Geneesmiddelen en medische hulpmiddelen

Geneesmiddelen en medische hulpmiddelen, die rechtstreeks van invloed zijn op de volksgezondheid, zijn onderworpen aan de voorschriften van de interne markt. De EU beschikt over een robuust wettelijk kader om de volksgezondheid te beschermen en de veiligheid van deze middelen te waarborgen. De EU houdt zich in dit kader bezig met vele belangrijke onderwerpen, zoals de toegang tot betaalbare geneesmiddelen, de strijd tegen antimicrobiële resistentie, het bevorderen van ethische normen voor klinische proeven, het gebruik van artificiële intelligentie in medische hulpmiddelen, en de ontwikkeling van stimulansen voor onderzoek en ontwikkeling.

Rechtsgrond

De artikelen 168 en 114 van het Verdrag betreffende de werking van de Europese Unie.

Achtergrond

De lidstaten zijn verantwoordelijk voor de vaststelling van gezondheidsbeleid en de organisatie en verstrekking van gezondheidszorg en medische zorg. De EU heeft een aanvullende bevoegdheid die haar in staat stelt acties te ondersteunen en te coördineren en bindende wetgeving inzake geneesmiddelen en medische hulpmiddelen vast te stellen.

Resultaten en actuele ontwikkelingen

A. Algemene regelgeving inzake geneesmiddelen

Een geneesmiddel (farmaceutisch product) is elke enkelvoudige of samengestelde substantie die gebruikt wordt om ziekten bij de mens te behandelen of te voorkomen. Om de volksgezondheid te beschermen, zijn de vergunningverlening voor het in de handel brengen en de indeling en etikettering van geneesmiddelen sinds 1965 op EU-niveau geregeld. De beoordeling van de meeste geneesmiddelen vindt centraal plaats via het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA). In 1995 werd de gecentraliseerde vergunningsprocedure ingevoerd om goedkeuringen te stroomlijnen en een stabiel aanbod van geneesmiddelen in stand te houden. De belangrijkste wetgevingskaders op dit gebied zijn Richtlijn 2001/83/EG en Verordening (EG) nr. 726/2004, waarin de voorschriften zijn neergelegd voor de vaststelling van gecentraliseerde en gedecentraliseerde procedures voor vergunningen voor het in de handel brengen. Deze kaders zijn gewijzigd bij Verordening (EU) 2019/1243, waarbij specifieke maatregelen worden ingevoerd om de beschikbaarheid van geneesmiddelen te waarborgen en tekorten binnen de EU te beheren. In april 2023 heeft de Commissie een voorstel aangenomen voor een nieuwe richtlijn en een nieuwe verordening tot intrekking van respectievelijk Richtlijn 2001/83/EC en Verordening (EG) nr. 726/2004.

Als geneesmiddelen eenmaal in de handel zijn gebracht, worden zij door het EMA via het systeem voor geneesmiddelenbewaking, in het kader waarvan schadelijke bijwerkingen in de dagelijkse klinische praktijk worden geregistreerd, voortdurend gemonitord.

Naast de algemene regelgeving inzake geneesmiddelen is er specifieke regelgeving inzake weesgeneesmiddelen voor de behandeling van zeldzame ziekten (Verordening (EG) nr. 141/2000), geneesmiddelen voor kinderen (Verordening (EG) nr. 1901/2006) en geneesmiddelen voor geavanceerde therapie (Verordening (EG) nr. 1394/2007). Meer informatie over dit onderwerp is te vinden onder D.

