SPRAWOZDANIE w sprawie wniosku dotyczącego zalecenia Rady w sprawie działań na poziomie europejskim w dziedzinie rzadkich chorób

3.4.2009 - (COM(2008)0726 – C6‑0455/2008 – 2008/0218(CNS)) - *

Komisja Ochrony Środowiska Naturalnego, Zdrowia Publicznego i Bezpieczeństwa Żywności
Sprawozdawca: Antonios Trakatellis

PROJEKT REZOLUCJI LEGISLACYJNEJ PARLAMENTU EUROPEJSKIEGO

w sprawie wniosku dotyczącego zalecenia Rady w sprawie działań na poziomie europejskim w dziedzinie rzadkich chorób

(COM(2008)0726 – C6‑0455/2008 – 2008/0218(CNS))

(Procedura konsultacji)

Parlament Europejski,

–   uwzględniając wniosek Komisji przedstawiony Radzie (COM(2008)0726),

–   uwzględniając art. 152 ust. 4 akapit drugi traktatu WE, na mocy którego Rada skonsultowała się z Parlamentem (C6-0455/2008),

–   uwzględniając art. 51 Regulaminu,

–   uwzględniając sprawozdanie Komisji Ochrony Środowiska Naturalnego, Zdrowia Publicznego i Bezpieczeństwa Żywności oraz opinię Komisji Przemysłu, Badań Naukowych i Energii (A6-0231/2009),

1.  zatwierdza po poprawkach wniosek Komisji;

2.  zwraca się do Komisji o odpowiednią zmianę jej wniosku, zgodnie z art. 250 ust. 2 traktatu WE;

3.  zwraca się do Rady o poinformowanie go w przypadku uznania za stosowne odejścia od tekstu przyjętego przez Parlament;

4.  zwraca się do Rady o ponowne skonsultowanie się z Parlamentem w przypadku uznania za stosowne wprowadzenia znaczących zmian do wniosku Komisji;

5.  zobowiązuje swojego przewodniczącego do przekazania stanowiska Parlamentu Radzie i Komisji.

