BETÄNKANDE om förslaget till rådets rekommendation om en EU-satsning avseende sällsynta sjukdomar

3.4.2009 - (KOM(2008)0726 – C6‑0455/2008 – 2008/0218(CNS)) - *

Utskottet för miljö, folkhälsa och livsmedelssäkerhet
Föredragande: Antonios Trakatellis

FÖRSLAG TILL EUROPAPARLAMENTETS LAGSTIFTNINGSRESOLUTION

om förslaget till rådets rekommendation en EU-satsning avseende sällsynta sjukdomar

(KOM(2008)0726 – C6‑0455/2008 – 2008/0218(CNS))

(Samrådsförfarandet)

Europaparlamentet utfärdar denna resolution

–   med beaktande av kommissionens förslag till rådet (KOM(2008)0726),

–   med beaktande av artikel 152.4 andra stycket i EG-fördraget, i enlighet med vilken rådet har hört parlamentet (C6‑0455/2008),

–   med beaktande av artikel 51 i arbetsordningen,

–   med beaktande av betänkandet från utskottet för miljö, folkhälsa och livsmedelssäkerhet och yttrandet från utskottet för industrifrågor, forskning och energi (A6‑0231/2009).

1.  Europaparlamentet godkänner kommissionens förslag såsom ändrat av parlamentet.

2.  Europaparlamentet uppmanar kommissionen att ändra sitt förslag i överensstämmelse härmed i enlighet med artikel 250.2 i EG-fördraget.

3.  Rådet uppmanas att underrätta Europaparlamentet om rådet har för avsikt att avvika från den text som parlamentet har godkänt.

4.  Rådet uppmanas att på nytt höra Europaparlamentet om rådet har för avsikt att väsentligt ändra kommissionens förslag.

