Produkty lecznicze i wyroby medyczne

Leki i wyroby medyczne podlegają przepisom jednolitego rynku i mają bezpośredni wpływ na ludzkie zdrowie. Solidne ramy prawne chronią zdrowie publiczne i gwarantują bezpieczeństwo tych produktów Dostęp do leków po przystępnych cenach, walka z opornością na środki przeciwdrobnoustrojowe, etyczne badania kliniczne, wykorzystywanie sztucznej inteligencji w wyrobach medycznych oraz zachęty do badań i rozwoju to tylko niektóre z kluczowych zagadnień, którymi zajmuje się UE w tej dziedzinie.

Podstawa prawna

Art. 168 i 114 Traktatu o funkcjonowaniu Unii Europejskiej.

Kontekst

Kształtowanie polityki zdrowotnej leży w gestii państw członkowskich; to one odpowiadają za organizację i świadczenie usług zdrowotnych i opieki medycznej. UE posiada kompetencje uzupełniające, które umożliwiają jej wspieranie i koordynowanie działań oraz przyjmowanie wiążących przepisów dotyczących leków i wyrobów medycznych.

Osiągnięcia i aktualna sytuacja

A. Ogólne zasady dotyczące leków

Produkt leczniczy (lek) to substancja lub połączenie substancji przeznaczone do leczenia chorób u ludzi lub zapobiegania tym chorobom. W celu ochrony zdrowia publicznego system wydawania pozwoleń na dopuszczenie do obrotu, klasyfikacji i etykietowania leków jest regulowany w UE od 1965 r. Oceną większości leków zajmuje się centralnie Europejska Agencja Leków (EMA). Od 1995 r. obowiązuje scentralizowana procedura wydawania pozwoleń, którą wdrożono, aby usprawnić zatwierdzanie produktów leczniczych i utrzymać ich stabilne dostawy. Pierwotne ramy prawne w tej dziedzinie obejmują dyrektywę 2001/83/WE oraz rozporządzenie (WE) nr 726/2004, które zawierają zasady dotyczące ustanawiania procedury scentralizowanej i zdecentralizowanej wydawania pozwoleń na dopuszczenie do obrotu. Ramy te zmieniono następnie rozporządzeniem (UE) 2019/1243, w którym wprowadzono szczególne środki z myślą o zapewnieniu dostępności leków i zarządzania ich niedoborami w UE. W kwietniu 2023 r. Komisja przyjęła wniosek dotyczący nowej dyrektywy, aby uchylić dyrektywę 2001/83/WE, oraz wniosek dotyczący nowego rozporządzenia w celu uchylenia rozporządzenie (WE) nr 726/2004.

Po wprowadzeniu produktów leczniczych do obrotu EMA monitoruje je przez cały cykl życia za pomocą systemu nadzoru nad bezpieczeństwem farmakoterapii umożliwiającego rejestrację skutków ubocznych leku zaobserwowanych w codziennej praktyce klinicznej.

Oprócz przepisów ogólnych przyjęto szczegółowe przepisy dotyczące sierocych produktów leczniczych (rozporządzenie (WE) nr 141/2000), produktów leczniczych stosowanych w pediatrii (rozporządzenie (WE) nr 1901/2006) oraz terapii zaawansowanych (rozporządzenie (WE) nr 1394/2007). Więcej informacji na ten temat znajduje się w części D.

B. Badania kliniczne

Badania kliniczne to systematyczne i przeprowadzane na ludziach badania produktów leczniczych, których celem jest zbadanie skuteczności i bezpieczeństwa danego produktu leczniczego. Wprowadzenie leku do obrotu wymaga załączenia dokumentów zawierających wyniki testów, którym został poddany. Normy były opracowywane stopniowo, począwszy od 1990 r., zarówno na szczeblu unijnym, jak i międzynarodowym, i zostały skodyfikowane w przepisach prawa UE, których musi przestrzegać branża farmaceutyczna. W ostatnim przeglądzie prawodawstwa UE z 2014 r. ustanowiono zharmonizowane przepisy dotyczące wydawania zezwoleń i prowadzenia badań klinicznych (rozporządzenie (UE) nr 536/2014). Badania kliniczne muszą być oceniane pod względem naukowym i etycznym i uzyskać uprzednie zezwolenie. Ponadto mogą się odbywać jedynie wówczas, gdy prawa, bezpieczeństwo, godność i dobrostan uczestników są chronione i mają pierwszeństwo przed innymi interesami i tylko wtedy, gdy badanie ma na celu uzyskanie wiarygodnych i solidnych danych. Rozporządzenie (UE) nr 536/2014 weszło w życie pod koniec stycznia 2022 r.; ustanowiono w nim unijny system informacji o badaniach klinicznych, który ma scentralizować złożone wnioski o pozwolenie na badania kliniczne i dostarczyć wyników tych badań, zwiększając przejrzystość i dostępność badań klinicznych.