Poprawka  1 Wniosek dotyczący zalecenia Punkt 1 preambuły
Tekst proponowany przez Komisję	Poprawka
(1) Rzadkie choroby stanowią zagrożenie dla zdrowia obywateli europejskich. Należą do nich choroby zagrażające życiu lub choroby powodujące chroniczny ubytek na zdrowiu. Charakteryzują się one niską częstością występowania i znacznym stopniem złożoności.	(1) Rzadkie choroby stanowią zagrożenie dla zdrowia obywateli europejskich. Należą do nich choroby zagrażające życiu lub choroby powodujące chroniczny ubytek na zdrowiu. Charakteryzują się one niską częstością występowania i znacznym stopniem złożoności, lecz ze względu na istnienie wielu różnych rodzajów rzadkich chorób łączna liczba dotkniętych nimi osób jest stosunkowo wysoka.
Poprawka  2 Wniosek dotyczący zalecenia Punkt 2 preambuły
Tekst proponowany przez Komisję	Poprawka
(2) Na okres od 1 stycznia 1999 r. do 31 grudnia 2003 r. przyjęto wspólnotowy program działań w dziedzinie rzadkich chorób, w tym chorób genetycznych. W programie tym określono częstość występowania rzadkiej choroby jako dotykającą nie więcej niż 5 na 10 000 osób w Unii Europejskiej.	(2) Na okres od 1 stycznia 1999 r. do 31 grudnia 2003 r. przyjęto wspólnotowy program działań w dziedzinie rzadkich chorób, w tym chorób genetycznych. W programie tym określono częstość występowania rzadkiej choroby jako dotykającą nie więcej niż 5 na 10 000 osób w Unii Europejskiej, którą to liczbę należy określić na podstawie danych statystycznych w ramach przeglądu naukowego.
Uzasadnienie
Niezbędne jest zagwarantowanie większej elastyczności w celu uniknięcia dylematów związanych z chorobami o współczynniku zachorowalności równym 5,1 lub 5,2 itd. na 10 tys. osób.
Poprawka  3 Wniosek dotyczący zalecenia Punkt 2a preambuły (nowy)
Tekst proponowany przez Komisję	Poprawka
	(2a) Rzadkie choroby powinny zostać dokładnie sklasyfikowane w oparciu o powyższy statystyczny współczynnik zachorowalności i podlegać regularnym przeglądom komisji naukowej w celu określenia konieczności wprowadzenia ewentualnych dostosowań.
Uzasadnienie
Bezwzględnie konieczne jest sporządzenie katalogu rzadkich chorób w Unii Europejskiej.
Poprawka  4 Wniosek dotyczący zalecenia Punkt 4 preambuły
Tekst proponowany przez Komisję	Poprawka
(4) Szacuje się, że liczba istniejących obecnie rzadkich chorób waha się pomiędzy 5 000 a 8 000, a w ciągu życia cierpi na nie od 6 % do 8 % populacji. Oznacza to, że chorobami tymi dotkniętych jest od 27 do 36 milionów osób w Unii Europejskiej. Większość przypadków to choroby rzadko występujące, na które cierpi maksymalnie 1 na 100 000 osób.	(4) Szacuje się, że liczba istniejących obecnie rzadkich chorób waha się pomiędzy 5 000 a 8 000, a w ciągu życia cierpi na nie od 6 % do 8 % populacji. Oznacza to, że chociaż rzadkie choroby charakteryzują się niską częstością występowania każdej choroby z osobna, łączna liczba dotkniętych nimi osób jest stosunkowo wysoka i wynosi od 27 do 36 milionów osób w Unii Europejskiej. Większość przypadków to choroby rzadko występujące, na które cierpi maksymalnie 1 na 100 000 osób.
Poprawka  5 Wniosek dotyczący zalecenia Punkt 5 preambuły
Tekst proponowany przez Komisję	Poprawka
(5) Ze względu na niską częstość występowania i szczególny charakter rzadkie choroby wymagają strategii o wymiarze międzynarodowym, której podstawą są specyficzne i złożone działania, mające na celu zapobieżenie wysokiej chorobowości lub możliwym do uniknięcia przedwczesnym zgonom oraz poprawę jakości życia i możliwości społeczno-ekonomicznych chorych.	(5) Ze względu na niską częstość występowania, szczególny charakter i znaczną łączną liczbę przypadków zachorowań, rzadkie choroby wymagają strategii o wymiarze międzynarodowym, której podstawą są specyficzne i złożone działania, prowadzone także w partnerstwie z krajami trzecimi takimi jak Stany Zjednoczone, mające na celu zapobieżenie wysokiej chorobowości lub możliwym do uniknięcia przedwczesnym zgonom oraz poprawę jakości życia i możliwości społeczno-ekonomicznych chorych w krajach rozwiniętych i rozwijających się.
Uzasadnienie
Cechy szczególne rzadkich chorób – mianowicie ograniczona liczba pacjentów oraz niewielki zasób odnośnej wiedzy, w tym wiedzy specjalistycznej – powodują, że współpraca z krajami spoza UE może przynieść korzyści nie tylko UE, ale także w zakresie wymiany wiedzy z krajami uboższymi i rozwijającymi się.
Poprawka  6 Wniosek dotyczący zalecenia Punkt 8 preambuły
Tekst proponowany przez Komisję	Poprawka
(8) W celu poprawy koordynacji i spójności inicjatyw krajowych, regionalnych i lokalnych dotyczących rzadkich chorób, wszystkie odpowiednie działania krajowe w obszarze rzadkich chorób powinny zostać ujęte w krajowych planach zwalczania rzadkich chorób.	(8) W celu poprawy koordynacji i spójności inicjatyw krajowych, regionalnych i lokalnych oraz współpracy między ośrodkami naukowymi, dotyczących rzadkich chorób, wszystkie odpowiednie działania krajowe w obszarze rzadkich chorób powinny zostać ujęte w krajowych planach zwalczania rzadkich chorób.
Poprawka  7 Wniosek dotyczący zalecenia Punkt 13 preambuły
Tekst proponowany przez Komisję	Poprawka
(13) Z punktu widzenia Wspólnoty wartość dodana europejskich sieci referencyjnych jest szczególnie wysoka w przypadku rzadkich chorób ze względu na ich niski stopień występowania, z którym związana jest zarówno ograniczona liczba pacjentów, jak i brak wiedzy specjalistycznej w ramach jednego kraju. Gromadzenie wiedzy specjalistycznej na poziomie europejskim ma zatem kluczowe znaczenie dla zapewnienia pacjentom cierpiącym na rzadkie choroby równego dostępu do opieki wysokiej jakości.	(13) Z punktu widzenia Wspólnoty wartość dodana europejskich sieci referencyjnych jest szczególnie wysoka w przypadku rzadkich chorób ze względu na ich niski stopień występowania, z którym związana jest zarówno ograniczona liczba pacjentów, jak i brak wiedzy specjalistycznej w ramach jednego kraju. Gromadzenie wiedzy specjalistycznej na poziomie europejskim ma zatem kluczowe znaczenie dla zapewnienia pacjentom cierpiącym na rzadkie choroby równego dostępu do ścisłych informacji, właściwej i postawionej w porę diagnozy oraz do opieki wysokiej jakości.
Poprawka  8 Wniosek dotyczący zalecenia Punkt 14 a preambuły (nowy)
Tekst proponowany przez Komisję	Poprawka
	(14a) W dniu 12 października 2008 r. forum farmaceutyczne przyjęło sprawozdanie końcowe, w którym proponuje wytyczne w celu zwiększenia starań państw członkowskich, zainteresowanych podmiotów i Komisji, mających na celu zagwarantowanie łatwiejszego i szybszego dostępu do sierocych środków leczniczych w Unii Europejskiej.
Uzasadnienie
W trakcie przyjmowania wniosków forum farmaceutycznego państwa członkowskie podjęły polityczne zobowiązanie do likwidacji wąskich gardeł hamujących dostęp do sierocych środków leczniczych za pomocą procedury zatwierdzania na poziomie Wspólnoty. Wniosek w sprawie zalecenia powinien konkretnie przełożyć te wytyczne określone w końcowym sprawozdaniu forum farmaceutycznego.
Poprawka  9 Wniosek dotyczący zalecenia Punkt 20 preambuły
Tekst proponowany przez Komisję	Poprawka
(20) Pacjenci i przedstawiciele pacjentów powinni być zatem włączeni na wszystkich etapach w procesy kształtowania polityki i podejmowania decyzji. Ich działalność powinna być aktywnie promowana i wspierana, łącznie ze wsparciem finansowym w każdym państwie członkowskim.	(20) Pacjenci i przedstawiciele pacjentów powinni być zatem włączeni na wszystkich etapach w procesy kształtowania polityki i podejmowania decyzji. Ich działalność powinna być aktywnie promowana i wspierana, łącznie ze wsparciem finansowym w każdym państwie członkowskim, lecz również na poziomie UE w ramach ogólnoeuropejskich sieci wsparcia pacjentów, poświęconych poszczególnym rzadkim chorobom.
Uzasadnienie
Ze względu na rzadkość występowania tych chorób wiele organizacji pacjentów działa w ramach sieci ogólnoeuropejskich, kontaktując się i wspierając wzajemnie w obrębie 27 państw członkowskich UE.
Poprawka  10 Wniosek dotyczący zalecenia Zalecenia dla państw członkowskich – ustęp 1 – wstęp
Tekst proponowany przez Komisję	Poprawka
1. Opracowanie krajowych planów zwalczania rzadkich chorób w celu zapewnienia pacjentom cierpiącym na rzadkie choroby ogólnego dostępu do wysokiej jakości opieki, w tym diagnozowania, leczenia i leków sierocych, na całym terytorium ich kraju, na zasadzie sprawiedliwości i solidarności w całej UE, w szczególności:	1. Opracowanie krajowych planów zwalczania rzadkich chorób w celu zapewnienia pacjentom cierpiącym na rzadkie choroby ogólnego dostępu do wysokiej jakości opieki – w tym diagnozowania, leczenia i leków sierocych, a także do rehabilitacji i do uczenia się, jak żyć z chorobą – na całym terytorium ich kraju, na zasadzie sprawiedliwości i solidarności w całej UE, w szczególności:
Uzasadnienie
Należy podkreślić, że wielu pacjentów cierpiących na rzadkie choroby musi nauczyć się, jak żyć z chorobą przez wiele lat. Dlatego też działania i badania naukowe w dziedzinie rzadkich chorób muszą mieć również na celu zagwarantowanie integracji społecznej pacjentów dotkniętych rzadkimi chorobami, zgodnie z art. 26 konwencji ONZ o prawach osób niepełnosprawnych.
Poprawka  11 Wniosek dotyczący zalecenia Zalecenia dla państw członkowskich – ustęp 1 – punkt 1
Tekst proponowany przez Komisję	Poprawka
(1) opracowanie oraz przyjęcie całościowej i zintegrowanej strategii, do końca 2011 r., mającej na celu kierowanie działaniami w dziedzinie rzadkich chorób oraz ich usystematyzowanie, mającej formę krajowego planu zwalczania rzadkich chorób;	(1) opracowanie oraz przyjęcie całościowej i zintegrowanej strategii, do końca 2010 r., mającej na celu kierowanie działaniami w dziedzinie rzadkich chorób oraz ich usystematyzowanie, mającej formę krajowego planu zwalczania rzadkich chorób;
Uzasadnienie
Państwa członkowskie muszą opracować oraz przyjąć do końca 2010 r. całościową i zintegrowana strategię, mającą na celu kierowanie wszystkimi odnośnymi działaniami w dziedzinie rzadkich chorób oraz ich usystematyzowanie w formie krajowego planu zwalczania rzadkich chorób;
Poprawka  12 Wniosek dotyczący zalecenia Zalecenia dla państw członkowskich – ustęp 1 – punkt 3
