Medicinali e dispositivi medici

I medicinali e i dispositivi medici sono soggetti alle regole del mercato unico e hanno un impatto diretto sulla salute delle persone. Al fine di tutelare la salute pubblica e garantire la sicurezza di tali prodotti, è stato istituito un solido quadro giuridico, che comprende l'intero ciclo cui i medicinali e dispositivi medici sono sottoposti, che va dalle prove e sperimentazione fino all'autorizzazione per l'immissione in commercio, alla sorveglianza e al richiamo. L'accesso a medicinali a costi abbordabili, la lotta alla resistenza antimicrobica, la condotta etica delle sperimentazioni cliniche e gli incentivi alla ricerca e allo sviluppo sono solo alcune delle questioni fondamentali cui è confrontata l'UE in tale settore. Al fine di restare al passo con i progressi scientifici e tecnologici e far fronte alle emergenti minacce per la salute, le misure politiche e legislative sono oggetto di valutazioni e follow-up regolari.

Base giuridica

Articoli 168 e 114 del trattato sul funzionamento dell'Unione europea (TFUE).

Contesto

Gli Stati membri sono responsabili per l'elaborazione delle politiche sanitarie e per l'organizzazione e la fornitura dei servizi sanitari e dell'assistenza medica, mentre l'UE detiene una competenza complementare. Ciò le consente di sostenere e coordinate le azioni e adottare una legislazione vincolante su alcuni argomenti chiaramente definiti, quali i medicinali e i dispositivi medici.

Risultati e sviluppi attuali

A. Norme generali in materia di medicinali

Un prodotto medicinale (un medicinale) è una sostanza o una composizione di sostanze utilizzata ai fini del trattamento o della prevenzione delle malattie umane. Al fine di salvaguardare la salute pubblica, l'autorizzazione all'immissione in commercio, la classificazione e l'etichettatura dei medicinali nell'Unione europea sono disciplinate sin dal 1965. La valutazione dei medicinali è stata centralizzata attraverso l'Agenzia europea per i medicinali (EMA) fin dalla sua creazione nel 1993 e nel 1995 è stata messa in atto una procedura di autorizzazione centralizzata per garantire il più alto livello di salute pubblica e assicurare la disponibilità di medicinali. I principali testi legislativi in materia sono la direttiva 2001/83/CE[1] e il regolamento (CE) n. 726/2004[2], che stabiliscono le norme per la definizione delle procedure centralizzate e decentrate.

Tali norme sono state aggiornate nel 2010 e nel 2012 al fine di rafforzare le disposizioni in materia di monitoraggio della sicurezza dei medicinali (direttiva di modifica 2010/84/UE[3], regolamento modificativo (UE) n. 1235/2010[4] e direttiva di modifica 2012/26/UE[5]). Una volta immessi in commercio, i medicinali sono monitorati per il loro intero ciclo di vita dall'EMA nel quadro del sistema di farmacovigilanza, che registra ogni effetto indesiderato dei farmaci nella pratica clinica quotidiana. Tale legislazione è stata nuovamente modificata nel 2011 al fine di impedire l'ingresso di medicinali falsificati nella catena di fornitura legale. Una serie di nuove disposizioni, che comprendono questioni quali gli obblighi che incombono agli importatori, ai produttori e ai distributori, le ispezioni e i meccanismi di richiamo, le caratteristiche di sicurezza e le buone prassi di fabbricazione, è adesso inserita nella direttiva (direttiva di modifica 2011/62/UE[6]).

Oltre alle norme generali in materia di medicinali, sono stati adottati regolamenti specifici per i medicinali orfani per il trattamento di malattie rare (regolamento (CE) n. 141/2000[7]), i medicinali per uso pediatrico (regolamento (CE) n. 1901/2006[8]) e le terapie avanzate (regolamento (CE) n. 1394/2007[9]). Per ulteriori informazioni su questo argomento si veda la sezione D.

