SPRÁVA o návrhu odporúčania Rady o európskych činnostiach v oblasti zriedkavých chorôb

3.4.2009 - (KOM(2008)0726 – C6‑0455/2008 – 2008/0218(CNS)) - *

Výbor pre životné prostredie, verejné zdravie a bezpečnosť potravín
Spravodajca: Antonios Trakatellis

NÁVRH LEGISLATÍVNEHO UZNESENIA EURÓPSKEHO PARLAMENTU

o návrhu odporúčania Rady o európskych činnostiach v oblasti zriedkavých chorôb

(KOM(2008)0726 – C6‑0455/2008 – 2008/0218(CNS))

(Konzultačný postup)

Európsky parlament,

–   so zreteľom na návrh Komisie pre Radu (KOM(2008)0726),

–   so zreteľom na článok 152 ods. 4 druhý pododsek Zmluvy o ES, v súlade s ktorým Rada konzultovala s Európskym parlamentom (C6‑0455/2008),

–   so zreteľom na článok 51 rokovacieho poriadku,

–   so zreteľom na správu Výboru pre životné prostredie, verejné zdravie a bezpečnosť potravín a stanovisko Výboru pre priemysel, výskum a energetiku (A6‑0231/2009),

1.  schvaľuje zmenený a doplnený návrh Komisie;

2.  vyzýva Komisiu, aby zodpovedajúco zmenila svoj návrh v súlade s článkom 250 ods.  2 Zmluvy o ES;

3.  vyzýva Radu, aby oznámila Európskemu parlamentu, ak má v úmysle odchýliť sa od ním schváleného textu;

4.  žiada Radu o opätovnú konzultáciu, ak má v úmysle podstatne zmeniť návrh Komisie;

5.  poveruje svojho predsedu, aby túto pozíciu postúpil Rade a Komisii.