Tekst proponowany przez Komisję	Poprawka
(3) określenie ograniczonej ilości działań priorytetowych w ramach krajowego planu zwalczania rzadkich chorób, z konkretnymi celami, jasnymi terminami, strukturami zarządzającymi oraz regularnymi sprawozdaniami;	(3) określenie ograniczonej ilości działań priorytetowych w ramach krajowego planu zwalczania rzadkich chorób, z konkretnymi celami, jasnymi terminami, znacznymi i wyraźnie określonymi środkami finansowymi, strukturami zarządzającymi oraz regularnymi sprawozdaniami;
Poprawka  13 Wniosek dotyczący zalecenia Ustęp 1 – punkt 3a (nowy)
Tekst proponowany przez Komisję	Poprawka
	(3a) oświadczenie, czy dysponują wyspecjalizowanymi ośrodkami i sporządzają katalog ekspertów;
Poprawka  14 Wniosek dotyczący zalecenia Zalecenia dla państw członkowskich – ustęp 1 – punkt 5
Tekst proponowany przez Komisję	Poprawka
(5) włączenie do krajowych planów postanowień mających zapewnić wszystkim pacjentom cierpiącym na rzadkie choroby sprawiedliwy dostęp do wysokiej jakości opieki, w tym diagnozowania, leczenia i leków sierocych, na całym terytorium ich kraju, w celu zapewnienia sprawiedliwego dostępu do wysokiej jakości opieki na zasadzie sprawiedliwości i solidarności w całej Unii Europejskiej.	(5) włączenie do krajowych planów postanowień mających zapewnić wszystkim pacjentom cierpiącym na rzadkie choroby sprawiedliwy dostęp do wysokiej jakości opieki – w tym diagnozowania, środków profilaktymi pierwotnej, leczenia i leków sierocych, a także do rehabilitacji i do uczenia się, jak żyć z chorobą – na całym terytorium ich kraju, w celu zapewnienia sprawiedliwego dostępu do wysokiej jakości opieki na zasadzie sprawiedliwości i solidarności w całej Unii Europejskiej zgodnie z zasadami przyjętymi w dokumencie Forum Farmaceutycznego Wysokiego Szczebla zatytułowanym „Poprawa dostępu do leków sierocych dla wszystkich zainteresowanych obywateli UE”.
Uzasadnienie
Należy podkreślić, że wielu pacjentów cierpiących na rzadkie choroby musi nauczyć się, jak żyć z chorobą przez wiele lat. Dlatego też działania i badania naukowe w dziedzinie rzadkich chorób muszą mieć również na celu zagwarantowanie integracji społecznej pacjentów dotkniętych rzadkimi chorobami, zgodnie z art. 26 konwencji ONZ o prawach osób niepełnosprawnych.
Poprawka  15 Wniosek dotyczący zalecenia Zalecenia dla państw członkowskich – ustęp 1 – punkt 5a (nowy)
Tekst proponowany przez Komisję	Poprawka
	(5a) sprzyjanie staraniom na rzecz unikania rzadkich chorób dziedzicznych mającym ostatecznie doprowadzić do zaniku tych rzadkich chorób poprzez:
	(a) poradnictwo genetyczne dla rodziców będących nosicielami genów; oraz
	(b) w odpowiednim przypadku oraz jeżeli nie jest to wbrew obowiązującemu prawu krajowemu i zawsze na zasadzie dobrowolności – preimplantacyjną selekcję zdrowych embrionów.
Poprawka  16 Wniosek dotyczący zalecenia Zalecenia dla państw członkowskich – ustęp 1 – punkt 5b (nowy)
Tekst proponowany przez Komisję	Poprawka
	(5b) przyjmowanie wyjątkowych środków w ramach planów krajowych w związku z udostepnieniem produktów leczniczych, które nie posiadają zezwolenia na wprowadzenie na rynek, w przypadku, gdy zaistnieje rzeczywista potrzeba publiczna oraz na wypadek braku właściwych i dostępnych alterantyw terapeutycznych w państwie członkowksim oraz w przypadku, gdy korzyści przeważają nad zagrożeniem, zapewnienie pacjentom dotkniętym rzadkimi chorobami dostępu do odnośnych produktów leczniczych.
Uzasadnienie
Plany krajowe powinny również przewidywać możliwość udzielenia tymczasowego dostępu do leczeń lub lekarstw, które są w trakcie uzyskiwania zezwolenia na wprowadzenie na rynek lub go nie posiadają, w bardzo szczególnych przypadkach, w których ich zastosowanie mogłoby być korzystne dla pacjentów cierpiących na rzadką chorobę. Jest to możliwe za pomocą procedury tymczasowego zezwolenia na stosowanie.
Poprawka  17 Wniosek dotyczący zalecenia Zalecenia dla państw członkowskich – ustęp 1 – punkt 5c (nowy)
Tekst proponowany przez Komisję	Poprawka
	(5c) stworzenie na szczeblu krajowym pluralistycznych grup doradczych obejmujących wszystkie zainteresowane strony i mających za cel wspieranie rządów w opracowywaniu i wprowadzaniu w życie krajowych planów działania w zakresie rzadkich chorób. Powinno to zagwarantować, że rządy będą dysponowały odpowiednimi informacjami, a decyzje podejmowane na szczeblu krajowym będą odzwierciedlały poglądy i potrzeby społeczeństwa.
Uzasadnienie
Aby zmniejszyć ryzyko utraty wiedzy specjalistycznej w tej specyficznej dziedzinie z powodu zmian w rządzie lub w administracji, powinny istnieć stałe komitety obejmujące wszystkie zainteresowane i doświadczone strony tj. pacjentów, praktykujących lekarzy, płatników, środowisko akademickie i przedstawicieli przemysłu. Strony te powinny udzielać wsparcia decydentom politycznym i twórcom polityki w opracowywaniu i wprowadzaniu w życie krajowych planów działania.
Poprawka  18 Wniosek dotyczący zalecenia Zalecenia dla państw członkowskich – ustęp 1 – punkt 5d (nowy)
Tekst proponowany przez Komisję	Poprawka
	(5d) sprzyjanie refundowaniu leczenia rzadkich chorób na szczeblu krajowym; w tych państwach członkowskich, które nie życzą sobie ośrodków doskonałości lub nie mogą sobie na nie pozwolić, ten centralny krajowy fundusz powinien być wykorzystywany w celu zapewnienia pacjentom możliwości wyjazdu do ośrodka w innym państwie; jednak bardzo ważne jest również, by ta oddzielna pula środków podlegała corocznemu przeglądowi i dostosowaniu w oparciu o wiedzę na temat pacjentów wymagających leczenia w danym roku oraz na temat ewentualnych nowych terapii, które należałoby uwzględnić; powinny w tym uczestniczyć pluralistyczne komitety doradcze.
Uzasadnienie
Należy zachęcać ośrodki medyczne lub szpitale do diagnozowania i leczenia pacjentów cierpiących na rzadkie choroby. Gdyby jednak miały płacić za to z własnego budżetu, mogłyby nie być w stanie ponieść tak wysokich obciążeń finansowych. Refundowanie na szczeblu krajowym może stworzyć pacjentom szansę na uzyskanie dostępu do odpowiedniej opieki medycznej.
Poprawka  19 Wniosek dotyczący zalecenia Zalecenia dla państw członkowskich – ustęp 2 – punkt 1
Tekst proponowany przez Komisję	Poprawka
(1) wdrożenie wspólnej, wypracowanej na poziomie UE, definicji rzadkich chorób, jako chorób występujących u nie więcej niż 5 na 10 000 osób ;	(1) wdrożenie wspólnej, wypracowanej na poziomie UE, definicji rzadkich chorób, jako chorób występujących u nie więcej niż 5 na 10 000 osób, jako liczby obowiązującej dla całej Unii Europejskiej, jednakże niezwykle istotne jest określenie dokładnego rozpowszechnienia w każdym państwie członkowskim,
Poprawka  20 Wniosek dotyczący zalecenia Zalecenia dla państw członkowskich – ustęp 2 – punkt 4
Tekst proponowany przez Komisję	Poprawka
(4) wspieranie na poziomie krajowym lub regionalnym specjalnych sieci informacyjnych w zakresie chorób, a także rejestrów i baz danych.	(4) wspieranie, w szczególności środkami finansowymi, na poziomie ogólnoeuropejskim, krajowym lub regionalnym specjalnych sieci informacyjnych w zakresie chorób, a także rejestrów i baz danych, zawierających m.in. regularnie aktualizowane informacje powszechnie dostępne w Internecie.
Poprawka  21 Wniosek dotyczący zalecenia Zalecenia dla państw członkowskich – ustęp 3 – punkt 3
Tekst proponowany przez Komisję	Poprawka
(3) wzmocnienie udziału krajowych naukowców i laboratoriów w projektach badawczych dotyczących rzadkich chorób, finansowanych na poziomie Wspólnoty;	(3) wzmocnienie udziału krajowych naukowców i laboratoriów w projektach badawczych dotyczących rzadkich chorób, finansowanych na poziomie Wspólnoty, i wykorzystanie możliwości, jakie daje rozporządzenie (WE) nr 141/2000 w sprawie sierocych produktów leczniczych;
Poprawka  22 Wniosek dotyczący zalecenia Zalecenia dla państw członkowskich – ustęp 3 – punkt 3a (nowy)
Tekst proponowany przez Komisję	Poprawka
	(3a) wspieranie wymiany wiedzy i współpracy między naukowcami, laboratoriami i projektami badawczymi w Unii Europejskiej a podobnymi instytucjami w krajach trzecich w celu przysporzenia globalnych korzyści nie tylko Unii Europejskiej, ale także krajom uboższym i rozwijającym się, które znajdują się w gorszej sytuacji z punktu widzenia zapewnienia środków na badania nad rzadkimi chorobami;
Uzasadnienie
Cechy szczególne rzadkich chorób – mianowicie ograniczona liczba pacjentów oraz niewielki zasób odnośnej wiedzy, w tym wiedzy specjalistycznej – powodują, że współpraca z krajami spoza UE może przynieść korzyści nie tylko UE, ale także w zakresie wymiany wiedzy z krajami uboższymi i rozwijającymi się.
Poprawka  23 Wniosek dotyczący zalecenia Zalecenia dla państw członkowskich – ustęp 3 – punkt 4
Tekst proponowany przez Komisję	Poprawka
(4) włączenie do krajowego planu zwalczania rzadkich chorób postanowień mających na celu wspieranie badań, łącznie ze zdrowiem publicznym i badaniami społecznymi w dziedzinie rzadkich chorób, szczególnie mając na celu rozwój narzędzi, takich jak infrastruktura przekrojowa oraz projekty dotyczące konkretnych chorób.	(4) włączenie do krajowego planu zwalczania rzadkich chorób postanowień mających na celu wspieranie badań, łącznie ze zdrowiem publicznym i badaniami społecznymi w dziedzinie rzadkich chorób, szczególnie mając na celu rozwój narzędzi, takich jak infrastruktura przekrojowa oraz projekty dotyczące konkretnych chorób, programy rehabilitacji i programy pozwalające nauczyć się, jak żyć z rzadką chorobą, jak również badania nad testami i narzędziami diagnostycznymi;
Uzasadnienie
Należy podkreślić, że wielu pacjentów cierpiących na rzadkie choroby musi nauczyć się, jak żyć z chorobą przez wiele lat. Dlatego też działania i badania naukowe w dziedzinie rzadkich chorób muszą mieć również na celu zagwarantowanie integracji społecznej pacjentów dotkniętych rzadkimi chorobami, zgodnie z art. 26 konwencji ONZ o prawach osób niepełnosprawnych.
Poprawka  24 Wniosek dotyczący zalecenia Zalecenia dla państw członkowskich – ustęp 3 – punkt 4a (nowy)
Tekst proponowany przez Komisję	Poprawka
