RELATÓRIO sobre a proposta de recomendação do Conselho relativa a uma acção europeia em matéria de doenças raras

3.4.2009 - (COM(2008)0726 – C6‑0455/2008 – 2008/0218(CNS)) - *

Comissão do Ambiente, da Saúde Pública e da Segurança Alimentar
Relator: Antonios Trakatellis

PROJECTO DE RESOLUÇÃO LEGISLATIVA DO PARLAMENTO EUROPEU

sobre a proposta de recomendação do Conselho relativa a uma acção europeia em matéria de doenças raras

(COM(2008)0726 – C6‑0455/2008 – 2008/0218(CNS))

(Processo de consulta)

O Parlamento Europeu,

–   Tendo em conta a proposta da Comissão ao Conselho (COM(2008)0726),

–   Tendo em conta o segundo parágrafo do n.° 4 do artigo 152.° do Tratado CE, nos termos do qual foi consultado pelo Conselho (C6‑0455/2008),

–   Tendo em conta o artigo 51.º do seu Regimento,

–   Tendo em conta o relatório da Comissão do Ambiente, da Saúde Pública e da Segurança Alimentar e o parecer da Comissão da Indústria, da Investigação e da Energia (A6‑0231/2009),

1.  Aprova a proposta da Comissão com as alterações nela introduzidas;

2.  Convida a Comissão a alterar a sua proposta no mesmo sentido, nos termos do n.° 2 do artigo 250.° do Tratado CE;

3.  Solicita ao Conselho que o informe, se entender afastar-se do texto aprovado pelo Parlamento;

4.  Solicita nova consulta, caso o Conselho tencione alterar substancialmente a proposta da Comissão;

5.  Encarrega o seu Presidente de transmitir a posição do Parlamento ao Conselho e à Comissão.

Alteração  1 Proposta de recomendação Considerando 1
Texto da Comissão	Alteração
(1) As doenças raras, que se caracterizam por uma baixa prevalência e um nível elevado de complexidade, são uma ameaça para a saúde dos cidadãos europeus na medida em que podem pôr a vida em perigo ou provocar uma invalidez crónica.	(1) As doenças raras, que se caracterizam por uma baixa prevalência e um nível elevado de complexidade, são uma ameaça para a saúde dos cidadãos europeus na medida em que podem pôr a vida em perigo ou provocar uma invalidez crónica. Dado que existem muitos tipos de doenças raras, o número total de pessoas afectadas é muito elevado.
Alteração  2 Proposta de recomendação Considerando 2
Texto da Comissão	Alteração
(2) Foi adoptado um programa de acção comunitária em matéria de doenças raras, incluindo doenças genéticas, para o período compreendido entre 1 de Janeiro de 1999 e 31 de Dezembro de 2003. Este programa definiu a prevalência das doenças raras como uma relação não superior a 5 pessoas para cada 10 000, na União Europeia.	(2) Foi adoptado um programa de acção comunitária em matéria de doenças raras, incluindo doenças genéticas, para o período compreendido entre 1 de Janeiro de 1999 e 31 de Dezembro de 2003. Este programa definiu a prevalência das doenças raras como uma relação não superior a 5 pessoas para cada 10 000, na União Europeia, número que deve ser aferido numa base estatística e sujeito a uma revisão científica.
Justificação
É necessária uma maior flexibilidade, a fim de evitar dilemas decorrentes de doenças com incidência em 5,1 ou 5,2 pessoas por cada 10 000.
Alteração  3 Proposta de recomendação Considerando 2-A (novo)
Texto da Comissão	Alteração
	(2-A) Com base na incidência estatística, as doenças raras devem ser meticulosamente catalogadas e revistas regularmente por um comité científico a fim de determinar a necessidade de eventuais aditamentos.
Justificação
É absolutamente necessário elaborar uma lista das doenças raras na União Europeia.
Alteração  4 Proposta de recomendação Considerando 4
Texto da Comissão	Alteração
(4) Estima-se que existam hoje entre 5 000 e 8 000 doenças raras diferentes, que afectam entre 6% e 8% das pessoas no decurso das suas vidas. Por outras palavras, entre 27 e 36 milhões de pessoas na União Europeia. A maioria delas sofre de doenças menos frequentes que afectam uma em cada 100 000 pessoas ou menos.	(4) Estima-se que existam hoje entre 5 000 e 8 000 doenças raras diferentes, que afectam entre 6% e 8% das pessoas no decurso das suas vidas. Por outras palavras, embora as doenças raras se caracterizem por uma baixa prevalência de cada uma delas, o número total de pessoas afectadas é muito elevado, oscilando entre 27 e 36 milhões de pessoas na União Europeia. A maioria delas sofre de doenças menos frequentes que afectam uma em cada 100 000 pessoas ou menos.
Alteração  5 Proposta de recomendação Considerando 5
Texto da Comissão	Alteração
(5) Devido à sua baixa prevalência e à sua especificidade, as doenças raras exigem uma abordagem englobante baseada em esforços especiais e combinados no sentido de impedir uma morbilidade significativa ou uma mortalidade prematura evitável e melhorar a qualidade de vida e o potencial socioeconómico das pessoas afectadas.	(5) Devido à sua baixa prevalência, à sua especificidade e ao elevado número total de casos, as doenças raras exigem uma abordagem englobante baseada em esforços especiais e combinados, nomeadamente em parceria com países terceiros, como os Estados Unidos, no sentido de impedir uma morbilidade significativa ou uma mortalidade prematura evitável e melhorar a qualidade de vida e o potencial socioeconómico das pessoas afectadas nos países desenvolvidos e em desenvolvimento.
Justificação
Devido às especificidades das doenças raras (número limitado de pacientes e escassez de conhecimentos e de especialização relevantes), a cooperação com países terceiros pode ser benéfica, não só para a União Europeia, mas também do ponto de vista da partilha de conhecimentos com países mais pobres e em desenvolvimento.
Alteração  6 Proposta de recomendação Considerando 8
Texto da Comissão	Alteração
(8) A fim de melhorarem a coordenação e coerência das iniciativas nacionais, regionais e locais em matéria de doenças raras, todas as acções nacionais pertinentes neste domínio deveriam ser integradas nos planos nacionais em matéria de doenças raras.	(8) A fim de melhorarem a coordenação e coerência das iniciativas nacionais, regionais e locais, bem como a cooperação entre centros científicos em matéria de doenças raras, todas as acções nacionais pertinentes neste domínio deveriam ser integradas nos planos nacionais em matéria de doenças raras.
Alteração  7 Proposta de recomendação Considerando 13
Texto da Comissão	Alteração
(13) O valor acrescentado em termos comunitário das redes europeias de referência é particularmente elevado neste caso, dada a raridade destas doenças, que implica escassez do número de pacientes e da especialização em cada país. A recolha de especialização a nível europeu é por conseguinte primordial para assegurar a igualdade de acesso aos cuidados de grande qualidade por parte dos pacientes com doenças raras.	(13) O valor acrescentado em termos comunitário das redes europeias de referência é particularmente elevado neste caso, dada a raridade destas doenças, que implica escassez do número de pacientes e da especialização em cada país. A recolha de especialização a nível europeu é por conseguinte primordial para assegurar a igualdade de acesso a informação exacta, ao diagnóstico adequado e atempado e aos cuidados de grande qualidade por parte dos pacientes com doenças raras.
Alteração  8 Proposta de recomendação Considerando 14-A (novo)
Texto da Comissão	Alteração
	(14-A) Em 12 de Outubro de 2008, o fórum farmacêutico adoptou o seu relatório final, no qual propõe as linhas de orientação susceptíveis de permitir que os Estados-Membros, as partes interessadas e a Comissão intensifiquem os seus esforços no sentido de garantir um acesso mais fácil e mais rápido aos medicamentos órfãos na União Europeia.
