Médicaments et dispositifs médicaux

Les médicaments et les dispositifs médicaux sont des produits soumis aux règles du marché unique qui ont des conséquences directes sur la santé humaine. Un cadre juridique solide a été mis en place pour protéger la santé publique et garantir la sécurité de ces produits. L’accès à des médicaments abordables, la lutte contre la résistance aux antimicrobiens, la conduite éthique des essais cliniques, l’utilisation de l’intelligence artificielle dans les dispositifs médicaux et les mesures incitatives en faveur de la recherche et du développement ne sont que quelques-unes des grandes questions dont l’Union européenne s’occupe dans ce domaine.

Base juridique

Articles 168 et 114 du traité sur le fonctionnement de l’Union européenne.

Contexte

Les États membres sont responsables de la définition des politiques de santé ainsi que de l’organisation et de la fourniture des services de santé et des soins médicaux. L’Union européenne dispose d’une compétence complémentaire, qui l’autorise à soutenir et à coordonner des actions ainsi qu’à adopter des mesures législatives contraignantes dans le domaine des médicaments et des dispositifs médicaux.

Réalisations et évolution actuelle

A. Règles générales applicables aux médicaments

Un médicament est une substance ou une composition destinée au traitement ou à la prévention des maladies humaines. Dans le souci de préserver la santé publique, l’autorisation de mise sur le marché, la classification et l’étiquetage des médicaments sont réglementés dans l’Union européenne depuis 1965. L’évaluation de la plupart des médicaments est centralisée auprès de l’Agence européenne des médicaments (EMA). Une procédure centralisée d’autorisation a été mise en place en 1995 pour rationaliser l’octroi des autorisations et assurer la stabilité de l’approvisionnement en médicaments. Le cadre législatif fondamental dans ce domaine se compose de la directive 2001/83/CE et du règlement (CE) nº 726/2004, qui définissent les règles d’établissement des procédures centralisées et décentralisées d’autorisation de mise sur le marché. Ce cadre a été modifié par le règlement (UE) 2019/1243, qui introduit des mesures spécifiques pour garantir la disponibilité des médicaments et gérer les pénuries au sein de l’Union. En avril 2023, la Commission a présenté deux nouvelles propositions, une directive et un règlement, visant à abroger respectivement la directive 2001/83/CE et le règlement (CE) nº 726/2004.

Une fois mis sur le marché, les médicaments sont surveillés tout au long de leur vie par l’EMA dans le cadre du système de pharmacovigilance, qui permet de recenser les éventuels effets indésirables des médicaments constatés dans la pratique clinique quotidienne.

Outre les règles générales, des règlements particuliers existent également pour les médicaments orphelins destinés au traitement des maladies rares (règlement (CE) nº 141/2000), les médicaments destinés aux enfants (règlement (CE) nº 1901/2006) et les thérapies innovantes (règlement (CE) nº 1394/2007). De plus amples informations sur ce sujet figurent au point D.

B. Essais cliniques

On entend par essai clinique tout essai systématique d’un médicament chez l’homme afin d’en étudier l’efficacité et la sécurité. Pour pouvoir être mis sur le marché, un médicament doit être accompagné d’un dossier présentant les résultats des essais qu’il a subis. Depuis 1990, des normes se mettent en place progressivement, dans l’Union européenne et dans le monde, et sont codifiées dans la législation européenne, processus obligatoire pour l’industrie pharmaceutique. La dernière révision de la législation européenne, en 2014, a fixé des règles harmonisées pour l’autorisation et la réalisation des essais cliniques (règlement (UE) nº 536/2014). Les essais cliniques sont soumis à un examen scientifique et éthique et doivent recevoir une autorisation préalable. De plus, ils ne peuvent avoir lieu que si les droits, la sécurité, la dignité et le bien-être des participants sont protégés et priment tout autre intérêt et si les essais ont pour but de produire des données fiables et robustes. Le règlement (UE) nº 536/2014, entré en vigueur fin janvier 2022, a mis en place un système d’information de l’Union sur les essais cliniques pour centraliser les demandes d’autorisation d’essais cliniques et présenter les résultats de ces essais, afin d’améliorer la transparence et l’accessibilité de la recherche clinique.

