Geneesmiddelen en medische hulpmiddelen
Geneesmiddelen en medische hulpmiddelen, die rechtstreeks van invloed zijn op de volksgezondheid, zijn onderworpen aan de voorschriften van de interne markt. De EU beschikt over een robuust wettelijk kader om de volksgezondheid te beschermen en de veiligheid van deze middelen te waarborgen. Dit wettelijk kader heeft betrekking op het hele traject dat de middelen doorlopen: van de uitvoering van klinische proeven en tests en het verlenen van vergunningen voor het in de handel brengen, tot het houden van toezicht na het in de handel brengen en het terugroepen van geneesmiddelen of medische hulpmiddelen. De EU houdt zich in dit kader bezig met vele belangrijke onderwerpen, zoals de toegang tot betaalbare geneesmiddelen, de strijd tegen antimicrobiële resistentie, het bevorderen van ethische normen voor klinische proeven en de ontwikkeling van stimulansen voor onderzoek en ontwikkeling. Om gelijke tred te houden met de ontwikkelingen op het gebied van wetenschap en techniek en om in te kunnen spelen op nieuwe risico’s voor de volksgezondheid, worden wetgevings- en beleidsmaatregelen regelmatig geëvalueerd en wordt gezorgd voor een goede follow-up.
Rechtsgrond
De artikelen 168 en 114 van het Verdrag betreffende de werking van de Europese Unie.
Achtergrond
De vaststelling van gezondheidsbeleid en de organisatie en verstrekking van gezondheidszorg en medische zorg vallen onder de verantwoordelijkheden van de lidstaten. De EU heeft in dit verband aanvullende bevoegdheden. Op grond van deze aanvullende bevoegdheden kan de EU acties ondersteunen en coördineren en op bepaalde duidelijk omschreven gebieden, bijvoorbeeld op het gebied van geneesmiddelen en medische hulpmiddelen, bindende wetgeving vaststellen.
Resultaten en actuele ontwikkelingen
A. Algemene regelgeving inzake geneesmiddelen
Een geneesmiddel (farmaceutisch product) is elke enkelvoudige of samengestelde substantie die gebruikt wordt om ziekten bij de mens te behandelen of te voorkomen. Om de volksgezondheid te beschermen, zijn de vergunningverlening voor het in de handel brengen en de indeling en etikettering van geneesmiddelen sinds 1965 op EU-niveau geregeld. In 1993 werd het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA) opgericht. Sindsdien vindt de beoordeling van geneesmiddelen centraal plaats. In 1995 werd er vervolgens een gecentraliseerde vergunningsprocedure ingevoerd om het hoogste niveau van bescherming van de volksgezondheid te waarborgen en om ervoor te zorgen dat er voldoende geneesmiddelen beschikbaar zijn. De belangrijkste wetgevingsinstrumenten op dit gebied zijn Richtlijn 2001/83/EG en Verordening (EG) nr. 726/2004, waarin de voorschriften zijn neergelegd voor de vaststelling van gecentraliseerde en gedecentraliseerde procedures.
Deze wetgevingsinstrumenten zijn diverse malen geactualiseerd, laatstelijk bij wijzigingsverordening van 2019 (Verordening (EU) 2019/1243), in overeenstemming met de beginselen van beter wetgeven. Als geneesmiddelen eenmaal in de handel zijn gebracht, worden zij door het EMA via het systeem voor geneesmiddelenbewaking, in het kader waarvan schadelijke bijwerkingen in de dagelijkse klinische praktijk worden geregistreerd, voortdurend gemonitord.
Naast de algemene regelgeving inzake geneesmiddelen is er specifieke regelgeving inzake weesgeneesmiddelen voor de behandeling van zeldzame ziekten (Verordening (EG) nr. 141/2000), geneesmiddelen voor kinderen (Verordening (EG) nr. 1901/2006) en geneesmiddelen voor geavanceerde therapie (Verordening (EG) nr. 1394/2007). Meer informatie over dit onderwerp is te vinden onder D.