Justificação
Ao adoptar as conclusões do fórum farmacêutico, os Estados-Membros comprometeram-se politicamente a suprimir os pontos de estrangulamento que impedem o acesso aos medicamentos órfãos através de um procedimento comunitário de aprovação. A proposta de recomendação deve reflectir de forma concreta as linhas orientadoras definidas no relatório final do fórum farmacêutico.
Alteração  9 Proposta de recomendação Considerando 20
Texto da Comissão	Alteração
(20) Os pacientes e os seus representantes deveriam ser envolvidos, por conseguinte, em todas as etapas dos processos político e decisório. As suas actividades deveriam ser promovidas e apoiadas activamente, incluindo com financiamento, em todos os Estados-Membros.	(20) Os pacientes e os seus representantes deveriam ser envolvidos, por conseguinte, em todas as etapas dos processos político e decisório. As suas actividades deveriam ser promovidas e apoiadas activamente, incluindo com financiamento, em todos os Estados-Membros, assim como a nível da UE, através de redes pan-europeias de apoio a pacientes afectados por doenças raras específicas.
Justificação
Devido à raridade destas doenças, muitas organizações de pacientes trabalham em redes pan-europeias para comunicarem e se apoiarem mutuamente nos 27 Estados‑Membros da UE.
Alteração  10 Proposta de recomendação Recomenda que os Estados-Membros – n.º 1 – Parte introdutória
Texto da Comissão	Alteração
1. Estabeleçam planos nacionais em matéria de doenças raras de modo a assegurar que todos os pacientes de doenças raras tenham igualdade de acesso aos cuidados de grande qualidade, incluindo diagnósticos, tratamentos e medicamentos órfãos no seu território nacional, com equidade e solidariedade em toda a UE e, em particular:	1. Estabeleçam planos nacionais em matéria de doenças raras de modo a assegurar que todos os pacientes de doenças raras tenham igualdade de acesso aos cuidados de grande qualidade, incluindo diagnósticos, tratamentos e medicamentos órfãos, bem como a reabilitação e educação para viver com a doença, no seu território nacional, com equidade e solidariedade em toda a UE e, em particular:
Justificação
É importante assinalar que muitos doentes que sofrem de doenças raras terão que coexistir com a sua doença durante muitos anos. Por essa razão, as actividades e a investigação no sector das doenças raras deverão igualmente dar atenção à integração na sociedade dos doentes que sofrem de doenças raras. Está de acordo com o artigo 26º da Convenção das Nações Unidas sobre os direitos das pessoas com deficiência.
Alteração  11 Proposta de recomendação Recomendação aos Estados-Membros – n.º 1 – parágrafo 1
Texto da Comissão	Alteração
(1) elaborem e adoptem uma estratégia global e integrada, até finais de 2011, destinada a gerir e estruturar todas as acções relevantes no domínio das doenças raras sob a forma de um plano nacional em matéria de doenças raras;	(1) elaborem e adoptem uma estratégia global e integrada, até finais de 2010, destinada a gerir e estruturar todas as acções relevantes no domínio das doenças raras sob a forma de um plano nacional em matéria de doenças raras;
Justificação
É importante que os Estados-Membros elaborem e adoptem, até finais de 2010, uma estratégia global e integrada destinada a gerir e estruturar todas as acções relevantes no domínio das doenças raras, sob a forma de um plano nacional em matéria de doenças raras.
Alteração  12 Proposta de recomendação Recomenda que os Estados-Membros – n.º 1 – ponto 3
Texto da Comissão	Alteração
(3) definam um número limitado de acções prioritárias no plano nacional em matéria de doenças raras, com objectivos concretos, prazos claros, estruturas de gestão e apresentação regular de relatórios;	(3) definam um número limitado de acções prioritárias no plano nacional em matéria de doenças raras, com objectivos concretos, prazos claros, financiamentos significativos e bem identificados, estruturas de gestão e apresentação regular de relatórios;
Alteração  13 Proposta de recomendação N.° 1 – ponto 3-A (novo)
Texto da Comissão	Alteração
	3-A. declarem se dispõem de centros de especialização e elaborem uma lista de especialistas;
Alteração  14 Proposta de recomendação Recomenda que os Estados-Membros – n.º 1 – ponto 5
Texto da Comissão	Alteração
(5) incluam nos planos nacionais disposições concebidas para assegurar o acesso equitativo a cuidados de grande qualidade, incluindo diagnósticos, tratamentos e medicamentos órfãos, por parte de todos os pacientes com doenças raras no seu território nacional, no intuito de generalizar o acesso equitativo aos cuidados, com qualidade, justiça e solidariedade, em toda a União;	(5) incluam nos planos nacionais disposições concebidas para assegurar o acesso equitativo a cuidados de grande qualidade, incluindo diagnósticos, medidas preventivas primárias, tratamentos e medicamentos órfãos, bem como a reabilitação e a educação para viver com a doença para todos os pacientes com doenças raras no seu território nacional, no intuito de generalizar o acesso equitativo aos cuidados, com qualidade, justiça e solidariedade, em toda a União, seguindo os princípios acordados no documento sobre o «Melhor acesso aos medicamentos órfãos para todos os cidadãos comunitários afectados», adoptado pelo Fórum Farmacêutico de Alto Nível;
Justificação
É importante assinalar que muitos doentes que sofrem de doenças raras terão que coexistir com a sua doença durante muitos anos. Por essa razão, as actividades e a investigação no sector das doenças raras deverão igualmente dar atenção à integração na sociedade dos doentes que sofrem de doenças raras. Está de acordo com o artigo 26º da Convenção das Nações Unidas sobre os direitos das pessoas com deficiência.
Alteração  15 Proposta de recomendação Recomendações aos Estados-Membros – nº 1 – ponto 5-A (novo)
Texto da Comissão	Alteração
	(5-A) encorajem os esforços com vista a evitar as doenças raras hereditárias, o que resultará finalmente na erradicação das doenças raras, através de:
	(a) aconselhamento genético dos pais portadores, bem como
	(b) quando for adequado e não contrariar a legislação nacional existente e sempre numa base voluntária, através da selecção pré-implantação de embriões saudáveis.
Alteração  16 Proposta de recomendação Recomendação aos Estados-Membros – n.º 1 – ponto 5-A (novo)
Texto da Comissão	Alteração
	5-A. prevejam, nos planos nacionais, medidas excepcionais que, perante necessidades reais de saúde pública, permitam disponibilizar medicamentos que carecem de autorização de comercialização. Na ausência de alternativa terapêutica adequada e disponível num Estado-Membro, e quando se considere positiva a relação benefício/risco, o acesso aos medicamentos será concedido aos pacientes afectados por patologias raras.
Justificação
Os planos nacionais devem prever igualmente a possibilidade de fornecer e reembolsar o acesso temporário a tratamentos ou medicamentos cujo processo de autorização de colocação no mercado se encontre em curso, ou que não disponham dessa autorização, em casos muito específicos em que essas utilizações poderão ser benéficas para os pacientes afectados por doença rara. Essa possibilidade existe através do processo de autorização temporária de utilização.
Alteração  17 Proposta de recomendação Recomendações aos Estados-Membros – nº 1 – ponto 5-A (novo)
Texto da Comissão	Alteração