B. Sperimentazioni cliniche

Le sperimentazioni cliniche consistono in indagini sistematiche sui medicinali effettuate su soggetti umani allo scopo di studiare l'efficacia e la sicurezza di un determinato farmaco. Un medicinale, per poter essere immesso sul mercato, deve essere accompagnato dai documenti indicanti i risultati dei test cui è stato sottoposto. Le norme vengono sviluppate progressivamente – sia nell'UE che a livello internazionale – sin dal 1990 e sono codificate nella legislazione dell'Unione, una procedura obbligatoria per l'industria farmaceutica. L'ultima revisione della legislazione dell'UE, condotta nel 2014, ha stabilito norme armonizzate per l'autorizzazione di sperimentazioni cliniche e la loro esecuzione (regolamento (UE) n. 536/2014[10]). Le sperimentazioni cliniche devono essere oggetto di una revisione scientifica ed etica e devono riceve un'autorizzazione preventiva. Inoltre, esse possono essere eseguite solo se i diritti, la sicurezza, la dignità e il benessere dei partecipanti sono tutelati e prevalgono sopra qualsiasi altro interesse e unicamente se la sperimentazione è concepita per generare dati affidabili e solidi. L'applicazione di tale nuovo regolamento è stata rimandata a causa di difficoltà tecniche e dovrebbe ora aver luogo nel 2020.

C. Medicinali per terapie avanzate

I medicinali per terapie avanzate sono un tipo di prodotto medico o farmaceutico relativamente recente e si basano sui progressi nel campo della biotecnologia cellulare e molecolare e sui nuovi trattamenti quali la terapia genica, la terapia cellulare e l'ingegneria tessutale. Questi prodotti complessi, che comportano azioni a livello farmacologico, immunologico e metabolico, non possono ricevere lo stesso trattamento dei medicinali convenzionali e richiedono normative precise, come stabilito dal regolamento (CE) n. 1394/2007[11] e dalla direttiva 2009/120/CE[12]. A causa del rischio che comportano in termini di trasmissione di malattie, i tessuti e le cellule devono essere sottoposti a rigorosi requisiti in materia di sicurezza e qualità. La direttiva 2004/23/CE[13] sulla definizione di norme di qualità e di sicurezza per la donazione, l'approvvigionamento, il controllo, la lavorazione, la conservazione, lo stoccaggio e la distribuzione di tessuti e cellule umani riveste pertanto una grande importanza per questi prodotti. È stato istituito, in seno all'EMA, un comitato per le terapie avanzate, incaricato di valutare la qualità, la sicurezza e l'efficacia dei medicinali per terapie avanzate e di seguire gli sviluppi scientifici nell'emergente settore della biomedicina, che presenta un enorme potenziale per i pazienti e per l'industria.

D. Medicinali orfani e medicinali per uso pediatrico

Anche i medicinali per uso pediatrico sono stati disciplinati in maniera specifica (regolamento (CE) n. 1901/2006[14]) allo scopo di garantire che la ricerca e la sperimentazione relative a tali medicinali siano state condotte in maniera etica e con una attenzione specifica ai bambini, che tali medicinali rispondano ai bisogni dei minori e che presentino dosaggi e formulazioni adeguate all'età. Le aziende farmaceutiche conducono studi sui bambini al fine di ottenere prove in merito alla sicurezza e all'efficacia dei nuovi medicinali prima di richiedere l'autorizzazione all'immissione in commercio. Il comitato pediatrico dell'EMA valuta tali studi e i dati che ne derivano.

Nell'Unione europea si considerano malattie rare quelle che colpiscono non più di 5 individui ogni 10 000 persone e i medicinali orfani sono stati concepiti specificamente per trattare tali malattie. Il regolamento (CE) n. 141/2000[15] stabilisce la procedura centralizzata per l'assegnazione della qualifica di medicinale orfano. Ad oggi l'UE ha autorizzato pochi medicinali orfani e, a causa del numero ridotto di persone affette da malattie rare, la ricerca in questo settore è stata trascurata. Alla luce di ciò sono state avviate diverse misure, come ad esempio l'iniziativa sui medicinali innovativi (IMI)[16], allo scopo di incoraggiare l'industria farmaceutica a sviluppare medicinali orfani. Nel 2017 la Commissione ha avviato la sua valutazione della legislazione in materia di medicinali per uso pediatrico e per il trattamento delle malattie rare. L'iter è ancora in corso.

E. Dispositivi medici

Recentemente sono stati adottati nuovi atti legislativi relativi ai dispositivi medici e ai dispositivi medico-diagnostici in vitro. I dispositivi medici comprendono una vasta gamma di prodotti, dalle semplici fasciature, o dagli occhiali, fino alle attrezzature mediche speciali utilizzate da medici e ospedali. I dispositivi medico-diagnostici in vitro sono utilizzati per l'esame esterno di campioni prelevati dal corpo umano, ad esempio in una provetta («in vitro» significa letteralmente «nel vetro»).