B. Klinische proeven

Een klinische proef is een systematische bestudering van een geneesmiddel bij menselijke proefpersonen, bedoeld om de doeltreffendheid en de veiligheid van dat geneesmiddel vast te stellen. Een geneesmiddel kan alleen in de handel worden gebracht als het vergezeld gaat van documenten waarin de resultaten van de met dat geneesmiddel uitgevoerde tests zijn opgenomen. Sinds 1990 zijn er geleidelijk, zowel in de EU als internationaal, steeds meer normen ontwikkeld, die inmiddels ook in EU-wetgeving zijn vastgelegd en die door de farmaceutische industrie moeten worden nageleefd. Bij de laatste herziening van de EU-wetgeving, die in 2014 plaatsvond, werden geharmoniseerde voorschriften vastgesteld voor de toelating en uitvoering van klinische proeven (Verordening (EU) nr. 536/2014). Klinische proeven moeten voortaan onderworpen worden aan een wetenschappelijke en ethische toetsing en bovendien is voor klinische proeven een voorafgaande toelating vereist. Voorts moeten bij klinische proeven de rechten, de veiligheid, de waardigheid en het welzijn van proefpersonen worden beschermd en moeten de belangen van de proefpersonen altijd voorrang krijgen boven alle andere belangen. Daarnaast moeten klinische proeven bedoeld zijn om betrouwbare en robuuste gegevens te genereren. Bij Verordening (EU) nr. 536/2014, die eind januari 2022 in werking is getreden, is het EU-informatiesysteem voor klinische proeven ingesteld om ingediende aanvragen voor klinische proeven te centraliseren en de resultaten van deze proeven te verstrekken, waarmee de transparantie en toegankelijkheid van klinisch onderzoek wordt vergroot.

C. Geneesmiddelen voor geavanceerde therapie

Geneesmiddelen voor geavanceerde therapie zijn relatief nieuwe soorten geneesmiddelen of farmaceutische producten, ontwikkeld op basis van de laatste ontwikkelingen op het gebied van de cellulaire en moleculaire biotechnologie, en nieuwe behandelingen, zoals gentherapie, celtherapie en weefseltechnologie. Deze complexe producten met een farmacologisch, immunologisch of metabolisch effect kunnen niet beschouwd worden als conventionele geneesmiddelen. Daarom is er voor deze producten specifieke wetgeving vastgesteld (zie Verordening (EG) nr. 1394/2007 en Richtlijn 2009/120/EG). Weefsels en cellen moeten vanwege het risico van ziekteoverdracht dat zij met zich meebrengen, aan strikte veiligheids- en kwaliteitseisen worden onderworpen. Richtlijn 2004/23/EG tot vaststelling van kwaliteits- en veiligheidsnormen voor het doneren, verkrijgen, testen, bewerken, bewaren en distribueren van menselijke weefsels en cellen is als het gaat om deze producten dan ook uiterst relevant. Binnen het EMA is een comité voor geavanceerde therapieën ingesteld, dat verantwoordelijk is voor het beoordelen van de kwaliteit, veiligheid en doelmatigheid van geneesmiddelen voor geavanceerde therapie en dat de wetenschappelijke ontwikkelingen in de biogeneeskunde, een tak van de geneeskunde die enorm in ontwikkeling is en een enorm potentieel heeft voor patiënten en de geneesmiddelensector, volgt.

D. Weesgeneesmiddelen en geneesmiddelen voor kinderen

Voor geneesmiddelen voor kinderen is ook specifieke regelgeving vastgesteld (Verordening (EG) nr. 1901/2006), dit om ervoor te zorgen dat deze geneesmiddelen op ethische wijze en speciaal voor gebruik bij kinderen zijn getest, in de specifieke behoeften van kinderen voorzien en beschikbaar zijn in een samenstelling en dosering die geschikt is voor kinderen. Verordening (EU) 2019/5 wijzigt Verordening (EG) nr. 1901/2006, zodat rekening wordt gehouden met het feit dat de specifieke verplichtingen waarvoor financiële sancties gelden, nu zijn vastgelegd in Verordening (EG) nr. 726/2004. Voordat farmaceutische bedrijven een aanvraag indienen ter verkrijging van een vergunning voor een nieuw geneesmiddel, voeren zij studies uit met kinderen om bewijzen te vergaren over de veiligheid en doeltreffendheid van het betreffende geneesmiddel. Het Comité voor kindergeneesmiddelen van het EMA beoordeelt deze studies en de gegevens die in het kader van die studies worden gegenereerd.