5.  Europaparlamentet uppdrar åt talmannen att delge rådet och kommissionen parlamentets ståndpunkt.

Ändringsförslag  1 Förslag till rekommendation Skäl 1
Kommissionens förslag	Ändringsförslag
(1) Sällsynta sjukdomar är ett hot mot EU‑medborgarnas hälsa såtillvida att de är livshotande sjukdomar eller sjukdomar med kronisk funktionsnedsättning med låg prevalens och en hög grad av komplexitet.	(1) Sällsynta sjukdomar är ett hot mot EU‑medborgarnas hälsa såtillvida att de är livshotande sjukdomar eller sjukdomar med kronisk funktionsnedsättning med låg prevalens och en hög grad av komplexitet, men eftersom det finns så många olika slags sällsynta sjukdomar är det totala antalet drabbade personer ganska stort.
Ändringsförslag  2 Förslag till rekommendation Skäl 2
Kommissionens förslag	Ändringsförslag
(2) Ett åtgärdsprogram för gemenskapen avseende sällsynta sjukdomar, inklusive genetiska sjukdomar, har antagits för perioden 1 januari 1999-31 december 2003. Enligt definitionen i programmet uppgår prevalensen för en sällsynt sjukdom till högst 5 av 10 000 personer i Europeiska unionen.	(2) Ett åtgärdsprogram för gemenskapen avseende sällsynta sjukdomar, inklusive genetiska sjukdomar, har antagits för perioden 1 januari 1999-31 december 2003. Enligt definitionen i programmet uppgår prevalensen för en sällsynt sjukdom till högst 5 av 10 000 personer i Europeiska unionen. Siffrorna ska bestämmas utifrån ett statistiskt underlag som ska kontrolleras vetenskapligt.
Motivering
Det krävs mer flexibilitet för att undvika dilemman till följd av sjukdomar med ett incidenstal på 5,1 eller 5,2 etc. på 10 000 personer.
Ändringsförslag  3 Förslag till rekommendation Skäl 2a (nytt)
Kommissionens förslag	Ändringsförslag
	(2a) Med hänsyn till den statistiska frekvensen bör sällsynta sjukdomar noggrant katalogiseras och regelbundet kontrolleras av en vetenskaplig kommitté för att avgöra behovet av eventuella tillägg.
Motivering
Det är absolut nödvändigt att utarbeta en katalog över sällsynta sjukdomar i Europeiska unionen.
Ändringsförslag  4 Förslag till rekommendation Skäl 4
Kommissionens förslag	Ändringsförslag
(4) Mellan 5 000 och 8 000 olika sällsynta sjukdomar existerar idag och drabbar 6-8 % av befolkningen någon gång under livet, dvs. 27–36 miljoner människor i Europeiska unionen. De flesta lider av sällan förekommande sjukdomar som drabbar högst 1 person på 100 000.	(4) Mellan 5 000 och 8 000 olika sällsynta sjukdomar existerar idag och drabbar 6-8 % av befolkningen någon gång under livet, dvs. även om sällsynta sjukdomar karakteriseras av en låg prevalens så är det totala antalet personer som drabbas ganska högt; 27–36 miljoner människor i Europeiska unionen. De flesta lider av sällan förekommande sjukdomar som drabbar högst 1 person på 100 000.
Ändringsförslag  5 Förslag till rekommendation Skäl 5
Kommissionens förslag	Ändringsförslag
(5) På grund av den låga prevalensen och sin specificitet kräver de sällsynta sjukdomarna en övergripande ansats grundad på särskilda och samordnade ansträngningar för att förhindra hög sjuklighet eller förtida dödlighet som kan undvikas, och för att förbättra de drabbades livskvalitet eller socioekonomiska potential.	(5) På grund av den låga prevalensen, sin specificitet och det stora totala antalet fall kräver de sällsynta sjukdomarna en övergripande ansats grundad på särskilda och samordnade ansträngningar, även i samarbete med tredjeländer som Förenta staterna, för att förhindra hög sjuklighet eller förtida dödlighet som kan undvikas, och för att förbättra de drabbades livskvalitet eller socioekonomiska potential i industri- och utvecklingsländer.
Motivering
Egenheterna hos sällsynta sjukdomar – få patienter och brist på kunskap och expertis – innebär att samarbete med länder utanför EU kan vara fördelaktigt, inte bara för EU självt utan även för fattigare länder och utvecklingsländer genom kunskapsdelning.
Ändringsförslag  6 Förslag till rekommendation Skäl 8
Kommissionens förslag	Ändringsförslag
(8) För ökad samordning av och samstämmighet mellan nationella, regionala och lokala insatser för sällsynta sjukdomar bör samtliga nationella åtgärder på området integreras i nationella handlingsplaner för sällsynta sjukdomar.	(8) För ökad samordning av och samstämmighet mellan nationella, regionala och lokala insatser för sällsynta sjukdomar och för ökat samarbete mellan utbildningscentrumen bör samtliga nationella åtgärder på området integreras i nationella handlingsplaner för sällsynta sjukdomar.
Ändringsförslag  7 Förslag till rekommendation Skäl 13
Kommissionens förslag	Ändringsförslag
(13) På grund av sällsyntheten, som innebär både begränsat antal patienter och brist på expertis inom de enskilda länderna, är det mervärde som europeiska referensnätverk skapar för gemenskapen särskilt högt. För att kunna säkerställa lika tillgång till vård av hög kvalitet för patienter med sällsynta sjukdomar är det därför av största vikt att samla expertis på EU-nivå.	(13) På grund av sällsyntheten, som innebär både begränsat antal patienter och brist på expertis inom de enskilda länderna, är det mervärde som europeiska referensnätverk skapar för gemenskapen särskilt högt. För att kunna säkerställa lika tillgång till tillförlitlig information, riktiga och i god tid ställda diagnoser samt vård av hög kvalitet för patienter med sällsynta sjukdomar är det därför av största vikt att samla expertis på EU-nivå.
Ändringsförslag  8 Förslag till rekommendation Skäl 14a (nytt)
Kommissionens förslag	Ändringsförslag
	(14a) Läkemedelsforumet antog den 12 oktober 2008 sin slutrapport med förslag till riktlinjer för att medlemsstaterna, berörda parter och kommissionen ska kunna öka sina insatser för att garantera enklare och snabbare tillgång till särläkemedel inom EU.
Motivering
I samband med läkemedelsforumets slutsatser åtog sig medlemsstaterna politiskt att avlägsna flaskhalsarna för tillgången till särläkemedel genom gemenskapens godkännandeförfarande. Förslaget till rekommendation bör på ett konkret sätt återspegla riktlinjerna i läkemedelsforumets slutrapport.
Ändringsförslag  9 Förslag till rekommendation Skäl 20
Kommissionens förslag	Ändringsförslag
(20) Patienter och patientrepresentanter bör därför medverka i samtliga led i policyprocesserna och beslutsfattandet. Deras verksamhet bör främjas och stödjas aktivt, även finansiellt, i varje medlemsstat.	(20) Patienter och patientrepresentanter bör därför medverka i samtliga led i policyprocesserna och beslutsfattandet. Deras verksamhet bör främjas och stödjas aktivt, även finansiellt, i varje medlemsstat men även på EU-nivå i form av EU‑täckande stödnätverk för patienter med särskilda sällsynta sjukdomar.
Motivering
Eftersom dessa sjukdomar är så sällsynta deltar många patientorganisationer i europeiska nätverk för att kommunicera och stödja varandra i hela EU–27.
Ändringsförslag  10 Förslag till rekommendation Rekommendation till medlemsstaterna – punkt 1 – inledningen
Kommissionens förslag	Ändringsförslag
1. upprättar nationella planer för sällsynta sjukdomar för att säkerställa att patienter med sällsynta sjukdomar får allmän tillgång till vård av hög kvalitet, inbegripet diagnostik, behandling och särläkemedel, inom hela sitt territorium på grundval av principen om rättvisa och solidaritet inom EU, och särskilt	1. upprättar nationella planer för sällsynta sjukdomar för att säkerställa att patienter med sällsynta sjukdomar får allmän tillgång till vård av hög kvalitet, inbegripet diagnostik, behandling, särläkemedel och rehabilitering samt handledning för att lära sig att leva med sjukdomen, inom hela sitt territorium på grundval av principen om rättvisa och solidaritet inom EU, och särskilt
Motivering
Det är viktigt att understryka att många patienter som lider av sällsynta sjukdomar måste lära sig att leva med sin sjukdom under många år. Därför måste den verksamhet och forskning som bedrivs rörande sällsynta sjukdomar även syfta till att säkerställa den sociala integreringen av de patienter som lider av en sällsynt sjukdom, i enlighet med artikel 26 i FN‑konventionen om personer med särskilda behov.
Ändringsförslag  11 Förslag till rekommendation Rekommendation till medlemsstaterna – punkt 1 – led 1
Kommissionens förslag	Ändringsförslag
(1) till slutet av 2011 utarbetar och antar en övergripande och samordnad strategi för styrning och strukturering av alla relevanta åtgärder inom området i form av en nationell plan för sällsynta sjukdomar,	(1) till slutet av 2010 utarbetar och antar en övergripande och samordnad strategi för styrning och strukturering av alla relevanta åtgärder inom området i form av en nationell plan för sällsynta sjukdomar,
Motivering
Det är viktigt att medlemsstaterna till slutet av 2010 utarbetar och antar en övergripande och samordnad strategi för styrning och strukturering av alla relevanta åtgärder inom området i form av en nationell plan för sällsynta sjukdomar.
Ändringsförslag  12 Förslag till rekommendation Rekommendation till medlemsstaterna – punkt 1 – led 3
Kommissionens förslag	Ändringsförslag
(3) definierar ett begränsat antal prioriterade åtgärder i den nationella planen för sällsynta sjukdomar med konkreta mål, tydliga tidsfrister, förvaltningsstrukturer och regelbunden rapportering,	(3) definierar ett begränsat antal prioriterade åtgärder i den nationella planen för sällsynta sjukdomar med konkreta mål, tydliga tidsfrister, betydande och väl avgränsade anslag, förvaltningsstrukturer och regelbunden rapportering,
