NÁVRH USNESENÍ o regulaci pediatrických léčivých přípravků
12.12.2016 - (2016/2902(RSP))
v souladu s čl. 128 odst. 5 jednacího řádu
Giovanni La Via, Françoise Grossetête, Elena Gentile, Bolesław G. Piecha, Frédérique Ries, Stefan Eck, Joëlle Mélin za Výbor pro životní prostředí, veřejné zdraví a bezpečnost potravin
B8-1340/2016
Usnesení Evropského parlamentu o nařízení o pediatrických léčivých přípravcích
Evropský parlament,
– s ohledem na nařízení Evropského parlamentu a Rady (ES) č. 1902/2006 ze dne 20. prosince 2006 o změně nařízení 1901/2006 o léčivých přípravcích používaných v pediatrii („nařízení o pediatrických léčivých přípravcích“)[1],
– s ohledem na zprávu Komise pro Evropský parlament a Radu nazvanou „Lepší léky pro děti – od koncepce ke skutečnosti – souhrnná zpráva o zkušenostech získaných na základě používání nařízení (ES) č. 1901/2006 o léčivých přípravcích pro pediatrické použití“ (COM/2013/0443),
– s ohledem na závěry Rady ze dne 17. června 2016 o „posílení rovnováhy farmaceutických systémů v EU a jejích členských státech“,
– s ohledem zprávu Panelu na vysoké úrovni generálního tajemníka Organizace spojených národů o přístupu k léčivům nazvaný „Podpora inovací a přístupu ke zdravotnickým technologiím“, která byla zveřejněna v září 2016,
– s ohledem na otázku předloženou Komisi ve věci přezkumu nařízení o pediatrických léčivých přípravcích (O-000135/2016 – B8-1818/2016),
– s ohledem na čl. 128 odst. 5 a čl. 123 odst. 2 jednacího řádu,
A. vzhledem k tomu, že nařízení o pediatrických léčivých přípravcích má nezanedbatelný vliv na vývoj léků pro pediatrické použití, jelikož většina farmaceutických společností považuje vývoj léků pro děti za nedílnou součást celkového vývoje určitého produktu; vzhledem k tomu, že došlo k podstatnému nárůstu počtu výzkumných projektů zaměřených na léčivé přípravky pro pediatrické použití, a vzhledem k tomu, že o pediatrickém použití schválených léčivých přípravků existuje více kvalitních informací; vzhledem k tomu, že došlo také k nárůstu relativního počtu klinických hodnocení léčivých přípravků pro pediatrické použití;
B. vzhledem k tomu, že nařízení o pediatrických léčivých přípravcích pomáhá zlepšit celkovou situaci a má hmatatelný přínos z hlediska celé řady dětských nemocí; vzhledem k tomu, že v řadě oblastí však nebylo dosaženo dostatečného pokroku, a to zejména v oblastech pediatrické onkologie a neonatologie;
C. vzhledem k tomu, že nádorová onemocnění jsou u dětí ve věku jednoho roku a více stále hlavní příčinou úmrtí, a vzhledem k tomu, že v Evropě na tato onemocnění každý rok zemře více než 6 000 mladých lidí; vzhledem k tomu, že dvě třetiny z těch, kteří přežijí, trpí v důsledku stávajících způsobů léčby vedlejšími účinky (které jsou až u 50 % těchto přeživších závažné), a vzhledem k tomu, že je nutné neustále zlepšovat kvalitu života lidí, kteří přežijí dětské nádorové onemocnění;
D. vzhledem k tomu, že nařízení o pediatrických léčivých přípravcích podporuje prohloubení dialogu mezi řadou zúčastněných stran a prohloubení spolupráce na vývoji pediatrických léčivých přípravků;
E. vzhledem k tomu, že přístup k novým, experimentálním lékům v rámci klinických hodnocení, z nichž by mohly mít prospěch, má méně než 10 % dětí, u nichž došlo k nevyléčitelnému, život ohrožujícímu relapsu;
F. vzhledem k tomu, že podstatně lepší přístup k inovativním terapiím může dětem a dospívajícím s život ohrožujícími onemocněními, jako jsou nádorová onemocnění, zachránit život, a vzhledem k tomu, že je tudíž třeba se těmito terapiemi zabývat bez zbytečných průtahů na základě vhodných studií prováděných u dětí;