C. Produkty lecznicze terapii zaawansowanej

Stosunkowo nowym rodzajem produktu lub produktu leczniczego są produkty lecznicze terapii zaawansowanej, powstałe dzięki postępowi w biotechnologii komórkowej i molekularnej oraz nowatorskim sposobom leczenia, w tym terapii genowej, terapii komórkowej i inżynierii tkankowej. Te złożone produkty, które zakładają wykorzystanie działania farmakologicznego, immunologicznego lub metabolicznego, nie mogą być traktowane jak leki konwencjonalne i wymagają szczególnych przepisów, które są zawarte w rozporządzeniu (WE) nr 1394/2007 i w dyrektywie 2009/120/WE. Tkanki i komórki muszą spełniać rygorystyczne wymogi bezpieczeństwa i jakości ze względu na ryzyko przeniesienia choroby. W związku z tym dyrektywa 2004/23/WE w sprawie ustalenia norm jakości i bezpieczeństwa oddawania, pobierania, testowania, przetwarzania, konserwowania, przechowywania i dystrybucji tkanek i komórek ludzkich ma dla tych produktów bardzo duże znaczenie. W EMA utworzono Komitet ds. Terapii Zaawansowanych odpowiedzialny za ocenę jakości, bezpieczeństwa i skuteczności produktów leczniczych terapii zaawansowanej- oraz za śledzenie postępów naukowych w rozwijającym się obszarze biomedycyny o ogromnym potencjale dla pacjentów i branży.

D. Sieroce produkty lecznicze i leki dla dzieci

Produkty lecznicze stosowane w pediatrii są również szczegółowo uregulowane (rozporządzenie (WE) nr 1901/2006), aby upewnić się, że zostały one przetestowane specjalnie pod kątem stosowania u dzieci w sposób etyczny, że spełniają potrzeby dzieci oraz że ich dawki i postać użytkowa są dostosowane do wieku. Rozporządzenie (UE) 2019/5 zmienia rozporządzenie (WE) nr 1901/2006 w celu uwzględnienia faktu, że szczególne obowiązki podlegające karom finansowym są obecnie określone w rozporządzeniu (WE) nr 726/2004. Firmy farmaceutyczne prowadzą badania pediatryczne w celu kontroli bezpieczeństwa i skuteczności nowych leków przed złożeniem wniosku o pozwolenie na dopuszczenie do obrotu. Komitet ds. Pediatrii EMA ocenia te badania i generowane przez nie dane.

Na rzadkie choroby zapada w UE nie więcej niż pięć osób na 10 000. Leki sieroce są przeznaczone do leczenia tych chorób. W rozporządzeniu (WE) nr 141/2000 określono scentralizowaną procedurę oznaczania sierocych produktów leczniczych. Ze względu na niewielką liczbę osób z rzadkimi chorobami badania w tej dziedzinie nie są zbyt opłacalne. W związku z tym UE uruchomiła inicjatywę w zakresie leków innowacyjnych, aby zachęcić przemysł farmaceutyczny do produkcji sierocych produktów leczniczych. W 2017 r. Komisja rozpoczęła ocenę prawodawstwa dotyczącego leków dla dzieci i chorób rzadkich, W okresie od maja do lipca 2021 r. Komisja przeprowadziła konsultacje publiczne w tej sprawie. W listopadzie 2022 r. Komisja opublikowała zawiadomienie w sprawie wytycznych dotyczących formatu i treści wniosków w sprawie przyznania oznaczenia jako sieroce produkty lecznicze oraz przeniesienia oznaczeń na innego sponsora. Biorąc pod uwagę, że choroby rzadkie stanowią problem globalny, EMA intensywnie współpracuje przy wyznaczaniu i ocenie leków sierocych ze swoimi odpowiednikami na całym świecie.

Leki sieroce i pediatryczne uwzględniono również we wniosku Komisji z 2023 r. dotyczącym nowego rozporządzenia w ramach „pakietu farmaceutycznego”; ustanowiono w nim unijne procedury wydawania pozwoleń dla produktów leczniczych stosowanych u ludzi oraz nadzoru nad tymi produktami.

E. Wyroby medyczne

Wyrób medyczny to każdy produkt stosowany do celów medycznych, w tym do diagnostyki, profilaktyki, leczenia, badania lub zmian w anatomii, a także wyroby antykoncepcyjne i sprzęt medyczny do sterylizacji.