	(4a) wprowadzenie odpowiedniego finansowania długoterminowego, w szczególności poprzez partnerstwa publiczno-prywatne, aby wspierać wysiłki badawcze na poziomie krajowym i europejskim oraz zagwarantować ich opłacalność;
Poprawka  25 Wniosek dotyczący zalecenia Ustęp 4 – punkt 1
Tekst proponowany przez Komisję	Poprawka
(1) zidentyfikowanie krajowych lub regionalnych ośrodków specjalistycznych na całym terytorium kraju do końca 2011 r. oraz wspieranie powstawania ośrodków specjalistycznych w miejscach, gdzie jest ich brak, szczególnie poprzez włączenie do ich krajowego planu zwalczania rzadkich chorób postanowień z zakresu tworzenia krajowych lub regionalnych ośrodków specjalistycznych;	(1) zidentyfikowanie krajowych lub regionalnych ośrodków specjalistycznych na całym terytorium kraju do końca 2011 r. oraz wspieranie powstawania ośrodków specjalistycznych w miejscach, gdzie jest ich brak, szczególnie poprzez włączenie do ich krajowego planu zwalczania rzadkich chorób postanowień z zakresu tworzenia krajowych lub regionalnych ośrodków specjalistycznych; pomoc w sporządzaniu katalogów rzadkich chorób i ekspertów w dziedzinie rzadkich chorób;
Poprawka  26 Wniosek dotyczący zalecenia Zalecenia dla państw członkowskich – ustęp 4 – punkt 3
Tekst proponowany przez Komisję	Poprawka
(3) organizowanie ścieżek opieki zdrowotnej dla pacjentów poprzez podejmowanie współpracy z odpowiednimi specjalistami w kraju, a w razie potrzeby również zagranicą; konieczność wspierania transgranicznej opieki zdrowotnej, w tym mobilności pacjentów, pracowników służby zdrowia oraz usługodawców, a także świadczenia usług za pośrednictwem technologii informacyjno-komunikacyjnych, w zakresie, w jakim jest to niezbędne dla zapewnienia powszechnego dostępu do potrzebnej specjalistycznej opieki zdrowotnej;	(3) organizowanie europejskich ścieżek opieki zdrowotnej dla pacjentów cierpiących na rzadkie choroby poprzez podejmowanie współpracy z odpowiednimi specjalistami w kraju, a w razie potrzeby również za granicą; konieczność wspierania transgranicznej opieki zdrowotnej, w tym mobilności pacjentów i wiedzy specjalistycznej poprzez wspieranie mobilności danych dotyczących pracowników służby zdrowia oraz usługodawców, a także świadczenia usług za pośrednictwem technologii informacyjno-komunikacyjnych, w zakresie, w jakim jest to niezbędne dla zapewnienia powszechnego dostępu do potrzebnej specjalistycznej opieki zdrowotnej;
Uzasadnienie
Należy organizować ścieżki opieki zdrowotnej dla pacjentów cierpiących na rzadkie choroby poprzez podejmowanie współpracy z odpowiednimi specjalistami w kraju, a w razie potrzeby również za granicą.
Poprawka  27 Wniosek dotyczący zalecenia Zalecenia dla państw członkowskich – ustęp 4 – punkt 5
Tekst proponowany przez Komisję	Poprawka
(5) dopilnowanie, by specjalistyczne ośrodki krajowe lub regionalne spełniały standardy sformułowane przez europejskie sieci referencyjne dotyczące rzadkich chorób, uwzględniając potrzeby i oczekiwania pacjentów i pracowników służby zdrowia.	(5) dopilnowanie, by specjalistyczne ośrodki krajowe lub regionalne spełniały standardy sformułowane przez europejskie sieci referencyjne dotyczące rzadkich chorób, uwzględniając potrzeby i oczekiwania pacjentów i pracowników służby zdrowia oraz włączając pacjentów do działalności tych ośrodków;
Poprawka  28 Wniosek dotyczący zalecenia Ustęp 4 – punkt 5a (nowy)
Tekst proponowany przez Komisję	Poprawka
	(5a) zachęcanie ośrodków oraz szpitali specjalistycznych, przy ewentualnym finansowaniu lub współfinansowaniu ze strony Unii Europejskiej, do opracowania specjalnych szkoleń dla pracowników służby zdrowia w zakresie niektórych rzadkich chorób i umożliwienia im nabycia stosownej wiedzy specjalistycznej;
Uzasadnienie
W celu skutecznego zwalczania rzadkich chorób niezbędne jest zapewnienie szkolenia w tej dziedzinie większej liczbie pracowników służby zdrowia.
Poprawka  29 Wniosek dotyczący zalecenia Zalecenia dla państw członkowskich – ustęp 5 – punkt 1 – litera (b)
Tekst proponowany przez Komisję	Poprawka
(b) europejskich wytycznych w sprawie populacyjnych badań przesiewowych i testów diagnostycznych;	(b) europejskich wytycznych w sprawie populacyjnych badań przesiewowych i testów diagnostycznych, w tym testów genetycznych, takich jak test wykrywania heterozygot czy diagnoza oparta na biopsji ciałka kierunkowego, przy zapewnieniu wysokiej jakości testów i odpowiedniego poradnictwa genetycznego oraz przy pełnym poszanowaniu różnorodności etycznej państw członkowskich;
Poprawka  30 Wniosek dotyczący zalecenia Zalecenia dla państw członkowskich – ustęp 5 – punkt 1 – litera (c)
Tekst proponowany przez Komisję	Poprawka
(c) wspólnego korzystania ze sprawozdań z oceny państw członkowskich dotyczących terapeutycznej wartości dodanej leków sierocych na poziomie UE, w celu zminimalizowania opóźnień w dostępie pacjentów cierpiących na rzadkie choroby do leków sierocych;	(c) ustanawianie sprawozdań z oceny państw członkowskich dotyczących klinicznej wartości dodanej leków sierocych na poziomie UE w ramach EMEA, ktróra gromadzi istotną europejską wiedzę i umiejętności, w celu zminimalizowania opóźnień w dostępie pacjentów cierpiących na rzadkie choroby do leków sierocych;
Poprawka  31 Wniosek dotyczący zalecenia Zalecenia dla państw członkowskich – ustęp 5 – punkt 1 – litera (ca) (nowa)
Tekst proponowany przez Komisję	Poprawka
	(ca) programu pomocy strukturalnej i inwestycji na rzecz bazy danych Orphanet ułatwiającej dostęp do wiedzy w zakresie rzadkich chorób;
Poprawka  32 Wniosek dotyczący zalecenia Zalecenia dla państw członkowskich – ustęp 6
Tekst proponowany przez Komisję	Poprawka
6. Upodmiotowienie organizacji pacjentów	6. Upodmiotowienie niezależnych organizacji pacjentów
(1) podjęcie działań zapewniających właściwe konsultacje z pacjentami i ich przedstawicielami na wszystkich etapach procesów politycznych i podejmowania decyzji w dziedzinie rzadkich chorób, w tym w dziedzinie ustanawiania i zarządzania ośrodkami wiedzy specjalistycznej i europejskimi sieciami referencyjnymi oraz opracowywania planów krajowych;	(1) podjęcie działań zapewniających właściwe konsultacje z pacjentami i ich niezależnymi przedstawicielami na wszystkich etapach procesów politycznych i podejmowania decyzji w dziedzinie rzadkich chorób, w tym w dziedzinie ustanawiania i zarządzania ośrodkami wiedzy specjalistycznej i europejskimi sieciami referencyjnymi oraz opracowywania planów krajowych;
(2) wspieranie działań podejmowanych przez organizacje pacjentów, takich jak podnoszenie świadomości, rozwijanie potencjału, szkolenia, wymiana informacji oraz najlepszych praktyk, tworzenie sieci kontaktów, nawiązywanie kontaktów z pacjentami najbardziej odizolowanymi;	(2) wspieranie działań podejmowanych przez niezależne organizacje pacjentów, takich jak podnoszenie świadomości, rozwijanie potencjału, szkolenia, wymiana informacji oraz najlepszych praktyk, tworzenie sieci kontaktów, nawiązywanie kontaktów z pacjentami najbardziej odizolowanymi;
	(2a) dbałość o zapewnienie organizacjom pacjentów finansowania niezwiązanego bezpośrednio z jedną firmą farmaceutyczną;
	(2b) ułatwienie pacjentom dostępu do istniejących na poziomie europejskim informacji dotyczących leków, zabiegów lub ośrodków leczenia w państwach członkowskich lub krajach trzecich zapewniających opiekę medyczną specjalnie dostosowaną do choroby danego pacjenta;
(3) włączenie do krajowych planów zwalczania rzadkich chorób postanowień z zakresu wsparcia organizacji pacjentów i konsultacji z nimi, jak określono w ust. 1 i 2.	(3) włączenie do krajowych planów zwalczania rzadkich chorób postanowień z zakresu wsparcia niezależnych organizacji pacjentów i konsultacji z nimi, jak określono w ust. 1 i 2; zagwarantowanie, że krajowe plany będą przewidywały identyfikację krajowych lub regionalnych ośrodków specjalistycznych oraz sporządzanie katalogów ekspertów w dziedzinie rzadkich chorób;
Uzasadnienie
Należy ułatwić pacjentom dostęp do istniejących na poziomie europejskim informacji dotyczących leków, zabiegów lub ośrodków leczenia w państwach członkowskich lub krajach trzecich zapewniających opiekę medyczną specjalnie dostosowaną do choroby danego pacjenta.
Poprawka  33 Wniosek dotyczący zalecenia Zalecenia dla Komisji – ustęp -1 (nowy)
Tekst proponowany przez Komisję	Poprawka
	(-1) Wspierania w zrównoważony sposób bazy danych „Orphanet”, europejskiej strony internetowej oraz tzw. „pojedynczej instytucji, z informacjami dotyczącymi:
	(a) istnienia konkretnych badań nad rzadkimi chorobami, odnośnych wniosków oraz ich dostępności dla pacjentów,
	(b) leków dostępnych w przypadku poszczególnych rzadkich chorób,
	(c) leczenia poszczególnych rzadkich chorób, dostępnego w poszczególnych państwach członkowskich,
	(d) istniejących specjalistycznych ośrodków leczenia poszczególnych rzadkich chorób w państwach członkowskich lub krajach trzecich.
Poprawka  34 Wniosek dotyczący zalecenia Zalecenie dla Komisji – ustęp 1
Tekst proponowany przez Komisję	Poprawka
1. Sporządzenia sprawozdania z wdrożenia niniejszego zalecenia, skierowanego do Rady, Parlamentu Europejskiego, Europejskiego Komitetu Ekonomiczno-Społecznego oraz Komitetu Regionów na podstawie informacji dostarczonych przez państwa członkowskie, nie później niż z końcem piątego roku po dacie przyjęcia niniejszego zalecenia, uwzględniającego zakres, w jakim zaproponowane środki są skuteczne oraz potrzebę dalszych działań.	1. Sporządzenia sprawozdania z wdrożenia niniejszego zalecenia, skierowanego do Rady, Parlamentu Europejskiego, Europejskiego Komitetu Ekonomiczno-Społecznego oraz Komitetu Regionów na podstawie informacji dostarczonych przez państwa członkowskie, nie później niż z końcem 2012 r., w którym to zaproponuje działania związane z wdrożeniem, obejmujące m.in.: a) środki budżetowe niezbędne dla zapewnienia skuteczności wspólnotowego programu w dziedzinie rzadkich chorób; b) utworzenie stosownych sieci ośrodków specjalistycznych; c) gromadzenie danych epidemiologicznych dotyczących rzadkich chorób; d) mobilność ekspertów i pracowników służby zdrowia; e) mobilność pacjentów oraz f) rozpatrzenie potrzeby podejmowania innych działań celem poprawy życia pacjentów cierpiących na rzadkie choroby oraz ich rodzin.

