese referentienetwerken voor zeldzame ziekten hebben een bijzonder grote communautaire toegevoegde waarde doordat deze aandoeningen maar weinig voorkomen, zodat er in de afzonderlijke landen een gering aantal patiënten en beperkte deskundigheid is. Om patiënten met een zeldzame ziekte gelijke toegang tot betrouwbare informatie, een gepaste en tijdige diagnose en hoogwaardige zorg te kunnen bieden, is het daarom cruciaal dat op Europees niveau expertise bijeengebracht wordt.
Amendement  8 Voorstel voor een aanbeveling Overweging 14 bis (nieuw)
Door de Commissie voorgestelde tekst	Amendement
	(14 bis) Het farmaceutisch forum heeft op 12 oktober 2008 zijn eindrapport aangenomen, dat beleidslijnen uitzet zodat lidstaten, belanghebbende partijen en de Commissie hun werkzaamheden kunnen uitbreiden om weesgeneesmiddelen in de Europese unie gemakkelijker en sneller beschikbaar te maken.
Motivering
In de conclusies van het farmaceutisch forum gaan de lidstaten de politieke verbintenis aan om de knelpunten in de beschikbaarheid van weesgeneesmiddelen aan de hand van de Europese erkenningsprocedure op te heffen. Het voorstel van aanbeveling moet de beleidslijnen van het eindrapport van het farmaceutisch forum concrete gestalte geven.
Amendement  9 Voorstel voor een aanbeveling Overweging 20
Door de Commissie voorgestelde tekst	Amendement
(20) Patiënten en patiëntenvertegenwoordigers moeten daarom bij alle stappen van de beleids- en besluitvorming worden betrokken. Hun activiteiten moeten in elke lidstaat actief worden bevorderd en, onder meer financieel, worden gesteund.	(20) Patiënten en patiëntenvertegenwoordigers moeten daarom bij alle stappen van de beleids- en besluitvorming worden betrokken. Hun activiteiten moeten in elke lidstaat actief worden bevorderd en, onder meer financieel, worden gesteund, maar ook op EU-niveau in de vorm van pan-Europese netwerken ter ondersteuning van patiënten met een specifieke zeldzame ziekte.
Motivering
Omdat deze ziekten zo zeldzaam zijn, werken veel patiëntenverenigingen in pan-Europese netwerken samen om in geheel de EU-27 te communiceren en elkaar te steunen.
Amendement  10 Voorstel voor een aanbeveling Aanbevelingen aan de lidstaten - lid 1 - inleidende formule
Door de Commissie voorgestelde tekst	Amendement
1. nationale plannen voor zeldzame ziekten op te stellen, om voor alle patiënten met een zeldzame ziekte op hun nationale grondgebied universele toegang tot hoogwaardige zorg, inclusief diagnostiek, behandeling en weesgeneesmiddelen, te waarborgen, op basis van rechtvaardigheid en solidariteit in de hele EU, en met name:	1. nationale plannen voor zeldzame ziekten op te stellen, om voor alle patiënten met een zeldzame ziekte op hun nationale grondgebied universele toegang tot hoogwaardige zorg, inclusief diagnostiek, behandeling en weesgeneesmiddelen, evenals revalidatie en therapie om te leren leven met de ziekte te waarborgen, op basis van rechtvaardigheid en solidariteit in de hele EU, en met name:
Motivering
Het is van belang te benadrukken dat veel patiënten die aan een zeldzame ziekte lijden, jaren lang met hun ziekte zullen moeten leven. Daarom moeten de acties en het onderzoek op het gebied van zeldzame ziekten tevens gericht zijn op de integratie van personen met een zeldzame ziekte in de samenleving. Dit is in overeenstemming met artikel 26 van het VN-Verdrag over personen met specifieke behoeften.
Amendement  11 Voorstel voor een aanbeveling Aanbevelingen aan de lidstaten – lid 1 – punt 1
Door de Commissie voorgestelde tekst	Amendement
(1) uiterlijk eind 2011 een algemene geïntegreerde strategie in de vorm van een nationaal plan voor zeldzame ziekten op te stellen en goed te keuren, die als leidraad dient voor en structuur aanbrengt in alle relevante maatregelen op het gebied van zeldzame ziekten;	(1) uiterlijk eind 2010 een algemene geïntegreerde strategie in de vorm van een nationaal plan voor zeldzame ziekten op te stellen en goed te keuren, die als leidraad dient voor en structuur aanbrengt in alle relevante maatregelen op het gebied van zeldzame ziekten;
Motivering
Het is voor de lidstaten van belang om uiterlijk eind 2010 een algemene geïntegreerde strategie in de vorm van een nationaal plan voor zeldzame ziekten op te stellen en goed te keuren, die als leidraad dient en in alle maatregelen voor zeldzame ziekten structuur aanbrengt.
Amendement  12 Voorstel voor een aanbeveling Aanbevelingen aan de lidstaten - lid 1 - punt 3
Door de Commissie voorgestelde tekst	Amendement
(3) in het nationale plan voor zeldzame ziekten een beperkt aantal prioritaire acties te definiëren met concrete doelstellingen, duidelijke termijnen, beheersstructuren en regelmatige verslagen;	(3) in het nationale plan voor zeldzame ziekten een beperkt aantal prioritaire acties te definiëren met concrete doelstellingen, duidelijke termijnen, betekenisvolle en goed omschreven financieringsvormen, beheersstructuren en regelmatige verslagen;
Amendement  13 Voorstel voor een aanbeveling Paragraaf 1 – punt 3 bis (nieuw)
Door de Commissie voorgestelde tekst	Amendement
	(3 bis) te verklaren of zij beschikken over gespecialiseerde centra en een catalogus van deskundigen op te stellen;
Amendement  20 Voorstel voor een aanbeveling Aanbevelingen aan de lidstaten - lid 1 - punt 5
Door de Commissie voorgestelde tekst	Amendement
(5) in de nationale plannen bepalingen op te nemen om voor alle patiënten met een zeldzame ziekte op hun nationale grondgebied gelijke toegang tot hoogwaardige zorg, inclusief diagnostiek, behandeling en weesgeneesmiddelen, te waarborgen, teneinde gelijke toegang tot hoogwaardige zorg te waarborgen op basis van rechtvaardigheid en solidariteit in de hele Europese Unie;	(5) in de nationale plannen bepalingen op te nemen om voor alle patiënten met een zeldzame ziekte op hun nationale grondgebied gelijke toegang tot hoogwaardige zorg, inclusief diagnostiek, primaire preventiemaatregelen, behandeling en weesgeneesmiddelen, evenals revalidatie en therapie om te leren leven met de ziekte, te waarborgen, teneinde gelijke toegang tot hoogwaardige zorg te waarborgen op basis van rechtvaardigheid en solidariteit in de hele Europese Unie overeenkomstig de beginselen van het document “Improving access to orphan medicines for all affected EU citizens”, dat door het Farmaceuticaforum is uitgebracht;