G. vzhledem k tomu, že použití léčivého přípravku u dětí mimo rozsah rozhodnutí o registraci je v EU v řadě terapeutických oblastí stále velmi rozšířeno; vzhledem k tomu, že ačkoli se studie zabývající se četností používání léčivých přípravků u dětské populace mimo rozsah rozhodnutí o registraci liší, co do působnosti a populace pacientů, po zavedení nařízení o pediatrických léčivých přípravcích nedošlo k poklesu předepisování léků mimo rozsah jejich registrace; vzhledem k tomu, že Evropská agentura pro léčivé přípravky (EMA) už vyzvala k vypracování pokynů týkajících se používání léčivých přípravků mimo rozsah rozhodnutí o registraci / používání léčivých přípravků bez licence pouze v závislosti na léčebných potřebách a také k vypracování seznamu těchto léčiv, které se používají nehledě na alternativní možnosti s licencí;
H. vzhledem k tomu, že nařízení o pediatrických léčivých přípravcích stanoví pravidla pro vývoj humánních léčivých přípravků, aby bylo možné vyhovět specifickým potřebám dětské populace;
I. vzhledem k tomu, že od doby, kdy vstoupilo v platnost nařízení o pediatrických léčivých přípravcích, byly na základě schváleného plánu pediatrického výzkumu schváleny pouze dva inovativní, cíleně působící léky proti nádorovým onemocněním;
J. vzhledem k tomu, že v souladu se stávajícím regulačním rámcem se právní požadavek na nutnost vývoje pediatrických léčivých přípravků neuplatňuje v případech, kdy jsou léky vyvíjeny na nemoci dospělých, které se u dětí nevyskytují; vzhledem k tomu, že tento regulační přístup je nevyhovující v případě konkrétních onemocnění, které se vyskytují pouze u dětí; vzhledem k tomu, že každý rok navíc dochází k nárůstu počtu každoročních zpráv o odložených opatřeních podle čl. 34 odst. 4 nařízení o pediatrických léčivých přípravcích, které jsou předkládány agentuře EMA;
K. vzhledem k tomu, že řada typů dětských nádorových onemocnění se u dospělých nevyskytuje; vzhledem k tomu, že však mechanismus působení léků, který se uplatňuje při léčbě nádorových onemocnění vyskytujících se u dospělých, může být relevantní i v případě nádorových onemocnění, která se vyskytují u dětí;
L. vzhledem k tomu, že v případě onemocnění, která se vyskytují pouze u dětí, jako jsou pediatrická nádorová onemocnění, poskytuje trh pouze omezené finanční pobídky k vývoji specifických pediatrických léků;
M. vzhledem k tomu, že třetí program činnosti EU v oblasti zdraví (2014–2020) obsahuje závazek k navýšení zdrojů a rozšíření odborných poznatků v souvislosti s pacienty postiženými vzácnými onemocněními;
N. vzhledem k tomu, že podniky zabývající se vývojem léčiv nejdříve očekávají, zda určitý lék bude mít slibné výsledky u dospělých pacientů s nádorovými onemocněními, a proto při zahajování klinických hodnocení pediatrických onkologických léčivých přípravků dochází ke značnému zpoždění;
O. vzhledem k tomu, že pokud lék nepřináší pozitivní výsledky u cílové dospělé populace, zkoušejícímu nic nebrání v tom, aby slibná pediatrická klinická hodnocení předčasně ukončil;
P. vzhledem k tomu, že finanční odměny a pobídky k vývoji pediatrických léčivých přípravků, jako je registrace pro pediatrické použití, přicházejí pozdě a mají pouze omezený účinek; vzhledem k tomu, že je sice nezbytné zajistit, aby odměny a pobídky nebyly zneužívány farmaceutickými společnostmi, existující systém odměn však musí být posouzen s cílem zjistit, jak by jej bylo možné zlepšit, aby více stimuloval výzkum a vývoj pediatrických léčivých přípravků, zejména v oblasti pediatrické onkologie;