UZASADNIENIE

Ogólne wprowadzenie i ocena

wniosku dotyczącego zalecenia Rady

Z zadowoleniem przyjmuje się przedmiotowe zalecenie Rady, gdyż wspólne działanie w dziedzinie rzadkich chorób na szczeblu Unii Europejskiej i na szczeblu krajowym jest bezwzględnie konieczne. Wynika to z faktu, że chociaż współczynnik zachorowalności dla każdej rzadkiej choroby z osobna jest bardzo niski, dotykają one milionów osób w Unii Europejskiej, ponieważ choroby te mierzy się w tysiącach.

Jednakże przedmiotowy wniosek w obecnej postaci posiada wiele braków i nie może stanowić podstawy stworzenia wykonalnego programu. Wynika to stąd, że nie określa on, nawet w sposób ogólny, niezbędnego finansowania ze strony UE ani współfinansowania przez UE i państwa członkowskie lub inne organizacje. Nie może on zatem skutecznie wspierać pewnych niezwykle istotnych aspektów związanych z rzadkimi chorobami tj. utworzenia sieci ośrodków specjalistycznych, klasyfikacji chorób, przeprowadzania niezbędnych specjalnych badań naukowych itd.

W tekście postuluje się przedstawienie przez Komisję wniosku dotyczącego wdrożenia w terminie pięciu lat od przyjęcia, co stanowi długi okres, w którym ze względu na brak finansowania nie mogą zostać podjęte praktycznie żadne działania.

Zatem jako sprawozdawca proponuję, aby zwrócono się do Komisji o przedstawienie wniosku dotyczącego wdrożenia najpóźniej do końca 2012 r., gdyż do tego czasu zostaną zebrane od państw członkowskich niezbędne dane na temat specjalistycznych ośrodków i wiedzy o rzadkich chorobach (2011 r.).

Podczas wdrażania należy zwrócić szczególną uwagę na finansowanie/współfinansowanie itp. w zakresie:

a.) gromadzenia danych epidemiologicznych i sporządzania katalogu rzadkich chorób, gdyż jest to konieczne w celu uzyskania jasnego poglądu na sytuację w dziedzinie rzadkich chorób w UE;

b.) budowania stosownych sieci;

c.) utworzenia ośrodków specjalistycznych w państwach członkowskich, które nimi nie dysponują;

d.) stworzenia specjalnych kursów szkoleniowych w istniejących ośrodkach dla pracowników służby zdrowia w celu umożliwienia im nabycia wiedzy specjalistycznej;

e.) mobilizacji ekspertów i pracowników służby zdrowia w celu stworzenia warunków koniecznych do poszerzania istniejącej wiedzy;

f.) badań naukowych dotyczących narzędzi i testów diagnostycznych w dziedzinie rzadkich chorób, szczególnie chorób genetycznych.

Przedmiotowy wniosek dotyczący zalecenia Rady należy traktować jako orientacyjny plan służący stworzeniu sprzyjających warunków w dziedzinie rzadkich chorób oraz mieć świadomość, że ma on charakter ogólny, lecz pragnę raz jeszcze podkreślić, że w celu zapewnienia skutecznego i udanego zastosowania wniosek musi być bardziej precyzyjny i zdecydowany w kwestii kalendarza (lat) wdrażania.

Istotne aspekty do uwzględnienia

w sporządzonym przez Komisję wniosku dotyczącym wdrożenia

1. Jak wynika z zalecenia Rady, dziedzina rzadkich chorób w Unii Europejskiej nie jest właściwie określona:

ani pod względem rejestru klasyfikującego poszczególne choroby,

- ani pod względem dokładności danych statystycznych.

Wynika to z bardzo dużej rozpiętości w odniesieniu do liczby pacjentów (od 27 do 36 milionów osób) i liczby rzadkich chorób (od 5 do 10 tysięcy rzadkich chorób).

2. Należy również zaznaczyć, że do powyższego problemu należy podchodzić z elastycznością, gdyż definicja rzadkiej choroby jako dotykającej mniej niż 5 osób na 10 tysięcy jest zbyt restrykcyjna, ponieważ w przypadku liczb nieznacznie przekraczających ten stosunek można znaleźć się w obliczu dylematu, czy nie należy uwzględnić jako rzadkiej choroby, której współczynnik zachorowalności wynosi na przykład 5,1. Ponadto rozpowszechnienie rzadkich chorób może różnić się w poszczególnych państwach członkowskich.

3. Ze względu na dużą liczbę dotkniętych osób, lecz niski współczynnik zachorowalności dla każdej choroby z osobna, bezwzględnie konieczne jest podjęcie wspólnych działań na szczeblu Unii Europejskiej.

Z tego względu uważam, że w ostatecznym wniosku dotyczącym wdrożenia należy podjąć próbę zebrania informacji na temat wyspecjalizowanych ośrodków i szpitali w odniesieniu do niektórych z tych chorób, jak i istniejącej wiedzy specjalistycznej w każdym kraju, oraz połączenia ich w sieć.

4. Nie ulega również wątpliwości, że aby zwalczyć rzadkie choroby, należy ustalić zasady dotyczące mobilności pacjentów ze względu na niepełną wiedzę specjalistyczną w państwach członkowskich.

Zatem, dopóki brakuje wiedzy i ośrodków, które mogłyby zaopiekować się pacjentami, należy poprawić ten stan rzeczy za pomocą ich mobilności. Kwestię finansowania w tym przypadku należy pozostawić do rozważenia państwom członkowskim.