Motivering
Het is van belang te benadrukken dat veel patiënten die aan een zeldzame ziekte lijden, jaren lang met hun ziekte zullen moeten leven. Daarom moeten de acties en het onderzoek op het gebied van zeldzame ziekten tevens gericht zijn op de integratie van personen met een zeldzame ziekte in de samenleving. Dit is in overeenstemming met artikel 26 van het VN-Verdrag over personen met specifieke behoeften.
Amendement  15 Voorstel voor een aanbeveling Aanbevelingen aan de lidstaten - lid 1 - punt 5 bis (nieuw)
Door de Commissie voorgestelde tekst	Amendement
	(5 bis) inspanningen aan te moedigen om zeldzame erfelijke ziekten te voorkomen, wat uiteindelijk moet leiden tot de uitroeiing van deze zeldzame ziekten, via:
	a) erfelijkheidsadvisering voor ouders die drager zijn van een dergelijke ziekte; en
	b) indien passend en niet in strijd met de nationale wetgeving en altijd op vrijwillige basis, via aan implantatie voorafgaande selectie van gezonde embryo's.
Amendement  16 Voorstel voor een aanbeveling Aanbevelingen aan de lidstaten – lid 1 – punt 5 bis (nieuw)
Door de Commissie voorgestelde tekst	Amendement
	(5 bis) in de nationale plannen uitzonderingsmaatregelen op te nemen om geneesmiddelen ter beschikking te stellen die niet voor verhandeling vrijgegeven zijn, als er zich een reële behoefte in de volksgezondheid voordoet. Bij ontstentenis van geschikt therapeutisch alternatief dat in een lidstaat beschikbaar is, en als de verhouding tussen voordeel en risico als positief te beschouwen is, worden de geneesmiddelen patiënten die aan een zeldzame ziekte lijden ter beschikking gesteld.
Motivering
De nationale plannen moeten ook de mogelijkheid bevatten om behandelingen of geneesmiddelen waar een vergunning voor aangevraagd, of niet voorhanden is, in goed omschreven gevallen tijdelijk ter beschikking te stellen en terug te betalen als hun aanwending patiënten die aan een zeldzame ziekte lijden, voordelen kan bieden. De mogelijkheid bestaat al in de vorm van de procedure voor tijdelijke toelating tot gebruik van een geneesmiddel.
Amendement  17 Voorstel voor een aanbeveling Aanbevelingen aan de lidstaten - lid 1 - punt 5 bis (nieuw)
Door de Commissie voorgestelde tekst	Amendement
	(5 bis) op nationaal niveau adviesgroepen van diverse belanghebbenden op te richten, met inbegrip van alle belanghebbenden, om hun regeringen bij te staan bij de opstelling en uitvoering van nationale actieplannen voor zeldzame ziekten. Deze moeten ervoor zorgen dat de regeringen goed geïnformeerd zijn en dat de besluiten die op nationaal niveau worden genomen, een weerspiegeling zijn van de standpunten en behoeften van de samenleving.
Motivering
Om het risico te beperken dat expertise van dergelijke specifieke aard verloren gaat door wijzigingen in de regering en de administratie, moeten er permanente comités bestaan waarvan alle belanghebbende en ervaren partijen deel uitmaken, met name patiënten, behandelende artsen, ziekenfondsen, universiteiten en de industrie. Deze partijen moeten de politieke besluitvormers en beleidsmakers bijstaan bij de opstelling en uitvoering van nationale actieplannen.
Amendement  18 Voorstel voor een aanbeveling Aanbevelingen aan de lidstaten - lid 1 - punt 5 ter (nieuw)
Door de Commissie voorgestelde tekst	Amendement
	(5 ter) aan te moedigen dat de behandeling van zeldzame ziekten op nationaal niveau wordt gefinancierd. Indien een lidstaat geen eigen expertisecentra ("centres of excellence") wil of kan hebben, moet dit centrale nationale fonds worden gebruikt om ervoor te zorgen dat patiënten naar zo'n centrum in een andere lidstaat kunnen gaan. Daarnaast is het van vitaal belang dat deze afzonderlijke begroting jaarlijks wordt herzien en aangepast op grond van het gekende aantal patiënten dat in dat specifieke jaar een behandeling nodig heeft, en van eventuele nieuwe therapieën die moeten worden toegevoegd. Dit moet gebeuren in samenspraak met de adviesgroepen van diverse belanghebbenden.
Motivering
Behandelingscentra en ziekenhuizen moeten worden aangemoedigd om voor patiënten met een zeldzame ziekte een diagnose te stellen en hen te behandelen. Indien zij dit uit het eigen begroting moeten betalen, is het mogelijk dat ze deze financiële last niet kunnen dragen. Financiering op nationaal niveau kan patiënten in staat stellen toegang te hebben tot adequate medische zorg.
Amendement  19 Voorstel voor een aanbeveling Aanbevelingen aan de lidstaten - lid 2 - punt 1
Door de Commissie voorgestelde tekst	Amendement
(1) de gemeenschappelijke definitie van de Europese Unie voor zeldzame ziekten als ziekten waaraan niet meer dan 5 op de 10 000 mensen lijden, te hanteren;	(1) de gemeenschappelijke definitie van de Europese Unie voor zeldzame ziekten als ziekten waaraan niet meer dan 5 op de 10 000 mensen lijden, te hanteren als cijfer voor de Europese Unie als geheel; het is echter uiterst belangrijk de exacte verdeling per lidstaat te kennen;
Amendement  20 Voorstel voor een aanbeveling Aanbevelingen aan de lidstaten - lid 2 - punt 4
Door de Commissie voorgestelde tekst	Amendement
(4) op nationaal of regionaal niveau steun te verlenen aan informatienetwerken, registers en databanken voor specifieke ziekten;	(4) op Europees, nationaal of regionaal niveau steun te verlenen, vooral in de vorm van financiële middelen, aan informatienetwerken, registers en databanken voor specifieke ziekten, met inbegrip van regelmatig bijgewerkte informatie, die voor het publiek via het internet toegankelijk is;
Amendement  21 Voorstel voor een aanbeveling Aanbevelingen aan de lidstaten - lid 3 - punt 3
Door de Commissie voorgestelde tekst	Amendement
(3) nationale onderzoekers en laboratoria aan te moedigen deel te nemen aan door de Gemeenschap gefinancierde onderzoeksprojecten voor zeldzame ziekten;	(3) nationale onderzoekers en laboratoria aan te moedigen deel te nemen aan door de Gemeenschap gefinancierde onderzoeksprojecten voor zeldzame ziekten en gebruik te maken van de mogelijkheden die Verordening (EG) nr. 141/2000 betreffende weesgeneesmiddelen biedt;