Q. vzhledem k tomu, že držitelé rozhodnutí o registraci jsou povinni aktualizovat informace o výrobku, aby bylo možné zohledňovat nejnovější vědecké poznatky;
R. vzhledem k tomu, že plány pediatrického výzkumu se schvalují až po složitých jednáních mezi regulačními orgány a farmaceutickými společnostmi a že se příliš často stává, že je nelze realizovat nebo že jsou zahájeny příliš pozdě, protože jsou nesprávně zaměřeny na řídký výskyt nádorového onemocnění dospělých spíše než na potenciálně širší využití nového léku na jiné typy dětských nádorových onemocnění; vzhledem k tomu, že ne všechny schválené plány pediatrického výzkumu jsou dokončeny kvůli tomu, že se výzkum účinných látek často přeruší v pozdější fázi, pokud se nepotvrdí počáteční naděje ohledně bezpečnosti a účinnosti léčivého přípravku; vzhledem k tomu, že doposud bylo dokončeno pouze 12 % schválených plánů pediatrického výzkumu;
S. vzhledem k tomu, že nařízení Evropského parlamentu a Rady (EU) č. 536/2014 o klinických hodnoceních humánních léčivých přípravků stanoví vytvoření portálu pro předkládání jediné žádosti, který zadavatelům umožní předložit jedinou žádost o povolení klinického hodnocení prováděného ve více než jednom členském státě; vzhledem k tomu, že taková přeshraniční klinická hodnocení jsou důležitá zejména v případě vzácných onemocnění, jako jsou například dětská nádorová onemocnění, protože v jedné zemi nemusí být dostatek pacientů k tomu, aby bylo možno klinické hodnocení provést;
T. vzhledem k tomu, že byla v plánech pediatrického výzkumu provedena velká řada změn; vzhledem k tomu, že zatímco významné změny plánů pediatrického výzkumu jsou projednávány s Pediatrickým výborem, v případě změn, které mají menší dopad, tato otázka není tak přesně definovaná;
U. vzhledem k tomu, že podle čl. 39 odst. 2 nařízení o pediatrických léčivých přípravcích musí členské státy Komisi poskytnout podrobné důkazy o konkrétním úsilí na podporu výzkumu, vývoje a dostupnosti léčivých přípravků pro pediatrické použití;
V. vzhledem k tomu, že podle čl. 40 odst. 1 nařízení o léčivých přípravcích se prostředky určené na výzkum léčivých přípravků pro dětské pacienty poskytují v rámci rozpočtu Unie s cílem podporovat studie související s léčivými přípravky nebo účinnými látkami, na něž se nevztahuje patent nebo dodatkové ochranné osvědčení;
W. vzhledem k tomu, že podle článku 50 nařízení o pediatrických léčivých přípravcích musí Komise do 26. ledna 2017 předložit Parlamentu a Radě zprávu o zkušenostech s výsledky uplatňování článků 36, 37 a 38, včetně analýzy ekonomického dopadu odměn a pobídek, a analýzu odhadovaného dopadu tohoto nařízení na veřejné zdraví, s cílem předložit nezbytné změny;
1. vyzývá Komisi, aby zprávu podle článku 50 nařízení o pediatrických léčivých přípravcích předložila včas; zdůrazňuje, že je třeba, aby tato zpráva komplexně identifikovala a hloubkově analyzovala překážky, které v současnosti brzdí inovace v oblasti vývoje léčivých přípravků pro pediatrické použití; zdůrazňuje význam spolehlivých a průkazných údajů pro účinnou tvorbu politik;