Pozmeňujúci a doplňujúci návrh     1 Návrh odporúčania Odôvodnenie 1
Text predložený Komisiou	Pozmeňujúci a doplňujúci návrh
(1) Zriedkavé choroby sú hrozbou pre zdravie európskych občanov, keďže ide o život ohrozujúce a chronicky invalidizujúce choroby s nízkou prevalenciou a vysokou mierou komplexnosti.	(1) Zriedkavé choroby sú hrozbou pre zdravie európskych občanov, pretože ide o život ohrozujúce a chronicky invalidizujúce choroby s nízkou prevalenciou a vysokou mierou komplexnosti, keďže však existuje veľké množstvo rôznych typov týchto chorôb, počet osôb postihnutých týmito chorobami sa výrazne zvýšil.
Pozmeňujúci a doplňujúci návrh     2 Návrh odporúčania Odôvodnenie 2
Text predložený Komisiou	Pozmeňujúci a doplňujúci návrh
(2) Akčný program Spoločenstva v oblasti zriedkavých chorôb vrátane genetických chorôb bol prijatý na obdobie od 1. januára 1999 do 31. decembra 2003. Pokiaľ ide o prevalenciu, v tomto programe sa stanovilo, že za zriedkavú sa pokladá choroba, ktorá nepostihuje viac ako 5 z 10 000 osôb v Európskej únii.	(2) Akčný program Spoločenstva v oblasti zriedkavých chorôb vrátane genetických chorôb bol prijatý na obdobie od 1. januára 1999 do 31. decembra 2003. Pokiaľ ide o prevalenciu, v tomto programe sa stanovilo, že za zriedkavú sa pokladá choroba, ktorá nepostihuje viac ako 5 z 10 000 osôb v Európskej únii, čo je údaj, ktorý by sa mal zo štatistického hľadiska podrobiť vedeckému prieskumu.
Odôvodnenie
Vyžaduje sa viac pružnosti, aby sa predišlo problému v súvislosti s chorobami, na ktoré sa vzťahuje koeficient 5,1 alebo 5,2 atď. z 10 000 osôb.
Pozmeňujúci a doplňujúci návrh     3 Návrh odporúčania Odôvodnenie 2a (nové)
Text predložený Komisiou	Pozmeňujúci a doplňujúci návrh
	2a. Na základe tohto štatistického údaju by sa mali zriedkavé choroby podrobne katalogizovať a podliehať pravidelnej revízii zo strany vedeckých výborov, ktoré by posúdili, či treba aktualizovať zoznam zriedkavých chorôb.
Odôvodnenie
Zostavenie zoznamu zriedkavých chorôb v Európskej únii sa považuje za absolútne dôležité.
Pozmeňujúci a doplňujúci návrh     4 Návrh odporúčania Odôvodnenie 4
Text predložený Komisiou	Pozmeňujúci a doplňujúci návrh
(4) Odhaduje sa, že v súčasnosti existuje od 5 000 do 8 000 zriedkavých chorôb, ktoré počas života postihujú od 6 % do 8 % populácie, čo v Európskej únii predstavuje od 27 do 36 miliónov ľudí. Väčšina z nich trpí menej často sa vyskytujúcimi chorobami, ktoré postihujú jedného alebo menej ako jedného jedinca zo 100 000 ľudí.	(4) Odhaduje sa, že v súčasnosti existuje od 5 000 do 8 000 zriedkavých chorôb, ktoré počas života postihujú od 6 % do 8 % populácie, čo znamená, že hoci sa každá zo zriedkavých chorôb vyznačuje nízkou prevalenciou, je celkový počet osôb postihnutých týmito chorobami dosť vysoký a v Európskej únii predstavuje od 27 do 36 miliónov ľudí. Väčšina z nich trpí menej často sa vyskytujúcimi chorobami, ktoré postihujú jedného alebo menej ako jedného jedinca zo 100 000 ľudí.
Pozmeňujúci a doplňujúci návrh     5 Návrh odporúčania Odôvodnenie 5
Text predložený Komisiou	Pozmeňujúci a doplňujúci návrh
(5) Z dôvodu svojej nízkej prevalencie a svojej osobitosti si zriedkavé choroby vyžadujú jednotný prístup založený na osobitnom a spoločnom úsilí predchádzať značnej chorobnosti alebo odvrátiteľnej predčasnej úmrtnosti a úsilí zlepšiť kvalitu života a socioekonomický potenciál postihnutých osôb.	(5) Z dôvodu svojej nízkej prevalencie, svojej osobitosti a vysokého celkového počtu prípadov si zriedkavé choroby vyžadujú jednotný prístup založený na osobitnom a spoločnom úsilí, ktoré zahŕňa partnerstvo s tretími krajinami, napr. so Spojenými štátmi, a ktorého cieľom je predchádzať značnej chorobnosti alebo odvrátiteľnej predčasnej úmrtnosti a úsilí zlepšiť kvalitu života a socioekonomický potenciál postihnutých osôb vo vyspelých a rozvojových krajinách.
Odôvodnenie
Z dôvodu osobitností zriedkavých chorôb – obmedzený počet pacientov a nedostatok príslušných vedomostí a odborných poznatkov – môže spolupráca s krajinami mimo EÚ priniesť úžitok nielen pre EÚ, ale aj v rámci výmeny vedomostí s chudobnejšími a rozvojovými krajinami.
Pozmeňujúci a doplňujúci návrh     6 Návrh odporúčania Odôvodnenie 8
Text predložený Komisiou	Pozmeňujúci a doplňujúci návrh
(8) S cieľom zlepšiť koordináciu a súlad národných, regionálnych a miestnych iniciatív zameraných na zriedkavé choroby by sa mali všetky relevantné vnútroštátne opatrenia v oblasti zriedkavých chorôb zahrnúť do národných plánov v oblasti zriedkavých chorôb.	(8) S cieľom zlepšiť koordináciu a súlad národných, regionálnych a miestnych iniciatív, ako aj spoluprácu vzdelávacích stredísk, zameraných na zriedkavé choroby by sa mali všetky relevantné vnútroštátne opatrenia v oblasti zriedkavých chorôb zahrnúť do národných plánov v oblasti zriedkavých chorôb.
Pozmeňujúci a doplňujúci návrh     7 Návrh odporúčania Odôvodnenie 13
Text predložený Komisiou	Pozmeňujúci a doplňujúci návrh
(13) Pridaná hodnota, ktorú Spoločenstvo prináša v oblasti európskych referenčných sietí, je pri zriedkavých chorobách mimoriadne vysoká z dôvodu ich zriedkavosti, čo sa prejavuje obmedzeným počtom pacientov a nedostatkom odborných znalostí v jednotlivých krajinách osobitne. Z tohto dôvodu je sústreďovanie odborných znalostí na európskej úrovni kľúčovým predpokladom zabezpečenia rovnakého prístupu pacientov trpiacich zriedkavými chorobami k vysokokvalitnej starostlivosti.	(13) Pridaná hodnota, ktorú Spoločenstvo prináša v oblasti európskych referenčných sietí, je pri zriedkavých chorobách mimoriadne vysoká z dôvodu ich zriedkavosti, čo sa prejavuje obmedzeným počtom pacientov a nedostatkom odborných znalostí v jednotlivých krajinách osobitne. Z tohto dôvodu je sústreďovanie odborných znalostí na európskej úrovni kľúčovým predpokladom zabezpečenia rovnakého prístupu pacientov, ktorí trpia zriedkavými chorobami, k presným informáciám, primeranej a včasnej diagnostike a vysokokvalitnej starostlivosti.
Pozmeňujúci a doplňujúci návrh     8 Návrh odporúčania Odôvodnenie 14a (nové)
Text predložený Komisiou	Pozmeňujúci a doplňujúci návrh
	14a. Farmaceutické fórum prijalo 12. októbra 2008 svoju konečnú správu, ktorá navrhuje usmernenia s cieľom zabezpečiť, aby členské štáty, zúčastnené strany a Komisia mohli zvýšiť úsilie na zabezpečenie ľahšieho a rýchlejšieho prístupu k liekom na zriedkavé choroby v rámci Európskej únie.
Odôvodnenie
Na záver farmaceutického fóra sa politickou cestou členské štáty zaviazali odstrániť brzdu, ktorá bráni prístupu k liekom na zriedkavé choroby podľa schvaľovacieho postupu Spoločenstva. Návrh odporúčania musí konkrétnym spôsobom odrážať usmernenia vymedzené v konečnej správe farmaceutického fóra.
Pozmeňujúci a doplňujúci návrh     9 Návrh odporúčania Odôvodnenie 20
Text predložený Komisiou	Pozmeňujúci a doplňujúci návrh
(20) Z tohto dôvodu by pacienti a zástupcovia pacientov mali byť zainteresovaní do každej fázy postupov prijímania politík a rozhodnutí. V každom členskom štáte by sa ich činnosti mali aktívne podporovať a napomáhať, a to aj finančne.	(20) Z tohto dôvodu by sa pacienti a zástupcovia pacientov mali zapájať do všetkých fáz postupov prijímania politík a rozhodnutí. V každom členskom štáte, ale aj na úrovni Európskej únie prostredníctvom celoeurópskych sietí na pomoc pacientom postihnutým osobitnými zriedkavými chorobami by sa ich činnosti mali aktívne podporovať a napomáhať, a to aj finančne.
Odôvodnenie
Keďže ide o zriedkavé choroby, mnohé organizácie pacientov sa snažia v rámci celoeurópskych sietí o poskytovanie informácií a vzájomnú podporu vo všetkých 27 krajinách.
Pozmeňujúci a doplňujúci návrh     10 Návrh odporúčania Odporúčania členským štátom – odsek 1 – úvodná časť
Text predložený Komisiou	Pozmeňujúci a doplňujúci návrh
1. Ustanovili národné plány v oblasti zriedkavých chorôb s cieľom zabezpečiť pacientom postihnutým zriedkavými chorobami na celom svojom území všeobecný prístup k vysokokvalitnej starostlivosti vrátane diagnostiky, liečby a liekov na zriedkavé choroby na základe rovnosti a solidarity v celej EÚ, a najmä:	1. Ustanovili národné plány v oblasti zriedkavých chorôb s cieľom zabezpečiť pacientom postihnutým zriedkavými chorobami na celom svojom území všeobecný prístup k vysokokvalitnej starostlivosti vrátane diagnostiky, liečby a liekov na zriedkavé choroby, ako aj rehabilitácie a možnosti naučiť sa žiť so svojou chorobou, na základe rovnosti a solidarity v celej EÚ, a najmä:
Odôvodnenie
Je dôležité zdôrazniť, že mnohí pacienti postihnutí zriedkavými chorobami sa musia naučiť žiť so svojou chorobou počas mnohých rokov. Z tohto dôvodu sa musia činnosti a výskum v oblasti zriedkavých chorôb zameriavať aj na to, aby zabezpečili sociálne začlenenie pacientov postihnutých zriedkavými chorobami v súlade s článkom 26 Dohovoru OSN o právach osôb so zdravotným postihnutím.
Pozmeňujúci a doplňujúci návrh     11 Návrh odporúčania Odporúčania členským štátom – odsek 1 – bod 1
Text predložený Komisiou	Pozmeňujúci a doplňujúci návrh
(1) vypracovali a schválili do konca roka 2011 komplexnú a integrovanú stratégiu zameranú na usmerňovanie a štruktúrovanie všetkých relevantných činností v oblasti zriedkavých chorôb, ktorá bude mať formu národného plánu;	(1) vypracovali a schválili do konca roka 2010 komplexnú a integrovanú stratégiu zameranú na usmerňovanie a štruktúrovanie všetkých relevantných činností v oblasti zriedkavých chorôb, ktorá bude mať formu národného plánu;
Odôvodnenie
Je dôležité, aby členské štáty do konca roka 2010 vypracovali a schválili komplexnú a integrovanú stratégiu zameranú na usmerňovanie a štruktúrovanie všetkých relevantných činností v oblasti zriedkavých chorôb, ktorá bude mať formu národného plánu;
Pozmeňujúci a doplňujúci návrh     12 Návrh odporúčania Odporúčania členským štátom – odsek 1 – bod 3
Text predložený Komisiou	Pozmeňujúci a doplňujúci návrh