B. Klinische proeven
Een klinische proef is een systematische bestudering van een geneesmiddel bij menselijke proefpersonen, bedoeld om de werkzaamheid en de veiligheid van dat geneesmiddel vast te stellen. Een geneesmiddel kan alleen in de handel worden gebracht als het vergezeld gaat van documenten waarin de resultaten van de met dat geneesmiddel uitgevoerde tests zijn opgenomen. Sinds 1990 zijn er geleidelijk, zowel in de EU als internationaal, steeds meer normen ontwikkeld, die inmiddels ook in EU-wetgeving zijn vastgelegd en die door de farmaceutische industrie moeten worden nageleefd. Bij de laatste herziening van de EU-wetgeving, die in 2014 plaatsvond, werden geharmoniseerde voorschriften vastgesteld voor de toelating en uitvoering van klinische proeven (Verordening (EU) nr. 536/2014). Klinische proeven moeten voortaan onderworpen worden aan een wetenschappelijke en ethische toetsing en bovendien is voor klinische proeven een voorafgaande toelating vereist. Voorts moeten bij klinische proeven de rechten, de veiligheid, de waardigheid en het welzijn van proefpersonen worden beschermd en moeten de belangen van de proefpersonen altijd voorrang krijgen boven alle andere belangen. Daarnaast moeten klinische proeven bedoeld zijn om betrouwbare en robuuste gegevens te genereren. Na de ontwikkeling van een EU-portaal met bijbehorende databank voor klinische proeven trad de verordening eind januari 2022 in werking.
C. Geneesmiddelen voor geavanceerde therapie
Geneesmiddelen voor geavanceerde therapie zijn relatief nieuwe soorten geneesmiddelen of farmaceutische producten, ontwikkeld op basis van de laatste ontwikkelingen op het gebied van de cellulaire en moleculaire biotechnologie, en nieuwe behandelingen, zoals gentherapie, celtherapie en weefseltechnologie. Deze complexe producten met een farmacologisch, immunologisch of metabolisch effect kunnen niet beschouwd worden als conventionele geneesmiddelen. Daarom is er voor deze producten specifieke wetgeving vastgesteld (zie Verordening (EG) nr. 1394/2007 en Richtlijn 2009/120/EG). Weefsels en cellen moeten vanwege het risico van ziekteoverdracht dat zij met zich meebrengen, aan strikte veiligheids- en kwaliteitseisen worden onderworpen. Richtlijn 2004/23/EG tot vaststelling van kwaliteits- en veiligheidsnormen voor het doneren, verkrijgen, testen, bewerken, bewaren en distribueren van menselijke weefsels en cellen is als het gaat om deze producten dan ook uiterst relevant. Binnen het EMA is een comité voor geavanceerde therapieën ingesteld, dat verantwoordelijk is voor het beoordelen van de kwaliteit, veiligheid en doelmatigheid van geneesmiddelen voor geavanceerde therapie en dat de wetenschappelijke ontwikkelingen in de biogeneeskunde, een tak van de geneeskunde die enorm in ontwikkeling is en een enorm potentieel heeft voor patiënten en de geneesmiddelensector, volgt.
D. Weesgeneesmiddelen en geneesmiddelen voor kinderen
Voor geneesmiddelen voor kinderen is ook specifieke regelgeving vastgesteld (Verordening (EG) nr. 1901/2006), dit om ervoor te zorgen dat deze geneesmiddelen op ethische wijze en speciaal voor gebruik bij kinderen zijn getest, in de specifieke behoeften van kinderen voorzien en beschikbaar zijn in een samenstelling en dosering die geschikt is voor kinderen. Voordat farmaceutische bedrijven een aanvraag indienen ter verkrijging van een vergunning voor een nieuw geneesmiddel, voeren zij studies uit met kinderen om bewijzen te vergaren over de veiligheid en doeltreffendheid van het betreffende geneesmiddel. Het Comité voor kindergeneesmiddelen van het EMA beoordeelt deze studies en de gegevens die in het kader van die studies worden gegenereerd.