W rozporządzeniu (UE) nr 2017/745 (rozporządzenie w sprawie wyrobów medycznych) i rozporządzeniu (UE) nr 2017/746 ustanowiono przepisy dotyczące wprowadzania do obrotu wyrobów medycznych i wyrobów do diagnostyki in vitro oraz powiązanych z tym badań klinicznych. Rozporządzenia te weszły w życie odpowiednio w maju 2021 r. i maju 2022 r. Wyroby pogrupowano według kategorii ryzyka, z których każda ma określony zbiór zasad. Rozporządzenia te wprowadzają bardziej rygorystyczne procedury oceny zgodności i nadzoru po wprowadzeniu do obrotu, nakładają na producentów wymóg przedstawienia danych dotyczących bezpieczeństwa klinicznego, wprowadzają system niepowtarzalnych kodów identyfikacyjnych wyrobu i przewidują utworzenie europejskiej bazy danych o wyrobach medycznych. W rozporządzeniu Parlamentu Europejskiego i Rady (UE) 2023/607 z 15 marca 2023 r. zmieniono wyżej wspomniane przepisy w odniesieniu do przepisów przejściowych dotyczących niektórych wyrobów medycznych i wyrobów medycznych do diagnostyki in vitro. Nowe rozporządzenie wprowadza, pod pewnymi warunkami, stopniowe przedłużanie okresu przejściowego przewidzianego w rozporządzeniu w sprawie wyrobów medycznych. Przewidziano w nim także wykreślenie w obu rozporządzeniach – w sprawie wyrobów medycznych oraz wyrobów do diagnostyki in vitro – terminu „wysprzedawania”, po upływie którego wyroby wprowadzone do obrotu przed okresami przejściowymi lub w ich trakcie, które nadal znajdują się w łańcuchu dostaw, trzeba by wycofać.

F. Oporność na środki przeciwdrobnoustrojowe

Środki przeciwdrobnoustrojowe to substancje, które niszczą lub hamują mikroorganizmy, w tym bakterie, wirusy, grzyby i pasożyty. Stosowanie (i niewłaściwe stosowanie) środków przeciwdrobnoustrojowych wiąże się z postępującym rozwojem mikroorganizmów, które wykształciły oporność na te środki, co stanowi zagrożenie dla zdrowia publicznego i znacznie zwiększa koszty. Pod koniec lat 90. rozpoczęto działania na szczeblu UE zmierzające do rozwiązania problemu oporności na środki przeciwdrobnoustrojowe. Europejski plan działania „Jedno zdrowie” na rzecz zwalczania oporności na środki przeciwdrobnoustrojowe, przyjęty w 2017 r., zapewnia skuteczne leczenie zakażeń dzięki ograniczeniu występowania i rozprzestrzeniania się oporności na środki przeciwdrobnoustrojowe oraz pobudzenie rozwoju i dostępności nowych skutecznych środków przeciwdrobnoustrojowych. 1 czerwca 2023 r. Parlament przyjął rezolucję w sprawie wysiłków UE na rzecz zwalczania oporności na środki przeciwdrobnoustrojowe. Ponadto 13 czerwca 2023 r. Rada zatwierdziła zalecenie w sprawie zintensyfikowania działań UE na rzecz zwalczania oporności na środki przeciwdrobnoustrojowe za pomocą podejścia „Jedno zdrowie”. W lutym 2023 r. Komisja opublikowała rozporządzenie delegowane (UE) 2023/905 uzupełniające rozporządzenie (UE) 2019/6 w odniesieniu do stosowania zakazu stosowania niektórych przeciwdrobnoustrojowych produktów leczniczych u zwierząt.

Dodatkowe wyzwania

UE stale dąży do realizacji inicjatyw mających na celu wspieranie badań i innowacji w sektorze farmaceutycznym. W programach ramowych zawsze wspierano badania naukowe związane ze zdrowiem. Obecny program ramowy finansowania badań i innowacji „Horyzont Europa”, będzie promował badania związane ze zdrowiem i reagował na bieżące wyzwania, uwzględniając takie zagadnienia jak zdrowie przez całe życie, czynniki środowiskowe i społeczne, choroby niezakaźne i rzadkie, choroby zakaźne, narzędzia, technologie i rozwiązania cyfrowe w dziedzinie zdrowia i opieki zdrowotnej oraz systemy opieki zdrowotnej.

Ważną rolę odgrywają również inne unijne programy finansowania, takie jak Program UE dla zdrowia na lata 2021–2027, który przyjęto w celu zwiększenia gotowości na kryzys, oraz Europejski Fundusz Społeczny Plus na lata 2021–2027, który wspiera dostęp do opieki zdrowotnej. Ponadto UE udzieliła znacznego wsparcia na opracowywanie innowacyjnych leków i pilnie potrzebnych terapii oraz przyspieszanie dostępu pacjentów do nowych metod leczenia dzięki inicjatywie w zakresie leków innowacyjnych i jej poprzedniczkom.