C. Médicaments de thérapie innovante

Les médicaments de thérapie innovante sont une catégorie de médicaments relativement nouvelle qui se fonde sur les progrès des biotechniques cellulaires ou moléculaires et de nouveaux traitements, dont la thérapie génique, la thérapie cellulaire ou l’ingénierie tissulaire. Ces produits complexes, qui comportent des actions pharmacologiques, immunologiques et métaboliques, ne peuvent être traités comme des médicaments courants. Ils font donc l’objet de dispositions législatives particulières établies par le règlement (CE) nº 1394/2007 et la directive 2009/120/CE. En raison du risque de transmission de maladies qu’ils présentent, les tissus et les cellules doivent répondre à des règles strictes de qualité et de sécurité. La directive 2004/23/CE relative à l’établissement de normes de qualité et de sécurité pour le don, l’obtention, le contrôle, la transformation, la conservation, le stockage et la distribution des tissus et cellules humains revêt donc une grande importance pour ces produits. Au sein de l’EMA, il a été institué un comité des thérapies innovantes chargé d’évaluer la qualité, la sécurité et l’efficacité des médicaments de thérapie innovante et de suivre les évolutions scientifiques dans ce domaine nouveau de la biomédecine qui présente un potentiel énorme pour les patients et l’industrie.

D. Médicaments orphelins et médicaments destinés aux enfants

Les médicaments à usage pédiatrique ont également fait l’objet de dispositions particulières (règlement (CE) nº 1901/2006) afin de s’assurer qu’ils ont fait l’objet de recherches et d’essais éthiques adaptés aux enfants, qu’ils répondent aux besoins des enfants et que les doses et les formulations sont appropriées en fonction de l’âge. Le règlement (UE) 2019/5 modifie le règlement (CE) nº 1901/2006 pour tenir compte du fait que les obligations spécifiques soumises à des sanctions financières sont désormais définies par le règlement (CE) nº 726/2004. Les entreprises pharmaceutiques réalisent des études sur les enfants afin d’obtenir la preuve de la sécurité et de l’efficacité des nouveaux médicaments avant de demander l’autorisation de mise sur le marché. Le comité pédiatrique de l’EMA évalue ces études ainsi que les données qu’elles permettent de recueillir.

Dans l’Union européenne, sont considérées comme rares les maladies qui touchent moins de cinq personnes sur 10 000. Des médicaments orphelins sont spécialement mis au point pour les traiter. Le règlement (CE) nº 141/2000 définit la procédure centralisée applicable à la désignation des médicaments orphelins. Compte tenu du faible nombre de personnes touchées par ces maladies rares, la recherche dans ce domaine est peu rentable. L’Union a donc lancé l’initiative en matière de médicaments innovants pour encourager l’industrie pharmaceutique à mettre au point des médicaments orphelins. En 2017, la Commission a entamé l’évaluation de la législation sur les médicaments destinés aux enfants et sur les maladies rares. Elle a mené une consultation publique sur cette question de mai à juillet 2021. En novembre 2022, la Commission a publié des lignes directrices concernant la forme et le contenu des demandes de désignation comme médicament orphelin et le transfert de désignation d’un promoteur à l’autre. Étant donné que les maladies rares sont une préoccupation mondiale, l’EMA coopère étroitement avec ses homologues internationales pour repérer et évaluer les médicaments orphelins.

Les médicaments orphelins et les médicaments à usage pédiatrique font également l’objet de la proposition, présentée par la Commission en 2023, de nouveau règlement, qui relève du train de mesures pharmaceutique, établissant des procédures de l’Union pour l’autorisation et la surveillance des médicaments à usage humain.

E. Dispositifs médicaux

On entend par «dispositif médical» tout produit utilisé à des fins médicales, dont le diagnostic, la prévention, le traitement, l’investigation ou la modification de l’anatomie, ainsi que les dispositifs contraceptifs et les dispositifs de stérilisation.