Ändringsförslag  13 Förslag till rekommendation Rekommendation 1 – led 3a (nytt)
Kommissionens förslag	Ändringsförslag
	(3a) anmäler om de har några specialiserade centrum och sammanställer en katalog över experter,
Ändringsförslag  14 Förslag till rekommendation Rekommendation till medlemsstaterna – punkt 1 – led 5
Kommissionens förslag	Ändringsförslag
(5) i de nationella planerna tar med bestämmelser som säkerställer att samtliga patienter med sällsynta sjukdomar får rättvis tillgång till vård av hög kvalitet, inbegripet diagnostik, behandling och särläkemedel, inom hela territoriet för att rättvis tillgång till kvalitativ vård på grundval av principen om rättvisa och solidaritet ska kunna garanteras inom hela Europeiska unionen,	(5) i de nationella planerna tar med bestämmelser som säkerställer att samtliga patienter med sällsynta sjukdomar får rättvis tillgång till vård av hög kvalitet, inbegripet diagnostik, primära preventiva åtgärder, behandling, särläkemedel och rehabilitering samt handledning för att lära sig att leva med sjukdomen, inom hela territoriet för att rättvis tillgång till kvalitativ vård på grundval av principen om rättvisa och solidaritet ska kunna garanteras inom hela Europeiska unionen i enlighet med principerna i dokumentet ”Improving Access to Orphan Medicines for all Affected EU citizens” (om hur man ska förbättra samtliga berörda unionsmedborgares tillgång till särläkemedel), som antogs av högnivåforumet för läkemedel,
Motivering
Det är viktigt att understryka att många patienter som lider av sällsynta sjukdomar måste lära sig att leva med sin sjukdom under många år. Därför måste den verksamhet och forskning som bedrivs rörande sällsynta sjukdomar även syfta till att säkerställa den sociala integreringen av de patienter som lider av en sällsynt sjukdom, i enlighet med artikel 26 i FN‑konventionen om personer med särskilda behov.
Ändringsförslag  15 Förslag till rekommendation Rekommendation till medlemsstaterna – punkt 1 – led 5a (nytt)
Kommissionens förslag	Ändringsförslag
	(5a) uppmanar till insatser för att undvika ärftliga sällsynta sjukdomar, vilket slutligen kommer att leda till att sådana sjukdomar utrotas genom
	a) genetisk rådgivning av patienter med dessa anlag och
	b) urval av friska embryon för implantation i tillämpliga fall, i överensstämmelse med befintliga nationella lagar och alltid på frivillig basis,
Ändringsförslag  16 Förslag till rekommendation Rekommendation till medlemsstaterna – punkt 1 – led 5b (nytt)
Kommissionens förslag	Ändringsförslag
	(5b) i sina nationella planer inför undantagsåtgärder för att läkemedel som saknar godkännande för försäljning ska kunna tillhandahållas när det föreligger ett verkligt folkhälsobehov; och om det saknas lämpliga behandlingsalternativ i en medlemsstat och om förhållandet nytta/risk bedöms vara positivt garanterar att patienter med sällsynta sjukdomar får tillgång till sådana läkemedel,
Motivering
De nationella planerna bör även innehålla en möjlighet att tillfälligt tillhandahålla och ge ersättning för behandlingar eller läkemedel som är föremål för ett godkännandeförfarande för försäljning eller som saknar sådant godkännande. Detta bör gälla i mycket speciella fall där användningen kan gagna patienter med en sällsynt sjukdom. Denna möjlighet existerar redan genom förfarandet för tillfälligt tillstånd för användning.
Ändringsförslag  17 Förslag till rekommendation Rekommendation till medlemsstaterna – punkt 1 – led 5c (nytt)
Kommissionens förslag	Ändringsförslag
	(5c) på nationell nivå inrättar rådgivningsgrupper bestående av samtliga berörda parter för att bistå regeringarna vid utarbetandet och genomförandet av nationella åtgärdsplaner för sällsynta sjukdomar; de ska säkerställa att regeringarna är välinformerade och att de beslut som fattas på nationell nivå återspeglar samhällets åsikter och behov,
Motivering
I syfte att minimera risken för att expertis går förlorad i sådana specifika frågor till följd av ändrad styrelse och förvaltning bör det finnas ständiga kommittéer som ska bestå av samtliga berörda parter och parter med erfarenhet, dvs. patienter, behandlande läkare, betalare, universitet och näringslivet. Dessa parter bör ge riktlinjer åt de politiska beslutstagarna när de utformar och genomför nationella åtgärdsplaner.
Ändringsförslag  18 Förslag till rekommendation Rekommendation till medlemsstaterna – punkt 1 – led 5d (nytt)
Kommissionens förslag	Ändringsförslag
	(5d) uppmuntrar till nationell finansiering av behandling av sällsynta sjukdomar; i medlemsstater som inte önskar eller kan driva kompetenscentrum ska denna centrala nationella fond användas för att garantera att patienter kan resa till ett centrum i ett annat land; det är emellertid även ytterst viktigt att denna separata budget ses över årligen och tillämpas på grundval av kunskaperna om de patienter som behöver behandling just det året och om eventuella nya behandlingsmetoder som ska läggas till; de rådgivande flerpartskommittéerna bör bidra till denna översyn,
Motivering
Behandlingscentrum eller sjukhus bör uppmuntras att ställa diagnos på och behandla personer med sällsynta sjukdomar. Om de tvingas betala från sin egen budget kanske de inte klarar av den ekonomiska bördan. Nationella medel kan göra det möjligt för patienter att få tillgång till lämplig sjukvård.
Ändringsförslag  19 Förslag till rekommendation Rekommendation till medlemsstaterna – punkt 2 – led 1
Kommissionens förslag	Ändringsförslag
(1) inför en gemensam definition av sällsynta sjukdomar i Europeiska unionen som omfattar de sjukdomar som drabbar högst 5 av 10 000 personer,	(1) inför en gemensam definition av sällsynta sjukdomar i Europeiska unionen som omfattar de sjukdomar som drabbar högst 5 av 10 000 personer totalt i hela Europeiska unionen, samtidigt som det är mycket viktigt att veta den exakta fördelningen per medlemsstat,
Ändringsförslag  20 Förslag till rekommendation Rekommendation till medlemsstaterna – punkt 2 – led 4
Kommissionens förslag	Ändringsförslag
(4) på nationell eller regional nivå stöder nätverk, register och databaser för information om specifika sjukdomar,	(4) på europeisk, nationell eller regional nivå ger i synnerhet ekonomiskt stöd till nätverk, register och databaser för information om specifika sjukdomar, inklusive regelbundet uppdaterad information som är tillgänglig för allmänheten på Internet,
Ändringsförslag  21 Förslag till rekommendation Rekommendation till medlemsstaterna – punkt 3 – led 3
Kommissionens förslag	Ändringsförslag
(3) främjar nationella forskares och laboratoriers medverkan i forskningsprojekt om sällsynta sjukdomar som finansieras på gemenskapsnivå,	(3) främjar nationella forskares och laboratoriers medverkan i forskningsprojekt om sällsynta sjukdomar som finansieras på gemenskapsnivå och utnyttjar de möjligheter som erbjuds genom Europaparlamentets och rådets förordning (EG) nr 141/2000 om särläkemedel,
Ändringsförslag  22 Förslag till rekommendation Rekommendation till medlemsstaterna – punkt 3 – led 3a (nytt)
Kommissionens förslag	Ändringsförslag
	(3a) främjar kunskapsdelning och samarbete mellan forskare, laboratorier och forskningsprojekt i EU och liknande institutioner i tredjeländer för att skapa globala fördelar inte bara för EU utan även för fattigare länder och utvecklingsländer, som har sämre möjligheter att uppbringa resurser till forskning om sällsynta sjukdomar,
Motivering
Egenheterna hos sällsynta sjukdomar – få patienter och brist på kunskap och expertis – innebär att samarbete med länder utanför EU kan vara fördelaktigt, inte bara för EU självt utan även för fattigare länder och utvecklingsländer genom kunskapsdelning.
Ändringsförslag  23 Förslag till rekommendation Rekommendation till medlemsstaterna – punkt 3 – led 4
Kommissionens förslag	Ändringsförslag
(4) i de nationella planerna för sällsynta sjukdomar tar med bestämmelser som syftar till att främja forskning, inbegripet folkhälsoforskning och social forskning, på området, särskilt vad gäller utveckling av verktyg såsom övergripande infrastruktur och av projekt som avser specifika sjukdomar,	(4) i de nationella planerna för sällsynta sjukdomar tar med bestämmelser som syftar till att främja forskning, inbegripet folkhälsoforskning och social forskning, på området, särskilt vad gäller utveckling av verktyg såsom övergripande infrastruktur och av projekt som avser specifika sjukdomar, rehabiliteringsprogram och program för att lära patienter att leva med en sällsynt sjukdom samt tester och instrument för ställande av diagnos,
Motivering
Det är viktigt att konstatera att många patienter som lider av sällsynta sjukdomar måste lära sig att leva med sin sjukdom under många år. Därför måste den verksamhet och forskning som bedrivs rörande sällsynta sjukdomar även syfta till att garantera att patienter som lider av en sällsynt sjukdom integreras socialt i enlighet med artikel 26 i FN-konventionen om personer som har särskilda behov.
Ändringsförslag  24 Förslag till rekommendation Rekommendation till medlemsstaterna – punkt 3 – led 4a (nytt)
Kommissionens förslag	Ändringsförslag