In de EU worden ziekten met een prevalentie van minder dan 5 patiënten per 10 000 mensen aangemerkt als zeldzame ziekte. Weesgeneesmiddelen zijn geneesmiddelen die specifiek ontwikkeld zijn voor de behandeling van dergelijke ziekten. In Verordening (EG) nr. 141/2000 is de gecentraliseerde procedure voor de aanwijzing van geneesmiddelen als weesgeneesmiddelen vastgelegd. Tot op heden is er in de EU voor slechts weinig weesgeneesmiddelen een vergunning afgegeven en vanwege het geringe aantal mensen dat getroffen wordt door deze ziekten is het onderzoek op dit terrein verwaarloosd. In verband daarmee zijn verschillende initiatieven ontplooid, waaronder het initiatief innovatieve geneesmiddelen (IMI), om de industrie te stimuleren om weesgeneesmiddelen te ontwikkelen. In 2017 is de Commissie gestart met haar evaluatie van de wetgeving inzake geneesmiddelen voor kinderen en zeldzame ziekten. Tussen mei en juli 2021 heeft de Commissie een openbare raadpleging over dit onderwerp gehouden. Naar verwachting zal zij deze vergaderperiode een wetgevingsvoorstel indienen. In november 2022 heeft de Commissie het richtsnoer gepubliceerd voor de vorm en de inhoud van aanvragen voor aanwijzing als weesgeneesmiddel en voor overdracht van aanwijzingen naar een andere initiatiefnemer.
Weesgeneesmiddelen en geneesmiddelen voor pediatrisch gebruik zullen ook aan bod komen in het nieuwe geneesmiddelenpakket van april 2023.
E. Medische hulpmiddelen
In 2017 is er nieuwe wetgeving aangenomen betreffende medische hulpmiddelen en medische hulpmiddelen voor in-vitrodiagnostiek. Onder het begrip “medische hulpmiddelen” vallen allerlei producten, van eenvoudige producten, zoals bandages of brillen, tot specialistische medische apparatuur die gebruikt wordt door artsen en in ziekenhuizen. Medische hulpmiddelen voor in-vitrodiagnostiek worden gebruikt voor extern onderzoek van monsters afkomstig uit het menselijk lichaam, bijvoorbeeld in een reageerbuis (“in vitro” betekent letterlijk “in glas”).
Verordening (EU) 2017/745 en Verordening (EU) 2017/746 bevatten voorschriften betreffende het in de handel brengen van medische hulpmiddelen en medische hulpmiddelen voor in-vitrodiagnostiek en betreffende klinisch onderzoek op dat gebied. Deze verordeningen zijn in mei 2021 respectievelijk mei 2022 in werking getreden. De hulpmiddelen zijn ingedeeld in risicoklassen en voor elke risicoklasse gelden specifieke voorschriften. De nieuwe verordeningen vormen een belangrijke stap op weg naar een grotere patiëntveiligheid, want er worden strengere procedures ingevoerd voor conformiteitsbeoordelingen en toezicht na het in de handel brengen van medische hulpmiddelen, fabrikanten moeten voortaan gegevens overleggen over de klinische veiligheid van hulpmiddelen, er wordt een systeem ingevoerd voor unieke hulpmiddelenidentificatie voor de traceerbaarheid van medische hulpmiddelen en er wordt een Europese databank opgericht voor medische hulpmiddelen. Verordening (EU) 2023/607 van het Europees Parlement en de Raad van 15 maart 2023 wijzigt de bovengenoemde verordeningen wat betreft de overgangsbepalingen voor bepaalde medische hulpmiddelen en medische hulpmiddelen voor in-vitrodiagnostiek Met deze nieuwe verordening wordt een gefaseerde verlenging ingevoerd van de overgangsperiode waarin Verordening (EU) 2017/745 betreffende medische hulpmiddelen (verordening medische hulpmiddelen) voorziet, onder bepaalde voorwaarden. Ook wordt in zowel de verordening medische hulpmiddelen als in de IVD-verordening de uiterste verkoopdatum geschrapt, waarna hulpmiddelen die vóór of tijdens de overgangsperioden in de handel zijn gebracht en die zich nog in de toeleveringsketen bevinden, uit de handel zouden moeten worden genomen.