Le règlement (UE) 2017/745 (règlement relatif aux dispositifs médicaux) et le règlement (UE) 2017/746 fixent les règles de mise sur le marché des dispositifs médicaux et des dispositifs de diagnostic in vitro ainsi que les règles applicables aux investigations cliniques connexes. Ces règlements sont entrés en vigueur en mai 2021 pour l’un et en mai 2022 pour l’autre. Les dispositifs sont regroupés par classe de risque, chacune des classes disposant de ses propres règles. Ces règlements introduisent des procédures plus strictes d’évaluation de la conformité et de surveillance après commercialisation, obligent les fabricants à compiler des données de sécurité clinique, créent un système d’identification unique des dispositifs pour la traçabilité de ceux-ci et prévoient la mise en place d’une base de données européenne sur les dispositifs médicaux. Le règlement (UE) 2023/607 du Parlement européen et du Conseil du 15 mars 2023 modifie les règlements précités en ce qui concerne les dispositions transitoires relatives à certains dispositifs médicaux et à certains dispositifs médicaux de diagnostic in vitro. Il introduit un prolongement progressif, sous certaines conditions, de la période transitoire prévue par le règlement relatif aux dispositifs médicaux. Il supprime également les dispositions du règlement relatif aux dispositifs médicaux et du règlement relatif aux dispositifs médicaux de diagnostic in vitro qui interdisaient la poursuite de la mise à disposition sur le marché de dispositifs qui sont mis sur le marché avant la fin de la période transitoire applicable et qui se trouvent encore dans la chaîne d’approvisionnement un an après la fin de cette période transitoire.

F. Résistance aux antimicrobiens

Les agents antimicrobiens sont des substances qui tuent les microorganismes, dont les bactéries, les virus, les champignons et les parasites, ou en inhibent la croissance. L’utilisation (comme l’abus) d’agents antimicrobiens va de pair avec l’accroissement de la prévalence de certains microorganismes qui ont développé une résistance à ces agents, ce qui représente une menace pour la santé publique et accroît considérablement les coûts. La lutte contre la résistance aux antimicrobiens au niveau européen remonte à la fin des années 1990. Le plan d’action européen fondé sur le principe «Une seule santé» pour combattre la résistance aux antimicrobiens, adopté en 2017, vise à préserver l’efficacité des traitements des infections en endiguant l’apparition et la propagation de la résistance aux antimicrobiens et en renforçant le développement et la disponibilité de nouveaux antimicrobiens efficaces. Le 1er juin 2023, le Parlement a adopté une résolution sur l’action de l’Union pour lutter contre la résistance aux antimicrobiens. En outre, le 13 juin 2023, le Conseil a adopté une recommandation relative au renforcement des actions de l’Union visant à lutter contre la résistance aux antimicrobiens dans le cadre d’une approche «Une seule santé». En février 2023, la Commission a publié le règlement délégué (UE) 2023/905 complétant le règlement (UE) 2019/6 en ce qui concerne l’application de l’interdiction d’utiliser certains médicaments antimicrobiens chez les animaux.

Autres défis

L’Union européenne s’efforce en permanence de lancer des initiatives pour encourager la recherche et l’innovation dans le secteur pharmaceutique. Les divers programmes-cadres de recherche ont toujours soutenu la recherche sur la santé. Le programme actuel de financement de la recherche et de l’innovation, Horizon Europe, encouragera la recherche sur la santé et répondra aux défis actuels en abordant des thèmes tels que la santé tout au long de la vie, les déterminants environnementaux et sociaux de la santé, les maladies rares et non contagieuses, les maladies infectieuses, les outils, les technologies et les solutions numériques pour la santé et les soins ainsi que les systèmes de soins de santé.

D’autres programmes européens de financement tels que le programme «L’UE pour la santé» 2021-2027, adopté pour améliorer la préparation aux crises, ou le Fonds social européen plus 2021-2027, qui soutient l’accès aux soins de santé, jouent également un rôle important. En outre, l’Union européenne a apporté une aide considérable au développement de médicaments innovants et de traitements urgents ainsi qu’à l’accélération de l’accès des patients aux nouveaux traitements grâce à l’initiative en matière de médicaments innovants et à ses prédécesseurs.