	(4a) inför adekvat och långsiktig finansiering, bland annat genom offentlig-privata partnerskap, för att stödja forskningsinsatserna på nationell och europeisk nivå och därigenom säkra deras bärkraft,
Ändringsförslag  25 Förslag till rekommendation Rekommendation 4 – led 1
Kommissionens förslag	Ändringsförslag
(1) till slutet av 2011 identifierar nationella eller regionala kompetenscentrum inom hela sitt territorium och främjar inrättandet av kompetenscentrum där sådana inte finns, särskilt genom att i sina nationella planer för sällsynta sjukdomar ta med bestämmelser om skapandet av nationella eller regionala kunskapscentrum,	(1) till slutet av 2011 identifierar nationella eller regionala kompetenscentrum inom hela sitt territorium och främjar inrättandet av kompetenscentrum där sådana inte finns, särskilt genom att i sina nationella planer för sällsynta sjukdomar ta med bestämmelser om skapandet av nationella eller regionala kunskapscentrum; hjälper till att sammanställa kataloger över sällsynta sjukdomar och experter på sällsynta sjukdomar,
Ändringsförslag  26 Förslag till rekommendation Rekommendation till medlemsstaterna – punkt 4 – led 3
Kommissionens förslag	Ändringsförslag
(3) organiserar vårdvägar för patienter genom samarbete med relevanta experter inom landet eller vid behov utomlands; bör stödja gränsöverskridande hälso- och sjukvård, inbegripet patienters, vårdpersonals och vårdgivares rörlighet, och tillhandahållande av vårdtjänster genom informations- och kommunikationsteknik där detta krävs för att säkerställa allmän tillgång till den specifika vård som behövs,	(3) organiserar europeiska vårdvägar för sådana patienter som lider av sällsynta sjukdomar genom samarbete med relevanta experter inom landet eller vid behov utomlands; bör stödja gränsöverskridande hälso- och sjukvård, inbegripet rörligheten för patienter och expertis genom att stödja rörligheten för uppgifter från vårdpersonal och vårdgivare, och vårdgivares rörlighet, och tillhandahållande av vårdtjänster genom informations- och kommunikationsteknik där detta krävs för att säkerställa allmän tillgång till den specifika vård som behövs,
Motivering
Det är viktigt att organisera europeiska vårdvägar för sådana patienter som lider av sällsynta sjukdomar genom samarbete med relevanta experter inom landet eller vid behov utomlands.
Ändringsförslag  27 Förslag till rekommendation Rekommendation till medlemsstaterna – punkt 4 – led 5
Kommissionens förslag	Ändringsförslag
(5) säkerställer att nationella eller regionala kompetenscentrum följer de standarder som fastställts av de europeiska referensnätverken för sällsynta sjukdomar med vederbörlig hänsyn tagen till patienternas och vårdpersonalens behov och förväntningar,	(5) säkerställer att nationella eller regionala kompetenscentrum följer de standarder som fastställts av de europeiska referensnätverken för sällsynta sjukdomar med vederbörlig hänsyn tagen till patienternas och vårdpersonalens behov och förväntningar, samtidigt som patienterna även bör involveras i centrumens verksamhet,
Ändringsförslag  28 Förslag till rekommendation Rekommendation 4 – led 5a (nytt)
Kommissionens förslag	Ändringsförslag
	(5a) främjar, eventuellt med finansiering eller medfinansiering från EU, expertcentrum och sjukhus för expertsjukvård för att skapa en särskild utbildning för yrkesmän om vissa sällsynta sjukdomar och göra det möjligt för dem att få relevanta sakkunskaper,
Motivering
Det är mycket viktigt att utbilda fler yrkesmän om sällsynta sjukdomar för att man ska kunna bekämpa dessa sjukdomar på ett effektivt sätt.
Ändringsförslag  29 Förslag till rekommendation Rekommendation till medlemsstaterna – punkt 5 – led 1 – led b
Kommissionens förslag	Ändringsförslag
(b) EU-riktlinjer för allmän screening och diagnostiska tester,	(b) EU-riktlinjer för allmän screening och diagnostiska tester, inklusive genetiska tester såsom tester av heterozygota anlag och förekomst av polkroppar, vilka garanterar tester av hög kvalitet och adekvat genetisk rådgivning samtidigt som de etiska olikheterna i medlemsstaterna respekteras,
Ändringsförslag  30 Förslag till rekommendation Rekommendation till medlemsstaterna – punkt 5 – led 1 – led c
Kommissionens förslag	Ändringsförslag
(c) Utbyte av bedömningsrapporter om särläkemedels terapeutiska mervärde med de övriga medlemsstaterna på EU-nivå för att minimera väntetiden för tillgång till särläkemedel för patienter med sällsynta sjukdomar,	(c) utarbetande av bedömningsrapporter om särläkemedels kliniska mervärde med de övriga medlemsstaterna på EU‑nivå – inom ramen för EMEA, där den europeiska expertisen på området finns samlad – för att minimera väntetiden för tillgång till särläkemedel för patienter med sällsynta sjukdomar,
Ändringsförslag  31 Förslag till rekommendation Rekommendation till medlemsstaterna – punkt 5 – led 1 – led ca (nytt)
Kommissionens förslag	Ändringsförslag
	(ca) ett strukturstöds- och investeringsprogram för att stödja databasen Orphanet som underlättar tillgången till information om sällsynta sjukdomar,
Ändringsförslag  32 Förslag till rekommendation Rekommendation till medlemsstaterna – punkt 6
Kommissionens förslag	Ändringsförslag
6. Avseende patientorganisationers egenmakt	6. Avseende fristående patientorganisationers egenmakt
(1) vidtar åtgärder för att säkerställa samråd med patienter och patientrepresentanter i samtliga led i policyprocesserna och beslutsfattandet på området, även när det gäller inrättandet och förvaltningen av kompetenscentrum och europeiska referensnätverk och utarbetandet av nationella planer,	(1) vidtar åtgärder för att säkerställa samråd med patienter och fristående patientrepresentanter i samtliga led i policyprocesserna och beslutsfattandet på området, även när det gäller inrättandet och förvaltningen av kompetenscentrum och europeiska referensnätverk och utarbetandet av nationella planer,
(2) stöder patientorganisationernas verksamhet, t.ex. informationskampanjer, kapacitetsuppbyggnad och utbildning, utbyte av information och bästa praxis, nätverksarbete, uppsökande verksamhet till mycket isolerade patienter,	(2) stöder fristående patientorganisationernas verksamhet, t.ex. informationskampanjer, kapacitetsuppbyggnad och utbildning, utbyte av information och bästa praxis, nätverksarbete, uppsökande verksamhet till mycket isolerade patienter,
	(2a) säkerställer att patientorganisationer som inte är direkt knutna till enskilda läkemedelsföretag erhåller finansiering,
	(2b) underlättar patienternas tillgång till befintlig information på europeisk nivå om läkemedel, behandlingar eller behandlingscentrum i medlemsstater eller tredjeländer som tillhandahåller medicinsk vård särskilt anpassad till deras sjukdomar,
(3) i de nationella planerna för sällsynta sjukdomar tar med bestämmelser om stöd till och samråd med patientorganisationerna enligt punkterna 1 och 2,	(3) i de nationella planerna för sällsynta sjukdomar tar med bestämmelser om stöd till och samråd med de fristående patientorganisationerna enligt punkterna 1 och 2; säkerställer att det i de nationella planerna ingår identifiering av nationella eller regionala expertcentrum och sammanställning av kataloger med experter på sällsynta sjukdomar,
Motivering
Det är viktigt att underlätta patienternas tillgång till befintlig information på europeisk nivå om läkemedel, behandlingar eller behandlingscentrum i medlemsstater eller tredjeländer som tillhandahåller medicinsk vård särskilt anpassad till deras sjukdomar.
Ändringsförslag  33 Förslag till rekommendation Rekommendation till kommissionen – punkt -1 (ny)
Kommissionens förslag	Ändringsförslag
	-1. Att på ett hållbart sätt stödja Orphanet, en europeisk webbplats och samlad kontaktpunkt med information om
	a) förekomsten av särskild forskning om sällsynta sjukdomar, dess resultat och dess tillgänglighet för patienterna,
	b) tillgängliga läkemedel för varje sällsynt sjukdom,
	c) befintliga behandlingar för varje sällsynt sjukdom i varje medlemsstat,
	d) specialistsjukhus för varje sällsynt sjukdom i medlemsstaterna eller tredjeländer.
Ändringsförslag  34 Förslag till rekommendation Rekommendation till kommissionen – punkt 1
Kommissionens förslag	Ändringsförslag
1. Att utifrån information från medlemsstaterna utarbeta en rapport om tillämpningen av denna rekommendation till rådet, Europaparlamentet, Europeiska ekonomiska och sociala kommittén och Regionkommittén senast före utgången av det femte året efter dagen för antagande av denna rekommendation, att bedöma hur effektivt de föreslagna åtgärderna fungerar och att bedöma behovet av ytterligare åtgärder.	1. Att utifrån information från medlemsstaterna utarbeta en rapport om tillämpningen av denna rekommendation till rådet, Europaparlamentet, Europeiska ekonomiska och sociala kommittén och Regionkommittén senast före utgången av 2012, det år då kommissionen kommer att föreslå genomförandeåtgärderna, bland annat a) de budgetåtgärder som behövs för att gemenskapens åtgärdsprogram avseende sällsynta sjukdomar ska vara effektivt, b) inrättandet av relevanta nätverk av expertiscentrum c) insamling av epidemiologiska uppgifter om sällsynta sjukdomar, d) experters och yrkesmäns rörlighet, e) patienters rörlighet, samt f) övervägande av om det finns ett behov av ytterligare åtgärder för att förbättra livet för patienter med sällsynta sjukdomar och deras familjer.