F. Antimicrobiële resistentie
Antimicrobiële middelen zijn stoffen die micro-organismen, waaronder bacteriën, virussen, schimmels en parasieten, doden of remmen. Er is een verband tussen het gebruik (en het misbruik) van antimicrobiële middelen en het steeds vaker voorkomen van micro-organismen die resistentie tegen dergelijke middelen hebben ontwikkeld, en deze resistentie vormt een bedreiging voor de volksgezondheid. De EU zet zich al sinds het einde van de jaren negentig in voor de aanpak van antimicrobiële resistentie. Het meest recente beleidsinitiatief op dit gebied is het Europees “een gezondheid”-actieplan tegen antimicrobiële resistentie, dat dateert uit 2017. De belangrijkste doelstelling van dit plan is het behouden van de mogelijkheid van effectieve behandeling van infecties bij mensen en dieren, door het ontstaan van resistentie te voorkomen en verspreiding van resistentie tegen te gaan, en tevens de ontwikkeling van nieuwe antimicrobiële stoffen te bevorderen en de beschikbaarheid daarvan te vergroten. Het Parlement heeft in een resolutie op dit plan gereageerd en in 2019 heeft de Raad conclusies aangenomen over de volgende stappen om van de EU een regio met de beste praktijken in de strijd tegen antimicrobiële resistentie te maken. In zijn resolutie benadrukte het Parlement “dat ziekten moeten worden aangepakt bij zowel mensen als dieren, en dat er tegelijk ook speciale aandacht moet worden besteed aan de voedselketen en het milieu, die ook een bron van resistente micro-organismen kunnen zijn”, en daarbij wees het Parlement tevens op “de belangrijke rol van de Commissie bij de coördinatie en de monitoring van de nationale actieplannen die door de lidstaten worden uitgevoerd en het belang van horizontale samenwerking tussen instanties”.
In september 2021 heeft het Parlement groen licht gegeven voor een nieuwe verordening inzake antimicrobiële stoffen met daarin bepalingen op grond waarvan bepaalde antimicrobiële stoffen worden voorbehouden voor de behandeling van mensen en dus niet mogen worden gebruikt voor de behandeling van dieren.
Andere uitdagingen
De EU werkt voortdurend aan de uitvoering van initiatieven ter bevordering van onderzoek en innovatie in de farmaceutische sector. De kaderprogramma’s voor onderzoek hebben het onderzoek op het gebied van gezondheid altijd ondersteund. Het huidige programma, Horizon Europa, heeft ten doel gezondheidsgerelateerd onderzoek te bevorderen en op de uitdagingen van deze tijd in te spelen door middelen vrij te maken voor de volgende actiegebieden: de gezondheid van burgers van alle leeftijden, gezondheidsbepalende sociale en milieufactoren, niet-overdraagbare en zeldzame ziekten, infectieziekten, instrumenten, technologieën en digitale oplossingen voor gezondheid en zorg, en gezondheidszorgstelsels.
Andere belangrijke EU-financieringsprogramma’s zijn het EU4Health-programma en het Europees Sociaal Fonds Plus, dat betrekking heeft op de periode 2021-2027. Voorts heeft de EU via het initiatief innovatieve geneesmiddelen en daaraan voorafgaande initiatieven een aanzienlijk bedrag aan steun uitgetrokken voor de ontwikkeling van innovatieve geneesmiddelen en dringend noodzakelijke behandelingen, alsook voor het realiseren van een snellere toegang tot nieuwe behandelingen.
Volgens de Wereldgezondheidsorganisatie omvat het recht op gezondheid ook de toegang tot essentiële geneesmiddelen. Toegang tot medische zorg hangt echter steeds meer af van de beschikbaarheid van betaalbare geneesmiddelen. Uit onderzoek blijkt dat er tussen de lidstaten grote verschillen zijn wat betreft de verkoop en de beschikbaarheid van innovatieve geneesmiddelen. Deze verschillen zijn nog groter geworden door de economische crisis. Het Parlement maakt zich zorgen over deze ernstige situatie en heeft diverse initiatiefverslagen opgesteld over de toegang tot geneesmiddelen. In 2017 heeft het Parlement een resolutie aangenomen over EU-opties voor een betere toegang tot geneesmiddelen. Ook de huidige Commissie beschouwt de toegang tot betaalbare geneesmiddelen als prioriteit, hetgeen weerspiegeld wordt in de farmaceutische strategie van de Commissie van 2020.