Amendement  22 Voorstel voor een aanbeveling Aanbevelingen aan de lidstaten – lid 3 – punt 3 ter (nieuw)
Door de Commissie voorgestelde tekst	Amendement
	(3 ter) uitwisseling van kennis en samenwerking onder onderzoekers, laboratoriums en onderzoeksprojecten in de Europese Unie en vergelijkbare instanties in derde landen stimuleren om ruimere voordelen te verkrijgen, niet alleen voor de Europese Unie maar ook voor armere en ontwikkelingslanden, die het zich niet zo goed kunnen veroorloven om middelen aan onderzoek naar zeldzame ziekten te besteden;
Motivering
De specifieke kenmerken van zeldzame ziekten - gering aantal patiënten en weinig kennis en ervaring - maken dat samenwerking met landen buiten de EU voordelig kan zijn, niet alleen voor de EU maar ook door de kennis met armere en ontwikkelingslanden te delen.
Amendement  23 Voorstel voor een aanbeveling Aanbevelingen aan de lidstaten - lid 3 - punt 4
Door de Commissie voorgestelde tekst	Amendement
(4) in de nationale plannen voor zeldzame ziekten bepalingen op te nemen om onderzoek naar zeldzame ziekten, waaronder volksgezondheids- en sociaal onderzoek, te bevorderen, in het bijzonder met het oog op de ontwikkeling van hulpmiddelen als transversale infrastructuur en projecten voor specifieke ziekten;	(4) in de nationale plannen voor zeldzame ziekten bepalingen op te nemen om onderzoek naar zeldzame ziekten, waaronder volksgezondheids- en sociaal onderzoek, te bevorderen, in het bijzonder met het oog op de ontwikkeling van hulpmiddelen als transversale infrastructuur en projecten voor specifieke ziekten, revalidatieprogramma's en programma's om te leren leven met de zeldzame ziekte, alsmede onderzoek op het gebied van diagnostische tests en hulpmiddelen;
Motivering
Het is van belang te benadrukken dat veel patiënten die aan een zeldzame ziekte lijden, jaren lang met hun ziekte zullen moeten leven. Daarom moeten de acties en het onderzoek op het gebied van zeldzame ziekten tevens gericht zijn op de integratie van personen met een zeldzame ziekte in de samenleving. Dit is in overeenstemming met artikel 26 van het VN-Verdrag over personen met specifieke behoeften.
Amendement  24 Voorstel voor een aanbeveling Aanbevelingen aan de lidstaten - lid 3 - punt 4 bis (nieuw)
Door de Commissie voorgestelde tekst	Amendement
	(4 bis) een degelijke financiering op de lange termijn in te voeren, met name in de vorm van partnerschappen tussen de overheid en de privé-sector, om de onderzoeksinspanningen op nationaal en Europees niveau te steunen zodat hun uitvoerbaarheid verzekerd is;
Amendement  25 Voorstel voor een aanbeveling Paragraaf 4 – punt 1
Door de Commissie voorgestelde tekst	Amendement
(1) uiterlijk eind 2011 op hun hele nationale grondgebied nationale of regionale expertisecentra te identificeren en wanneer deze nog niet bestaan, de oprichting van expertisecentra te bevorderen, met name door in hun nationale plan voor zeldzame ziekten bepalingen betreffende de oprichting van nationale of regionale expertisecentra op te nemen;	(1) uiterlijk eind 2011 op hun hele nationale grondgebied nationale of regionale expertisecentra te identificeren en wanneer deze nog niet bestaan, de oprichting van expertisecentra te bevorderen, met name door in hun nationale plan voor zeldzame ziekten bepalingen betreffende de oprichting van nationale of regionale expertisecentra op te nemen; bijstand te verlenen bij de samenstelling van catalogi van zeldzame ziektes en deskundigen op het gebied zeldzame ziektes ;
Amendement  26 Voorstel voor een aanbeveling Aanbevelingen aan de lidstaten - lid 4 - punt 3
Door de Commissie voorgestelde tekst	Amendement
(3) zorgtrajecten voor patiënten tot stand te brengen door zo nodig samenwerking met relevante deskundigen in binnen- en buitenland op te zetten; wanneer dit nodig is om universele toegang tot specifieke benodigde gezondheidszorg te waarborgen, moet steun worden verleend aan grensoverschrijdende gezondheidszorg, waaronder mobiliteit van patiënten, gezondheidswerkers en zorgaanbieders, en de verlening van diensten met behulp van informatie- en communicatietechnologie;	(3) Europese zorgtrajecten voor patiënten tot stand te brengen die aan zeldzame ziekten lijden, door zo nodig samenwerking met relevante deskundigen in binnen- en buitenland op te zetten; wanneer dit nodig is om universele toegang tot specifieke benodigde gezondheidszorg te waarborgen, moet steun worden verleend aan grensoverschrijdende gezondheidszorg, waaronder mobiliteit van patiënten en van expertise via ondersteuning van mobiliteit van gegevens van gezondheidswerkers en zorgaanbieders, en de verlening van diensten met behulp van informatie- en communicatietechnologie;
Motivering
Het is van belang om Europese zorgtrajecten voor patiënten tot stand te brengen die aan zeldzame ziekten lijden, zo nodig in samenwerking met deskundigen in binnen- en buitenland.
Amendement  27 Voorstel voor een aanbeveling Aanbevelingen aan de lidstaten - lid 4 - punt 5
Door de Commissie voorgestelde tekst	Amendement
(5) te waarborgen dat de nationale of regionale expertisecentra zich houden aan de door de Europese referentiecentra voor zeldzame ziekten gedefinieerde normen en daarbij terdege rekening houden met de behoeften en verwachtingen van patiënten en gezondheidswerkers;	(5) te waarborgen dat de nationale of regionale expertisecentra zich houden aan de door de Europese referentiecentra voor zeldzame ziekten gedefinieerde normen, en daarbij terdege rekening houden met de behoeften en verwachtingen van patiënten en gezondheidswerkers alsook de patiënten betrekken bij de activiteiten van de centra;
Amendement  28 Voorstel voor een aanbeveling Paragraaf 4 – punt 5 bis (nieuw)
Door de Commissie voorgestelde tekst	Amendement
	(5 bis) zo mogelijk met behulp van financiering of cofinanciering van de Europese Unie expertisecentra of -ziekenhuizen aan te moedigen specifieke opleidingen op te zetten voor specialisten op het gebied van bepaalde zeldzame ziektes en hen in staat te stellen de desbetreffende deskundigheid op te doen;
Motivering
Om zeldzame ziektes doelmatig te bestrijden is het van wezenlijk belang meer specialisten op dat gebied op te leiden.
Amendement  29 Voorstel voor een aanbeveling Aanbevelingen aan de lidstaten - lid 5 - punt 1 - letter b