Selon l’Organisation mondiale de la santé, l’accès aux médicaments essentiels fait partie du droit à la santé. Or, l’accès aux soins de santé est de plus en plus conditionné par la possibilité ou non de se procurer des médicaments à prix abordable. On observe des différences spectaculaires entre les États membres dans les ventes de médicaments innovants, qui s’expliquent par les disparités économiques et les différences entre infrastructures de soins de santé. Ce problème est exacerbé par la crise économique. Attentif à cette situation préoccupante, le Parlement a publié plusieurs rapports d’initiative sur l’accès aux médicaments. En 2017, le Parlement a adopté une résolution sur les options de l’Union européenne pour améliorer l’accès aux médicaments. L’accès à des médicaments abordables reste une priorité de la Commission actuelle, comme souligné dans la stratégie pharmaceutique de 2020.

L’EMA dispose quant à elle d’un groupe d’action sur la disponibilité des médicaments autorisés à usage humain et à usage vétérinaire, qui conçoit des solutions structurelles et stratégiques pour lutter contre les perturbations dans la chaîne d’approvisionnement des médicaments et veiller à leur disponibilité dans l’Union européenne. Les structures et procédures établies par l’EMA pour faire face aux pénuries de médicaments conformément au règlement (UE) 2022/123 relatif à un rôle renforcé de l’EMA visent pour leur part à réagir aux situations de crise.

Compte tenu des inquiétudes croissantes relatives à une pénurie de certains médicaments, aggravées par des événements géopolitiques tels que la guerre en Ukraine, les crises énergétiques et la forte inflation, la fourniture de médicaments nécessite elle aussi une attention particulière. À cet effet, en 2019, l’EMA a publié des lignes directrices sur la détection et la notification des pénuries de médicaments.

En décembre 2021, le règlement (UE) 2021/2282 concernant l’évaluation des technologies de la santé et modifiant la directive 2011/24/UE a été publié. Entré en vigueur en janvier 2022, il s’appliquera à partir de janvier 2025. Le nouveau règlement définira un cadre de soutien et des procédures de coopération pour l’évaluation clinique des technologies de la santé au niveau de l’Union ainsi que des méthodes communes pour celle-ci. Il permettra notamment d’accélérer l’accès aux nouveaux médicaments.

Le 7 mars 2023, la Commission a présenté une proposition qui vise à prolonger la période transitoire d’adaptation aux nouvelles règles prévue par le règlement relatif aux dispositifs médicaux.

Rôle du Parlement européen

Le Parlement s’investit depuis longtemps pour la mise en place d’une politique de santé publique cohérente et d’une politique en matière de produits pharmaceutiques qui tienne autant compte des questions de santé publique que des enjeux industriels. Parmi les textes législatifs récents, adoptés avec la participation très active du Parlement en tant que colégislateur, figurent les règlements sur les essais cliniques, les dispositifs médicaux et les dispositifs de diagnostic in vitro. Lors de la procédure législative, le Parlement a plaidé pour le renforcement de la sécurité des patients. Des résolutions non législatives et des débats sur des questions d’actualité, telles que l’utilisation de l’intelligence artificielle dans les dispositifs médicaux, l’accès aux médicaments ou la résistance aux antimicrobiens, témoignent de l’attention que porte le Parlement aux défis actuels et aux menaces nouvelles. Lors de l’audition de la commissaire Kyriakides, le Parlement a une nouvelle fois insisté sur la nécessité d’agir face à ces défis.

Lors des négociations qui ont eu lieu en 2021 sur le règlement (UE) 2021/2282 concernant l’évaluation des technologies de la santé, le Parlement s’est attaché à ce que l’évaluation des technologies de la santé serve à encourager des innovations qui donnent les meilleurs résultats pour les patients et la société en général et permette au personnel médical, aux patients et aux établissements médicaux de déterminer si une nouvelle technologie constitue une amélioration par rapport aux technologies de santé existantes sur le plan des risques et des avantages.

Pour en savoir plus sur le sujet, veuillez consulter les sites web de la commission de l’environnement, de la santé publique et de la sécurité alimentaire (ENVI) et de la sous-commission de la santé publique (SANT).

 

Maria-Mirela Curmei / Christian Kurrer