MOTIVERING

Allmän inledning och bedömning av förslaget till rådets rekommendation

Denna rekommendation från rådet är välkommen för det krävs verkligen samlade åtgärder på området sällsynta sjukdomar på EU-nivå och på nationell nivå. Anledningen är att även om incidensen för varje sällsynt sjukdom är väldigt låg så berörs miljontals människor i hela EU för det handlar om tusentals olika sjukdomar.

Detta förslag är emellertid verkligen otillräckligt i sin nuvarande form och det är omöjligt att skapa ett livskraftigt program med utgångspunkt från det. Det beror på att förslaget inte, åtminstone inte i allmänna termer, beskriver den finansiering från EU som behövs och inte heller medfinansieringen av EU och andra medlemsstater eller andra organisationer. Förslaget kan alltså inte på ett effektivt sätt främja vissa mycket viktiga aspekter av sällsynta sjukdomar som till exempel inrättandet av nätverk av expertiscentrum, katalogisering av sjukdomar, erforderlig specialforskning etc.

Enligt texten ska kommissionen lämna ett förslag om genomförande fem år efter textens antagande. Det är en lång tid och under tiden kan inget göras i praktiken eftersom det inte finns några medel.

Såsom föredragande föreslår jag att kommissionen uppmanas tillhandahålla genomförandeförslaget före utgången av 2012 eftersom de uppgifter som erfordras från medlemsstaterna om expertcentrum och sakkunskaper om sällsynta sjukdomar då kommer att finnas tillgängliga (2011).

I tillämpningen bör en särskild hänvisning göras till finansieringen/medfinansieringen etc. inom följande områden:

a)      Insamling av epidemiologiska uppgifter och sammanställning av en katalog över sällsynta sjukdomar eftersom det behövs för att få en klar bild av dessa sjukdomar i EU.

b)     Inrättande av relevanta nätverk.

c)      Inrättande av expertcentrum i de medlemsstater som inte har sådana.

d)     Införande av särskilda utbildningar på de befintliga centrumen så att yrkesmän kan samla in sakkunskaper.

e)      Mobilisering av experter och yrkesmän i syfte att skapa de villkor som behövs för att utveckla den kunskap som finns.

f)      Forskning om diagnosverktyg och tester av sällsynta sjukdomar och i synnerhet sådana som är genetiska.

Vi bör se detta förslag till rådets rekommendation som en vägledning för att skapa användbara villkor på området sällsynta sjukdomar och vi bör förstå att förslaget är allmänt, men jag skulle än en gång vilja betona att för att förslaget ska vara effektivt och tillämpas rätt, så måste tiden för genomförande anges mer ingående och tydligt.

Viktiga aspekter som bör tas med i kommissionens genomförandeförslag

1.   Det framgår klart i rådets rekommendation att området för sällsynta sjukdomar i EU inte är väl definierat

–    vare sig i form av ett register över de olika sjukdomarna eller

–    när det gäller korrektheten i de relevanta statistiska uppgifterna.

Detta är uppenbart med tanke på den stora spridningen i antalet patienter (27-36 miljoner människor) och antalet sällsynta sjukdomar (5 000–10 000 sällsynta sjukdomar).

2.   Det är även viktigt att konstatera att vi bör hantera frågan med flexibilitet eftersom en definition av sällsynta sjukdomar som sjukdomar som drabbar mindre än 5 personer av 10 000 personer är för begränsad, eftersom det kan finnas förhållanden som ligger aningen högre och om förhållandet är till exempel 5,1 så räknas sjukdomen inte som sällsynt. Sällsynta sjukdomar kan även vara spridda olika i olika medlemsstater.

3.   Eftersom så många människor är drabbade men varje sjukdom har en låg incidens är det absolut nödvändigt med samlade åtgärder i hela EU.

Därför anser jag att det är lämpligt att man i det slutliga förslaget om genomförande bör sträva efter att förteckna specialiserade centrum och sjukhus för en del av dessa sjukdomar samt de sakkunskaper som finns i varje land och knyta samman dem i ett nätverk.

4.   Det är också uppenbart att man för att kunna bekämpa sällsynta sjukdomar måste reglera rörligheten för patienter eftersom alla medlemsstater inte har all expertis.

Så länge det inte finns sakkunskaper och centrum som kan ta hand om patienterna bör detta åtgärdas genom rörlighet för patienterna. Finansieringen av detta bör övervägas av medlemsstaterna.

5.   Rörligheten för yrkesmän är en annan mycket viktig aspekt, det vill säga

a)   experters rörlighet i hela EU för att bistå med att skapa nya centrum i andra medlemsstater,

b)   yrkesmäns rörlighet för att skaffa sakkunskaper i vissa sällsynta sjukdomar på de centrum som finns på olika ställen i EU; denna åtgärd förutsätter att man skapar utbildningar och klinisk praktik så att fler experter får utbildning i dessa sjukdomar.