	(5-A) criem, a nível nacional, grupos consultivos multissectoriais abrangendo todas as partes interessadas, com vista a orientar os governos na criação e aplicação de planos de acção nacionais relativos às doenças raras. Estes devem assegurar que os governos sejam correctamente informados e que as decisões tomadas a nível nacional reflictam as opiniões e necessidades da sociedade.
Justificação
Para minimizar o risco de perder a especialização numa questão de natureza científica como esta, devido às mudanças de governo e de administração, deve haver comités permanentes constituídos por todas as partes interessadas e com experiência, isto é, pacientes, médicos assistentes, pagadores, instituições académicas e indústria. Estas partes devem orientar os decisores políticos na criação e aplicação de planos de acção nacionais.
Alteração  18 Proposta de recomendação Recomendações aos Estados-Membros – nº 1 – ponto 5-B (novo)
Texto da Comissão	Alteração
	(5-B) encorajem o financiamento do tratamento das doenças raras a nível nacional. Se os Estados-Membros não desejarem ou puderem ter centros de excelência, este fundo central nacional deve ser usado para garantir que os pacientes possam deslocar‑se a um centro doutro país. Porém, também é essencial que este orçamento distinto seja revisto e adaptado anualmente com base no conhecimento acerca dos pacientes, que necessitam de tratamento nesse ano específico, e das novas terapias eventualmente disponíveis. Tal deve ser feito com o contributo dos comités consultivos multissectoriais.
Justificação
Os hospitais ou centros de tratamento devem ser encorajados a diagnosticar e tratar os pacientes com doenças raras. Se tiverem de recorrer aos seus próprios orçamentos para cobrir as despesas, talvez não estejam em condições de suportar o encargo financeiro. O financiamento a nível nacional pode dar aos pacientes a oportunidade de aceder a cuidados médicos adequados.
Alteração  19 Proposta de recomendação Recomendações aos Estados-Membros – n.º 2 – ponto 1
Texto da Comissão	Alteração
(1) apliquem uma definição comum das doenças raras a toda a UE, como sendo doenças que afectam, no máximo, 5 em cada 10 000 pessoas;	(1) apliquem uma definição comum das doenças raras a toda a UE, como sendo doenças que afectam, no máximo, 5 em cada 10 000 pessoas, número aplicável no conjunto da União Europeia, sendo muito importante conhecer a distribuição exacta em cada Estado-Membro;
Alteração  20 Proposta de recomendação Recomendações aos Estados-Membros – n.º 2 – ponto 4
Texto da Comissão	Alteração
(4) apoiem redes de informação, registos e bases de dados nacionais ou regionais sobre doenças específicas;	(4) apoiem, em particular, com meios financeiros, redes de informação, registos e bases de dados nacionais ou regionais sobre doenças específicas, incluindo informação actualizada regularmente que seja acessível ao público via Internet;
Alteração  21 Proposta de recomendação Recomendações aos Estados-Membros – n.º 3 – ponto 3
Texto da Comissão	Alteração
(3) promovam a participação de investigadores e laboratórios nacionais em projectos de investigação sobre doenças raras financiados a nível comunitário;	(3) promovam a participação de investigadores e laboratórios nacionais em projectos de investigação sobre doenças raras financiados a nível comunitário e façam uso das possibilidades oferecidas pelo Regulamento (CE) n.º 141/2000 relativo aos medicamentos órfãos;
Alteração  22 Proposta de recomendação Recomendação aos Estados-Membros – nº 3 – ponto 3-A (nova)
Texto da Comissão	Alteração
	3-A. promovam a partilha de conhecimentos e a cooperação entre investigadores, laboratórios e projectos de investigação na União Europeia e com instituições análogas dos países terceiros, a fim de trazer benefícios não só à União Europeia, mas também aos países mais pobres e em desenvolvimento, que têm menos possibilidades de atribuir recursos à investigação no domínio das doenças raras;
Justificação
Dadas as especificidades das doenças raras (número limitado de pacientes e escassez de conhecimentos e de especialização relevantes), a cooperação com países terceiros pode ser benéfica, não só para a União Europeia, mas também do ponto de vista da partilha de conhecimentos com países mais pobres e em desenvolvimento.
Alteração  23 Proposta de recomendação Recomenda que os Estados-Membros – n.º 3 – ponto 4
Texto da Comissão	Alteração
(4) incluam no plano nacional para as DR disposições de fomento da investigação, incluindo a investigação de saúde pública e social neste domínio, nomeadamente com vista ao desenvolvimento de ferramentas, tais como infraestruturas transversais e projectos sobre doenças específicas.	(4) incluam no plano nacional para as DR disposições de fomento da investigação, incluindo a investigação de saúde pública e social neste domínio, nomeadamente com vista ao desenvolvimento de ferramentas, tais como infraestruturas transversais e projectos sobre doenças específicas, programas de reabilitação e de educação para viver com uma doença rara, assim como a investigação sobre testes e ferramentas de diagnóstico.
Justificação
É importante assinalar que muitos doentes que sofrem de doenças raras terão que coexistir com a sua doença durante muitos anos. Por essa razão, as actividades e a investigação no domínio das doenças raras deverão igualmente dar atenção à integração na sociedade dos doentes que sofrem de doenças raras, em conformidade com o artigo 26º da Convenção das Nações Unidas sobre os direitos das pessoas com deficiência.
Alteração  24 Proposta de recomendação Recomenda que os Estados-Membros – n.º 3 – ponto 4 –A (novo)
Texto da Comissão	Alteração
	(4-A) prever um financiamento adequado a longo prazo, nomeadamente através de parcerias público/privado, a fim de apoiar os esforços de investigação ao nível nacional e europeu e de garantir a sua viabilidade.
Alteração  25 Proposta de recomendação N.° 4 – ponto 1
Texto da Comissão	Alteração
1. identifiquem centros de especialização nacionais ou regionais no seu território nacional até finais de 2011 e promovam a sua criação onde eles não existam, nomeadamente incluindo disposições sobre a criação de centros de especialização nacionais ou regionais no seu plano nacional em matéria de DR;	1. identifiquem centros de especialização nacionais ou regionais no seu território nacional até finais de 2011 e promovam a sua criação onde eles não existam, nomeadamente incluindo disposições sobre a criação de centros de especialização nacionais ou regionais no seu plano nacional em matéria de DR; contribuam para a elaboração de listas de doenças raras e de especialistas em doenças raras;
Alteração  26 Proposta de recomendação Recomendação aos Estados-Membros – n.º 4 – ponto 3
Texto da Comissão	Alteração
(3) organizem roteiros para os cuidados de saúde dos pacientes, através da cooperação com os peritos relevantes no país ou no estrangeiro quando necessário; prestem cuidados de saúde transfronteiriços, incluindo o apoio à mobilidade de pacientes, profissionais e prestadores de serviços de saúde e o desenvolvimento das TIC, onde for necessário, para disponibilizar e generalizar cuidados de saúde específicos a todos os que precisarem;	(3) organizem roteiros europeus para os cuidados de saúde dos pacientes afectados por doenças raras, através da cooperação com os peritos relevantes no país ou no estrangeiro quando necessário; prestem cuidados de saúde transfronteiriços, incluindo o apoio à mobilidade dos pacientes e das competências especializadas mediante um apoio à mobilidade dos dados, dos profissionais e dos prestadores de serviços de saúde, assim como o desenvolvimento das TIC, onde for necessário, para disponibilizar e generalizar cuidados de saúde específicos a todos os que precisarem;