(3) stanovili v rámci národného plánu v oblasti zriedkavých chorôb obmedzený počet prioritných činností s konkrétnymi cieľmi, jasnými lehotami, riadiacimi štruktúrami a pravidelnými správami;	(3) stanovili v rámci národného plánu v oblasti zriedkavých chorôb obmedzený počet prioritných činností s konkrétnymi cieľmi, jasnými lehotami, významnými a správne stanovenými finančnými prostriedkami, riadiacimi štruktúrami a pravidelnými správami;
Pozmeňujúci a doplňujúci návrh     13 Návrh odporúčania Odsek 1 – bod 3a (nový)
Text predložený Komisiou	Pozmeňujúci a doplňujúci návrh
	3a. preukážu, či disponujú špecializovanými strediskami a zostavujú zoznam odborníkov;
Pozmeňujúci a doplňujúci návrh     14 Návrh odporúčania Odporúčania členským štátom – odsek 1 – bod 5
Text predložený Komisiou	Pozmeňujúci a doplňujúci návrh
(5) zahrnuli do národných plánov ustanovenia na zabezpečenie spravodlivého prístupu k vysokokvalitnej starostlivosti vrátane diagnostiky, liečby a liekov na zriedkavé choroby pre všetkých pacientov postihnutých zriedkavými chorobami na celom svojom území s cieľom zabezpečiť spravodlivý prístup ku kvalitnej starostlivosti na základe rovnosti a solidarity v celej Európskej únii;	(5) zahrnuli do národných plánov ustanovenia na zabezpečenie spravodlivého prístupu k vysokokvalitnej starostlivosti vrátane diagnostiky, primárnych preventívnych opatrení, liečby a liekov na zriedkavé choroby, ako aj rehabilitácie a možnosti naučiť sa žiť so svojou chorobou, pre všetkých pacientov postihnutých zriedkavými chorobami na celom svojom území s cieľom zabezpečiť spravodlivý prístup ku kvalitnej starostlivosti na základe rovnosti a solidarity v celej Európskej únii v súlade so zásadami dohodnutými v dokumente Farmaceutického fóra na vysokej úrovni s názvom Zlepšiť prístup k liekom pre všetkých občanov EÚ, ktorí sú postihnutí zriedkavými chorobami (Improving access to orphan medicines for all affected EU citizens).
Odôvodnenie
Je dôležité zdôrazniť, že mnohí pacienti postihnutí zriedkavými chorobami sa musia naučiť žiť so svojou chorobou počas mnohých rokov. Z tohto dôvodu sa musia činnosti a výskum v oblasti zriedkavých chorôb zameriavať aj na to, aby zabezpečili sociálne začlenenie pacientov postihnutých zriedkavými chorobami v súlade s článkom 26 Dohovoru OSN o právach osôb so zdravotným postihnutím.
Pozmeňujúci a doplňujúci návrh     15 Návrh odporúčania Odporúčania členským štátom – odsek 1 – bod 5a (nový)
Text predložený Komisiou	Pozmeňujúci a doplňujúci návrh
	5a. podporovali úsilie zamerané na predchádzanie zriedkavým chorobám, ktoré sú dedičné, čo povedie v konečnom dôsledku k odstráneniu týchto zriedkavých chorôb, prostredníctvom:
	a) genetického poradenstva pre rodičov, ktorí sú nositeľmi choroby; a
	b) výberu zdravých embryí pred implantáciou, v prípade potreby, bez toho, aby boli dotknuté platné vnútroštátne predpisy, a vždy na dobrovoľnom základe.
Pozmeňujúci a doplňujúci návrh     16 Návrh odporúčania Odporúčania členským štátom – odsek 1 – bod 5b (nový)
Text predložený Komisiou	Pozmeňujúci a doplňujúci návrh
	5b. stanovili v národných plánoch výnimočné opatrenia na poskytovanie liekov, ktoré nemajú povolenie na uvedenie na trh, v prípade, že existuje skutočná potreba v oblasti verejného zdravia; ak v niektorom členskom štáte nie je k dispozícii vhodná terapeutická alternatíva a ak pomer zisk/riziko sa zdá byť pozitívny, zabezpečí sa prístup pacientov so zriedkavými chorobami k týmto liekom.
Odôvodnenie
Národné plány musia tiež stanoviť možnosť poskytnúť a uhradiť dočasný prístup k liečbe alebo liekom, ktoré sa nachádzajú v procese PUT, alebo ktoré nemajú PUT, ak ide o veľmi osobitné prípady, keď ich použitie by mohlo prospieť pacientom postihnutým zriedkavými chorobami. Táto možnosť existuje v rámci postupu dočasného povolenia na použitie (DPP).
Pozmeňujúci a doplňujúci návrh     17 Návrh odporúčania Odporúčania členským štátom – odsek 1 – bod 5c (nový)
Text predložený Komisiou	Pozmeňujúci a doplňujúci návrh
	5c. vytvorili na vnútroštátnej úrovni viacstranné poradné skupiny, ktoré združujú všetky zúčastnené strany a usmerňujú vlády pri vypracovávaní a uskutočňovaní národných plánov v oblasti zriedkavých chorôb. Tieto skupiny zabezpečia, aby boli vlády dobre informované a aby rozhodnutia prijaté na vnútroštátnej úrovni zohľadňovali názory a potreby spoločnosti.
Odôvodnenie
S cieľom minimalizovať riziko straty odborných poznatkov v tejto obzvlášť špecifickej oblasti v dôsledku zmien vo vláde alebo v správe je potrebné vytvoriť stále výbory, v ktorých budú zastúpené všetky zúčastnené strany, ako aj subjekty so skúsenosťami v tejto oblasti: pacienti, lekári, ktorí sa zaoberajú liečbou týchto chorôb, subjekty znášajúce príslušné náklady, akademická obec a priemysel. Všetky tieto strany by mali usmerňovať subjekty, ktoré prijímajú politické rozhodnutia a ktoré určujú politiky pre vytváranie a uskutočňovanie národných plánov.
Pozmeňujúci a doplňujúci návrh     18 Návrh odporúčania Odporúčania členským štátom – odsek 1 – bod 5d (nový)
Text predložený Komisiou	Pozmeňujúci a doplňujúci návrh
	5d. podporovali financovanie liečby zriedkavých chorôb na vnútroštátnej úrovni. Ak členské štáty nechcú alebo nemôžu mať centrá excelentnosti, tento centrálny fond na vnútroštátnej úrovni by sa mal použiť tak, aby sa pacientom zabezpečila možnosť vycestovať do centra v inej krajine. Zároveň je potrebné, aby sa tento nezávislý rozpočet každoročne revidoval a upravoval na základe poznatkov o pacientoch, ktorí potrebujú liečbu v danom roku, a prípadne aj o nových dostupných liečbach, čo by sa malo zabezpečiť s pomocou viacstranných poradných výborov.
Odôvodnenie
Liečebné strediská a nemocnice by mali byť podporované v tom, aby diagnostikovali a liečili pacientov postihnutých zriedkavými chorobami. Ak majú tieto zariadenia financovať náklady z vlastných rozpočtov, je možné, že nebudú schopné zvládnuť takúto finančnú záťaž. Financovanie na vnútroštátnej úrovni môže umožniť pacientom prístup k primeranej lekárskej starostlivosti.
Pozmeňujúci a doplňujúci návrh     19 Návrh odporúčania Odporúčania členským štátom – odsek 2 – bod 1
Text predložený Komisiou	Pozmeňujúci a doplňujúci návrh
(1) zaviedli spoločné vymedzenie Európskej únie, podľa ktorého sú zriedkavé choroby tie, ktoré nepostihujú viac ako 5 zo 100 000 osôb;	(1) zaviedli spoločné vymedzenie Európskej únie, podľa ktorého sú zriedkavé choroby tie, ktoré nepostihujú viac ako 5 zo 100 000 osôb, čo je údaj platný v rámci celej Európskej únie, pričom je ale veľmi dôležité poznať presné údaje, ktoré sa vzťahujú na jednotlivé členské štáty;
Pozmeňujúci a doplňujúci návrh     20 Návrh odporúčania Odporúčania členským štátom – odsek 2 – bod 4
Text predložený Komisiou	Pozmeňujúci a doplňujúci návrh
(4) podporovali na celoštátnej alebo regionálnej úrovni osobitné siete, registre a databázy týkajúce sa zriedkavých chorôb;	(4) podporovali, predovšetkým finančne, na európskej, celoštátnej alebo regionálnej úrovni osobitné siete, registre a databázy týkajúce sa zriedkavých chorôb vrátane pravidelne aktualizovaných údajov, ktoré sú prístupné verejnosti prostredníctvom internetu;
Pozmeňujúci a doplňujúci návrh     21 Návrh odporúčania Odporúčania členským štátom – odsek 3 – bod 3
Text predložený Komisiou	Pozmeňujúci a doplňujúci návrh
(3) podporovali účasť výskumníkov a laboratórií v členských štátoch na výskumných projektoch v oblasti zriedkavých chorôb financovaných na úrovni Spoločenstva;	(3) podporovali účasť výskumníkov a laboratórií v členských štátoch na výskumných projektoch v oblasti zriedkavých chorôb financovaných na úrovni Spoločenstva a využívali možnosti, ktoré ponúka nariadenie (ES) č. 141/2000 o liekoch na ojedinelé ochorenia;
Pozmeňujúci a doplňujúci návrh     22 Návrh odporúčania Odporúčania členským štátom – odsek 3 – bod 3a (nový)
Text predložený Komisiou	Pozmeňujúci a doplňujúci návrh
	3a. podporovali výmenu vedomostí a spoluprácu medzi výskumníkmi, laboratóriami a výskumnými projektmi v Európskej únii a podobnými inštitúciami v tretích krajinách, čo prinesie globálny úžitok nielen Európskej únii, ale aj chudobnejším a rozvojovým krajinám, ktoré majú z hľadiska vyčleňovania zdrojov na výskum zriedkavých chorôb nevýhodnejšie postavenie;
Odôvodnenie
Z dôvodu osobitností zriedkavých chorôb – obmedzený počet pacientov a nedostatok príslušných vedomostí a odborných poznatkov – môže spolupráca s krajinami mimo EÚ priniesť úžitok nielen pre EÚ, ale aj v rámci výmeny vedomostí s chudobnejšími a rozvojovými krajinami.
Pozmeňujúci a doplňujúci návrh     23 Návrh odporúčania Odporúčania členským štátom – odsek 3 – bod 4
Text predložený Komisiou	Pozmeňujúci a doplňujúci návrh
(4) zahrnuli do národných plánov v oblasti zriedkavých chorôb ustanovenia zamerané na podporu výskumu, vrátane výskumu v oblasti verejného zdravia a sociálneho výskumu, zriedkavých chorôb najmä s cieľom rozvoja nástrojov, akým je napríklad prierezová infraštruktúra, ako aj osobitné projekty pre jednotlivé choroby.	(4) zahrnuli do národných plánov v oblasti zriedkavých chorôb ustanovenia zamerané na podporu výskumu, vrátane výskumu v oblasti verejného zdravia a sociálneho výskumu, zriedkavých chorôb najmä s cieľom rozvoja nástrojov, akým je napríklad prierezová infraštruktúra, ako aj osobitné projekty pre jednotlivé choroby, rehabilitačné programy a programy, ktorých cieľom je naučiť pacientov žiť so zriedkavou chorobou.
Odôvodnenie
Je dôležité zdôrazniť, že mnohí pacienti postihnutí zriedkavými chorobami sa musia naučiť žiť so svojou chorobou počas mnohých rokov. Z tohto dôvodu sa musia činnosti a výskum v oblasti zriedkavých chorôb zameriavať aj na to, aby zabezpečili sociálne začlenenie pacientov postihnutých zriedkavými chorobami v súlade s článkom 26 Dohovoru OSN o právach osôb so zdravotným postihnutím.
Pozmeňujúci a doplňujúci návrh     24 Návrh odporúčania Odporúčania členským štátom – odsek 3 – bod 4a (nový)