Centrumens uppgift kommer inte bara att vara att bekämpa sällsynta sjukdomar utan även att skapa den miljö som behövs för att överföra kunskap.

6.   Eftersom många sällsynta sjukdomar är ärftliga är det av absolut största vikt med forskning och innovation så att möjligheten ökas att ställa diagnos med hjälp av genetiska tester.

7.   I vissa fall finns redan genetiska tester som kan användas vid förberedelserna inför en implantation så att dessa sjukdomar kan undvikas i embryon och att man på så vis kan få bukt med en del av dessa sjukdomar. Detta bör göras i samarbete med genetiska rådgivare och informationsnätverk. Denna metod används i vissa medlemsstater för en del sjukdomar och den bör övervägas och beaktas eftersom resultaten kommer att bli att man får bukt med en del av dessa sjukdomar.

YTTRANDE från utskottet för industrifrågor, forskning och energi (10.3.2009)

till utskottet för miljö, folkhälsa och livsmedelssäkerhet

över förslaget till rekommendation om EU-satsning avseende sällsynta sjukdomar
(KOM(2008)0726 – C6‑0455/2008 – 2008/0218(CNS))

Föredragande: Françoise Grossetête

KORTFATTAD MOTIVERING

Nära 30 miljoner européer är drabbade av sällsynta sjukdomar. Var och en av dessa sjukdomar berör endast ett litet antal människor, ibland färre än tio stycken nationellt. I genomsnitt drabbas en person på 2 000. I dag finns mer än 7 000 sällsynta sjukdomar registrerade, och varje vecka beskrivs två nya sjukdomar i den medicinska litteraturen. Av de sällsynta sjukdomarna är 80 % genetiskt betingade, 65 % pediatriska.

Sällsynta sjukdomar måste därför göras till en prioritering på EU-nivå för att man bättre ska kunna tillgodose behoven hos flera miljoner människor som lider av feldiagnoser och som inte får någon som helst behandling för sin sjukdom.

Till skillnad från andra folkhälso- och forskningsfrågor handlar det inte bara om att avhjälpa en eftersläpning på områden som har varit eftersatta utan om att skapa bestående verktyg eller mekanismer som gör att vi varaktigt kan sätta oss in i dessa sjukdomars särdrag.

Det faktum att sjukdomarna är sällsynta innebär nämligen specifika utmaningar både vetenskapligt, ekonomiskt och organisatoriskt, utmaningar som inte kan antas med de gängse verktygen. Det behövs således en samlad, konsekvent och hållbar strategi. Detta kan ske endast om man på en och samma gång mobiliserar samtliga berörda aktörer, det vill säga politiker, institutioner, patientorganisationer, hälso- och sjukvårdspersonal, sjukorganisationer, vårdgivare, forskare och industri.

De sjuka är alltför få för att endast vara en lokal eller regional fråga, sjukdomarna alltför många för att kunna läras ut till hälso- och sjukvårdspersonalen, och experterna är få. Eftersom ingen av EU:s medlemsstater ensam kan föra kampen mot sällsynta sjukdomar är det absolut nödvändigt att tillgång till information, diagnos, vård och forskning lyder under en sammanhållen, samordnad och för samtliga aktörer genomskådlig nätverksorganisation och omfattas av gemensamma metoder och strategier på nationell och europeisk nivå. Den europeiska nivån är alltså oumbärlig för att vi ska kunna organisera vår kamp och för att resurser och medel ska kunna fördelas jämt och vidareutvecklas.

Den 16 december 1999 antog Europaparlamentet och ministerrådet förordning (EG) nr 141/2000 om särläkemedel. Förordningen ger läkemedels- och bioteknikindustrin incitament att ta fram och saluföra särläkemedel (skatteincitament, protokollhjälp, ensamrätt i tio år m.m.). En kommitté för särläkemedel, som inrättats inom Europeiska läkemedelsmyndigheten, har till uppgift att granska ansökningar om att få en produkt klassificerad som särläkemedel och att bistå kommissionen i diskussioner om sådana läkemedel.

I oktober 2008 hade 569 läkemedel fått beteckningen särläkemedel i Europa. Av dessa har 54 redan fått tillstånd att släppas ut på gemenskapens marknad och berör nästan tre miljoner européer.

Antagandet av en EU-förordning om särläkemedel har skapat ett gynnsamt ramverk för företag som satsar på utveckling av särläkemedel, bland annat genom skatteincitament och ensamrätt på marknaden. Förordningen har verkligen gett en skjuts åt utvecklingen av särläkemedel.

Ett särläkemedel är ett läkemedel som läkemedelsindustrin är ovillig att utveckla under normala marknadsvillkor. Vissa sjukdomar är helt enkelt så sällsynta att kostnaderna för att utveckla ett läkemedel och släppa ut det på marknaden aldrig kommer att täckas.

Det finns dock många exempel på genombrott som gjorts med utgångspunkt i sällsynta sjukdomar och som har blivit eller kommer att bli till stor nytta även för vanligare sjukdomstillstånd. Behandlingsområdena är åtskilliga: gen- och cellterapi, framställning av nya molekyler, ”à la carte”-behandlingar m.m. Innovativa behandlingsformer som utvecklats för sällsynta sjukdomar ger en föraning om morgondagens medicin, en medicin som kommer att bli alltmer individualiserad.

Den explosionsartade utvecklingen när det gäller möjligheterna till klinisk utveckling inom sällsynta sjukdomar öppnar nya ekonomiska perspektiv. Även här är det på europeisk nivå vi måste samordna våra insatser för att utforska alla möjligheter som står oss till buds. Var för sig utgör dessa sjukdomar ingen lönsam marknad. Trots EU:s insatser för att främja utvecklingen av särläkemedel är läkemedelsindustrin, i ännu högre grad än i samband med vanliga sjukdomar, mycket obenägen att ta risker i de inledande utvecklingsfaserna för en behandling (från den prekliniska fasen till fas II).

För företagarna blir sambandet mellan ekonomisk risk och lönsamhetsutsikter för en ny behandling gynnsamt först i ett sent skede av utvecklingsprocessen. Under tiden mellan konceptutveckling och de betydande privata investeringar som krävs före ett godkännande för försäljning handlar det vid sällsynta sjukdomar om en vandring i ”dödens dal” som är betydligt längre än vid vanliga sjukdomar med avsevärt större marknadspotential.

Det är med andra ord nödvändigt att dels skapa anpassade utvecklingsverktyg och optimera utvecklingsprocessen för en behandling i syfte att minimera kostnaderna, dels uppfinna nya verktyg för riskdelning mellan de privata och offentliga medel som gör det möjligt att finansiera hela processen. På europeisk nivå är nätverksbildning och ett intensifierat samarbete utan tvekan en kraftfull hävstång för att nå dit. Utan snabba åtgärder är risken stor att vissa behandlingar aldrig kommer att bli verklighet och att de enda som släpps ut är de som kommer från andra sidan Atlanten och säljs till oöverkomliga priser.