Door de Commissie voorgestelde tekst	Amendement
b) Europese richtsnoeren voor bevolkingsonderzoek en diagnostische tests;	b) Europese richtsnoeren voor bevolkingsonderzoek en diagnostische tests, met inbegrip van genetische tests zoals heterozygotetests en diagnose van poollichaampjes, waarbij tests van hoge kwaliteit en passende erfelijkheidsadvisering worden gewaarborgd en de ethische diversiteit van de lidstaten wordt gewaarborgd;
Amendement  30 Voorstel voor een aanbeveling Aanbevelingen aan de lidstaten - lid 5 - punt 1 - letter c
Door de Commissie voorgestelde tekst	Amendement
c) uitwisseling op EU-niveau van verslagen van beoordelingen van de lidstaten betreffende de therapeutische toegevoegde waarde van weesgeneesmiddelen, om weesgeneesmiddelen sneller toegankelijk te maken voor patiënten met een zeldzame ziekte;	c) opstelling op EU-niveau van verslagen van beoordelingen van de lidstaten betreffende de klinische toegevoegde waarde van weesgeneesmiddelen binnen de EMEA waar de relevante Europese kennis en expertise wordt verzameld, om weesgeneesmiddelen sneller toegankelijk te maken voor patiënten met een zeldzame ziekte;
Amendement  31 Voorstel voor een aanbeveling Aanbevelingen aan de lidstaten - lid 5 - punt 1 - letter c bis (nieuw)
Door de Commissie voorgestelde tekst	Amendement
	c bis) structurele ondersteuning van en investering in de Orphanet database zodat kennis over zeldzame ziekten makkelijk toegankelijk is;
Amendement  32 Voorstel voor een aanbeveling Aanbevelingen aan de lidstaten - lid 6
Door de Commissie voorgestelde tekst	Amendement
6. Zeggenschap van patiëntenorganisaties	6. Zeggenschap van onafhankelijke patiëntenorganisaties
(1) maatregelen te nemen om ervoor te zorgen dat patiënten en patiëntenvertegenwoordigers naar behoren worden geraadpleegd bij alle stappen van de beleids- en besluitvorming op het gebied van zeldzame ziekten, met inbegrip van de oprichting en het beheer van expertisecentra en Europese referentienetwerken en de opstelling van nationale plannen;	(1) maatregelen te nemen om ervoor te zorgen dat patiënten en onafhankelijke patiëntenvertegenwoordigers naar behoren worden geraadpleegd bij alle stappen van de beleids- en besluitvorming op het gebied van zeldzame ziekten, met inbegrip van de oprichting en het beheer van expertisecentra en Europese referentienetwerken en de opstelling van nationale plannen;
(2) de activiteiten van patiëntenorganisaties te ondersteunen, bijvoorbeeld op het gebied van bewustmaking, capaciteitsvorming en opleiding, uitwisseling van informatie en beste praktijken, netwerkvorming en hulpverlening aan zeer geïsoleerde patiënten;	(2) de activiteiten van onafhankelijke patiëntenorganisaties te ondersteunen, bijvoorbeeld op het gebied van bewustmaking, capaciteitsvorming en opleiding, uitwisseling van informatie en beste praktijken, netwerkvorming en hulpverlening aan zeer geïsoleerde patiënten;
	(2 bis) ervoor te zorgen dat wordt voorzien in financiering van patiëntenorganisaties, die niet rechtstreeks aan afzonderlijke farmaceutische bedrijven is gekoppeld;
	(2 bis) de patiënten gemakkelijker toegang tot de informatie geven die op Europees niveau beschikbaar is, over geneesmiddelen, behandelingen of behandelingscentra in lidstaten of derde landen, die medische verzorging aanbieden die goed aan hun ziekte beantwoordt;
(3) in de nationale plannen voor zeldzame ziekten bepalingen op te nemen over de ondersteuning en raadpleging van patiëntenorganisaties, zoals bedoeld onder 1) en 2);	(3) in de nationale plannen voor zeldzame ziekten bepalingen op te nemen over de ondersteuning en raadpleging van onafhankelijke patiëntenorganisaties, zoals bedoeld onder 1) en 2); erop toe te zien dat in nationale plannen wordt bepaald dat er nationale of regionale expertisecentra worden aangewezen en dat er catalogi van deskundigen op het gebied van zeldzame ziektes worden samengesteld;
Motivering
Het is van belang om de patiënten gemakkelijker toegang tot de informatie te geven die op Europees niveau beschikbaar is, over geneesmiddelen, behandelingen of behandelingscentra in de lidstaten of derde landen, die medische verzorging aanbieden die goed aan hun ziekte beantwoordt.
Amendement  33 Voorstel voor een aanbeveling Verzoekt de Commissie – lid -1 (nieuw)
Door de Commissie voorgestelde tekst	Amendement
	-1. op duurzame wijze steun verlenen voor "Orphanet", een Europese weblocatie en centraal aanspreekpunt, die de volgende informatie verschaft:
	a) specifiek onderzoek naar zeldzame ziekten, onderzoeksresultaten en in hoever ze de patiënten ter beschikking staan
	b) beschikbare geneesmiddelen voor elk van de zeldzame ziekten
	c) behandeling die in elke lidstaat voor elk van de zeldzame ziekten voorhanden is
	d) gespecialiseerde medische centrums in de lidstaten of derde landen voor elk van de zeldzame ziekten
Amendement  34 Voorstel voor een aanbeveling Verzoekt de Commissie - lid 1
Door de Commissie voorgestelde tekst	Amendement
1. uiterlijk aan het eind van het vijfde jaar na de datum van goedkeuring van deze aanbeveling aan de hand van de door de lidstaten verstrekte informatie een aan het Europees Parlement, de Raad, het Europees Economisch en Sociaal Comité en het Comité van de Regio’s gericht uitvoeringsverslag over deze aanbeveling op te stellen, waarin wordt beoordeeld in hoeverre de voorgestelde maatregelen doeltreffend zijn en of nadere maatregelen noodzakelijk zijn;	1. aan de hand van de door de lidstaten verstrekte informatie een aan het Europees Parlement, de Raad, het Europees Economisch en Sociaal Comité en het Comité van de Regio’s gericht uitvoeringsverslag over deze aanbeveling, en wel uiterlijk eind 2012, het jaar waarin zij de uitvoeringsmaatregelen zal voorstellen, o.m.: a) de begrotingsmaatregelen die noodzakelijk zijn voor de daadwerkelijke uitvoering van het Programma van de Gemeenschap voor zeldzame ziekten; b) het opzetten van desbetreffende netwerken van expertisecentra; c) de verzameling van epidemiologische gegevens over zeldzame ziektes; d) de mobiliteit van deskundigen en vakmensen; e) de mobiliteit van patiënten; en f) overweging van de noodzaak van andere maatregelen.