Text predložený Komisiou	Pozmeňujúci a doplňujúci návrh
	4a. najmä pomocou partnerstiev verejného a súkromného sektora zabezpečili primerané a dlhodobé financovanie na podporu úsilia vo výskume na vnútroštátnej a európskej úrovni s cieľom zabezpečiť životaschopnosť výskumu;
Pozmeňujúci a doplňujúci návrh     25 Návrh odporúčania Odsek 4 – bod 1
Text predložený Komisiou	Pozmeňujúci a doplňujúci návrh
(1) určili do roku 2011 na svojom území národné alebo regionálne centrá odbornosti, a pokiaľ neexistujú, podporovali ich vytváranie najmä tým, že do svojich národných plánov v oblasti zriedkavých chorôb zahrnú ustanovenia o vytváraní národných alebo regionálnych centier odbornosti;	(1) určili do roku 2011 na svojom území národné alebo regionálne centrá odbornosti, a pokiaľ neexistujú, podporovali ich vytváranie najmä tým, že do svojich národných plánov v oblasti zriedkavých chorôb zahrnú ustanovenia o vytváraní národných alebo regionálnych centier odbornosti; pomohli pri zostavovaní zoznamu zriedkavých chorôb a zoznamu odborníkov v oblasti zriedkavých chorôb;
Pozmeňujúci a doplňujúci návrh     26 Návrh odporúčania Odporúčania členským štátom – odsek 4 – bod 3
Text predložený Komisiou	Pozmeňujúci a doplňujúci návrh
(3) vytvárali cesty zdravotnej starostlivosti prostredníctvom ustanovenia spolupráce s relevantnými domácimi alebo v prípade potreby zahraničnými odborníkmi. Mala by sa podporovať cezhraničná zdravotná starostlivosť vrátane mobility pacientov, zdravotníckych pracovníkov a subjektov a poskytovanie služieb prostredníctvom informačných a komunikačných technológií, pokiaľ je to nevyhnutné na zabezpečenie všeobecného prístupu k potrebnej osobitnej zdravotnej starostlivosti;	(3) zaviedli európske postupy pre pacientov trpiacich zriedkavými chorobami v rámci zdravotnej starostlivosti zavedením spolupráce s relevantnými domácimi alebo v prípade potreby zahraničnými odborníkmi. Mala by sa podporovať cezhraničná zdravotná starostlivosť vrátane mobility pacientov a odborných znalostí prostredníctvom podpory mobility údajov, zdravotníckych pracovníkov a poskytovateľov a poskytovania služieb prostredníctvom informačných a komunikačných technológií, pokiaľ je to nevyhnutné na zabezpečenie všeobecného prístupu k potrebnej osobitnej zdravotnej starostlivosti;
Odôvodnenie
Je dôležité zavádzať postupy pre pacientov trpiacich zriedkavými chorobami v rámci zdravotnej starostlivosti zavedením spolupráce s relevantnými domácimi alebo v prípade potreby zahraničnými odborníkmi.
Pozmeňujúci a doplňujúci návrh     27 Návrh odporúčania Odporúčania členským štátom – odsek 4 – bod 5
Text predložený Komisiou	Pozmeňujúci a doplňujúci návrh
(5) zabezpečili, aby národné a regionálne centrá odbornosti zachovávali normy stanovené európskou referenčnou sieťou pre zriedkavé choroby, pričom sa náležite zohľadňujú potreby a očakávania pacientov a odborníkov;	(5) zabezpečili, aby národné a regionálne centrá odbornosti dodržiavali normy stanovené európskou referenčnou sieťou pre zriedkavé choroby, pričom sa náležite zohľadňujú potreby a očakávania pacientov a odborníkov a pacienti sa zapájajú do činností týchto centier;
Pozmeňujúci a doplňujúci návrh     28 Návrh odporúčania Odsek 4 – bod 5a (nový)
Text predložený Komisiou	Pozmeňujúci a doplňujúci návrh
	5a. podporovali, prípadne prostredníctvom finančných prostriedkov z EÚ alebo prostriedkov pochádzajúcich zo spolufinancovania, zavedenie osobitných školení pre odborníkov v oblasti zriedkavých chorôb v rámci odborných stredísk a špecializovaných nemocníc, aby umožnili týmto odborníkom získať potrebné skúsenosti;
Odôvodnenie
Podmienkou účinného boja proti zriedkavým chorobám je väčší počet vyškolených odborníkov v oblasti zriedkavých chorôb.
Pozmeňujúci a doplňujúci návrh     29 Návrh odporúčania Odporúčania členským štátom – odsek 5 – bod 1 – písmeno b
Text predložený Komisiou	Pozmeňujúci a doplňujúci návrh
(b) európskych usmernení o populačnom skríningu a diagnostických testoch;	(b) európskych usmernení o skríningu a diagnostických vyšetreniach populácie vrátane genetických vyšetrení ako sú vyšetrenie heterozygotnosti a diagnostika pólových teliesok, ktoré zabezpečujú vyšetrenia na veľmi vysokej kvalitatívnej úrovni a primerané genetické poradenstvo pri zohľadnení etickej rôznorodosti v členských štátoch;
Pozmeňujúci a doplňujúci návrh     30 Návrh odporúčania Odporúčania členským štátom – odsek 5 – bod 1 – písmeno c
Text predložený Komisiou	Pozmeňujúci a doplňujúci návrh
(c) spoločného využívania správ členských štátov o terapeutickej pridanej hodnote liekov na zriedkavé choroby na úrovni EÚ s cieľom minimalizovať prieťahy, pokiaľ ide o prístup pacientov so zriedkavými chorobami k liekom na zriedkavé choroby;	(c) zavádzania správ členských štátov o klinickej pridanej hodnote liekov na zriedkavé choroby na úrovni EÚ, a to v rámci agentúry EMEA, ktorá na európskej úrovni zhromažďuje náležité poznatky a odborné znalosti, s cieľom minimalizovať prieťahy, pokiaľ ide o prístup pacientov so zriedkavými chorobami k liekom na zriedkavé choroby;
Pozmeňujúci a doplňujúci návrh     31 Návrh odporúčania Odporúčania členským štátom – odsek 5 – bod 1 – písmeno ca (nové)
Text predložený Komisiou	Pozmeňujúci a doplňujúci návrh
	ca) programu štrukturálnej pomoci a investícií v prospech databázy Orphanet, ktorá umožňuje prístup k poznatkom o zriedkavých chorobách;
Pozmeňujúci a doplňujúci návrh     32 Návrh odporúčania Odporúčania členským štátom – odsek 6
Text predložený Komisiou	Pozmeňujúci a doplňujúci návrh
6. Posilnenie postavenia organizácií pacientov	6. Posilnenie postavenia nezávislých organizácií pacientov
(1) podnikli kroky s cieľom zabezpečiť, aby sa s pacientmi a zástupcami pacientov uskutočňovali riadne konzultácie v každej fáze prijímania politík a rozhodnutí v oblasti zriedkavých chorôb, a to aj v súvislosti so zriaďovaním a riadením centier odbornosti a európskej referenčnej siete a v súvislosti s vypracúvaním národných plánov;	(1) podnikli kroky s cieľom zabezpečiť, aby sa s pacientmi a nezávislými zástupcami pacientov uskutočňovali riadne konzultácie v každej fáze prijímania politík a rozhodnutí v oblasti zriedkavých chorôb, a to aj v súvislosti so zriaďovaním a riadením centier odbornosti a európskej referenčnej siete a v súvislosti s vypracúvaním národných plánov;
(2) podporovali činnosti vykonávané organizáciami pacientov, ako napríklad zvyšovanie povedomia, budovanie kapacít a odborná príprava, výmena informácií a najlepšej praxe, vytváranie sietí, zahrnutie veľmi izolovaných pacientov;	(2) podporovali činnosti vykonávané nezávislými organizáciami pacientov, ako napríklad zvyšovanie povedomia, budovanie kapacít a odborná príprava, výmena informácií a najlepšej praxe, vytváranie sietí, zahrnutie veľmi izolovaných pacientov;
	2a. zabezpečili financovanie organizácií pacientov, ktoré nie je priamo spojené s konkrétnymi farmaceutickými spoločnosťami;
	2b. uľahčili pacientom prístup k informáciám existujúcim na európskej úrovni a týkajúcim sa liekov, liečby či liečebných stredísk v členských štátoch alebo tretích krajinách, ktoré poskytujú zdravotnú starostlivosť osobitne prispôsobenú ich chorobe;
(3) zahrnuli do národných plánov v oblasti zriedkavých chorôb ustanovenia o podpore organizácií pacientov a konzultáciách s nimi, ako sa uvádza v odsekoch 1 a 2.	(3) zahrnuli do národných plánov v oblasti zriedkavých chorôb ustanovenia o podpore nezávislých organizácií pacientov a konzultáciách s nimi, ako sa uvádza v odsekoch 1 a 2; zabezpečili, aby národné plány obsahovali ustanovenia v súvislosti so zostavovaním zoznamu národných a regionálnych odborných stredísk, ako aj zoznamu odborníkov v oblasti zriedkavých chorôb;
Odôvodnenie
Je dôležité umožniť pacientom prístup k informáciám na európskej úrovni týkajúcim sa liekov, liečby či liečebných stredísk v členských štátoch alebo tretích krajinách, ktoré poskytujú zdravotnú starostlivosť osobitne prispôsobenú ich chorobe.
Pozmeňujúci a doplňujúci návrh     33 Návrh odporúčania Odporúčania Komisii – odsek -1 (nový)
Text predložený Komisiou	Pozmeňujúci a doplňujúci návrh
	(-1) Trvalým spôsobom podporiť databázu Orphanet, európsku internetovú stránku a jedno centrálne miesto, ktoré poskytuje informácie o:
	a) existencii osobitného výskumu zriedkavých chorôb, jeho zisteniach a ich dostupnosti pacientom,
	b) dostupných liekoch pre jednotlivé zriedkavé choroby,
	c) liečbe existujúcej v každom členskom štáte pre jednotlivé zriedkavé choroby,
	d) špecializovaných lekárskych strediskách, ktoré sa vyskytujú v členských štátoch alebo tretích krajinách pre jednotlivé zriedkavé choroby.
Pozmeňujúci a doplňujúci návrh     34 Návrh odporúčania Odporúčania Komisii – odsek 1
Text predložený Komisiou	Pozmeňujúci a doplňujúci návrh
1. na základe informácií poskytnutých členskými štátmi vypracovala k tomuto odporúčaniu správu o vykonávaní určenú Rade, Európskemu parlamentu, Európskemu hospodárskemu a sociálnemu výboru a Výboru regiónov najneskôr do konca piateho roka nasledujúceho po dátume prijatia tohto odporúčania s cieľom posúdiť mieru, do akej navrhované opatrenia účinne fungujú a posúdiť potrebu ďalších krokov;	1. na základe informácií poskytnutých členskými štátmi vypracovala k tomuto odporúčaniu správu o vykonávaní určenú Rade, Európskemu parlamentu, Európskemu hospodárskemu a sociálnemu výboru a Výboru regiónov najneskôr do konca roka 2012, kedy sa navrhnú vykonávacie opatrenia, ktoré budú zahŕňať hlavne: a) rozpočtové opatrenia potrebné na zvýšenie účinnosti programu Spoločenstva v oblasti zriedkavých chorôb; b) vytvorenie príslušných sietí odborných stredísk; c) zhromažďovanie epidemiologických údajov o zriedkavých chorobách; d) mobilitu znalcov a odborníkov; e) mobilitu pacientov; a f) posúdenie potreby ďalších opatrení na zlepšenie života pacientov postihnutých zriedkavými chorobami a ich rodín.