Förslaget till rådets rekommendation om en EU-satsning avseende sällsynta sjukdomar spelar en synnerligen viktig roll i arbetet med att utveckla och anta nationella strategier och planer på området. Dessa bör ha samma räckvidd i alla medlemsstater och samordnas mellan de olika länderna, med gemenskapens politik som en konsekvent och effektiv förbindelselänk.

ÄNDRINGSFÖRSLAG

Utskottet för industrifrågor, forskning och energi uppmanar utskottet för miljö, folkhälsa och livsmedelssäkerhet att som ansvarigt utskott infoga följande ändringsförslag i sitt betänkande:

Ändringsförslag  1 Förslag till rekommendation Skäl 5
Kommissionens förslag	Ändringsförslag
(5) På grund av den låga prevalensen och sin specificitet kräver de sällsynta sjukdomarna en övergripande ansats grundad på särskilda och samordnade ansträngningar för att förhindra hög sjuklighet eller förtida dödlighet som kan undvikas, och för att förbättra de drabbades livskvalitet eller socioekonomiska potential.	(5) På grund av den låga prevalensen och sin specificitet kräver de sällsynta sjukdomarna en övergripande ansats grundad på särskilda och samordnade ansträngningar, även i samarbete med tredjeländer som Förenta staterna, för att förhindra hög sjuklighet eller förtida dödlighet som kan undvikas, och för att förbättra de drabbades livskvalitet eller socioekonomiska potential i industri- och utvecklingsländer.
Motivering
Egenheterna hos sällsynta sjukdomar – få patienter och brist på kunskap och expertis – innebär att samarbete med länder utanför EU kan vara fördelaktigt, inte bara för EU självt utan även för fattigare länder och utvecklingsländer genom kunskapsdelning.
Ändringsförslag  2 Förslag till rekommendation Skäl 14a (nytt)
Kommissionens förslag	Ändringsförslag
	(14a) Läkemedelsforumet antog den 12 oktober 2008 sin slutrapport med förslag till riktlinjer för att medlemsstaterna, berörda parter och kommissionen ska kunna öka sina insatser för att garantera enklare och snabbare tillgång till särläkemedel inom EU.
Motivering
I samband med läkemedelsforumets slutsatser åtog sig medlemsstaterna politiskt att avlägsna flaskhalsarna för tillgången till särläkemedel genom gemenskapens godkännandeförfarande. Förslaget till rekommendation bör på ett konkret sätt återspegla riktlinjerna i läkemedelsforumets slutrapport.
Ändringsförslag  3 Förslag till rekommendation Rekommendation till medlemsstaterna – punkt 1 – led 1
Kommissionens förslag	Ändringsförslag
(1) till slutet av 2011 utarbetar och antar en övergripande och samordnad strategi för styrning och strukturering av alla relevanta åtgärder inom området i form av en nationell plan för sällsynta sjukdomar,	(1) till slutet av 2010 utarbetar och antar en övergripande och samordnad strategi för styrning och strukturering av alla relevanta åtgärder inom området i form av en nationell plan för sällsynta sjukdomar,
Motivering
Det är viktigt att medlemsstaterna till slutet av 2010 utarbetar och antar en övergripande och samordnad strategi för styrning och strukturering av alla relevanta åtgärder inom området i form av en nationell plan för sällsynta sjukdomar.
Ändringsförslag  4 Förslag till rekommendation Rekommendation till medlemsstaterna – punkt 1 – led 3
Kommissionens förslag	Ändringsförslag
(3) definierar ett begränsat antal prioriterade åtgärder i den nationella planen för sällsynta sjukdomar med konkreta mål, tydliga tidsfrister, förvaltningsstrukturer och regelbunden rapportering,	(3) definierar ett begränsat antal prioriterade åtgärder i den nationella planen för sällsynta sjukdomar med konkreta mål, tydliga tidsfrister, betydande och väl avgränsade investeringar, förvaltningsstrukturer och regelbunden rapportering,
Ändringsförslag  5 Förslag till rekommendation Rekommendation till medlemsstaterna – punkt 1 – led 5a (nytt)
Kommissionens förslag	Ändringsförslag
	(5a) i sina nationella planer inför undantagsåtgärder för att läkemedel som saknar godkännande för försäljning ska kunna tillhandahållas när det föreligger ett verkligt folkhälsobehov; om det saknas lämpliga behandlingsalternativ i en medlemsstat och om förhållandet nytta/risk bedöms vara positivt bör patienter med sällsynta sjukdomar få tillgång till sådana läkemedel,
Motivering
De nationella planerna bör även innehålla en möjlighet att tillfälligt tillhandahålla och ge ersättning för behandlingar eller läkemedel som är föremål för ett godkännandeförfarande för försäljning eller som saknar sådant godkännande. Detta bör gälla i mycket speciella fall där användningen kan gagna patienter med en sällsynt sjukdom. Denna möjlighet existerar redan genom förfarandet för tillfälligt tillstånd för användning.
Ändringsförslag  6 Förslag till rekommendation Rekommendation till medlemsstaterna – punkt 2 – led 4
Kommissionens förslag	Ändringsförslag
(4) på nationell eller regional nivå stöder nätverk, register och databaser för information om specifika sjukdomar,	(4) på europeisk, nationell eller regional nivå ger i synnerhet ekonomiskt stöd till nätverk, register och databaser för information om specifika sjukdomar,
Ändringsförslag  7 Förslag till rekommendation Rekommendation till medlemsstaterna – punkt 3 – led 3a (nytt)
Kommissionens förslag	Ändringsförslag
	(3a) inför adekvat och långsiktig finansiering, exempelvis genom offentlig-privata partnerskap, för att stödja forskningsinsatserna på nationell och europeisk nivå och därigenom säkra deras bärkraft,
Ändringsförslag  8 Förslag till rekommendation Rekommendation till medlemsstaterna – punkt 3 – led 3b (nytt)
Kommissionens förslag	Ändringsförslag
	(3b) främjar kunskapsdelning och samarbete mellan forskare, laboratorier och forskningsprojekt i EU och liknande institutioner i tredjeländer för att skapa globala fördelar inte bara för EU utan även för fattigare länder och utvecklingsländer, som har sämre möjligheter att uppbringa resurser till forskning om sällsynta sjukdomar,
Motivering
Egenheterna hos sällsynta sjukdomar – få patienter och brist på kunskap och expertis – innebär att samarbete med länder utanför EU kan vara fördelaktigt, inte bara för EU självt utan även för fattigare länder och utvecklingsländer genom kunskapsdelning.
Ändringsförslag  9 Förslag till rekommendation Rekommendation till medlemsstaterna – punkt 4 – led 3
Kommissionens förslag	Ändringsförslag
(3) organiserar vårdvägar för patienter genom samarbete med relevanta experter inom landet eller vid behov utomlands; bör stödja gränsöverskridande hälso- och sjukvård, inbegripet patienters, vårdpersonals och vårdgivares rörlighet, och tillhandahållande av vårdtjänster genom informations- och kommunikationsteknik där detta krävs för att säkerställa allmän tillgång till den specifika vård som behövs,	(3) organiserar europeiska vårdvägar för sådana patienter som lider av sällsynta sjukdomar genom samarbete med relevanta experter inom landet eller vid behov utomlands; bör stödja gränsöverskridande hälso- och sjukvård, inbegripet patienters, vårdpersonals och vårdgivares rörlighet, och tillhandahållande av vårdtjänster genom informations- och kommunikationsteknik där detta krävs för att säkerställa allmän tillgång till den specifika vård som behövs,
Motivering
Det är viktigt att organisera europeiska vårdvägar för sådana patienter som lider av sällsynta sjukdomar genom samarbete med relevanta experter inom landet eller vid behov utomlands.
Ändringsförslag  10 Förslag till rekommendation Rekommendation till medlemsstaterna – punkt 4 – led 5
Kommissionens förslag	Ändringsförslag
(5) säkerställer att nationella eller regionala kompetenscentrum följer de standarder som fastställts av de europeiska referensnätverken för sällsynta sjukdomar med vederbörlig hänsyn tagen till patienternas och vårdpersonalens behov och förväntningar,	(5) säkerställer att nationella eller regionala kompetenscentrum följer de standarder som fastställts av de europeiska referensnätverken för sällsynta sjukdomar med vederbörlig hänsyn tagen till patienternas och vårdpersonalens behov och förväntningar, samtidigt som patienterna även bör involveras i centrumens verksamhet och förvaltning samt i utvärderingen av dem,
Ändringsförslag  11 Förslag till rekommendation Rekommendation till medlemsstaterna – punkt 5 – led 1 – led c
Kommissionens förslag	Ändringsförslag
(c) Utbyte av bedömningsrapporter om särläkemedels terapeutiska mervärde med de övriga medlemsstaterna på EU-nivå för att minimera väntetiden för tillgång till särläkemedel för patienter med sällsynta sjukdomar,	(c) utbyte av bedömningsrapporter om särläkemedels kliniska mervärde med de övriga medlemsstaterna på EU-nivå – inom ramen för Europeiska läkemedelsmyndigheten, där den europeiska expertisen på området finns samlad – för att minimera väntetiden för tillgång till särläkemedel för patienter med sällsynta sjukdomar,
Motivering
Europeiska läkemedelsmyndigheten är den lämpligaste plattformen för att minska väntetiderna och centralisera utvärderingsrapporterna.
Ändringsförslag  12 Förslag till rekommendation Rekommendation till medlemsstaterna – punkt 6 – led 2a (nytt)
Kommissionens förslag	Ändringsförslag
	(2a) underlättar patienternas tillgång till befintlig information på europeisk nivå om läkemedel, behandlingar eller behandlingscentrum i medlemsstater eller tredjeländer som tillhandahåller medicinsk vård särskilt anpassad till deras sjukdomar,
Motivering
Det är viktigt att underlätta patienternas tillgång till befintlig information på europeisk nivå om läkemedel, behandlingar eller behandlingscentrum i medlemsstater eller tredjeländer som tillhandahåller medicinsk vård särskilt anpassad till deras sjukdomar.
Ändringsförslag  13 Förslag till rekommendation Rekommendation till kommissionen – punkt -1 (ny)
Kommissionens förslag	Ändringsförslag
	-1. Att på ett hållbart sätt stödja Orphanet, en europeisk webbplats och samlad kontaktpunkt med information om
	a) förekomsten av särskild forskning om sällsynta sjukdomar, dess resultat och dess tillgänglighet för patienterna,
	b) tillgängliga läkemedel för varje sällsynt sjukdom,
	c) befintliga behandlingar för varje sällsynt sjukdom i varje medlemsstat,
	d) specialistsjukhus för varje sällsynt sjukdom i medlemsstaterna eller tredjeländer.