TOELICHTING

Algemene inleiding en beoordeling

van het voorstel voor een aanbeveling van de Raad

Deze aanbeveling van de Raad komt als geroepen omdat gecoördineerd optreden van de Europese Unie op het gebied van zeldzame ziektes absoluut noodzakelijk is. Dit komt doordat zeldzame ziektes weliswaar weinig voorkomen, terwijl er in de hele Europese Unie toch miljoenen mensen aan lijden omdat er duizenden van dit soort ziektes bestaan.

Dit voorstel is in zijn huidige vorm eigenlijk echter ontoereikend en het is onmogelijk op de grondslag ervan een uitvoerbaar programma op te stellen. Dit komt doordat de noodzakelijke financiering door de EU en de cofinanciering door EU en lidstaten of andere organisaties niet eens in algemene termen wordt beschreven. Op die manier kunnen bepaalde wezenlijke aspecten van zeldzame ziektes niet daadwerkelijk worden bevorderd. Ten denken valt aan het opzetten van netwerken van expertisecentra, de catalogisering van ziektes, noodzakelijk speciaal onderzoek enz..

In het document wordt aangedrongen op een tenuitvoerleggingsvoorstel van de Commissie vijf jaar na goedkeuring. Tijdens deze lange periode kan praktisch niets worden gedaan aangezien er geen financiering beschikbaar is.

Daarom stel ik als rapporteur voor de Commissie te verzoeken het tenuitvoerleggingsvoorstel uiterlijk eind 2012 in te dienen, daar de vereiste gegevens van de lidstaten over deskundigencentra en deskundigheid inzake zeldzame ziektes tegen die tijd beschikbaar zullen zijn (2011).

In deze tenuitvoerlegging moet specifiek worden vermeld de financiering/cofinanciering enz. op het gebied van:

a) de verzameling van epidemiologische gegevens en de samenstelling van een catalogus van zeldzame ziektes , daar dit noodzakelijk is voor een helder beeld van de situatie in de EU met betrekking tot deze ziektes;

b) het opzetten van desbetreffende netweken;

c) het opzetten van deskundigencentra in lidstaten waar dergelijke centra momenteel niet bestaan;

d) het opzetten van speciale opleidingen in de huidige centra om vakmensen in de gelegenheid te stellen ervaring op te doen;

e) het mobiliseren van deskundigen en vakmensen om de voorwaarden te scheppen die noodzakelijk zijn om de huidige kennis vooruit te helpen;

f.) onderzoek naar diagnostische instrumenten en tests op het gebied van - met name genetische - zeldzame ziektes.

We moeten dit voorstel voor een aanbeveling van de Raad zien als een draaiboek om op het gebied van zeldzame ziektes gunstige omstandigheden te scheppen, en we moeten begrijpen dat het voorstel algemeen van aard is, maar ik wil er nogmaals op wijzen dat het, met het oog op doelmatigheid en geslaagde toepassing, nauwkeuriger en vastomlijnder dient te zijn wat betreft het tijdschema (jaren) van tenuitvoerlegging.

Belangrijke aspecten die moeten worden genoemd

in het tenuitvoerleggingsvoorstel van de Commissie

1. Zoals uit de aanbeveling van de Raad duidelijk blijkt, is de sector zeldzame ziektes in de Europese Unie niet helder afgebakend:

- als register waarin de ziektes afzonderlijk in kaart worden gebracht,

- en evenmin voor wat betreft de nauwkeurigheid van de statistische gegevens.

Dit blijkt uit de enorme marge in het aantal patiënten (27 tot 36 miljoen mensen) en het aantal zeldzame ziektes (5.000 tot 10.000).

2. Het is tevens van belang dat we het onderwerp soepel benaderen omdat de definitie dat een ziekte zeldzaam is als zij minder dan personen per 10.000 betreft te beperkend is, omdat er cijfers kunnen voorkomen die even boven dit percentage liggen waardoor de vraag ontstaat of een ziekte niet als zeldzaam moet worden beschouwd als de verhouding bij voorbeeld 5,1 is. Ook is het mogelijk dat een zeldzame ziekte per lidstaat anders verspreid is.

3. Door het grote aantal personen dat aan dit soort ziektes lijdt en door de geringe prevalentie is gecoördineerd optreden in de hele Europese Unie absoluut noodzakelijk.

Daarom ben ik ook van mening dat het juist is in het definitieve tenuitvoerleggingsvoorstel te trachten de gespecialiseerde centra en ziekenhuizen voor een aantal van deze ziektes te registreren, alsook de deskundigheid die in ieder land bestaat, en deze te koppelen in een netwerk.

4. Tevens is duidelijk dat de mobiliteit van patiënten ter bestrijding van zeldzame ziektes moet worden gereguleerd, omdat niet alle deskundigheid in iedere lidstaat aanwezig is.

Zolang er dus geen deskundigheid en centra bestaan die voor de patiënten kunnen zorgen, moet dit worden gecorrigeerd door middel van mobiliteit. Over de financiering op dit punt moet door de lidstaten worden nagedacht.

5. Mobiliteit van vakmensen is ook een zeer belangrijk aspect, d.w.z..:

a) mobiliteit van vakmensen in de hele Europese Unie om te helpen bij het opzetten van nieuwe centra in andere lidstaten

b) mobiliteit van vakmensen om in bestaande centra in de hele Europese Unie deskundigheid te verwerven over bepaalde zeldzame ziektes. Hiervoor is vereist dat er opleidingen en klinische stages worden opgezet om meer deskundigen op het gebied van deze ziektes op te leiden.

Deze centra hebben dus niet alleen tot taak zeldzame ziektes te bestrijden, maar eveneens te zorgen voor het klimaat dat noodzakelijk is voor het overbrengen van kennis.

6. Omdat een groot aantal zeldzame ziektes erfelijk van aard is, zijn onderzoek en innovatie ten slotte absoluut van wezenlijke betekenis om het diagnostische vermogen via genetische tests op te voeren.

7. In sommige gevallen bestaan er genetische tests die kunnen worden toepast op aan implantatie voorafgaande procedures om deze ziektes in embryo's te voorkomen en enkele van deze ziektes aldus uit te roeien. Dit moet gebeuren in samenwerking met genetisch adviseurs en informatienetwerken. Dit is in sommige lidstaten voor sommige ziektes gebruikelijk, en moet worden overwogen en meegenomen, daar een aantal van deze ziektes hierdoor uiteindelijk zal worden uitgeroeid.

ADVIES van de Commissie industrie, onderzoek en energie (10.3.2009)

aan de Commissie milieubeheer, volksgezondheid en voedselveiligheid

inzake het voorstel voor een aanbeveling van de Raad betreffende Europees optreden op het gebied van zeldzame ziekten
(COM(2008)0726 – C6‑0455/2008 – 2008/0218(COD))

Rapporteur voor advies: Françoise Grossetête

BEKNOPTE MOTIVERING

Er zijn bijna 30 miljoen Europeanen die aan een zeldzame ziekte lijden. Elk van die ziekten treft maar een klein aantal personen, soms niet eens een tiental in een heel land - het gemiddelde is 1 op 2000. Op het ogenblik zijn er 7000 zeldzame ziekten bekend, en in de medische literatuur worden er wekelijks 2 nieuwe pathologieën beschreven. 80% van de zeldzame ziekten zijn genetisch van oorsprong, en de patiënten zijn in 65% van de gevallen kinderen.

Prioriteit voor zeldzame ziekten op Europees niveau is dus een onontbeerlijke stap om de behoeften van miljoenen medeburgers beter in aanmerking te nemen, die met een onzekere diagnose moeten leven en aan een ziekte lijden waar geen enkele behandeling voor bekend is.

In tegenstelling met andere onderdelen van de volksgezondheid of het onderzoeksbeleid gaat het hier niet om het inhalen van een achterstand op een bepaald terrein dat totnogtoe verwaarloosd is, maar om invoering van permanente hulpmiddelen of regelingen waarmee de bijzondere kenmerken van de ziekten blijvend in acht genomen kunnen worden.