Il regolamento (UE) 2017/745[17] e il regolamento (UE) 2017/746[18] stabiliscono le norme per l'immissione in commercio di dispositivi medici e medico-diagnostici in vitro e per le relative indagini cliniche. I dispositivi sono raggruppati secondo la loro categoria di rischio, ognuna delle quali presenta uno specifico insieme di norme. I nuovi regolamenti rappresentano un significativo passo avanti verso il rafforzamento della sicurezza del paziente in quanto introducono procedure più rigorose in termini di valutazione della conformità e di sorveglianza successiva all'immissione in commercio, stabiliscono che i fabbricanti debbano presentare dati clinici sulla sicurezza, istituiscono un sistema di identificazione unica del dispositivo per la tracciabilità dei dispositivi e prevedono la creazione di una banca dati europea dei dispositivi medici.

F. Resistenza antimicrobica

Gli agenti antimicrobici sono sostanze che sopprimono o inibiscono i microrganismi, tra i quali batteri, virus, funghi e parassiti. L'uso (e l'abuso) degli agenti antimicrobici è legato a una crescente prevalenza di microrganismi che hanno sviluppato una resistenza a tali agenti, costituendo in tal modo una minaccia per la salute pubblica. L'azione a livello dell'UE volta a far fronte alla resistenza antimicrobica risale alla fine degli anni '90. L'ultima iniziativa politica è rappresentata dal piano d'azione europeo «One Health» contro la resistenza antimicrobica[19], adottato nel 2017. L'obiettivo principale è mantenere la possibilità di un trattamento efficace delle infezioni riducendo la comparsa e la diffusione della resistenza antimicrobica, potenziando lo sviluppo e incrementando la disponibilità di nuovi antimicrobici efficaci. Il Parlamento ha risposto al piano d'azione con una sua recente risoluzione[20] e nel 2019 il Consiglio ha adottato le conclusioni sulle prossime tappe per fare dell'UE una regione in cui si applicano le migliori pratiche nella lotta alla resistenza antimicrobica[21]. Nella sua risoluzione, il Parlamento ha sottolineato la sua convinzione che «le malattie devono essere affrontate sia nell'uomo che negli animali, tenendo anche in particolare considerazione la catena alimentare e l'ambiente, che possono essere un'altra fonte di microrganismi resistenti» e ha evidenziato «il ruolo importante della Commissione nel coordinamento e nel monitoraggio dei piani d'azione nazionali attuati dagli Stati membri e l'importanza della cooperazione tra amministrazioni».

Le nuove sfide

L'UE si adopera costantemente per l'attuazione di iniziative per promuovere la ricerca e l'innovazione nel settore farmaceutico. I programmi quadro di ricerca hanno sempre sostenuto la ricerca nell'ambito del settore sanitario. L'attuale programma, Orizzonte 2020 (regolamento (UE) n. 1291/2013[22]) mira a mantenere «le persone anziane attive e indipendenti più a lungo», sostiene lo sviluppo di nuovi interventi più sicuri e più efficaci e contribuisce alla sostenibilità del sistema di assistenza sanitaria. Il prossimo programma quadro, Orizzonte Europa, promuoverà la ricerca nel settore sanitario e farà fronte alle attuali sfide affrontando temi quali la salute nell'arco dell'intera vita, determinanti ambientali e sociali della salute, malattie rare e non trasmissibili, malattie infettive, strumenti, tecnologie e soluzioni digitali per l'assistenza sanitaria e i sistemi di assistenza sanitaria.

Un ruolo importante viene svolto anche da altri programmi di finanziamento dell'UE, quali il terzo programma dell'UE sulla salute (regolamento (UE) n. 282/2014[23]) e il Fondo sociale europeo Plus, che saranno operativi dal 2021 al 2027. L'UE ha inoltre fornito un considerevole sostegno allo sviluppo di farmaci innovativi e trattamenti urgentemente necessari, nonché alla possibilità per i pazienti di accedere più rapidamente ai nuovi trattamenti tramite l'IMI e i suoi predecessori.

L'accesso ai farmaci essenziali è, secondo l'Organizzazione mondiale della sanità, un aspetto del diritto alla salute. Tuttavia, l'accesso alle cure mediche dipende in misura sempre maggiore dalla disponibilità di farmaci a prezzi accessibili. Si riscontrano marcate differenze nella vendita e nella disponibilità di medicinali innovativi tra i vari Stati membri. Il problema è stato aggravato dalla crisi economica. Il Parlamento, preoccupato da tale grave situazione, ha pubblicato diverse relazioni di iniziativa sull'accesso ai medicinali. Nel 2016 il Consiglio ha adottato conclusioni sul rafforzamento dell'equilibrio nei sistemi farmaceutici[24] dell'UE e nel 2017 il Parlamento ha approvato una risoluzione sulle opzioni dell'UE per un miglior accesso ai medicinali[25]. L'accesso a farmaci a costi abbordabili rimarrà una priorità anche per la nuova Commissione, come sottolineato dalla commissaria Kyriakides durante la sua audizione al Parlamento[26].