DÔVODOVÁ SPRÁVA

Všeobecný úvod a hodnotenie

návrhu odporúčania Rady

Toto odporúčanie Rady je vhodne načasované, keďže koordinované opatrenia v oblasti zriedkavých chorôb na úrovni Európskej únie a vnútroštátnej úrovni sa považujú za absolútne dôležité. Napriek nízkemu vplyvu každej zo zriedkavých chorôb postihujú totiž tieto choroby milióny osôb v rámci Európskej únie a prípady ich výskytu sa rátajú na tisíce.

Uvedený návrh je však v súčasnej podobe skutočne nedostatočný a na jeho základe nemožno vypracovať prijateľný program. Dôvodom tejto skutočnosti je, že v programe sa neuvádza aspoň všeobecne výška potrebných finančných prostriedkov z EÚ ani v rámci spolufinancovania Európskou úniou a členskými štátmi alebo inými organizáciami. Preto program nemôže účinným spôsobom prispieť k presadzovaniu niektorých základných aspektov súvisiacich so zriedkavými chorobami, ako je vytvorenie sietí odborných stredísk, zoznam zriedkavých chorôb, potrebná osobitná výskumná činnosť atď.

V texte sa nastoľuje požiadavka, aby Komisia vypracovala návrh týkajúci sa uplatňovania päť rokov po jeho prijatí, čo je dlhé obdobie, počas ktorého sa prakticky nič nemôže uskutočniť z dôvodu chýbajúcich financií.

Preto ako spravodajca navrhujem vyzvať Komisiu, aby predložila návrh týkajúci sa uplatňovania, najneskôr do konca roka 2012, keďže v tom období už budú k dispozícii požadované údaje členských štátov o odborných strediskách a výskume v oblasti zriedkavých chorôb (2011).

V tomto dokumente týkajúcom sa uplatňovania by sa malo hovoriť o financovaní/spolufinancovaní najmä v týchto oblastiach:

a.) zhromažďovanie epidemiologických údajov a zostavovanie zoznamu zriedkavých chorôb, keďže tieto činnosti sú potrebné pre vytvorenie jasnej predstavy o pozadí týchto chorôb v rámci EÚ;

b.) vytvorenie príslušných sietí;

c.) vytvorenie odborných stredísk v členských štátoch, v ktorých sa nenachádzajú takéto strediská;

d.) organizovanie špeciálnych školení v existujúcich odborných strediskách určených pre odborníkov a zameraných na získavanie skúseností;

e.) mobilizácia znalcov a odborníkov, ktorej cieľom by bolo vytvoriť potrebné podmienky pre rozšírenie jestvujúcich poznatkov;

f.) výskum zameraný na diagnostické nástroje a testy v oblasti zriedkavých chorôb, najmä čo sa týka genetických chorôb.

Tento návrh odporúčania Rady by sme mali považovať za plán pre vytvorenie priaznivých podmienok v oblasti zriedkavých chorôb a tiež pochopiť, že jeho charakter je všeobecný, ale chcel by som ešte raz zdôrazniť, že návrh musí byť presnejší a musí sa v ňom definovať harmonogram uplatňovania (v kalendárnych rokoch), pokiaľ sa má dosiahnuť jeho účinné a úspešné uplatňovanie.

Dôležité hľadiská, ktoré by mali byť súčasťou

návrhu Komisie týkajúceho sa uplatňovania

1. Ako to vyplýva z odporúčania Rady, rámec zriedkavých chorôb v Európskej únii nie je jasne definovaný:

— na jednej strane z hľadiska registra, v ktorom sa zaznamenávajú choroby jedna po druhej,

— na druhej strane z hľadiska nepresnosti štatistických údajov.

O tejto skutočnosti svedčí prudký nárast počtu pacientov (z 27 miliónov na 36 miliónov), ako aj zriedkavých chorôb (z 5000 na 10 000).

2. Je rovnako dôležité poznamenať, že k tejto otázke by sme mali pristupovať pružne. Definícia zriedkavej choroby ako choroby, ktorá postihuje menej ako 5 osôb z 10 000 je totiž príliš obmedzujúca, pretože sa môžme stretnúť s číslami, ktoré prekračujú tento koeficient a dostať sa tak do situácie, kedy nebudeme považovať za zriedkavú chorobu, na ktorú sa vzťahuje napríklad koeficient 5,1. Navyše zriedkavé choroby môžu mať odlišné rozloženie v jednotlivých členských štátoch.

3. Z dôvodu veľkého počtu postihnutých osôb, ale nízkeho vplyvu každej z týchto chorôb sa považuje za absolútne dôležité prijatie konkrétneho opatrenia v rámci Európskej únie.

Preto sa domnievam, že by bolo vhodné, aby sa konečný návrh týkajúci sa uplatňovania zameral na zostavenie zoznamu špecializovaných stredísk a nemocníc pre niektoré z týchto chorôb, ako aj predloženie prehľadu o skúsenostiach získaných v každej krajine a začlenil tieto údaje do jednej siete.