Justificação
Importa organizar roteiros europeus para os cuidados de saúde dos pacientes afectados por doenças raras, através da cooperação com os peritos relevantes no país ou no estrangeiro, quando necessário.
Alteração  27 Proposta de recomendação Recomenda que os Estados-Membros – n.º 4 – ponto 5
Texto da Comissão	Alteração
(5) assegurem que os centros de especialização nacionais ou regionais adiram às normas definidas pelas redes de referência europeias para as doenças raras e tomem na conta devida as necessidades e expectativas de pacientes e profissionais.	(5) assegurem que os centros de especialização nacionais ou regionais adiram às normas definidas pelas redes de referência europeias para as doenças raras e tomem na conta devida as necessidades e expectativas de pacientes e profissionais, associando os pacientes às actividades desses centros.
Alteração  28 Proposta de recomendação N.° 4 – ponto 5-A (novo)
Texto da Comissão	Alteração
	5-A. incentivem, eventualmente com o financiamento ou co-financiamento da União Europeia, os centros e hospitais especializados a criar para os profissionais cursos de formação específicos no domínio de certas doenças raras que lhes permita adquirir especializações pertinentes;
Justificação
É indispensável dar formação em matéria de doenças raras a um maior número de profissionais, a fim de as combater com eficácia.
Alteração  29 Proposta de recomendação Recomendações aos Estados-Membros – nº 5 - ponto 1 – alínea b)
Texto da Comissão	Alteração
(b) orientações europeias sobre rastreio da população e testes de diagnóstico;	(b) orientações europeias sobre rastreio da população e testes de diagnóstico, incluindo testes genéticos como o teste heterozigótico e o diagnóstico através do corpúsculo polar, assegurando testes de alta qualidade e aconselhamento genético adequado e respeitando simultaneamente a diversidade ética nos Estados-Membros;
Alteração  30 Proposta de recomendação Recomendações aos Estados-Membros – nº 5 - ponto 1 – alínea c)
Texto da Comissão	Alteração
(c) partilha de relatórios nacionais com a avaliação do valor acrescentado terapêutico dos medicamentos órfãos a nível comunitário, a fim de minimizar atrasos no acesso a estes medicamentos por parte dos pacientes com doenças raras.	(c) relatórios dos Estados‑Membros com a avaliação do valor acrescentado clínico dos medicamentos órfãos a nível comunitário, no âmbito da AEAM, onde existem as competências e os conhecimentos europeus sobre a matéria, a fim de minimizar atrasos no acesso a estes medicamentos por parte dos pacientes com doenças raras.
Alteração  31 Proposta de recomendação Recomendação aos Estados-Membros – nº 5 – ponto 1 – alínea c-A) (nova)
Texto da Comissão	Alteração
	(c-A) apoio estrutural ao investimento na base Orphanet a fim de facilitar o acesso aos conhecimentos sobre doenças raras;
Alteração  32 Proposta de recomendação Recomendações aos Estados-Membros – nº 6
Texto da Comissão	Alteração
6. Dêem autonomia às organizações de doentes	6. Dêem autonomia às organizações de doentes independentes
(1) tomem medidas para assegurar que tanto pacientes como seus representantes são devidamente consultados em todas as etapas das políticas e processos decisórios no domínio das doenças raras, abrangendo a criação e gestão dos centros de especialização e das redes de referência europeias e, ainda, a elaboração dos planos nacionais;	(1) tomem medidas para assegurar que tanto pacientes como seus representantes independentes são devidamente consultados em todas as etapas das políticas e processos decisórios no domínio das doenças raras, abrangendo a criação e gestão dos centros de especialização e das redes de referência europeias e, ainda, a elaboração dos planos nacionais;
(2) apoiem as actividades levadas a cabo pelas organizações de pacientes, como acções de sensibilização, fomento de competências e formação, intercâmbio de informação e melhores práticas, ligação em rede e inclusão dos pacientes geograficamente isolados;	(2) apoiem as actividades levadas a cabo pelas organizações de pacientes independentes, como acções de sensibilização, fomento de competências e formação, intercâmbio de informação e melhores práticas, ligação em rede e inclusão dos pacientes geograficamente isolados;
	(2-A) assegurem às organizações de pacientes a prestação de financiamento que não esteja directamente ligado a uma empresa farmacêutica específica;
	2-B. facilitem o acesso dos pacientes às informações existentes a nível europeu sobre os medicamentos, os tratamentos ou os centros de tratamento dos Estados-Membros ou dos países terceiros onde esses pacientes possam beneficiar de assistência médica específica para as doenças de que sofrem;
(3) incluam nos planos nacionais em matéria de doenças raras disposições sobre o apoio e a consulta das organizações de pacientes tal como se refere nos n.ºs 1 e 2.	(3) incluam nos planos nacionais em matéria de doenças raras disposições sobre o apoio e a consulta das organizações de pacientes independentes, tal como se refere nos n.ºs 1 e 2; assegurem que os planos nacionais prevejam a identificação de centros nacionais e regionais de especialização e a elaboração de listas de especialistas em matéria de doenças raras.
Justificação
É importante facilitar o acesso dos pacientes às informações existentes a nível europeu sobre os medicamentos, os tratamentos ou os centros de tratamento dos Estados-Membros ou dos países terceiros onde esses pacientes possam beneficiar de assistência médica específica para as doenças de que sofrem.
Alteração  33 Proposta de recomendação Recomendações à Comissão – n.º -1 (novo)
Texto da Comissão	Alteração
	(-1) Apoie, de forma sustentada, a "Orphanet", um sítio Web europeu e um "balcão único" que faculte informações sobre:
	a) as actividades de investigação específicas sobre as doenças raras, os resultados dessa investigação e a sua disponibilização aos pacientes,
	b) os medicamentos disponíveis para cada doença rara,
	c) os tratamentos existentes em cada Estado-Membro para cada doença rara,
	d) os centros médicos especializados existentes nos Estados-Membros ou em países terceiros para cada doença rara;
Alteração  34 Proposta de recomendação Convida a Comissão – n.º 1
Texto da Comissão	Alteração
1. A produzir um relatório, sobre a aplicação da presente recomendação, dirigido ao Conselho, ao Parlamento Europeu, ao Comité Social e Económico Europeu e ao Comité das Regiões, com base na informação facultada pelos Estados Membros, o mais tardar no fim do quinto ano após a data de adopção da presente recomendação, para apreciar a eficácia das medidas propostas e considerar a necessidade de acção suplementar.	1. A produzir um relatório, sobre a aplicação da presente recomendação, dirigido ao Conselho, ao Parlamento Europeu, ao Comité Social e Económico Europeu e ao Comité das Regiões, com base na informação facultada pelos Estados Membros, o mais tardar no final de 2012, ano em que será proposta a execução de acções que abrangem, nomeadamente: a) as medidas orçamentais necessárias para assegurar a eficácia do programa de acção comunitária em matéria de doenças raras, b) a criação de redes de centros de especialização pertinentes, c) a recolha de dados epidemiológicos sobre as doenças raras, d) a mobilidade de especialistas e profissionais; e) a mobilidade dos pacientes; e f) a ponderação da necessidade de outras acções para melhorar a vida dos doentes que sofrem de doenças raras e das suas famílias.