Occorre prestare attenzione anche alla fornitura dei medicinali, date le crescenti preoccupazioni relative all'eventuale scarsità di alcuni medicinali, che potrebbe essere ulteriormente aggravata dalla Brexit. A tal fine, l'EMA ha recentemente pubblicato degli orientamenti sull'individuazione e la notifica di scarsità di prodotti medicinali[27].

Ruolo del Parlamento europeo

Il Parlamento ha costantemente promosso la definizione di una coerente politica della sanità pubblica e di una politica sui farmaci che tenga conto degli elementi di interesse sia per la salute pubblica che per l'industria. Recenti atti legislativi, adottati con la partecipazione molto attiva del Parlamento nella sua funzione di colegislatore, comprendono regolamenti sulle sperimentazioni cliniche, sui dispositivi medici e sui dispositivi medico-diagnostici in vitro. Durante il processo legislativo, il Parlamento si è espresso a favore del rafforzamento della sicurezza del paziente. Le risoluzioni non legislative e le discussioni su temi attuali, quali l'accesso ai medicinali o la resistenza antimicrobica, evidenziano l'attenzione del Parlamento per le sfide esistenti e le minacce emergenti. Durante l'audizione della commissaria Kyriakides, il Parlamento ha ulteriormente enfatizzato la necessità di agire in relazione a tali sfide.

Al momento l'UE sta ancora esaminando il progetto di normativa sulla valutazione delle tecnologie sanitarie (HTA)[28]. Il nuovo regolamento definirà un quadro di sostegno e procedure di cooperazione in materia di valutazione delle tecnologie sanitarie a livello dell'UE e metodologie comuni per la valutazione clinica delle tecnologie sanitarie. Esso contribuirà, tra l'altro, ad accelerare l'accesso ai nuovi medicinali. Gli emendamenti del Parlamento intendono garantire che l'HTA sia utilizzata per la promozione delle innovazioni che conseguono i migliori risultati per i pazienti e la società in generale e per consentire al personale medico, ai pazienti e alle istituzioni mediche di stabilire se una nuova tecnologia sanitaria rappresenta un miglioramento, rispetto alle tecnologie sanitarie esistenti, in termini di rischi e benefici. Al Consiglio sono in corso i negoziati per stabilire la posizione degli Stati membri.

 

[1]GU L 311 del 28.11.2001, pag. 67.
[2]GU L 136 del 30.4.2004, pag. 1.
[3]GU L 348 del 31.12.2010, pag. 74.
[4]GU L 348 del 31.12.2010, pag. 1.
[5]GU L 299 del 27.10.2012, pag. 1.
[6]GU L 174 del 1.7.2011, pag. 74.
[7]GU L 18 del 22.1.2000, pag. 1.
[8]GU L 378 del 27.12.2006, pag. 1.
[9]GU L 324 del 10.12.2007, pag. 121.
[10]GU L 158 del 27.5.2014, pag. 1.
[11]GU L 324 del 10.12.2007, pag. 121.
[12]GU L 242 del 15.9.2009, pag. 3.
[13]GU L 102 del 7.4.2004, pag. 48.
[14]GU L 378 del 27.12.2006, pag. 1.
[15]GU L 18 del 22.1.2000, pag. 1.
[17]GU L 117 del 5.5.2017, pag. 1.
[18]GU L 117 del 5.5.2017, pag. 176.
[20]Risoluzione del Parlamento europeo del 13 settembre 2018 su un piano d'azione europeo «One Health» contro la resistenza antimicrobica, Testi approvati, P8_TA(2018)0354.
[21]GU C 214 del 25.6.2019, pag. 1.
[22]GU L 347 del 20.12.2013, pag. 104.
[23]GU L 86 del 21.3.2014, pag. 1.
[24]GU C 269 del 23.7.2016, pag. 31.
[25]GU C 263 del 25.7.2018, pag. 4.
[28]Risoluzione legislativa del Parlamento europeo del 14 febbraio 2019 sulla proposta di regolamento del Parlamento europeo e del Consiglio relativo alla valutazione delle tecnologie sanitarie, che modifica la direttiva 2011/24/UE (testi approvati, P8_TA(2019)0120).

Zsuzsanna Laky