ÄRENDETS GÅNG

Titel	EU-satsning avseende sällsynta sjukdomar
Referensnummer	KOM(2008)0726 – C6-0455/2008 – 2008/0218(CNS)
Ansvarigt utskott	ENVI
Yttrande        Tillkännagivande i kammaren	ITRE 4.12.2008
Föredragande av yttrande        Utnämning	Françoise Grossetête 2.12.2008
Behandling i utskott	11.2.2009
Antagande	9.3.2009
Slutomröstning: resultat	+: –: 0:	43 0 0
Slutomröstning: närvarande ledamöter	Jan Březina, Giles Chichester, Dragoş Florin David, Pilar del Castillo Vera, Den Dover, Lena Ek, Norbert Glante, Umberto Guidoni, Fiona Hall, David Hammerstein, Rebecca Harms, Erna Hennicot-Schoepges, Mary Honeyball, Romana Jordan Cizelj, Werner Langen, Anne Laperrouze, Pia Elda Locatelli, Eluned Morgan, Reino Paasilinna, Atanas Paparizov, Francisca Pleguezuelos Aguilar, Anni Podimata, Herbert Reul, Teresa Riera Madurell, Paul Rübig, Andres Tarand, Catherine Trautmann, Claude Turmes, Nikolaos Vakalis, Adina-Ioana Vălean, Dominique Vlasto
Slutomröstning: närvarande suppleanter	Alexander Alvaro, Pilar Ayuso, Ivo Belet, Françoise Grossetête, Marie-Noëlle Lienemann, Erika Mann, Vittorio Prodi, Esko Seppänen, Vladimir Urutchev, Lambert van Nistelrooij
Slutomröstning: närvarande suppleanter (art. 178.2)	Elisabetta Gardini, Ulrike Rodust

ÄRENDETS GÅNG

Titel	EU-satsning avseende sällsynta sjukdomar
Referensnummer	KOM(2008)0726 – C6-0455/2008 – 2008/0218(CNS)
Begäran om samråd med parlamentet	13.11.2008
Ansvarigt utskott        Tillkännagivande i kammaren	ENVI 4.12.2008
Rådgivande utskott        Tillkännagivande i kammaren	ITRE 4.12.2008
Föredragande        Utnämning	Antonios Trakatellis 4.12.2008
Behandling i utskott	10.2.2009
Antagande	31.3.2009
Slutomröstning: resultat	+: –: 0:	42 7 0
Slutomröstning: närvarande ledamöter	Adamos Adamou, Georgs Andrejevs, Margrete Auken, Liam Aylward, Pilar Ayuso, Irena Belohorská, Maria Berger, Johannes Blokland, John Bowis, Frieda Brepoels, Martin Callanan, Magor Imre Csibi, Chris Davies, Avril Doyle, Edite Estrela, Jill Evans, Anne Ferreira, Karl-Heinz Florenz, Matthias Groote, Françoise Grossetête, Gyula Hegyi, Dan Jørgensen, Christa Klaß, Eija-Riitta Korhola, Urszula Krupa, Peter Liese, Jules Maaten, Marios Matsakis, Linda McAvan, Péter Olajos, Miroslav Ouzký, Vittorio Prodi, Dagmar Roth-Behrendt, Guido Sacconi, María Sornosa Martínez, Antonios Trakatellis, Thomas Ulmer, Åsa Westlund, Glenis Willmott
Slutomröstning: närvarande suppleanter	Nicodim Bulzesc, Christofer Fjellner, Milan Gaľa, Johannes Lebech, Miroslav Mikolášik, Hartmut Nassauer, Alojz Peterle, Bart Staes, Robert Sturdy
Slutomröstning: närvarande suppleanter (art. 178.2)	Søren Bo Søndergaard
Ingivande	3.4.2009