Omdat ze zo zelden voorkomen, vormen ze namelijk zeer bijzondere uitdagingen, zowel in wetenschappelijk, economisch als organisatorisch opzicht, die niet met de gewone middelen aangegaan kunnen worden. Er is dus een algemene, samenhangende en op termijn blijvende benadering nodig. De benadering kan alleen maar succsesvol heten als ze tegelijk alle betrokken partijen inschakelt: beleid, institutioneel raamwerk, verenigingen van patiënten en zieken, gezondheidswerkers, verplegend personeel, onderzoekers, industrie.

De ziekten zijn niet talrijk genoeg om onderwerp van plaatselijk of regionaal beleid te vormen, en van de andere kant te talrijk om in de opleiding van gezondheidswerkers te behandelen; deskundig onderzoek komt weinig voor. Aangezien geen enkel Europees land in staat is om alleen strijd tegen zeldzame ziekten te voeren, moeten informatie, diagnose, behandeling en onderzoek noodzakelijkerwijze in een samenhangend en gecoördineerd netwerk van methodologieën en benaderingen op nationaal en Europees vlak georganiseerd worden, waar alle belanghebbende partijen toegang toe hebben. Het Europees niveau is dus noodzakelijk en onmisbaar om de bestrijding te organiseren, en de mogelijkheden en middelen onderling te delen en te ontwikkelen.

Het Europees Parlement en de Raad hebben op 16 december 1999 Verordening (EG) nr. 141/2000 op geneesmiddelen voor zeldzame ziekten ("weesgeneesmiddelen") aangenomen. Ze spoort de farmaceutische en biotechnische industrie aan om weesgeneesmiddelen te ontwikkelen en in de handel te brengen (met fiscale prikkels, bijstand bij de opstelling van testplan, 10 jaar exclusiviteit, enz.). Een comité weesgeneesmiddelen bij het Europees geneesmiddelenbureau (Emea) is met behandeling van de erkenningsaanvragen belast en moet de Commissie in besprekingen over weesgeneesmiddelen bijstaan.

Per oktober 2008 zijn er in Europa 569 medicamenten als weesgeneesmiddel erkend. Van die 569 geneesmiddelen zijn er 54 die al op de markt van de Gemeenschap toegelaten zijn; bijna 3 miljoen Europese patiënten maken er gebruik van.

Met de goedkeuring van de Europese verordening op weesgeneesmiddelen is er voor de ondernemingen die zich met hun ontwikkeling bezighouden een bruikbaar kader opgericht - fiscale voordelen, exclusieve verhandeling, enz. - dat de ontwikkelingen stimuleert.

Een weesgeneesmiddel is een geneesmiddel dat de farmaceutische industrie onder normale marktvoorwaarden weinig geneigd is om te ontwikkelen. Sommige ziekten komen zo zelden voor dat de kosten van ontwikkeling en verhandeling van een geneesmiddel nooit terug te verdienen zijn.

Er zijn wel veel voorbeelden van vooruitgang in onderzoek en behandeling van zeldzame ziekten die ook van belang zijn en zullen zijn voor ziektebeelden die veel vaker voorkomen. Er is een uitbreiding van de therapeutische werkwijzen vast te stellen : genetische en celtherapie, nieuwe moleculen, sterk individuele behandelingswijzen. De vernieuwende behandelingen die voor zeldzame ziekten uitgewerkt worden, geven een beeld van de geneeskunde van de toekomst, die hoe langer hoe sterker op de individuele persoon toegesneden zal zijn.

De sterke uitbreiding van de klinische ontwikkelingsmogelijkheden voor zeldzame ziekten opent nieuwe economische vooruitzichten. Ook daarvoor moeten de mogelijkheden om alle wegen te verkennen op Europees niveau gecoördineerd worden. Op zich vertegenwoordigen de ziekten in kwestie geen rendabele markt. Ondanks de Europese maatregelen om de ontwikkeling van weesgeneesmiddelen te stimuleren, geeft de farmaceutische industrie, meer nog als voor frequent voorkomende ziekten, blijk van grote terughoudendheid tegenover de risico's in de aanvangsfasen van het onderzoek naar behandelingsmogelijkheden (van de preklinische fase tot fase II).

Voor de industrie wordt de verhouding tussen financieel risico en rendabiliteitsvooruitzichten in de ontwikkeling van een nieuwe behandeling pas in een laat stadium interessant. Tussen het voorontwerp en de investering van omvangrijke privé fondsen die nodig is voordat een geneesmiddel in de handel gebracht mag worden, ligt er voor zeldzame ziekten een "dode fase" die veel langer is als voor gewone ziekten, waarvoor de markt ook veel meer mogelijkheden te bieden heeft.

Het is dus van de ene kant nodig om aangepaste ontwikkelingsmogelijkheden tot stand te brengen, de ontwikkelingscyclus voor behandelingen zo rationeel mogelijk te organiseren om de kosten zo laag mogelijk te houden, en van de andere kant om nieuwe methoden uit te werken om de risico's over privé en overheidsmiddelen te verdelen zodat de verschillende ontwikkelingsfazen gefinancierd kunnen worden. Netwerken en nauwere samenwerking op Europees niveau betekenen zonder enige twijfel een krachtige hefboom om dat te bereiken. Als er niet spoedig maatregelen genomen worden, is het gevaar groot dat er voor sommige ziekten nooit een behandeling komt en dat de enige behandelingswijzen die in de handel beschikbaar zijn, uit de Verenigde Staten komen en zo goed als onbetaalbaar zijn.

Het voorstel van aanbeveling van de Raad voor Europees optreden tegen zeldzame ziekten is van bijzonder groot belang voor de uitwerking en goedkeuring van nationale strategieën en plannen tegen zeldzame ziekten. Ze zouden in alle lidstaten dezelfde reikwijdte moeten hebben, met coördinatie tussen de verschillende landen, samenhangend, en op een doeltreffende manier aansluitend op de verschillende beleidsonderdelen van de Gemeenschap.

AMENDEMENTEN

De Commissie industrie, onderzoek en energie verzoekt de ten principale bevoegde Commissie milieubeheer, volksgezondheid en voedselveiligheid om onderstaande amendementen in haar verslag op te nemen:

Amendement  1 Voorstel voor een aanbeveling Overweging 5
Door de Commissie voorgestelde tekst	Amendement
(5) Vanwege de geringe prevalentie en de specifieke kenmerken van zeldzame ziekten vereisen deze ziekten een algemene aanpak, gebaseerd op bijzondere gebundelde inspanningen om een grote morbiditeit of vermijdbare vroegtijdige mortaliteit te voorkomen en de levenskwaliteit en het sociaaleconomisch potentieel van de getroffen personen te verbeteren.	(5) Vanwege de geringe prevalentie en de specifieke kenmerken van zeldzame ziekten vereisen deze ziekten een algemene aanpak, gebaseerd op bijzondere gebundelde inspanningen, ook in samenwerking met derde landen als de Verenigde Staten, om een grote morbiditeit of vermijdbare vroegtijdige mortaliteit te voorkomen en de levenskwaliteit en het sociaaleconomisch potentieel van de getroffen personen in industrie- en ontwikkelingslanden te verbeteren.
Motivering
De specifieke kenmerken van zeldzame ziekten - gering aantal patiënten en weinig kennis en ervaring - maken dat samenwerking met landen buiten de EU voordelig kan zijn, niet alleen voor de EU maar ook door de kennis met armere en ontwikkelingslanden te delen.
Amendement  2 Voorstel voor een aanbeveling Overweging 14 bis (nieuw)
Door de Commissie voorgestelde tekst	Amendement
	(14 bis) Het farmaceutisch forum heeft op 12 oktober 2008 zijn eindrapport aangenomen, dat beleidslijnen uitzet zodat lidstaten, belanghebbende partijen en de Commissie hun werkzaamheden kunnen uitbreiden om weesgeneesmiddelen in de Europese unie gemakkelijker en sneller beschikbaar te maken.
Motivering
In de conclusies van het farmaceutisch forum gaan de lidstaten de politieke verbintenis aan om de knelpunten in de beschikbaarheid van weesgeneesmiddelen aan de hand van de Europese erkenningsprocedure op te heffen. Het voorstel van aanbeveling moet de beleidslijnen van het eindrapport van het farmaceutisch forum concrete gestalte geven.
Amendement  3 Voorstel voor een aanbeveling Aanbevelingen aan de lidstaten – lid 1 – punt 1
Door de Commissie voorgestelde tekst	Amendement
(1) uiterlijk eind 2011 een algemene geïntegreerde strategie in de vorm van een nationaal plan voor zeldzame ziekten op te stellen en goed te keuren, die als leidraad dient voor en structuur aanbrengt in alle relevante maatregelen op het gebied van zeldzame ziekten;	(1) uiterlijk eind 2010 een algemene geïntegreerde strategie in de vorm van een nationaal plan voor zeldzame ziekten op te stellen en goed te keuren, die als leidraad dient voor en structuur aanbrengt in alle relevante maatregelen op het gebied van zeldzame ziekten;
Motivering
Het is voor de lidstaten van belang om uiterlijk eind 2010 een algemene geïntegreerde strategie in de vorm van een nationaal plan voor zeldzame ziekten op te stellen en goed te keuren, die als leidraad dient en in alle maatregelen voor zeldzame ziekten structuur aanbrengt.
Amendement  4 Voorstel voor een aanbeveling Aanbevelingen aan de lidstaten – lid 1 – punt 3
Door de Commissie voorgestelde tekst	Amendement
(3) in het nationale plan voor zeldzame ziekten een beperkt aantal prioritaire acties te definiëren met concrete doelstellingen, duidelijke termijnen, beheersstructuren en regelmatige verslagen;	(3) in het nationale plan voor zeldzame ziekten een beperkt aantal prioritaire acties te definiëren met concrete doelstellingen, duidelijke termijnen, betekenisvolle en goed omschreven financieringsvormen, beheersstructuren en regelmatige verslagen;
Amendement  5 Voorstel voor een aanbeveling Aanbevelingen aan de lidstaten – lid 1 – punt 5 bis (nieuw)
Door de Commissie voorgestelde tekst	Amendement
	(5 bis) in de nationale plannen uitzonderingsmaatregelen op te nemen om geneesmiddelen ter beschikking te stellen die niet voor verhandeling vrijgegeven zijn, als er zich een reële behoefte in de volksgezondheid voordoet. Bij ontstentenis van geschikt therapeutisch alternatief dat in een lidstaat beschikbaar is, en als de verhouding tussen voordeel en risico als positief te beschouwen is, worden de geneesmiddelen patiënten die aan een zeldzame ziekte lijden ter beschikking gesteld.
Motivering
De nationale plannen moeten ook de mogelijkheid bevatten om behandelingen of geneesmiddelen waar een vergunning voor aangevraagd, of niet voorhanden is, in goed omschreven gevallen tijdelijk ter beschikking te stellen en terug te betalen als hun aanwending patiënten die aan een zeldzame ziekte lijden, voordelen kan bieden. De mogelijkheid bestaat al in de vorm van de procedure voor tijdelijke toelating tot gebruik van een geneesmiddel.
Amendement  6 Voorstel voor een aanbeveling Aanbevelingen aan de lidstaten – lid 2 – punt 4
Door de Commissie voorgestelde tekst	Amendement
(4) op nationaal of regionaal niveau steun te verlenen aan informatienetwerken, registers en databanken voor specifieke ziekten;	(4) op Europees, nationaal of regionaal niveau steun te verlenen, vooral in de vorm van financiële middelen, aan informatienetwerken, registers en databanken voor specifieke ziekten;
Amendement  7 Voorstel voor een aanbeveling Aanbevelingen aan de lidstaten – lid 3 – punt 3 bis (nieuw)
Door de Commissie voorgestelde tekst	Amendement
	(3 bis) degelijke financiering op lange termijn in te voeren, bvb in de vorm van partnerschappen tussen overheid en privé sector, om de onderzoekswerkzaamheden op nationaal en Europees niveau te steunen zodat hun bestaan verzekerd is
Amendement  8 Voorstel voor een aanbeveling Aanbevelingen aan de lidstaten – lid 3 – punt 3 ter (nieuw)
Door de Commissie voorgestelde tekst	Amendement
	(3 ter) uitwisseling van kennis en samenwerking onder onderzoekers, laboratoriums en onderzoeksprojecten in de Europese Unie en vergelijkbare instanties in derde landen stimuleren om ruimere voordelen te verkrijgen, niet alleen voor de Europese Unie maar ook voor armere en ontwikkelingslanden, die het zich niet zo goed kunnen veroorloven om middelen aan onderzoek naar zeldzame ziekten te besteden;
Motivering
De specifieke kenmerken van zeldzame ziekten - gering aantal patiënten en weinig kennis en ervaring - maken dat samenwerking met landen buiten de EU voordelig kan zijn, niet alleen voor de EU maar ook door de kennis met armere en ontwikkelingslanden te delen.
Amendement  9 Voorstel voor een aanbeveling Aanbevelingen aan de lidstaten – lid 4 – punt 3
Door de Commissie voorgestelde tekst	Amendement
(3) zorgtrajecten voor patiënten tot stand te brengen door zo nodig samenwerking met relevante deskundigen in binnen- en buitenland op te zetten; wanneer dit nodig is om universele toegang tot specifieke benodigde gezondheidszorg te waarborgen, moet steun worden verleend aan grensoverschrijdende gezondheidszorg, waaronder mobiliteit van patiënten, gezondheidswerkers en zorgaanbieders, en de verlening van diensten met behulp van informatie- en communicatietechnologie;	(3) Europese zorgtrajecten voor patiënten tot stand te brengen die aan zeldzame ziekten lijden, door zo nodig samenwerking met relevante deskundigen in binnen- en buitenland op te zetten; wanneer dit nodig is om universele toegang tot specifieke benodigde gezondheidszorg te waarborgen, moet steun worden verleend aan grensoverschrijdende gezondheidszorg, waaronder mobiliteit van patiënten, gezondheidswerkers en zorgaanbieders, en de verlening van diensten met behulp van informatie- en communicatietechnologie;
Motivering
Het is van belang om Europese zorgtrajecten voor patiënten tot stand te brengen die aan zeldzame ziekten lijden, zo nodig in samenwerking met deskundigen in binnen- en buitenland.
Amendement  10 Voorstel voor een aanbeveling Aanbevelingen aan de lidstaten – lid 4 – punt 5
Door de Commissie voorgestelde tekst	Amendement
(5) te waarborgen dat de nationale of regionale expertisecentra zich houden aan de door de Europese referentiecentra voor zeldzame ziekten gedefinieerde normen en daarbij terdege rekening houden met de behoeften en verwachtingen van patiënten en gezondheidswerkers;	(5) te waarborgen dat de nationale of regionale expertisecentra zich houden aan de door de Europese referentiecentra voor zeldzame ziekten gedefinieerde normen en daarbij terdege rekening houden met de behoeften en verwachtingen van patiënten en gezondheidswerkers en de patiënten bij de werkzaamheden, leiding en evaluatie van de centra betrekken;
Amendement  11 Voorstel voor een aanbeveling Aanbevelingen aan de lidstaten – lid 5 – punt 1 – letter c
Door de Commissie voorgestelde tekst	Amendement
c) uitwisseling op EU-niveau van verslagen van beoordelingen van de lidstaten betreffende de therapeutische toegevoegde waarde van weesgeneesmiddelen, om weesgeneesmiddelen sneller toegankelijk te maken voor patiënten met een zeldzame ziekte;	c) uitwisseling op EU-niveau van verslagen van beoordelingen van de lidstaten betreffende de klinische toegevoegde waarde van weesgeneesmiddelen, bij het Europees geneesmiddelenbureau, waar de betreffende Europese deskundigheid gebundeld is, om weesgeneesmiddelen sneller toegankelijk te maken voor patiënten met een zeldzame ziekte;
Motivering
Het Emea is het beste forum om de wachttijden te verminderen en de evaluatierapporten te centraliseren.
Amendement  12 Voorstel voor een aanbeveling Aanbevelingen aan de lidstaten – lid 6 – punt 2 bis (nieuw)
Door de Commissie voorgestelde tekst	Amendement
	(2 bis) de patiënten gemakkelijker toegang tot de informatie geven die op Europees niveau beschikbaar is, over geneesmiddelen, behandelingen of behandelingscentra in lidstaten of derde landen, die medische verzorging aanbieden die goed aan hun ziekte beantwoordt;
Motivering
Het is van belang om de patiënten gemakkelijker toegang tot de informatie te geven die op Europees niveau beschikbaar is, over geneesmiddelen, behandelingen of behandelingscentra in de lidstaten of derde landen, die medische verzorging aanbieden die goed aan hun ziekte beantwoordt.
Amendement  13 Voorstel voor een aanbeveling Verzoekt de Commissie – lid -1 (nieuw)
Door de Commissie voorgestelde tekst	Amendement
	-1. op duurzame wijze steun verlenen voor "Orphanet", een Europese weblocatie en centraal aanspreekpunt, die de volgende informatie verschaft:
	a) specifiek onderzoek naar zeldzame ziekten, onderzoeksresultaten en in hoever ze de patiënten ter beschikking staan
	b) beschikbare geneesmiddelen voor elk van de zeldzame ziekten
	c) behandeling die in elke lidstaat voor elk van de zeldzame ziekten voorhanden is
	d) gespecialiseerde medische centrums in de lidstaten of derde landen voor elk van de zeldzame ziekten