EXPOSIÇÃO DE MOTIVOS

Introdução geral e apreciação

da proposta de recomendação do Conselho

A presente recomendação do Conselho é bem-vinda porque uma acção concertada no domínio das doenças raras a nível da União Europeia e a nível nacional constitui uma necessidade absoluta. Isto deve-se ao facto de, embora a incidência de cada doença rara seja muito baixa, serem afectadas milhões de pessoas em toda a União Europeia, porque o número dessas doenças é estimado em milhares.

Contudo, na sua redacção actual a proposta em apreço é muito insuficiente e não é possível elaborar um programa viável com base na mesma. Isto porque não descreve, nem mesmo em termos gerais, o financiamento comunitário necessário e o co-financiamento da União Europeia e dos Estados-Membros ou de outras organizações. Por conseguinte, não permite promover certos aspectos essenciais no domínio das doenças raras, nomeadamente a criação de redes de centros de especialização, a catalogação de doenças, a investigação especial exigida, etc.

O texto reclama uma proposta de execução da Comissão cinco anos após a data de adopção da recomendação, o que representa um longo período em que praticamente nada pode ser feito por não estar previsto qualquer financiamento.

Por conseguinte, o relator propõe que a Comissão seja convidada a apresentar a proposta de execução o mais tardar até ao final de 2012, uma vez que nesta data os dados dos Estados-Membros sobre os centros de especialização e as especializações em doenças raras estarão disponíveis (2011).

A referida proposta deve conter uma referência específica ao financiamento/co-financiamento nas seguintes áreas:

a)  recolha de dados epidemiológicos e elaboração de uma lista de doenças raras, a fim de ter uma imagem clara da incidência destas doenças na UE;

b)  constituição de redes pertinentes;

c)  criação de centros especializados nos Estados-Membros em que estes não existam;

d)  criação de cursos especiais de formação nos centros existentes para a aquisição de especializações profissionais;

e)  mobilização de peritos e profissionais, a fim de criar as condições necessárias à progressão dos conhecimentos existentes;

f)  investigação sobre testes e ferramentas de diagnóstico em matéria de doenças raras e, em particular, de doenças genéticas.

Devemos considerar a proposta de recomendação do Conselho como um roteiro para criar condições úteis em matéria de doenças raras, entendendo-se que a mesma tem um carácter geral, mas gostaria de sublinhar uma vez mais que, para ser aplicada com sucesso e eficácia, a proposta deve ser mais precisa e fixar um calendário (em anos) de execução.

Aspectos importantes a referir

na proposta de execução da Comissão

1. Como se depreende da recomendação do Conselho, a incidência de doenças raras na União Europeia não está bem definida:

­ quer num levantamento das doenças que as descreva uma a uma,

­ quer em termos de fiabilidade dos dados estatísticos.

Isto é evidente face à grande amplitude do número de pacientes (27 a 36 milhões de pessoas) e do número de doenças raras (5 000 a 10 000 doenças raras).

2. Importa igualmente observar que este assunto deve ser abordado com flexibilidade, dado que a definição da prevalência das doenças raras como uma relação não superior a 5 pessoas para cada 10 000 é demasiado restritiva, pois podemos dispor de números ligeiramente acima deste rácio e ser confrontados com o dilema de não considerar como rara uma doença se a relação for, por exemplo, de 5,1. Além disso, a distribuição de uma rara doença pode variar de um Estado-Membro para outro.

3. Devido ao grande número de pessoas afectadas em relação à baixa prevalência de cada doença, uma acção concertada em toda a União Europeia constitui uma necessidade absoluta. Por esta razão, o relator é de opinião que a proposta final de execução deve conter uma

lista dos centros e hospitais especializados em algumas destas doenças, bem como das especializações existentes em cada país, e ligá-los em rede.

4. É também evidente que, para combater as doenças raras, é necessário regulamentar a mobilidade dos pacientes, pois cada Estado-Membro não dispõe de todas as especializações. Por esta razão, enquanto não existirem especializações e centros que possam cuidar dos doentes, esta lacuna deve ser preenchida através da mobilidade. Neste domínio, a questão do financiamento deve ser deixada à consideração dos Estados-Membros.

5. A mobilidade dos profissionais é outro aspecto muito importante, ou seja:

a)  a mobilidade de especialistas em toda a União Europeia a fim de contribuir para a criação de novos centros noutros Estados-Membros;

b)  a mobilidade de profissionais, a fim de adquirir conhecimentos sobre certas doenças raras nos centros existentes em toda a União Europeia. Esta acção requer a criação de cursos de formação e prática clínica, a fim de formar um maior número de especialistas nestas doenças. Por conseguinte, estes centros não terão apenas como missão combater as doenças raras, mas criar o ambiente necessário para a transmissão de conhecimentos.

6. Por último, devido ao facto de muitas das doenças raras serem hereditárias, a investigação e inovação são indispensáveis, a fim de reforçar a capacidade de diagnóstico através de testes genéticos.