2. naléhavě vyzývá Komisi, aby na základě těchto zjištění uvažovala o změnách, mj. prostřednictvím legislativní revize nařízení o pediatrických léčivých přípravcích, která by se zevrubně zabývala a) plány na vývoj pediatrických léků, které by se zakládaly také na mechanismu působení, nikoli jen na druhu nádorového onemocnění, b) modely upřednostňování určitých léků zohledňujícími nenaplněné potřeby v oblasti pediatrické léčby a jejich uskutečnitelností, c) dřívějšími plány pediatrického výzkumu, které by bylo možné realizovat lépe, d) pobídkami, které by více stimulovaly výzkum a lépe vycházely vstříc potřebám dětských pacientů, a zároveň by zajišťovaly hodnocení nákladů na výzkum a vývoj a plnou transparentnost výsledků klinických hodnocení a e) strategiemi na zamezení používání pediatrických léčivých přípravků mimo rozsah rozhodnutí o registraci;
3. poukazuje na přínos povinného vývoje pediatrických léčivých přípravků, který by se spíše než na indikaci, jež omezuje použití léků na určitý druh nádorového onemocnění, zakládal na mechanismu účinku daného léku, jenž by odpovídal biologické charakteristice nádorového onemocnění z hlediska jeho přínosu při zachraňování životů v oblasti dětské onkologie;
4. zdůrazňuje, že je třeba upřednostňovat potřeby dětské populace a léčivé přípravky od různých společností v závislosti na vědeckých údajích, aby bylo možné pro terapeutické potřeby dětí, a to zejména těch, které jsou postiženy nádorovým onemocněním, vybrat nejlepší dostupnou léčbu, což by umožnilo optimalizovat zdroje používané na výzkum;
5. zdůrazňuje význam přeshraničních klinických hodnocení pro výzkum řady dětských a vzácných onemocnění; vítá proto nařízení Evropského parlamentu a Rady (EU) č. 536/2014 o klinických hodnoceních humánních léčivých přípravků, které usnadní provádění těchto typů hodnocení, a vyzývá agenturu EMA, aby co nejrychleji zajistila infrastrukturu potřebnou pro jeho provádění;
6. zdůrazňuje, že realizace včasných plánů pediatrického výzkumu, vedení včasného vědeckého a regulačního dialogu a interakce s agenturou EMA umožňují společnostem optimalizovat globální vývoj pediatrických léčivých přípravků, a zejména připravovat plány pediatrického výzkumu, které jsou snadněji realizovatelné;
7. vyzývá Komisi, aby zvážila změnu nařízení o léčivých přípravcích pro pediatrické použití tak, aby klinická hodnocení slibná pro dětskou populaci nemohla být předčasně ukončována kvůli neuspokojivým výsledkům u cílové skupiny dospělých pacientů;
8. poukazuje na to, že je naléhavě nutné posoudit, jakým způsobem lze optimálně využívat různé druhy financování a odměn – včetně řady nástrojů založených na mechanismech „odloučení“–, aby podnítily a urychlily vývoj pediatrických léků v oblastech, ve kterých jsou potřeba, obzvláště léků v oblasti neonatologie a dětských nádorových onemocnění, zejména pokud jde o nádorová onemocnění, která se vyskytují pouze u dětí; domnívá se, že tyto odměny by měly vést k tomu, aby byl vývoj těchto léků pro pediatrické použití zahájen, jakmile budou k dispozici dostatečné vědecké podklady k jejich použití u dětské populace a údaje o jejich bezpečnosti u dospělých, a neměly by záviset na prokázaném terapeutickém významu u určité dospělé indikace;
9. vyzývá Komisi, aby začala urychleně pracovat na případných změnách právních předpisů, které by v mezidobí mohly zlepšit stávající situaci;
10. vyzývá Komisi, aby v rámci programu Horizont 2020 obnovila ustanovení o financování, která budou zaměřena na podporu vysoce kvalitního pediatrického klinického výzkumu, v návaznosti na kritický přezkum projektů, které jsou v současnosti financovány;
11. vyzývá Komisi, aby posílila úlohu evropských sítí pro pediatrický klinický výzkum a zajistila, aby členské státy uzákonily opatření na podporu výzkumu, vývoje a dostupnosti léčivých přípravků pro pediatrické použití;
12. pověřuje svého předsedu, aby předal toto usnesení Komisi.
- [1] Úř. věst. C 378, 27.12.2006, s. 20.