4. Je tiež zrejmé, že na účel boja proti zriedkavým chorobám treba prijať právne predpisy týkajúce sa mobility pacientov, keďže nie všetky členské štáty disponujú potrebnými skúsenosťami.

Pokiaľ nie sú k dispozícii potrebné skúsenosti a strediská, ktoré by sa mohli postarať o týchto pacientov, riešením by mala byť mobilita pacientov. Otázka financovania v tomto prípade by sa mala ponechať na zváženie jednotlivým členským štátom.

5. Mobilita odborníkov je ďalším veľmi dôležitým hľadiskom, a to napríklad:

a.) mobilita odborníkov v rámci Európskej únie s cieľom napomôcť vytvorenie nových stredísk v ostatných členských štátoch

b.) mobilita odborníkov so zameraním na získavanie skúseností v súvislosti s niektorými zriedkavými chorobami v existujúcich strediskách v Európskej únii. Táto činnosť si vyžaduje zavedenie odborných školení a klinickej praxe s cieľom vyškoliť viac odborníkov v oblasti týchto chorôb.

Preto bude úlohou týchto stredísk nielen bojovať proti zriedkavým chorobám, ale aj vytvárať potrebné prostredie pre odovzdávanie poznatkov.

6. Z dôvodu veľkého počtu zriedkavých chorôb dedičného charakteru sa výskum a inovácia považujú za veľmi dôležité, pretože umožňujú zvýšiť diagnostickú účinnosť genetických testov.

7. V niektorých prípadoch existujú genetické testy, ktoré sa dajú použiť v rámci predimplementačných postupov, čím sa zabráni vzniku týchto chorôb už v embryách a následne sa eliminujú niektoré zo zriedkavých chorôb. Takéto opatrenia by sa mali konzultovať s genetickými výbormi a ich informačnými sieťami. Takýto prístup sa už používa v niekoľkých členských štátoch v súvislosti s niektorými zo zriedkavých chorôb a jeho používanie by sa malo posúdiť a zohľadniť, pretože v konečnom dôsledku umožňuje elimináciu určitých druhov zriedkavých chorôb.

STANOVISKO Výboru pre priemysel, výskum a energetiku (10.3.2009)

pre Výbor pre životné prostredie, verejné zdravie a bezpečnosť potravín

k návrhu odporúčania Rady o európskych činnostiach v oblasti zriedkavých chorôb
(KOM(2008)0726 – C6‑0455/2008 – 2008/0218(COD))

Spravodajkyňa výboru požiadaného o stanovisko: Françoise Grossetête

STRUČNÉ ODÔVODNENIE

Zriedkavé choroby postihujú približne 30 miliónov Európanov. Každou touto chorobou trpí iba malý počet jedincov, niekedy menej ako 10 v celonárodnom meradle. V priemere ide o jednu z 2 000 osôb. Do dnešného dňa je známych viac ako 7 000 zriedkavých chorôb a lekárska literatúra každý týždeň opisuje dve nové patológie. 80 % zriedkavých chorôb je genetického pôvodu a 65 % zriedkavých chorôb sa týka detí.

Zriedkavé choroby sa musia nevyhnutne stať prioritou na európskej úrovni a musia sa zohľadniť potreby niekoľkých miliónov občanov, ktorí trpia, pretože nemajú určenú diagnózou a neposkytuje sa im žiadna liečba na uzdravenie z choroby.

V protiklade s inými oblasťami verejného zdravia alebo výskumu cieľom nie je len dohnať meškanie v oblasti, ktorá bola zanedbávaná, ale vytvoriť nástroje alebo stále štruktúry, ktoré umožnia trvalým spôsobom zohľadňovať osobitosti týchto chorôb.

Ich zriedkavosť predstavuje osobitnú výzvu z vedeckého, ale aj hospodárskeho a organizačného hľadiska a týmto výzvam sa nedá čeliť len s obvyklými nástrojmi. Preto je potrebný súhrnný, koherentný a trvalo udržateľný prístup. Táto úloha sa môže uskutočniť iba prostredníctvom súčasnej mobilizácie všetkých relevantných aktérov: politických, inštitucionálnych, združení pacientov, odborníkov v oblasti zdravotníctva, združení chorých, ošetrovateľov, výskumníkov, výrobcov.

Počet chorých osôb je príliš malý na to, aby mohli predstavovať výzvu na miestnej alebo regionálnej úrovni a choroby sú príliš početné, aby sa o nich mohli učiť odborníci v oblasti zdravotníctva, pričom expertízy sú vzácne. Žiadny členský štát v Európe nie je schopný bojovať sám proti zriedkavým chorobám, o prístup k informáciám, diagnózu, zdravotnú starostlivosť a výskum sa musí nevyhnutne starať organizácia v rámci koherentnej, koordinovanej siete zrozumiteľnej pre všetkých aktérov a metodológie a prístupy musia byť spoločné na vnútroštátnej a európskej úrovni. Tento postup je preto nevyhnutný na organizovanie tohto boja, na vzájomné prepojenie zdrojov a prostriedkov a ich rozvoj.

Európsky parlament a Rada ministrov 16. decembra 1999 schválili nariadenie (ES) č. 141/2000 o liekoch na zriedkavé choroby. Toto nariadenie vyzýva farmaceutický a biotechnologický priemysel, aby vyvíjal a komercializoval lieky na zriedkavé choroby (daňové úľavy, pomoc s protokolom, výhradnosť na 10 rokov,…). Výbor pre lieky na zriedkavé choroby (COMP), ktorý bol vytvorený v rámci Európskej agentúry pre lieky (EMEA), bol poverený preskúmaním žiadostí o označenie a pomoc Komisie v diskusiách o liekoch na zriedkavé choroby.

V októbri 2008 získalo 569 liekov v rámci Európy označenie „liek na zriedkavé choroby“. Z týchto liekov už 54 získalo povolenie na uvedenie na trh Spoločenstva, čo sa týka sa takmer 3 miliónov európskych pacientov.

Schválenie európskeho nariadenia o liekoch na zriedkavé choroby umožnilo vytvoriť priaznivý rámec pre podniky, ktoré sa snažia o vývoj liekov na zriedkavé choroby (daňové úľavy, výlučnosť na trhu atď.) a výrazne posilnilo vyvíjanie liekov na zriedkavé choroby.

Liek na zriedkavé choroby je liek, o ktorého vývoj má farmaceutický priemysel za normálnych trhových podmienok malý záujem. Niektoré choroby sú také vzácne, že náklady na vývoj a uvedenie na trh sa nebudú dať nikdy amortizovať.

Existuje veľa príkladov pokroku dosiahnutého na základe zriedkavej choroby, ktorý bol a bude veľkým prínosom pre častejšie sa vyskytujúce patológie. Terapeutické možnosti sa rozširujú: genetická a bunková terapia, nové molekuly, liečba „na požiadanie“. Inovačné terapie vyvinuté pre zriedkavé choroby sú predzvesťou medecíny zajtrajška, ktorá bude stále viac individualizovaná.

Nárast možností klinického rozvoja v oblasti zriedkavých chorôb vytvára z hospodárskeho hľadiska nové perspektívy. Aj v tejto oblasti je potrebné na európskej úrovni koordinovať prostriedky na preskúmanie všetkých možností. Jednotlivo tieto choroby nepredstavujú rentabilný trh. Napriek európskym opatreniam, ktoré uľahčujú vývoj liekov na zriedkavé choroby, farmaceutický priemysel prejavuje nezáujem, ešte viac ako v prípade častých chorôb, prebrať riziko v prvotných fázach vývoja ich liečby (od predklinickej až po fázu II).

Pre výrobcov sa pomer medzi finančným rizikom a výhľadom na rentabilnosť vývoja novej liečby v procese vývoja novej liečby stáva zaujímavým v neskorom štádiu. Medzi dôkazom o správnosti konceptu a významnou investíciou potrebných súkromných prostriedkov a získaním povolenia na uvedenie na trh (PUT) musia zriedkavé choroby prejsť „údolím smrti“, ktoré je oveľa dlhšie ako pre často sa vyskytujúce choroby s oveľa vyšším trhovým potenciálom.

Preto je potrebné vytvoriť vhodný nástroj na vývoj, optimalizovať cyklus vývoja liečby s cieľom minimalizovať náklady a vyvinúť nové nástroje sa spoločné zdieľanie rizík pre súkromné a verejné prostriedky, ktoré umožňujú financovanie týchto fáz. Na európskej úrovni sú rozvoj sietí a intenzifikácia spolupráce bezpochyby hybnou pákou na dosiahnutie cieľa. Ak sa neprijmú urýchlene opatrenia , vzniká veľké riziko, že niektorá liečba nebude nikdy existovať a jediné liečby, ktoré sú komercializované, prichádzajú spoza oceána za nadmerne vysoké ceny.