7. Em certos casos existem testes genéticos que podem ser aplicados nos procedimentos de pré-implantação, a fim de evitar as doenças raras em embriões e, consequentemente, erradicar algumas delas. Esta medida deve ser executada em conjugação com o aconselhamento genético e as redes de informação. Foi posta em prática em alguns Estados-Membros no caso de certas doenças e deveria ser tida em conta, dado que estas acções permitirão, em última instância, erradicar algumas destas doenças.

PARECER da Comissão da Indústria, da Investigação e da Energia (10.3.2009)

dirigido à Comissão do Ambiente, da Saúde Pública e da Segurança Alimentar

sobre a proposta de recomendação do Conselho relativa a uma acção europeia em matéria de doenças raras
(COM(2008)0726 – C6‑0455/2008 – 2008/0218(COD))

Relatora de parecer: Françoise Grossetête

JUSTIFICAÇÃO SUCINTA

As doenças raras afectam cerca de 30 milhões de europeus. Cada uma dessas doenças afecta apenas um pequeno número de pessoas, por vezes menos de uma dúzia a nível nacional. A média é de uma pessoa em cada 2000. Encontram-se actualmente identificadas mais de 7000 doenças raras e a cada semana que passa duas novas patologias são descritas na literatura médica. 80% das doenças raras são de origem genética e 65% são pediátricas.

Torna-se, por conseguinte, indispensável conferir prioridade às doenças raras a nível europeu para acorrer de forma mais adequada às necessidades de vários milhões de cidadãos que padecem de diagnósticos erróneos e não dispõem de tratamento para curar a sua doença.

Contrariamente a outras áreas de saúde pública ou de investigação, o desafio não consiste apenas em recuperar o atraso num domínio que tem sido negligenciado, mas em criar instrumentos ou dispositivos permanentes que permitam ter em consideração, de forma constante, especificidades dessas doenças.

A sua raridade coloca, com efeito, desafios específicos, quer de um ponto de vista científico quer económico e organizativo, desafios esses que não podem ser enfrentados com os instrumentos habitualmente utilizados. Torna-se, por conseguinte, necessário adoptar uma abordagem global, coerente e sustentada. Tal não poderá ser feito sem que simultaneamente se mobilizem todos os actores interessados, nomeadamente, políticos, institucionais, associações de pacientes, profissionais de saúde, prestadores de cuidados, investigadores e industriais.

O número reduzido de pacientes não permite fazer face ao problema a nível local ou regional. As patologias são demasiado numerosas para serem ensinadas aos profissionais de saúde, sendo os conhecimentos especializados igualmente raros. Uma vez que nenhum Estado‑Membro da Europa tem individualmente capacidade para conduzir a luta contra as doenças raras, o acesso à informação, ao diagnóstico, aos cuidados e à investigação deve necessariamente processar-se no quadro de uma organização em rede, coerente, coordenada e acessível a todos os actores, assim como de metodologias e abordagens partilhadas a nível nacional e europeu. Este âmbito de intervenção afigura-se, por conseguinte, necessário e indispensável à organização deste combate, à congregação de recursos e meios, assim como ao seu desenvolvimento.

Em 16 de Dezembro de 1999, o Parlamento Europeu e o Conselho de Ministros adoptaram o Regulamento (CE) nº 141/2000 relativo aos medicamentos órfãos. Este regulamento incentiva a indústria farmacêutica e biotecnológica a desenvolver e a comercializar os medicamentos órfãos (incentivos fiscais, apoio à elaboração de protocolos, exclusividade de dez anos, etc.). Existe um Comité dos Medicamentos Órfãos, instituído no seio da Agência Europeia de Avaliação dos Medicamentos (AEAM), responsável pela apreciação dos pedidos de designação e pela concessão de apoio à Comissão nas discussões relativas aos medicamentos órfãos.

Em Outubro de 2008, 569 medicamentos obtiveram a designação de medicamento órfão na Europa, tendo 54 dos quais obtido já uma autorização de comercialização no mercado comunitário, abrangendo quase 3 milhões de pacientes europeus.

A votação do regulamento europeu relativo aos medicamentos órfãos permitiu instituir um quadro favorável às empresas empenhadas no desenvolvimento de medicamentos órfãos: incentivos fiscais, exclusividade comercial, etc., tendo impulsionado o desenvolvimento deste tipo de medicamentos.

Um medicamento órfão é um medicamento que a indústria farmacêutica está pouco disposta a desenvolver em condições normais de mercado. Certas doenças são tão pouco frequentes que os custos do desenvolvimento e da comercialização de um medicamento não será nunca amortizado.

São numerosos os exemplos de avanços alcançados a partir de doenças raras que beneficiam e beneficiarão amplamente patologias mais frequentes. As pistas terapêuticas multiplicam-se: terapias genética e celular, novas moléculas, tratamentos "à la carte", etc. As terapias inovadoras desenvolvidas para as doenças raras prefiguram a medicina de amanhã, uma medicina que será cada vez mais personalizada.

O aumento explosivo das oportunidades de desenvolvimento clínico no domínio das doenças raras abre novas perspectivas de um ponto de vista económico. Também aqui, importa coordenar a nível europeu os meios de explorar todas as possibilidades. Consideradas individualmente, estas doenças não constituem mercados rentáveis. Não obstante as medidas europeias de incentivo ao desenvolvimento dos medicamentos órfãos, a indústria farmacêutica manifesta-se, mais ainda do que no caso das doenças frequentes, muito reticente em relação à assumpção de riscos nas fases iniciais de desenvolvimento dos seus tratamentos (da fase pré-clínica até à fase II).

Para os industriais, a relação entre risco financeiro e as perspectivas de rentabilidade do desenvolvimento de um novo tratamento só tardiamente se torna interessante no processo de desenvolvimento de novos tratamentos. Entre a demonstração do conceito e o investimento dos avultados e necessários fundos privados até se obter uma autorização de colocação no mercado (ACM), as doenças raras têm de atravessar um "vale da morte" muito mais longo do que no caso das doenças frequentes cujo potencial de mercado é muito mais elevado.

Por conseguinte, afigura-se necessário, por um lado, elaborar instrumentos de desenvolvimento adaptados e optimizar o ciclo de desenvolvimento dos tratamentos, a fim de minimizar os custos e, por outro, inventar novos instrumentos de partilha de riscos entre fundos privados e públicos, que permitam financiar essas fases. A nível europeu, o desenvolvimento de redes e a intensificação da cooperação constituem, sem dúvida alguma, uma poderosa alavanca para se alcançar esse objectivo. Caso não se tomem rapidamente medidas, existe o sério risco de que determinados tratamentos não cheguem a ser desenvolvidos e de que os únicos a ser comercializados sejam aqueles que chegam de além-Atlântico a preços proibitivos.

A proposta de recomendação do Conselho relativa a uma acção europeia em matéria de doenças raras desempenha um papel particularmente importante com vista à elaboração e à adopção de estratégias e planos nacionais nesta matéria. Estes deveriam ter o mesmo alcance em todos os Estados-Membros e ser coordenados entre os diferentes países mediante uma articulação coerente e eficaz no âmbito das políticas comunitárias.