In de EU worden ziekten met een prevalentie van minder dan 5 patiënten per 10 000 mensen aangemerkt als zeldzame ziekte. Weesgeneesmiddelen zijn geneesmiddelen die specifiek ontwikkeld zijn voor de behandeling van dergelijke ziekten. In Verordening (EG) nr. 141/2000 is de gecentraliseerde procedure voor de aanwijzing van geneesmiddelen als weesgeneesmiddelen vastgelegd. Aangezien slechts een gering aantal lijdt aan zeldzame ziekten, is onderzoek op dit gebied economisch niet erg aantrekkelijk. De EU heeft daarom het initiatief innovatieve geneesmiddelen ontplooid om de industrie te stimuleren tot het ontwikkelen van weesgeneesmiddelen. In 2017 is de Commissie gestart met haar evaluatie van de wetgeving inzake geneesmiddelen voor kinderen en zeldzame ziekten. Tussen mei en juli 2021 heeft de Commissie een openbare raadpleging over dit onderwerp gehouden. In november 2022 heeft de Commissie het richtsnoer gepubliceerd voor de vorm en de inhoud van aanvragen voor aanwijzing als weesgeneesmiddel en voor overdracht van aanwijzingen naar een andere initiatiefnemer. Aangezien zeldzame ziekten een wereldwijd probleem vormen, werkt het EMA uitgebreid samen met zijn mondiale tegenhangers bij het aanwijzen en beoordelen van weesgeneesmiddelen.

Weesgeneesmiddelen en geneesmiddelen voor kinderen komen ook aan de orde in het voorstel van de Commissie van 2023 voor een nieuwe verordening als onderdeel van het “geneesmiddelenpakket” tot vaststelling van procedures van de Unie voor het verlenen van vergunningen voor en het toezicht op geneesmiddelen voor menselijk gebruik.

E. Medische hulpmiddelen

Een medisch hulpmiddel is elk product dat wordt gebruikt voor medische doeleinden, waaronder diagnose, preventie, behandeling, onderzoek of verandering van anatomie, alsmede anticonceptiehulpmiddelen en steriliserende medische apparatuur.

Verordening (EU) 2017/745 (de verordening medische hulpmiddelen) en Verordening (EU) 2017/746 bevatten voorschriften betreffende het in de handel brengen van medische hulpmiddelen en medische hulpmiddelen voor in-vitrodiagnostiek en betreffende klinisch onderzoek op dat gebied. Deze verordeningen zijn in mei 2021 respectievelijk mei 2022 in werking getreden. De hulpmiddelen zijn ingedeeld in risicoklassen en voor elke risicoklasse gelden specifieke voorschriften. Met deze verordeningen worden strengere procedures ingevoerd voor conformiteitsbeoordelingen en toezicht na het in de handel brengen van medische hulpmiddelen, wordt vereist dat fabrikanten voortaan gegevens overleggen over de klinische veiligheid van hulpmiddelen, wordt een systeem ingevoerd voor unieke hulpmiddelenidentificatie voor de traceerbaarheid van medische hulpmiddelen, en wordt een Europese databank opgericht voor medische hulpmiddelen. Verordening (EU) 2023/607 van het Europees Parlement en de Raad van 15 maart 2023 wijzigt de bovengenoemde verordeningen wat betreft de overgangsbepalingen voor bepaalde medische hulpmiddelen en medische hulpmiddelen voor in-vitrodiagnostiek. Met deze nieuwe verordening wordt een gefaseerde verlenging ingevoerd van de overgangsperiode waarin de verordening medische hulpmiddelen voorziet, onder bepaalde voorwaarden. Ook wordt in zowel de verordening medische hulpmiddelen als in de IVD-verordening de uiterste verkoopdatum geschrapt, waarna hulpmiddelen die vóór of tijdens de overgangsperioden in de handel zijn gebracht en die zich nog in de toeleveringsketen bevinden, uit de handel zouden moeten worden genomen.