PROCEDURE

Titel	Europees optreden op het gebied van zeldzame ziekten
Document- en procedurenummers	COM(2008)0726 – C6-0455/2008 – 2008/0218(CNS)
Commissie ten principale	ENVI
Advies uitgebracht door  Datum bekendmaking	ITRE 4.12.2008
Rapporteur voor advies  Datum benoeming	Françoise Grossetête 2.12.2008
Behandeling in de commissie	11.2.2009
Datum goedkeuring	9.3.2009
Uitslag eindstemming	+: –: 0:	43 0 0
Bij de eindstemming aanwezige leden	Jan Březina, Giles Chichester, Dragoş Florin David, Pilar del Castillo Vera, Den Dover, Lena Ek, Norbert Glante, Umberto Guidoni, Fiona Hall, David Hammerstein, Rebecca Harms, Erna Hennicot-Schoepges, Mary Honeyball, Romana Jordan Cizelj, Werner Langen, Anne Laperrouze, Pia Elda Locatelli, Eluned Morgan, Reino Paasilinna, Atanas Paparizov, Francisca Pleguezuelos Aguilar, Anni Podimata, Herbert Reul, Teresa Riera Madurell, Paul Rübig, Andres Tarand, Catherine Trautmann, Claude Turmes, Nikolaos Vakalis, Adina-Ioana Vălean, Dominique Vlasto
Bij de eindstemming aanwezige vaste plaatsvervanger(s)	Alexander Alvaro, Pilar Ayuso, Ivo Belet, Françoise Grossetête, Marie-Noëlle Lienemann, Erika Mann, Vittorio Prodi, Esko Seppänen, Vladimir Urutchev, Lambert van Nistelrooij
Bij de eindstemming aanwezige plaatsvervanger(s) (art. 178, lid 2)	Elisabetta Gardini, Ulrike Rodust

PROCEDURE

Titel	Europees optreden op het gebied van zeldzame ziekten
Document- en procedurenummers	COM(2008)0726 – C6-0455/2008 – 2008/0218(CNS)
Datum raadpleging EP	13.11.2008
Commissie ten principale        Datum bekendmaking	ENVI 4.12.2008
Medeadviserende commissie(s)        Datum bekendmaking	ITRE 4.12.2008
Rapporteur(s)        Datum benoeming	Antonios Trakatellis 4.12.2008
Behandeling in de commissie	10.2.2009
Datum goedkeuring	31.3.2009
Uitslag eindstemming	+: –: 0:	42 7 0
Bij de eindstemming aanwezige leden	Adamos Adamou, Georgs Andrejevs, Margrete Auken, Liam Aylward, Pilar Ayuso, Irena Belohorská, Maria Berger, Johannes Blokland, John Bowis, Frieda Brepoels, Martin Callanan, Magor Imre Csibi, Chris Davies, Avril Doyle, Edite Estrela, Jill Evans, Anne Ferreira, Karl-Heinz Florenz, Matthias Groote, Françoise Grossetête, Gyula Hegyi, Dan Jørgensen, Christa Klaß, Eija-Riitta Korhola, Urszula Krupa, Peter Liese, Jules Maaten, Marios Matsakis, Linda McAvan, Péter Olajos, Miroslav Ouzký, Vittorio Prodi, Dagmar Roth-Behrendt, Guido Sacconi, María Sornosa Martínez, Antonios Trakatellis, Thomas Ulmer, Åsa Westlund, Glenis Willmott
Bij de eindstemming aanwezige vaste plaatsvervanger(s)	Nicodim Bulzesc, Christofer Fjellner, Milan Gaľa, Johannes Lebech, Miroslav Mikolášik, Hartmut Nassauer, Alojz Peterle, Bart Staes, Robert Sturdy
Bij de eindstemming aanwezige plaatsvervanger(s) (art. 178, lid 2)	Søren Bo Søndergaard
Datum indiening	3.4.2009