ALTERAÇÕES

A Comissão da Indústria, da Investigação e da Energia insta a Comissão do Ambiente, da Saúde Pública e da Segurança Alimentar, competente quanto à matéria de fundo, a incorporar as seguintes alterações no seu relatório:

Alteração  1 Proposta de recomendação Considerando 5
Texto da Comissão	Alteração
(5) Devido à sua baixa prevalência e à sua especificidade, as doenças raras exigem uma abordagem englobante baseada em esforços especiais e combinados no sentido de impedir uma morbilidade significativa ou uma mortalidade prematura evitável e melhorar a qualidade de vida e o potencial socioeconómico das pessoas afectadas.	(5) Devido à sua baixa prevalência e à sua especificidade, as doenças raras exigem uma abordagem englobante baseada em esforços especiais e combinados, nomeadamente em parceria com países terceiros, como os Estados Unidos, no sentido de impedir uma morbilidade significativa ou uma mortalidade prematura evitável e melhorar a qualidade de vida e o potencial socioeconómico das pessoas afectadas nos países desenvolvidos e em desenvolvimento.
Justificação
Devido às especificidades das doenças raras (número limitado de pacientes e escassez de conhecimentos e de especialização relevantes), a cooperação com países terceiros pode ser benéfica, não só para a União Europeia, mas também do ponto de vista da partilha de conhecimentos com países mais pobres e em desenvolvimento.
Alteração  2 Proposta de recomendação Considerando 14-A (novo)
Texto da Comissão	Alteração
	(14-A) Em 12 de Outubro de 2008, o fórum farmacêutico adoptou o seu relatório final, no qual propõe as linhas de orientação susceptíveis de permitir que os Estados-Membros, as partes interessadas e a Comissão intensifiquem os seus esforços no sentido de garantir um acesso mais fácil e mais rápido aos medicamentos órfãos na União Europeia.
Justificação
Ao adoptar as conclusões do fórum farmacêutico, os Estados-Membros comprometeram-se politicamente a suprimir os pontos de estrangulamento que impedem o acesso aos medicamentos órfãos através de um procedimento comunitário de aprovação. A proposta de recomendação deve reflectir de forma concreta as linhas orientadoras definidas no relatório final do fórum farmacêutico.
Alteração  3 Proposta de recomendação Recomendação aos Estados-Membros – n.º 1 – parágrafo 1
Texto da Comissão	Alteração
(1) elaborem e adoptem uma estratégia global e integrada, até finais de 2011, destinada a gerir e estruturar todas as acções relevantes no domínio das doenças raras sob a forma de um plano nacional em matéria de doenças raras;	(1) elaborem e adoptem uma estratégia global e integrada, até finais de 2010, destinada a gerir e estruturar todas as acções relevantes no domínio das doenças raras sob a forma de um plano nacional em matéria de doenças raras;
Justificação
É importante que os Estados-Membros elaborem e adoptem, até finais de 2010, uma estratégia global e integrada destinada a gerir e estruturar todas as acções relevantes no domínio das doenças raras, sob a forma de um plano nacional em matéria de doenças raras.
Alteração  4 Proposta de recomendação Recomendação aos Estados-Membros – n.º 1 – ponto 3
Texto da Comissão	Alteração
(3) definam um número limitado de acções prioritárias no plano nacional em matéria de doenças raras, com objectivos concretos, prazos claros, estruturas de gestão e apresentação regular de relatórios;	(3) definam um número limitado de acções prioritárias no plano nacional em matéria de doenças raras, com objectivos concretos, prazos claros, financiamentos significativos e bem identificados, estruturas de gestão e apresentação regular de relatórios;
Alteração  5 Proposta de recomendação Recomendação aos Estados-Membros – n.º 1 – ponto 5-A (novo)
Texto da Comissão	Alteração
	5-A. prevejam, nos planos nacionais, medidas excepcionais que, perante necessidades reais de saúde pública, permitam disponibilizar medicamentos que carecem de autorização de comercialização. Na ausência de alternativa terapêutica adequada e disponível num Estado-Membro, e quando se considere positiva a relação benefício/risco, o acesso aos medicamentos será concedido aos pacientes afectados por patologias raras.
Justificação
Os planos nacionais devem prever igualmente a possibilidade de fornecer e reembolsar o acesso temporário a tratamentos ou medicamentos cujo processo de autorização de colocação no mercado se encontre em curso, ou que não disponham dessa autorização, em casos muito específicos em que essas utilizações poderão ser benéficas para os pacientes afectados por doença rara. Essa possibilidade existe através do processo de autorização temporária de utilização.
Alteração  6 Proposta de recomendação Recomendação aos Estados-Membros – n.º 2 – ponto 4
Texto da Comissão	Alteração
(4) apoiem redes de informação, registos e bases de dados nacionais ou regionais sobre doenças específicas;	(4) apoiem, em particular, com meios financeiros, redes de informação, registos e bases de dados nacionais ou regionais sobre doenças específicas;
Alteração  7 Proposta de recomendação Recomendação aos Estados-Membros – n.º 3 – ponto 3-A (novo)
Texto da Comissão	Alteração
	3-A. instituam um financiamento adequado e a longo prazo, através, por exemplo, de parcerias público-privadas, para apoiar os esforços de investigação a nível nacional e europeu e assim garantir a sua viabilidade;
Alteração  8 Proposta de recomendação Recomendação aos Estados-Membros – nº 3 – ponto 3-B (nova)
Texto da Comissão	Alteração
	3-B. promovam a partilha de conhecimentos e a cooperação entre investigadores, laboratórios e projectos de investigação na União Europeia e com instituições análogas dos países terceiros, a fim de trazer benefícios não só à União Europeia, mas também aos países mais pobres e em desenvolvimento, que têm menos possibilidades de atribuir recursos à investigação no domínio das doenças raras;
Justificação
Dadas as especificidades das doenças raras (número limitado de pacientes e escassez de conhecimentos e de especialização relevantes), a cooperação com países terceiros pode ser benéfica, não só para a União Europeia, mas também do ponto de vista da partilha de conhecimentos com países mais pobres e em desenvolvimento.
Alteração  9 Proposta de recomendação Recomendação aos Estados-Membros – n.º 4 – ponto 3
Texto da Comissão	Alteração
(3) organizem roteiros para os cuidados de saúde dos pacientes, através da cooperação com os peritos relevantes no país ou no estrangeiro quando necessário; prestem cuidados de saúde transfronteiriços, incluindo o apoio à mobilidade de pacientes, profissionais e prestadores de serviços de saúde e o desenvolvimento das TIC, onde for necessário, para disponibilizar e generalizar cuidados de saúde específicos a todos os que precisarem;	(3) organizem roteiros europeus para os cuidados de saúde dos pacientes afectados por doenças raras, através da cooperação com os peritos relevantes no país ou no estrangeiro quando necessário; prestem cuidados de saúde transfronteiriços, incluindo o apoio à mobilidade de pacientes, profissionais e prestadores de serviços de saúde e o desenvolvimento das TIC, onde for necessário, para disponibilizar e generalizar cuidados de saúde específicos a todos os que precisarem;
Justificação
Importa organizar roteiros europeus para os cuidados de saúde dos pacientes afectados por doenças raras, através da cooperação com os peritos relevantes no país ou no estrangeiro quando necessário.
Alteração  10 Proposta de recomendação Recomendação aos Estados-Membros – n.º 4 – ponto 5
Texto da Comissão	Alteração
(5) assegurem que os centros de especialização nacionais ou regionais adiram às normas definidas pelas redes de referência europeias para as doenças raras e tomem na conta devida as necessidades e expectativas de pacientes e profissionais;	(5) assegurem que os centros de especialização nacionais ou regionais adiram às normas definidas pelas redes de referência europeias para as doenças raras e tomem na conta devida as necessidades e expectativas de pacientes e profissionais, associando os pacientes às actividades, à gestão e à avaliação dos centros;
Alteração  11 Proposta de recomendação Recomendação aos Estados-Membros – n.º 5 – ponto 1 – alínea c)
Texto da Comissão	Alteração
c) partilha de relatórios nacionais com a avaliação do valor acrescentado terapêutico dos medicamentos órfãos a nível comunitário, a fim de minimizar atrasos no acesso a estes medicamentos por parte dos pacientes com doenças raras.	c) partilha, no seio da Agência Europeia de Avaliação dos Medicamentos, onde existem as competências europeias sobre a matéria, de relatórios nacionais com a avaliação do valor acrescentado clínico dos medicamentos órfãos a nível comunitário, a fim de minimizar atrasos no acesso a estes medicamentos por parte dos pacientes com doenças raras.
Justificação
A AEAM constitui a plataforma mais adequada para reduzir os tempos de espera e centralizar os relatórios de avaliação.
Alteração  12 Proposta de recomendação Recomendação aos Estados-Membros – n.º 6 – parágrafo 2-A (novo)
Texto da Comissão	Alteração
	2-A. facilitem o acesso dos pacientes às informações existentes a nível europeu sobre os medicamentos, os tratamentos ou os centros de tratamento dos Estados-Membros ou dos países terceiros onde esses pacientes possam beneficiar de assistência médica específica para as doenças de que sofrem;
Justificação
É importante facilitar o acesso dos pacientes às informações existentes a nível europeu sobre os medicamentos, os tratamentos ou os centros de tratamento dos Estados-Membros ou dos países terceiros onde esses pacientes possam beneficiar de assistência médica específica para as doenças de que sofrem.
Alteração  13 Proposta de recomendação Recomendações à Comissão – n.º -1 (novo)
Texto da Comissão	Alteração
	(-1) Apoie, de forma sustentada, a "Orphanet", um sítio Web europeu e um "balcão único" que faculte informações sobre:
	a) as actividades de investigação específicas sobre as doenças raras, os resultados dessa investigação e a sua disponibilização aos pacientes,
	b) os medicamentos disponíveis para cada doença rara,
	c) os tratamentos existentes em cada Estado-Membro para cada doença rara,
	d) os centros médicos especializados existentes nos Estados-Membros ou em países terceiros para cada doença rara;