F. Antimicrobiële resistentie

Antimicrobiële middelen zijn stoffen die micro-organismen, waaronder bacteriën, virussen, schimmels en parasieten, doden of remmen. Er is een verband tussen het gebruik (en het misbruik) van antimicrobiële middelen en het steeds vaker voorkomen van micro-organismen die resistentie tegen dergelijke middelen hebben ontwikkeld. Deze resistentie vormt een bedreiging voor de volksgezondheid en zorgt voor aanzienlijk hogere kosten. De EU zet zich al sinds het einde van de jaren negentig in voor de aanpak van antimicrobiële resistentie. Het in 2017 aangenomen Europees “één gezondheid-actieplan tegen antimicrobiële resistentie waarborgt effectieve behandeling van infecties door het ontstaan van resistentie te voorkomen en verspreiding van resistentie tegen te gaan, en de ontwikkeling van nieuwe antimicrobiële stoffen te bevorderen en de beschikbaarheid daarvan te vergroten. Op 1 juni 2023 heeft het Parlement een resolutie aangenomen over de inspanningen van de EU om antimicrobiële resistentie tegen te gaan. Daarnaast heeft de Raad op 13 juni 2023 zijn goedkeuring gehecht aan een aanbeveling over het opvoeren van de EU-maatregelen ter bestrijding van antimicrobiële resistentie door middel van een “één gezondheid” -benadering. In februari 2023 heeft de Commissie Gedelegeerde Verordening (EU) 2023/905 tot aanvulling van Verordening (EU) 2019/6 wat betreft de toepassing van het verbod op het gebruik van bepaalde antimicrobiële geneesmiddelen bij dieren gepubliceerd.

Andere uitdagingen

De EU werkt voortdurend aan de uitvoering van initiatieven ter bevordering van onderzoek en innovatie in de farmaceutische sector. De kaderprogramma’s voor onderzoek hebben het onderzoek op het gebied van gezondheid altijd ondersteund. Het huidige financieringsprogramma voor onderzoek en innovatie, Horizon Europe, heeft ten doel gezondheidsgerelateerd onderzoek te bevorderen en op de uitdagingen van deze tijd in te spelen door middelen vrij te maken voor de volgende actiegebieden: de gezondheid van burgers van alle leeftijden, gezondheidsbepalende sociale en milieufactoren, niet-overdraagbare en zeldzame ziekten, infectieziekten, instrumenten, technologieën en digitale oplossingen voor gezondheid en zorg, en gezondheidszorgstelsels.

Ook andere EU-financieringsprogramma’s spelen een belangrijke rol, zoals het EU4Health-programma voor de periode 2021-2027, dat is aangenomen met het oog op verbetering van de crisisparaatheid, en het Europees Sociaal Fonds Plus 2021-2027, dat de toegang tot gezondheidszorg ondersteunt. Voorts heeft de EU via het initiatief innovatieve geneesmiddelen en daaraan voorafgaande initiatieven een aanzienlijk bedrag aan steun uitgetrokken voor de ontwikkeling van innovatieve geneesmiddelen en dringend noodzakelijke behandelingen, alsook voor het realiseren van een snellere toegang tot nieuwe behandelingen.

Volgens de Wereldgezondheidsorganisatie omvat het recht op gezondheid ook de toegang tot essentiële geneesmiddelen. Toegang tot medische zorg hangt echter steeds meer af van de beschikbaarheid van betaalbare geneesmiddelen. Onderzoek wijst uit dat er verschillen tussen de lidstaten bestaan wat betreft de verkoop van innovatieve geneesmiddelen, die kunnen worden toegeschreven aan economische verschillen en verschillen in de gezondheidszorginfrastructuur. Deze verschillen zijn nog groter geworden door de economische crisis. Het Parlement maakt zich zorgen over deze ernstige situatie en heeft diverse initiatiefverslagen opgesteld over de toegang tot geneesmiddelen. In 2017 heeft het Parlement een resolutie aangenomen over EU-opties voor een betere toegang tot geneesmiddelen. Ook de huidige Commissie beschouwt de toegang tot betaalbare geneesmiddelen als prioriteit, hetgeen weerspiegeld wordt in de farmaceutische strategie van de Commissie van 2020.