Według Światowej Organizacji Zdrowia dostęp do podstawowych leków stanowi część prawa do zdrowia. Jednak dostęp do leczenia jest coraz bardziej uzależniony od dostępu do leków o przystępnych cenach. Ustalenia wskazują na różnice w sprzedaży leków innowacyjnych między poszczególnymi państwami członkowskimi, co można przypisać różnicom gospodarczym i różnicom w infrastrukturze opieki zdrowotnej. Problem nasilił się ze względu na kryzys gospodarczy. Parlament, zaniepokojony tą trudną sytuacją, przygotował kilka sprawozdań z własnej inicjatywy w sprawie dostępu do leków. W 2017 r. Parlament przyjął rezolucję w sprawie możliwości zwiększenia dostępu do leków. Jak podkreślono w strategii farmaceutycznej z 2020 r., dostęp do leków po przystępnych cenach pozostaje priorytetem obecnej Komisji.

W ramach EMA grupa zadaniowa ds. dostępności dozwolonych produktów leczniczych stosowanych u ludzi i do celów weterynaryjnych zapewnia strategiczne i strukturalne rozwiązania problemu zakłóceń w dostawach leków oraz ciągłość dostępności leków w UE, natomiast struktury i procesy utworzone przez EMA w celu zaradzenia niedoborom leków zgodnie z rozporządzeniem (UE) 2022/123 w sprawie wzmocnionej roli EMA koncentrują się przede wszystkim na działaniach związanych z sytuacjami kryzysowymi.

Biorąc pod uwagę rosnące obawy dotyczące niedoborów niektórych leków, które pogłębiły się w wyniku wydarzeń geopolitycznych, takich jak wojna w Ukrainie, kryzysy energetyczne i wysoka inflacja, należy również zwrócić uwagę na aspekt dostaw leków. W tym celu w 2019 r. EMA wydała wytyczne w sprawie wykrywania niedoboru produktów leczniczych i powiadamiania o nim.

W grudniu 2021 r. opublikowano rozporządzenie (UE) 2021/2282 w sprawie oceny technologii medycznych i zmiany dyrektywy 2011/24/UE. Rozporządzenie to weszło w życie w styczniu 2022 r. i zacznie obowiązywać od stycznia 2025 r. Nowe rozporządzenie określi ramy wsparcia i procedury współpracy w zakresie oceny klinicznej technologii medycznych na szczeblu UE oraz wspólne metody tej oceny. Pomoże to m.in. przyspieszyć dostęp do nowych leków.

7 marca 2023 r. Rada przyjęła wniosek Komisji, który ma przedłużyć okres przejściowy w celu dostosowania się do nowych przepisów rozporządzenia w sprawie wyrobów medycznych.

Rola Parlamentu Europejskiego

Parlament konsekwentnie wspiera ustanowienie spójnej polityki w zakresie zdrowia publicznego oraz polityki dotyczącej produktów leczniczych, uwzględniającej zarówno interes zdrowia publicznego, jak i aspekty związane z przemysłem. Ostatnie akty prawne, przyjęte z bardzo aktywnym udziałem Parlamentu jako współustawodawcy, obejmują przepisy dotyczące badań klinicznych, wyrobów medycznych i wyrobów medycznych do diagnostyki in vitro. Parlament opowiada się za wzmocnieniem bezpieczeństwa pacjentów podczas procesu legislacyjnego. W rezolucjach nieustawodawczych i debatach na temat aktualnych kwestii, takich jak wykorzystywanie sztucznej inteligencji w wyrobach medycznych, dostęp do leków lub oporność na środki przeciwdrobnoustrojowe, Parlament podkreśla, że przywiązuje wagę do bieżących wyzwań i nowych zagrożeń. Podczas wysłuchania komisarz S. Kyriakides w Parlamencie podkreślono również potrzebę podjęcia działań w związku z tymi wyzwaniami.

W czasie negocjacji nad rozporządzeniem (UE) 2021/2282 w sprawie stosowania oceny technologii medycznych Parlament opowiadał się za wykorzystaniem jej do promowania innowacji o najlepszych perspektywach z punktu widzenia pacjentów i ogółu społeczeństwa, a także za tym, aby umożliwiała ona personelowi medycznemu, pacjentom i instytucjom medycznym ustalenie, czy nowa technologia medyczna stanowi postęp w stosunku do istniejących technologii medycznych pod względem ryzyka i korzyści.

Więcej informacji na ten temat można znaleźć na stronie Komisji Ochrony Środowiska Naturalnego, Zdrowia Publicznego i Bezpieczeństwa Żywności (ENVI) i Podkomisji Zdrowia Publicznego (SANT).

 

Maria-Mirela Curmei / Christian Kurrer