PROCESSO

Título	Acção europeia no domínio das doenças raras
Referências	COM(2008)0726 – C6-0455/2008 – 2008/0218(CNS)
Comissão competente quanto ao fundo	ENVI
Parecer emitido por        Data de comunicação em sessão	ITRE 4.12.2008
Relator de parecer        Data de designação	Françoise Grossetête 2.12.2008
Exame em comissão	11.2.2009
Data de aprovação	9.3.2009
Resultado da votação final	+: –: 0:	43 0 0
Deputados presentes no momento da votação final	Jan Březina, Giles Chichester, Dragoş Florin David, Pilar del Castillo Vera, Den Dover, Lena Ek, Norbert Glante, Umberto Guidoni, Fiona Hall, David Hammerstein, Rebecca Harms, Erna Hennicot-Schoepges, Mary Honeyball, Romana Jordan Cizelj, Werner Langen, Anne Laperrouze, Pia Elda Locatelli, Eluned Morgan, Reino Paasilinna, Atanas Paparizov, Francisca Pleguezuelos Aguilar, Anni Podimata, Herbert Reul, Teresa Riera Madurell, Paul Rübig, Andres Tarand, Catherine Trautmann, Claude Turmes, Nikolaos Vakalis, Adina-Ioana Vălean, Dominique Vlasto
Suplentes presentes no momento da votação final	Alexander Alvaro, Pilar Ayuso, Ivo Belet, Françoise Grossetête, Marie-Noëlle Lienemann, Erika Mann, Vittorio Prodi, Esko Seppänen, Vladimir Urutchev, Lambert van Nistelrooij
Suplentes (nº 2 do art. 178º) presentes no momento da votação final	Elisabetta Gardini, Ulrike Rodust

PROCESSO

Título	Acção europeia no domínio das doenças raras
Referências	COM(2008)0726 – C6-0455/2008 – 2008/0218(CNS)
Data de consulta do PE	13.11.2008
Comissão competente quanto ao fundo        Data de comunicação em sessão	ENVI 4.12.2008
Comissões encarregadas de emitir parecer        Data de comunicação em sessão	ITRE 4.12.2008
Relator(es)        Data de designação	Antonios Trakatellis 4.12.2008
Exame em comissão	10.2.2009
Data de aprovação	31.3.2009
Resultado da votação final	+: –: 0:	42 7 0
Deputados presentes no momento da votação final	Adamos Adamou, Georgs Andrejevs, Margrete Auken, Liam Aylward, Pilar Ayuso, Irena Belohorská, Maria Berger, Johannes Blokland, John Bowis, Frieda Brepoels, Martin Callanan, Magor Imre Csibi, Chris Davies, Avril Doyle, Edite Estrela, Jill Evans, Anne Ferreira, Karl-Heinz Florenz, Matthias Groote, Françoise Grossetête, Gyula Hegyi, Dan Jørgensen, Christa Klaß, Eija-Riitta Korhola, Urszula Krupa, Peter Liese, Jules Maaten, Marios Matsakis, Linda McAvan, Péter Olajos, Miroslav Ouzký, Vittorio Prodi, Dagmar Roth-Behrendt, Guido Sacconi, María Sornosa Martínez, Antonios Trakatellis, Thomas Ulmer, Åsa Westlund, Glenis Willmott
Suplente(s) presente(s) no momento da votação final	Nicodim Bulzesc, Christofer Fjellner, Milan Gaľa, Johannes Lebech, Miroslav Mikolášik, Hartmut Nassauer, Alojz Peterle, Bart Staes, Robert Sturdy
Suplente(s) (nº 2 do art. 178º) presente(s) no momento da votação final	Søren Bo Søndergaard
Data de entrega	3.4.2009