Bij het EMA biedt een taskforce inzake de beschikbaarheid van toegelaten geneesmiddelen voor menselijk en diergeneeskundig gebruikstrategische en structurele oplossingen om verstoringen van de voorziening van geneesmiddelen aan te pakken en ervoor te zorgen dat deze in de EU beschikbaar blijven, waarbij de structuren en processen die het EMA heeft opgezet om tekorten aan geneesmiddelen aan te pakken overeenkomstig Verordening (EU) 2022/123 betreffende een grotere rol van het EMA in de eerste plaats gericht zijn op activiteiten in verband met crisissituaties.

Gezien de toenemende bezorgdheid over tekorten aan bepaalde geneesmiddelen, die nog zijn verergerd door geopolitieke gebeurtenissen zoals de oorlog in Oekraïne, de energiecrises en de hoge inflatie, moet ook aandacht worden besteed aan het aanbodaspect van geneesmiddelen. In dit kader heeft het EMA in 2019 een richtsnoer gepubliceerd voor het opsporen en melden van geneesmiddelentekorten.

In december 2021 werd Verordening (EU) 2021/2282 betreffende de evaluatie van gezondheidstechnologie en tot wijziging van Richtlijn 2011/24/EU gepubliceerd. De verordening is in januari 2022 in werking getreden en is van toepassing vanaf januari 2025. De nieuwe verordening zal voorzien in een steunkader en procedures voor samenwerking op EU-niveau op het gebied van de klinische evaluatie van gezondheidstechnologieën en in gemeenschappelijke methodologieën ter zake. Dit zal er onder meer toe bijdragen dat nieuwe geneesmiddelen sneller beschikbaar worden.

Op 7 maart 2023 heeft de Raad zijn goedkeuring gehecht aan het voorstel van de Commissie om de overgangsperiode te verlengen met het oog op aanpassing aan de nieuwe regels van de verordening betreffende medische hulpmiddelen.

De rol van het Europees Parlement

Het Parlement heeft zich altijd ingezet voor de totstandbrenging van een coherent volksgezondheidsbeleid en een beleid inzake farmaceutica dat rekening houdt met zowel volksgezondheidsaspecten als de belangen van de industrie. Het Parlement heeft als medewetgever actief bijgedragen aan de totstandkoming van enkele recente wetgevingshandelingen, waaronder wetgeving inzake klinische proeven, medische hulpmiddelen en hulpmiddelen voor in-vitrodiagnostiek. Het Parlement heeft gedurende het wetgevingsproces gepleit voor versterking van de patiëntveiligheid. De niet-wetgevingsresoluties van het Parlement en de debatten over actuele onderwerpen, zoals het gebruik van artificiële intelligentie in medische hulpmiddelen, toegang tot geneesmiddelen en antimicrobiële resistentie, laten zien dat het Parlement veel aandacht schenkt aan bestaande uitdagingen en aan nieuwe bedreigingen. Tijdens de hoorzitting met Europees commissaris Kyriakides wees het Parlement nogmaals op de noodzaak om deze uitdagingen aan te pakken.

Tijdens de onderhandelingen over Verordening (EU) 2021/2282 betreffende de evaluatie van gezondheidstechnologie in 2021 heeft het Parlement erop aangedrongen dat de evaluatie van gezondheidstechnologie gebruikt wordt om innovaties te bevorderen waarmee de beste resultaten behaald worden voor patiënten en voor de samenleving in het algemeen, en die medisch personeel, patiënten en medische instellingen in staat stellen om te bepalen of een nieuwe gezondheidstechnologie, gelet op de risico’s en voordelen daarvan, een verbetering vormt ten opzichte van bestaande gezondheidstechnologieën.

Meer informatie over dit onderwerp is te vinden op de website van de Commissie milieubeheer, volksgezondheid en consumentenbescherming (ENVI) en de Subcommissie volksgezondheid (SANT).

 

Maria-Mirela Curmei / Christian Kurrer