Návrh odporúčania Rady o európskej činnosti v oblasti zriedkavých chorôb zohráva osobitne významnú úlohu pri vypracovaní a prijatí stratégie a národných plánov pre zriedkavé choroby. Mali by mať rovnaký dosah vo všetkých členských štátoch a mala by existovať koordinácia medzi jednotlivými krajinami s koherentným a účinným členením v rámci politík Spoločenstva.

POZMEŇUJÚCE A DOPLŇUJÚCE NÁVRHY

Výbor pre priemysel, výskum a energetiku vyzýva Výbor pre životné prostredie, verejné zdravie a bezpečnosť potravín, aby ako gestorský výbor zaradil do svojej správy tieto pozmeňujúce a doplňujúce návrhy:

Pozmeňujúci a doplňujúci návrh     1 Návrh odporúčania Odôvodnenie 5
Text predložený Komisiou	Pozmeňujúci a doplňujúci návrh
(5) Z dôvodu svojej nízkej prevalencie a svojej osobitosti si zriedkavé choroby vyžadujú jednotný prístup založený na osobitnom a spoločnom úsilí predchádzať značnej chorobnosti alebo odvrátiteľnej predčasnej úmrtnosti a úsilí zlepšiť kvalitu života a socioekonomický potenciál postihnutých osôb.	(5) Z dôvodu svojej nízkej prevalencie a svojej osobitosti si zriedkavé choroby vyžadujú jednotný prístup založený na osobitnom a spoločnom úsilí, ktoré zahŕňa partnerstvo s tretími krajinami, napr. so Spojenými štátmi, a ktorého cieľom je predchádzať značnej chorobnosti alebo odvrátiteľnej predčasnej úmrtnosti a úsilí zlepšiť kvalitu života a socioekonomický potenciál postihnutých osôb vo vyspelých a rozvojových krajinách.
Odôvodnenie
Z dôvodu osobitností zriedkavých chorôb – obmedzený počet pacientov a nedostatok príslušných vedomostí a odborných poznatkov – môže spolupráca s krajinami mimo EÚ priniesť úžitok nielen pre EÚ, ale aj v rámci výmeny vedomostí s chudobnejšími a rozvojovými krajinami.
Pozmeňujúci a doplňujúci návrh     2 Návrh odporúčania Odôvodnenie 14a (nové)
Text predložený Komisiou	Pozmeňujúci a doplňujúci návrh
	14a. Farmaceutické fórum prijalo 12. októbra 2008 svoju konečnú správu, ktorá navrhuje usmernenia s cieľom zabezpečiť, aby členské štáty, zúčastnené strany a Komisia mohli zvýšiť úsilie na zabezpečenie ľahšieho a rýchlejšieho prístupu k liekom na zriedkavé choroby v rámci Európskej únie.
Odôvodnenie
Na záver farmaceutického fóra sa politickou cestou členské štáty zaviazali odstrániť brzdu, ktorá bráni prístupu k liekom na zriedkavé choroby podľa schvaľovacieho postupu Spoločenstva. Návrh odporúčania musí konkrétnym spôsobom odrážať usmernenia vymedzené v konečnej správe farmaceutického fóra.
Pozmeňujúci a doplňujúci návrh     3 Návrh odporúčania Odporúčania členským štátom – odsek 1 – bod 1
Text predložený Komisiou	Pozmeňujúci a doplňujúci návrh
(1) vypracovali a schválili do konca roka 2011 komplexnú a integrovanú stratégiu zameranú na usmerňovanie a štruktúrovanie všetkých relevantných činností v oblasti zriedkavých chorôb, ktorá bude mať formu národného plánu;	(1) vypracovali a schválili do konca roka 2010 komplexnú a integrovanú stratégiu zameranú na usmerňovanie a štruktúrovanie všetkých relevantných činností v oblasti zriedkavých chorôb, ktorá bude mať formu národného plánu;
Odôvodnenie
Je dôležité, aby členské štáty do konca roka 2010 vypracovali a schválili komplexnú a integrovanú stratégiu zameranú na usmerňovanie a štruktúrovanie všetkých relevantných činností v oblasti zriedkavých chorôb, ktorá bude mať formu národného plánu;
Pozmeňujúci a doplňujúci návrh     4 Návrh odporúčania Odporúčania členským štátom – odsek 1 – bod 3
Text predložený Komisiou	Pozmeňujúci a doplňujúci návrh
(3) stanovili v rámci národného plánu v oblasti zriedkavých chorôb obmedzený počet prioritných činností s konkrétnymi cieľmi, jasnými lehotami, riadiacimi štruktúrami a pravidelnými správami;	(3) stanovili v rámci národného plánu v oblasti zriedkavých chorôb obmedzený počet prioritných činností s konkrétnymi cieľmi, jasnými lehotami, významnými a správne stanovenými finančnými prostriedkami, riadiacimi štruktúrami a pravidelnými správami;
Pozmeňujúci a doplňujúci návrh     5 Návrh odporúčania Odporúčania členským štátom – odsek 1 – bod 5a (nový)
Text predložený Komisiou	Pozmeňujúci a doplňujúci návrh
	5a. stanovili v národných plánoch výnimočné opatrenia na poskytovanie liekov, ktoré nemajú povolenie na uvedenie na trh, v prípade, že existuje skutočná potreba v oblasti verejného zdravia. Ak v niektorom členskom štáte nie je k dispozícii vhodná terapeutická alternatíva a ak pomer zisk/riziko sa zdá byť pozitívny, pacientom so zriedkavými patológiami sa povolí prístup k liekom.
Odôvodnenie
Národné plány musia tiež stanoviť možnosť poskytnúť a uhradiť dočasný prístup k liečbe alebo liekom, ktoré sa nachádzajú v procese PUT, alebo ktoré nemajú PUT, ak ide o veľmi osobitné prípady, keď ich použitie by mohlo prospieť pacientom postihnutým zriedkavými chorobami. Táto možnosť existuje v rámci postupu dočasného povolenia na použitie (DPP).
Pozmeňujúci a doplňujúci návrh     6 Návrh odporúčania Odporúčania členským štátom – odsek 2 – bod 4
Text predložený Komisiou	Pozmeňujúci a doplňujúci návrh
(4) podporovali na celoštátnej alebo regionálnej úrovni osobitné informačné siete, registre a databázy týkajúce sa zriedkavých chorôb;	(4) podporovali, predovšetkým finančne, na európskej, vnútroštátnej alebo regionálnej úrovni osobitné informačné siete, registre a databázy týkajúce sa zriedkavých chorôb;
Pozmeňujúci a doplňujúci návrh     7 Návrh odporúčania Odporúčania členským štátom – odsek 3 – bod 3a (nový)
Text predložený Komisiou	Pozmeňujúci a doplňujúci návrh
	3a. najmä pomocou partnerstva verejného a súkromného sektora zabezpečili primerané a dlhodobé financovanie na podporu výskumu na vnútroštátnej a európskej úrovni s cieľom zabezpečiť jeho životaschopnosť;
Pozmeňujúci a doplňujúci návrh     8 Návrh odporúčania Odporúčania členským štátom – odsek 3 – bod 3b (nový)
Text predložený Komisiou	Pozmeňujúci a doplňujúci návrh
	3b. podporovali výmenu vedomostí a spoluprácu medzi výskumníkmi, laboratóriami a výskumnými projektmi v Európskej únii a podobnými inštitúciami v tretích krajinách, čo prinesie globálny úžitok nielen Európskej únii, ale aj chudobnejším a rozvojovým krajinám, ktoré majú z hľadiska vyčleňovania zdrojov na výskum zriedkavých chorôb nevýhodnejšie postavenie;
Odôvodnenie
Z dôvodu osobitností zriedkavých chorôb – obmedzený počet pacientov a nedostatok príslušných vedomostí a odborných poznatkov – môže spolupráca s krajinami mimo EÚ priniesť úžitok nielen pre EÚ, ale aj v rámci výmeny vedomostí s chudobnejšími a rozvojovými krajinami.
Pozmeňujúci a doplňujúci návrh     9 Návrh odporúčania Odporúčania členským štátom – odsek 4 – bod 3
Text predložený Komisiou	Pozmeňujúci a doplňujúci návrh
(3) vytvárali cesty zdravotnej starostlivosti prostredníctvom ustanovenia spolupráce s relevantnými domácimi alebo v prípade potreby zahraničnými odborníkmi. Mala by sa podporovať cezhraničná zdravotná starostlivosť vrátane mobility pacientov, zdravotníckych pracovníkov a subjektov a poskytovanie služieb prostredníctvom informačných a komunikačných technológií, pokiaľ je to nevyhnutné na zabezpečenie všeobecného prístupu k potrebnej osobitnej zdravotnej starostlivosti;	(3) zaviedli európske postupy pre pacientov trpiacich zriedkavými chorobami v rámci zdravotnej starostlivosti zavedením spolupráce s relevantnými domácimi alebo v prípade potreby zahraničnými odborníkmi. Mala by sa podporovať cezhraničná zdravotná starostlivosť vrátane mobility pacientov, zdravotníckych pracovníkov a poskytovateľov a poskytovania služieb prostredníctvom informačných a komunikačných technológií, pokiaľ je to nevyhnutné na zabezpečenie všeobecného prístupu k potrebnej osobitnej zdravotnej starostlivosti;
Odôvodnenie
Je dôležité zavádzať postupy pre pacientov trpiacich zriedkavými chorobami v rámci zdravotnej starostlivosti zavedením spolupráce s relevantnými domácimi alebo v prípade potreby zahraničnými odborníkmi.
Pozmeňujúci a doplňujúci návrh     10 Návrh odporúčania Odporúčania členským štátom – odsek 4 – bod 5
Text predložený Komisiou	Pozmeňujúci a doplňujúci návrh
(5) zabezpečili, aby národné a regionálne centrá odbornosti zachovávali normy stanovené európskou referenčnou sieťou pre zriedkavé choroby, pričom sa náležite zohľadňujú potreby a očakávania pacientov a odborníkov;	(5) zabezpečili, aby národné a regionálne centrá odbornosti dodržiavali normy stanovené európskou referenčnou sieťou pre zriedkavé choroby, pričom sa náležite zohľadňujú potreby a očakávania pacientov a odborníkov a pacienti sa začleňujú do činností, riadenia a hodnotenia centier;
Pozmeňujúci a doplňujúci návrh     11 Návrh odporúčania Odporúčania členským štátom – odsek 5 – bod 1 – písmeno c
Text predložený Komisiou	Pozmeňujúci a doplňujúci návrh
(c) spoločného využívania správ členských štátov o terapeutickej pridanej hodnote liekov na zriedkavé choroby na úrovni EÚ s cieľom minimalizovať prieťahy, pokiaľ ide o prístup pacientov so zriedkavými chorobami k liekom na zriedkavé choroby;	(c) spoločného využívania správ členských štátov o klinickej pridanej hodnote liekov na zriedkavé choroby na úrovni EÚ v rámci Európskej agentúry pre lieky, v ktorej sa sústreďuje európska expertíza v tejto oblasti s cieľom minimalizovať prieťahy, pokiaľ ide o prístup pacientov so zriedkavými chorobami k liekom na zriedkavé choroby;
Odôvodnenie
EMEA je najvhodnejšou platformou na skrátenie čakacej lehoty a sústreďovanie hodnotiacich správ.
Pozmeňujúci a doplňujúci návrh     12 Návrh odporúčania Odporúčania členským štátom – odsek 6 – bod 2a (nový)
Text predložený Komisiou	Pozmeňujúci a doplňujúci návrh
	2a. uľahčili pacientom prístup k informáciám existujúcim na európskej úrovni a týkajúcim sa liekov, liečby či liečebných stredísk v členských štátoch alebo tretích krajinách, ktoré poskytujú zdravotnú starostlivosť osobitne prispôsobenú ich chorobe;
Odôvodnenie
Je dôležité umožniť pacientom prístup k informáciám na európskej úrovni týkajúcim sa liekov, liečby či liečebných stredísk v členských štátoch alebo tretích krajinách, ktoré poskytujú zdravotnú starostlivosť osobitne prispôsobenú ich chorobe.
Pozmeňujúci a doplňujúci návrh     13 Návrh odporúčania Odporúčania Komisii– odsek -1 (nový)
Text predložený Komisiou	Pozmeňujúci a doplňujúci návrh
	(-1) Trvalým spôsobom podporiť databázu Orphanet, európsku internetovú stránku a jedno centrálne miesto, ktoré poskytuje informácie o:
	(a) existencii osobitného výskumu zriedkavých chorôb, jeho zisteniach a ich dostupnosti pacientom,
	(b) dostupných liekoch pre jednotlivé zriedkavé choroby,
	(c) liečbe existujúcej v každom členskom štáte pre jednotlivé zriedkavé choroby,
	(d) špecializovaných lekárskych strediskách, ktoré sa vyskytujú v členských štátoch alebo tretích krajinách pre jednotlivé zriedkavé choroby.