5. Kolejnym istotnym aspektem jest mobilność pracowników służby zdrowia, tzn.:

a.) mobilność ekspertów w Unii Europejskiej w celu udzielenia wsparcia w tworzeniu nowych ośrodków w innych państwach członkowskich;

b.) mobilność pracowników służby zdrowia w celu nabycia wiedzy specjalistycznej w dziedzinie rzadkich chorób w istniejących ośrodkach Unii Europejskiej. Działanie to wymaga stworzenia kursów szkoleniowych i praktyki klinicznej w celu szkolenia większej liczby ekspertów w dziedzinie tych chorób.

Zadaniem tych ośrodków nie będzie zatem zwalczanie rzadkich chorób, lecz stworzenie warunków niezbędnych do przekazywania wiedzy.

6. Wreszcie, ponieważ wiele rzadkich chorób ma podłoże genetyczne, niezwykle istotne znaczenie mają badania naukowe i innowacje w celu zwiększenia zdolności diagnostycznych za pomocą badań genetycznych.

7. W pewnych przypadkach badania genetyczne już istnieją i mogą być stosowane w testach preimplantacyjnych w celu zapobiegania występowaniu tych chorób w embrionach i konsekwentnego zwalczania części z tych chorób. Powinno to być przeprowadzane w ramach wspólnych działań w poradnictwie genetycznym i sieciach informacyjnych. Jest to stosowane w przypadku pewnych chorób w niektórych państwach członkowskich, należy więc rozważyć i wziąć pod uwagę tę kwestię, ponieważ stosowanie tych metod doprowadzi do ostatecznej eliminacji części tych chorób.

OPINIA Komisji Przemysłu, Badań Naukowych i Energii (10.3.2009)

dla Komisji Ochrony Środowiska Naturalnego, Zdrowia Publicznego i Bezpieczeństwa Żywności

w sprawie wniosku dotyczącego zalecenia Rady w sprawie działań na poziomie europejskim w dziedzinie rzadkich chorób
(COM(2008)0726 – C6‑0455/2008 – 2008/0218(COD))

Sprawozdawczyni komisji opiniodawczej: Françoise Grossetête

ZWIĘZŁE UZASADNIENIE

Prawie 30 milionów Europejczyków cierpi na rzadkie choroby. Każda z tych chorób dotyczy tylko niewielkiej liczby osób, czasami niższej niż jedna dziesiąta w skali kraju, a średnio dotyczy jednej osoby na 2000. W chwili obecnej znanych jest ponad 7000 rzadkich chorób, a co tydzień w literaturze medycznej pojawia się opis dwóch nowych patologii. 80% rzadkich chorób jest chorobami genetycznymi, a 65% to choroby dziecięce.

Rzadkie choroby należy więc potraktować priorytetowo na szczeblu europejskim, aby szerzej uwzględnić potrzeby wielu milionów obywateli, którzy cierpią z powodu błędnych diagnoz, a choroby ich nie są leczone.

W przeciwieństwie do innych tematów z dziedziny zdrowia publicznego lub badań, nie chodzi tutaj o zwykłe nadrobienie opóźnienia w zaniedbanej kwestii, lecz o wypracowanie narzędzi i stałych mechanizmów umożliwiających długotrwałe uwzględnienie specyfiki tych chorób.

Rzadkość ich stawia szczególne wyzwania, zarówno z punktu widzenia naukowego, gospodarczego, jak i organizacyjnego, których nie można podjąć za pomocą zazwyczaj stosowanych narzędzi. Potrzebne jest więc podejście całościowe, spójne i trwałe. Wdrożenie takiego podejścia jest możliwe jedynie przy jednoczesnej mobilizacji wszystkich zainteresowanych podmiotów: polityków, instytucji, stowarzyszeń pacjentów, pracowników służby zdrowia, stowarzyszeń osób chorych, opiekunów, badaczy, przemysłowców.

Osób chorych jest zbyt niewiele, aby mogły one stanowić kwestię o znaczeniu lokalnym lub regionalnym, a chorób jest zbyt dużo, aby mogły być nauczane w ośrodkach dla pracowników służby zdrowia, specjalistów jest niewielu. Ponieważ żadne państwo członkowskie w Europie nie jest w stanie prowadzić walki z rzadkimi chorobami w pojedynkę, dostęp do informacji, diagnozowania, opieki i badań powinien koniecznie podlegać spójnej sieci organizacji, przejrzystej i koordynowanej przez wspólne podmioty na szczeblu krajowym i europejskim, wspólne metodologie i podejścia. Szczebel ten jest więc konieczny i niezbędny, aby zorganizować leczenie tych chorób, wzajemnie wykorzystywać zasoby i środki oraz je rozwijać.

W dniu 16 grudnia 1999 r. Parlament Europejski i Rada Ministrów przyjęły rozporządzenie (WE) nr 141/2000 w sprawie sierocych produktów leczniczych. Rozporządzenie to zachęca przemysł farmaceutyczny i biotechnologiczny do rozwijania i wprowadzania na rynek sierocych produktów leczniczych (poprzez ulgi podatkowe, pomoc w kwestiach regulacyjnych, wyłączność na 10 lat...). Zadaniem Komitetu ds. Sierocych Produktów Leczniczych, powołanego w ramach Europejskiej Agencji Leków (EMEA), jest rozpatrywanie wniosków o oznaczenie i wspieranie Komisji w zakresie kontaktów w sprawie sierocych produktów leczniczych.

W październiku 2008 r. 569 lekarstw w Europie zostało oznaczonych jako sieroce produkty lecznicze, z czego 54 lekarstwa, dotyczące prawie 3 milionów pacjentów europejskich, otrzymały już zezwolenie na wprowadzenie na rynek wspólnotowy.

Dzięki głosowaniu nad europejskim rozporządzeniem w sprawie sierocych produktów leczniczych przedsiębiorstwa pracujące nad ich rozwojem korzystają ze sprzyjających warunków: ulg podatkowych, wyłączności handlowej... Wsparło ono rozwój sierocych środków leczniczych

Sieroce produkty lecznicze są lekarstwami, które przemysł farmaceutyczny niechętnie rozwija w normalnych warunkach rynkowych. Niektóre choroby są tak rzadkie, że koszty wytworzenia lekarstwa i wprowadzenia go na rynek nie zostaną nigdy zamortyzowane.

Liczne są przykłady osiągnięć zrealizowanych obierając za punkt wyjściowy choroby rzadkie, a które są i będą szeroko stosowane do leczenia częściej występujących patologii. Pojawiają się nowe możliwości terapeutyczne: terapie genowe i komórkowe, nowe molekuły, leczenie „à la carte”... Innowacyjne terapie opracowane w celu leczenia rzadkich chorób zapowiadają medycynę przyszłości, medycynę coraz bardziej zindywidualizowaną.

Gwałtowny wzrost możliwości rozwoju badań klinicznych w dziedzinie rzadkich chorób otwiera nowe perspektywy z gospodarczego punktu widzenia. Również w tym przypadku koordynacja środków badania wszystkich możliwości powinna odbywać się na szczeblu europejskim. Oddzielne podejście do każdej choroby nie jest opłacalne. Pomimo europejskich środków wspierających rozwój sierocych środków leczniczych przemysł farmaceutyczny wykazuje dużą, jeszcze większą niż w przypadku chorób występujących częściej, opieszałość przy podejmowaniu ryzyka w początkowych fazach opracowywania leczenia (od leczenia w fazie przedklinicznej do fazy II).

Dla przemysłowców stosunek między ryzykiem finansowym a perspektywą opłacalności w ramach opracowania nowych leków staje się interesujący dopiero w późniejszej fazie procesu. W czasie, jaki upływa między potwierdzeniem słuszności koncepcji a inwestycją niezbędnych wysokich środków i uzyskaniem zezwolenia na wprowadzenie na rynek, rzadkie choroby muszą przebyć „dolinę śmierci”, w tym przypadku znacznie dłuższą, niż w przypadku chorób częściej występujących, których potencjał rynkowy jest znacznie większy.

Z jednej strony należy więc utworzyć przystosowane narzędzia opracowywania lekarstw, zoptymalizować cykl opracowywania leczenia, aby zmniejszyć koszty do minimum, a z drugiej strony opracować nowe narzędzia rozłożenia ryzyka na środki prywatne i publiczne, co umożliwi finansowanie tych faz. Na szczeblu europejskim rozwój sieci i nasilenie współpracy są bez wątpienia skutecznym sposobem osiągnięcie tych celów. Jeżeli nie podejmie się szybko środków, istnieje duże ryzyko, że niektóre lekarstwa nigdy nie powstaną, a na rynku znajdą się tylko niewspółmiernie drogie lekarstwa sprowadzane zza Atlantyku.