Bij het EMA biedt een taskforce inzake de beschikbaarheid van toegelaten geneesmiddelen voor menselijk en diergeneeskundig gebruik strategische en structurele oplossingen om verstoringen van de voorziening van geneesmiddelen aan te pakken en ervoor te zorgen dat deze in de EU beschikbaar blijven, waarbij de structuren en processen die het EMA heeft opgezet om tekorten aan geneesmiddelen aan te pakken overeenkomstig de verordening betreffende een grotere rol van het EMA (Verordening (EU) 2022/123) in de eerste plaats gericht zijn op activiteiten in verband met crisissituaties.
De toenemende tekorten aan bepaalde geneesmiddelen geven aanleiding tot zorg. Aangezien deze tekorten door de brexit nog verder zouden kunnen oplopen, is het belangrijk dat er ook aandacht wordt besteed aan aspecten in verband met de voorziening van geneesmiddelen. In dit kader heeft het EMA in 2019 een richtsnoer gepubliceerd voor het opsporen en melden van geneesmiddelentekorten.
In december 2021 werd Verordening (EU) 2021/2282 betreffende de evaluatie van gezondheidstechnologie en tot wijziging van Richtlijn 2011/24/EU gepubliceerd. De verordening is in januari 2022 in werking getreden en is van toepassing vanaf januari 2025. De nieuwe verordening zal voorzien in een steunkader en procedures voor samenwerking op EU-niveau op het gebied van de klinische evaluatie van gezondheidstechnologieën en in gemeenschappelijke methodologieën ter zake. Dit zal er onder meer toe bijdragen dat nieuwe geneesmiddelen sneller beschikbaar worden.
Op 7 maart 2023 heeft de Raad zijn goedkeuring gehecht aan het voorstel van de Commissie om de overgangsperiode te verlengen met het oog op aanpassing aan de nieuwe regels van de verordening betreffende medische hulpmiddelen.
De rol van het Europees Parlement
Het Parlement heeft zich altijd ingezet voor de totstandbrenging van een coherent volksgezondheidsbeleid en een beleid inzake farmaceutica dat rekening houdt met zowel volksgezondheidsaspecten als de belangen van de industrie. Het Parlement heeft als medewetgever actief bijgedragen aan de totstandkoming van enkele recente wetgevingshandelingen, waaronder wetgeving inzake klinische proeven, medische hulpmiddelen en hulpmiddelen voor in-vitrodiagnostiek. Het Parlement heeft gedurende het wetgevingsproces gepleit voor versterking van de patiëntveiligheid. De niet-wetgevingsresoluties van het Parlement en de debatten over actuele onderwerpen, zoals toegang tot geneesmiddelen en antimicrobiële resistentie, laten zien dat het Parlement veel aandacht schenkt aan bestaande uitdagingen en aan nieuwe bedreigingen. Tijdens de hoorzitting met Europees commissaris Kyriakides wees het Parlement nogmaals op de noodzaak om deze uitdagingen aan te pakken.
Tijdens de onderhandelingen over Verordening (EU) 2021/2282 betreffende de evaluatie van gezondheidstechnologie in 2021 heeft het Parlement erop aangedrongen dat de evaluatie van gezondheidstechnologie gebruikt wordt om innovaties te bevorderen waarmee de beste resultaten behaald worden voor patiënten en voor de samenleving in het algemeen, en die medisch personeel, patiënten en medische instellingen in staat stellen om te bepalen of een nieuwe gezondheidstechnologie, gelet op de risico’s en voordelen daarvan, een verbetering vormt ten opzichte van bestaande gezondheidstechnologieën. Meer informatie over dit onderwerp is te vinden op de website van de Commissie milieubeheer, volksgezondheid en consumentenbescherming (ENVI) en de Subcommissie volksgezondheid (SANT).
Christian Kurrer / Nicoleta Lipcaneanu