POSTUP

Názov	Európske činnosti v oblasti zriedkavých chorôb
Referenčné čísla	KOM(2008)0726 – C6-0455/2008 – 2008/0218(CNS)
Gestorský výbor	ENVI
Výbor, ktorý predložil stanovisko        dátum oznámenia na schôdzi	ITRE 4.12.2008
Spravodajkyňa výboru požiadaného o stanovisko        dátum menovania	Françoise Grossetête 2.12.2008
Prerokovanie vo výbore	11.2.2009
Dátum prijatia	9.3.2009
Výsledok záverečného hlasovania	+: –: 0:	43 0 0
Poslanci prítomní na záverečnom hlasovaní	Jan Březina, Giles Chichester, Dragoş Florin David, Pilar del Castillo Vera, Den Dover, Lena Ek, Norbert Glante, Umberto Guidoni, Fiona Hall, David Hammerstein, Rebecca Harms, Erna Hennicot-Schoepges, Mary Honeyball, Romana Jordan Cizelj, Werner Langen, Anne Laperrouze, Pia Elda Locatelli, Eluned Morgan, Reino Paasilinna, Atanas Paparizov, Francisca Pleguezuelos Aguilar, Anni Podimata, Herbert Reul, Teresa Riera Madurell, Paul Rübig, Andres Tarand, Catherine Trautmann, Claude Turmes, Nikolaos Vakalis, Adina-Ioana Vălean, Dominique Vlasto
Náhradníci prítomní na záverečnom hlasovaní	Alexander Alvaro, Pilar Ayuso, Ivo Belet, Françoise Grossetête, Marie-Noëlle Lienemann, Erika Mann, Vittorio Prodi, Esko Seppänen, Vladimir Urutchev, Lambert van Nistelrooij
Náhradníci (čl. 178 ods. 2) prítomní na záverečnom hlasovaní	Elisabetta Gardini, Ulrike Rodust

POSTUP

Názov	Európske činnosti v oblasti zriedkavých chorôb
Referenčné čísla	KOM(2008)0726 – C6-0455/2008 – 2008/0218(CNS)
Dátum konzultácie s EP	13.11.2008
Gestorský výbor        dátum oznámenia na schôdzi	ENVI 4.12.2008
Výbory požiadané o stanovisko        dátum oznámenia na schôdzi	ITRE 4.12.2008
Spravodajca        dátum menovania	Antonios Trakatellis 4.12.2008
Prerokovanie vo výbore	10.2.2009
Dátum prijatia	31.3.2009
Výsledok záverečného hlasovania	+: –: 0:	42 7 0
Poslanci prítomní na záverečnom hlasovaní	Adamos Adamou, Georgs Andrejevs, Margrete Auken, Liam Aylward, Pilar Ayuso, Irena Belohorská, Maria Berger, Johannes Blokland, John Bowis, Frieda Brepoels, Martin Callanan, Magor Imre Csibi, Chris Davies, Avril Doyle, Edite Estrela, Jill Evans, Anne Ferreira, Karl-Heinz Florenz, Matthias Groote, Françoise Grossetête, Gyula Hegyi, Dan Jørgensen, Christa Klaß, Eija-Riitta Korhola, Urszula Krupa, Peter Liese, Jules Maaten, Marios Matsakis, Linda McAvan, Péter Olajos, Miroslav Ouzký, Vittorio Prodi, Dagmar Roth-Behrendt, Guido Sacconi, María Sornosa Martínez, Antonios Trakatellis, Thomas Ulmer, Åsa Westlund, Glenis Willmott
Náhradníci prítomní na záverečnom hlasovaní	Nicodim Bulzesc, Christofer Fjellner, Milan Gaľa, Johannes Lebech, Miroslav Mikolášik, Hartmut Nassauer, Alojz Peterle, Bart Staes, Robert Sturdy
Náhradníci (čl. 178 ods. 2) prítomní na záverečnom hlasovaní	Søren Bo Søndergaard