Wniosek dotyczący zalecenia Rady w sprawie działań na poziomie europejskim w dziedzinie rzadkich chorób odgrywa szczególnie ważną rolę w celu opracowania i przyjęcia strategii i planów krajowych w zakresie rzadkich chorób. Zasięg ich powinien być taki sam we wszystkich państwach członkowskich, a koordynacja między poszczególnymi krajami powinna odbywać się poprzez spójną i skuteczną politykę wspólnotową.

POPRAWKI

Komisja Przemysłu, Badań Naukowych i Energii zwraca się do Komisji Ochrony Środowiska Naturalnego, Zdrowia Publicznego i Bezpieczeństwa Żywności, jako do komisji przedmiotowo właściwej, o naniesienie w swoim sprawozdaniu następujących poprawek:

Poprawka  1 Wniosek dotyczący zalecenia Punkt 5 preambuły
Tekst proponowany przez Komisję	Poprawka
(5) Ze względu na niską częstość występowania i szczególny charakter rzadkie choroby wymagają strategii o wymiarze międzynarodowym, której podstawą są specyficzne i złożone działania, mające na celu zapobieżenie wysokiej chorobowości lub możliwym do uniknięcia przedwczesnym zgonom oraz poprawę jakości życia i możliwości społeczno-ekonomicznych chorych.	(5) Ze względu na niską częstość występowania i szczególny charakter rzadkie choroby wymagają strategii o wymiarze międzynarodowym, której podstawą są specyficzne i złożone działania, prowadzone także w partnerstwie z krajami trzecimi takimi jak Stany Zjednoczone, mające na celu zapobieżenie wysokiej chorobowości lub możliwym do uniknięcia przedwczesnym zgonom oraz poprawę jakości życia i możliwości społeczno-ekonomicznych chorych w krajach rozwiniętych i rozwijających się.
Uzasadnienie
Cechy szczególne rzadkich chorób – mianowicie ograniczona liczba pacjentów oraz niewielki zasób odnośnej wiedzy, w tym wiedzy specjalistycznej – powodują, że współpraca z krajami spoza UE może przynieść korzyści nie tylko UE, ale także w zakresie wymiany wiedzy z krajami uboższymi i rozwijającymi się.
Poprawka  2 Wniosek dotyczący zalecenia Punkt 14a preambuły (nowy)
Tekst proponowany przez Komisję	Poprawka
	(14a) W dniu 12 października 2008 r. forum farmaceutyczne przyjęło sprawozdanie końcowe, w którym proponuje wytyczne w celu zwiększenia starań państw członkowskich, zainteresowanych podmiotów i Komisji, mających na celu zagwarantowanie łatwiejszego i szybszego dostępu do sierocych środków leczniczych w Unii Europejskiej.
Uzasadnienie
W trakcie przyjmowania wniosków forum farmaceutycznego państwa członkowskie podjęły polityczne zobowiązanie do likwidacji wąskich gardeł hamujących dostęp do sierocych środków leczniczych za pomocą procedury zatwierdzania na poziomie Wspólnoty. Wniosek w sprawie zalecenia powinien konkretnie przełożyć te wytyczne określone w końcowym sprawozdaniu forum farmaceutycznego.
Poprawka  3 Wniosek dotyczący zalecenia Zalecenia dla państw członkowskich – ustęp 1 – punkt 1
Tekst proponowany przez Komisję	Poprawka
(1) opracowanie oraz przyjęcie całościowej i zintegrowanej strategii, do końca 2011 r., mającej na celu kierowanie działaniami w dziedzinie rzadkich chorób oraz ich usystematyzowanie, mającej formę krajowego planu zwalczania rzadkich chorób;	(1) opracowanie oraz przyjęcie całościowej i zintegrowanej strategii, do końca 2010 r., mającej na celu kierowanie działaniami w dziedzinie rzadkich chorób oraz ich usystematyzowanie, mającej formę krajowego planu zwalczania rzadkich chorób;
Uzasadnienie
Państwa członkowskie muszą opracować oraz przyjąć do końca 2010 r. całościową i zintegrowana strategię, mającą na celu kierowanie wszystkimi odnośnymi działaniami w dziedzinie rzadkich chorób oraz ich usystematyzowanie w formie krajowego planu zwalczania rzadkich chorób;
Poprawka  4 Wniosek dotyczący zalecenia Zalecenia dla państw członkowskich – ustęp 1 – punkt 3
Tekst proponowany przez Komisję	Poprawka
(3) określenie ograniczonej ilości działań priorytetowych w ramach krajowego planu zwalczania rzadkich chorób, z konkretnymi celami, jasnymi terminami, strukturami zarządzającymi oraz regularnymi sprawozdaniami;	(3) określenie ograniczonej ilości działań priorytetowych w ramach krajowego planu zwalczania rzadkich chorób, z konkretnymi celami, jasnymi terminami, znacznymi i wyraźnie określonymi środkami finansowymi, strukturami zarządzającymi oraz regularnymi sprawozdaniami;
Poprawka  5 Wniosek dotyczący zalecenia Zalecenia dla państw członkowskich – ustęp 1 – punkt 5a (nowy)
Tekst proponowany przez Komisję	Poprawka
	(5a) uwzględnienie w krajowych planach wyjątkowych środków dotyczących udostępnienia – w przypadku rzeczywistej potrzeby z zakresu zdrowia publicznego – produktów leczniczych nieposiadających zezwolenia na wprowadzenie na rynek; pacjenci cierpiący na rzadkie choroby mają dostęp do omawianych produktów leczniczych w przypadku braku w danym państwie członkowskim odpowiednich i dostępnych alternatyw terapeutycznych oraz w razie uznania, że korzyści przeważają nad ryzykiem.
Uzasadnienie
Plany krajowe powinny również przewidywać możliwość udzielenia tymczasowego dostępu do leczeń lub lekarstw, które są w trakcie uzyskiwania zezwolenia na wprowadzenie na rynek lub go nie posiadają, w bardzo szczególnych przypadkach, w których ich zastosowanie mogłoby być korzystne dla pacjentów cierpiących na rzadką chorobę. Jest to możliwe za pomocą procedury tymczasowego zezwolenia na stosowanie.
Poprawka  6 Wniosek dotyczący zalecenia Zalecenia dla państw członkowskich – ustęp 2 – punkt 4
Tekst proponowany przez Komisję	Poprawka
(4) wspieranie na poziomie krajowym lub regionalnym specjalnych sieci informacyjnych w zakresie chorób, a także rejestrów i baz danych.	(4) wspieranie, w szczególności przy pomocy środków finansowych, na poziomie europejskim, krajowym lub regionalnym specjalnych sieci informacyjnych w zakresie chorób, a także rejestrów i baz danych.
Poprawka  7 Wniosek dotyczący zalecenia Zalecenia dla państw członkowskich – ustęp 3 – punkt 3a (nowy)
Tekst proponowany przez Komisję	Poprawka
	(3a) wprowadzenie odpowiedniego długoterminowego finansowania, np. za pomocą partnerstw publiczno-prywatnych, aby wspierać badania naukowe na poziomie krajowym i europejskim w celu zagwarantowania ich rentowności;
Poprawka  8 Wniosek dotyczący zalecenia Zalecenia dla państw członkowskich – ustęp 3 – punkt 3b (nowy)
Tekst proponowany przez Komisję	Poprawka
	(3b) wspieranie wymiany wiedzy i współpracy między naukowcami, laboratoriami i projektami badawczymi w Unii Europejskiej a podobnymi instytucjami w krajach trzecich w celu przysporzenia globalnych korzyści nie tylko Unii Europejskiej, ale także krajom uboższym i rozwijającym się, które znajdują się w gorszej sytuacji z punktu widzenia zapewnienia środków na badania nad rzadkimi chorobami;
Uzasadnienie
Cechy szczególne rzadkich chorób – mianowicie ograniczona liczba pacjentów oraz niewielki zasób odnośnej wiedzy, w tym wiedzy specjalistycznej – powodują, że współpraca z krajami spoza UE może przynieść korzyści nie tylko UE, ale także w zakresie wymiany wiedzy z krajami uboższymi i rozwijającymi się.
Poprawka  9 Wniosek dotyczący zalecenia Zalecenia dla państw członkowskich – ustęp 4 – punkt 3
Tekst proponowany przez Komisję	Poprawka
(3) organizowanie ścieżek opieki zdrowotnej dla pacjentów poprzez podejmowanie współpracy z odpowiednimi specjalistami w kraju, a w razie potrzeby również zagranicą; konieczność wspierania transgranicznej opieki zdrowotnej, w tym mobilności pacjentów, pracowników służby zdrowia oraz usługodawców, a także świadczenia usług za pośrednictwem technologii informacyjno-komunikacyjnych, w zakresie, w jakim jest to niezbędne dla zapewnienia powszechnego dostępu do potrzebnej specjalistycznej opieki zdrowotnej;	(3) organizowanie europejskich ścieżek opieki zdrowotnej dla pacjentów cierpiących na rzadkie choroby poprzez podejmowanie współpracy z odpowiednimi specjalistami w kraju, a w razie potrzeby również za granicą; konieczność wspierania transgranicznej opieki zdrowotnej, w tym mobilności pacjentów, pracowników służby zdrowia oraz usługodawców, a także świadczenia usług za pośrednictwem technologii informacyjno-komunikacyjnych, w zakresie, w jakim jest to niezbędne dla zapewnienia powszechnego dostępu do potrzebnej specjalistycznej opieki zdrowotnej;
Uzasadnienie
Należy organizować ścieżki opieki zdrowotnej dla pacjentów cierpiących na rzadkie choroby poprzez podejmowanie współpracy z odpowiednimi specjalistami w kraju, a w razie potrzeby również za granicą.
Poprawka  10 Wniosek dotyczący zalecenia Zalecenia dla państw członkowskich – ustęp 4 – punkt 5
Tekst proponowany przez Komisję	Poprawka
(5) dopilnowanie, by specjalistyczne ośrodki krajowe lub regionalne spełniały standardy sformułowane przez europejskie sieci referencyjne dotyczące rzadkich chorób, uwzględniając potrzeby i oczekiwania pacjentów i pracowników służby zdrowia.	(5) dopilnowanie, by specjalistyczne ośrodki krajowe lub regionalne spełniały standardy sformułowane przez europejskie sieci referencyjne dotyczące rzadkich chorób, uwzględniając potrzeby i oczekiwania pacjentów i pracowników służby zdrowia oraz włączając pacjentów do działalności i oceny ośrodków oraz zarządzania nimi.
Poprawka  11 Wniosek dotyczący zalecenia Zalecenia dla państw członkowskich – ustęp 5 – punkt 1 – litera c)
Tekst proponowany przez Komisję	Poprawka
c) wspólnego korzystania ze sprawozdań z oceny państw członkowskich dotyczących terapeutycznej wartości dodanej leków sierocych na poziomie UE, w celu zminimalizowania opóźnień w dostępie pacjentów cierpiących na rzadkie choroby do leków sierocych;	c) wspólnego korzystania ze sprawozdań z oceny państw członkowskich dotyczących klinicznej wartości dodanej leków sierocych na poziomie UE w ramach Europejskiej Agencji Leków (EMEA) skupiającej europejską wiedzę specjalistyczną w tej dziedzinie, w celu zminimalizowania opóźnień w dostępie pacjentów cierpiących na rzadkie choroby do leków sierocych;
Uzasadnienie
W celu skrócenia czasu oczekiwania i centralizacji sprawozdań z oceny EMEA stanowi najlepiej przystosowaną platformę.
Poprawka  12 Wniosek dotyczący zalecenia Zalecenia dla państw członkowskich – ustęp 6 – punkt 2a (nowy)
Tekst proponowany przez Komisję	Poprawka
	(2a) ułatwienie pacjentom dostępu do istniejących na poziomie europejskim informacji dotyczących leków, zabiegów lub ośrodków leczenia w państwach członkowskich lub krajach trzecich zapewniających opiekę medyczną specjalnie dostosowaną do choroby danego pacjenta;
Uzasadnienie
Należy ułatwić pacjentom dostęp do istniejących na poziomie europejskim informacji dotyczących leków, zabiegów lub ośrodków leczenia w państwach członkowskich lub krajach trzecich zapewniających opiekę medyczną specjalnie dostosowaną do choroby danego pacjenta.
Poprawka  13 Wniosek dotyczący zalecenia Zalecenia dla Komisji – ustęp -1 (nowy)
Tekst proponowany przez Komisję	Poprawka
	–1. Wspierania w zrównoważony sposób bazy danych „Orphanet”, europejskiej strony internetowej oraz tzw. „pojedynczej instytucji, z informacjami dotyczącymi:
	a) istnienia konkretnych badań nad rzadkimi chorobami, odnośnych wniosków oraz ich dostępności dla pacjentów,
	b) leków dostępnych w przypadku poszczególnych rzadkich chorób,
	c) leczenia poszczególnych rzadkich chorób, dostępnego w poszczególnych państwach członkowskich,
	d) istniejących specjalistycznych ośrodków leczenia poszczególnych rzadkich chorób w państwach członkowskich lub krajach trzecich.

PROCEDURA

Tytuł	Działania europejskie w dziedzinie rzadkich chorób
Odsyłacze	COM(2008)0726 – C6-0455/2008 – 2008/0218(CNS)
Komisja przedmiotowo właściwa	ENVI
Opinia wydana przez        Data ogłoszenia na posiedzeniu	ITRE 4.12.2008
Sprawozdawca komisji opiniodawczej        Data powołania	Françoise Grossetête 2.12.2008
Rozpatrzenie w komisji	11.2.2009
Data przyjęcia	9.3.2009
Wynik głosowania końcowego	+: –: 0:	43 0 0
Posłowie obecni podczas głosowania końcowego	Jan Březina, Giles Chichester, Dragoş Florin David, Pilar del Castillo Vera, Den Dover, Lena Ek, Norbert Glante, Umberto Guidoni, Fiona Hall, David Hammerstein, Rebecca Harms, Erna Hennicot-Schoepges, Mary Honeyball, Romana Jordan Cizelj, Werner Langen, Anne Laperrouze, Pia Elda Locatelli, Eluned Morgan, Reino Paasilinna, Atanas Paparizov, Francisca Pleguezuelos Aguilar, Anni Podimata, Herbert Reul, Teresa Riera Madurell, Paul Rübig, Andres Tarand, Catherine Trautmann, Claude Turmes, Nikolaos Vakalis, Adina-Ioana Vălean, Dominique Vlasto
Zastępca(y) obecny(i) podczas głosowania końcowego	Alexander Alvaro, Pilar Ayuso, Ivo Belet, Françoise Grossetête, Marie-Noëlle Lienemann, Erika Mann, Vittorio Prodi, Esko Seppänen, Vladimir Urutchev, Lambert van Nistelrooij
Zastępca(y) (art. 178 ust. 2) obecny(i) podczas głosowania końcowego	Elisabetta Gardini, Ulrike Rodust

PROCEDURA

Tytuł	Działania europejskie w dziedzinie rzadkich chorób
Odsyłacze	COM(2008)0726 – C6-0455/2008 – 2008/0218(CNS)
Data konsultacji z PE	13.11.2008
Komisja przedmiotowo właściwa        Data ogłoszenia na posiedzeniu	ENVI 4.12.2008
Komisja(e) wyznaczona(e) do wydania opinii        Data ogłoszenia na posiedzeniu	ITRE 4.12.2008
Sprawozdawca(y)        Data powołania	Antonios Trakatellis 4.12.2008
Rozpatrzenie w komisji	10.2.2009
Data przyjęcia	31.3.2009
Wynik głosowania końcowego	+: –: 0:	42 7 0
Posłowie obecni podczas głosowania końcowego	Adamos Adamou, Georgs Andrejevs, Margrete Auken, Liam Aylward, Pilar Ayuso, Irena Belohorská, Maria Berger, Johannes Blokland, John Bowis, Frieda Brepoels, Martin Callanan, Magor Imre Csibi, Chris Davies, Avril Doyle, Edite Estrela, Jill Evans, Anne Ferreira, Karl-Heinz Florenz, Matthias Groote, Françoise Grossetête, Gyula Hegyi, Dan Jørgensen, Christa Klaß, Eija-Riitta Korhola, Urszula Krupa, Peter Liese, Jules Maaten, Marios Matsakis, Linda McAvan, Péter Olajos, Miroslav Ouzký, Vittorio Prodi, Dagmar Roth-Behrendt, Guido Sacconi, María Sornosa Martínez, Antonios Trakatellis, Thomas Ulmer, Åsa Westlund, Glenis Willmott
Zastępca(y) obecny(i) podczas głosowania końcowego	Nicodim Bulzesc, Christofer Fjellner, Milan Gaľa, Johannes Lebech, Miroslav Mikolášik, Hartmut Nassauer, Alojz Peterle, Bart Staes, Robert Sturdy
Zastępca(y) (art. 178 ust. 2) obecny(i) podczas głosowania końcowego	Søren Bo Søndergaard
Data złożenia	3.4.2009