Produkty lecznicze i wyroby medyczne

Leki i wyroby medyczne podlegają przepisom jednolitego rynku i mają bezpośredni wpływ na ludzkie zdrowie. Solidne ramy prawne chronią zdrowie publiczne i gwarantują bezpieczeństwo tych produktów w pełnym cyklu: od prób i testów, po zezwolenie na dopuszczenie do obrotu, nadzór i wycofanie z używania. Dostęp do leków po przystępnych cenach, walka z opornością na środki przeciwdrobnoustrojowe, etyczne badania kliniczne oraz zachęty do badań i rozwoju to tylko niektóre z kluczowych zagadnień, którymi zajmuje się UE w tej dziedzinie. Postęp naukowy i technologiczny oraz pojawiające się zagrożenia dla zdrowia wymagają, aby środki ustawodawcze i polityczne podlegały regularnej ocenie i działaniom następczym.

Podstawa prawna

Art. 168 i 114 Traktatu o funkcjonowaniu Unii Europejskiej (TFUE).

Kontekst

Choć to państwa członkowskie są odpowiedzialne za politykę zdrowotną oraz organizację i świadczenie usług zdrowotnych i opieki medycznej, UE posiada kompetencje uzupełniające. Pozwala to jej na wspieranie i koordynację działań oraz przyjęcie wiążących przepisów dotyczących niektórych jasno określonych zagadnień, takich jak dotyczące leków i wyrobów medycznych.

Osiągnięcia i aktualna sytuacja

A. Ogólne zasady dotyczące leków

Produkt leczniczy (lek) to substancja lub połączenie substancji przeznaczone do leczenia chorób u ludzi lub zapobiegania tym chorobom. W celu ochrony zdrowia publicznego system wydawania pozwoleń na dopuszczenie do obrotu, klasyfikacji i etykietowania leków jest regulowany w UE od 1965 r. Ocena leków jest scentralizowana w EMA (Europejska Agencja Leków), która jest odpowiedzialna za dokonywanie oceny produktów leczniczych od jej ustanowienia w 1993 r. W 1995 r., w celu zagwarantowania maksymalnej ochrony zdrowia publicznego i dostępu do produktów leczniczych, wprowadzono scentralizowaną procedurę wydawania pozwoleń. Dyrektywa 2001/83/WE[1] oraz rozporządzenie (WE) nr 726/2004[2], w których wskazano zasady dotyczące ustanawiania procedury scentralizowanej i zdecentralizowanej, są podstawowymi aktami prawnymi w tej dziedzinie.

W latach 2010 i 2012 zaktualizowano ten zbiór przepisów w celu zaostrzenia przepisów dotyczących monitorowania bezpieczeństwa leków (zmiana dyrektywy 2010/84/UE[3], zmiany do rozporządzenia (UE) nr 1235/2010[4] oraz zmiany do dyrektywy 2012/26/UE[5]). Po wprowadzeniu produktów leczniczych do obrotu EMA monitoruje je przez cały cykl życia za pomocą systemu nadzoru nad bezpieczeństwem farmakoterapii umożliwiającego rejestrację skutków ubocznych leku zaobserwowanych w codziennej praktyce klinicznej. W 2011 r. zmieniono przepisy, aby zapobiec wejściu sfałszowanych produktów leczniczych do legalnego obrotu. W dyrektywie (zmieniającej dyrektywę 2011/62/UE[6]) zawarto szereg nowych przepisów dotyczących takich kwestii, jak obowiązki importerów, producentów i dystrybutorów, mechanizmy kontroli i wycofywania produktów z rynku, zabezpieczenia i dobre praktyki wytwarzania.

Oprócz przepisów ogólnych przyjęto szczegółowe przepisy dotyczące sierocych produktów leczniczych (rozporządzenie (WE) nr 141/2000[7]), produktów leczniczych stosowanych w pediatrii (rozporządzenie (WE) nr 1901/2006[8]) oraz terapii zaawansowanych (rozporządzenie (WE) nr 1394/2007[9]). Więcej informacji na ten temat znajduje się w części D.

B. Badania kliniczne

Badania kliniczne to systematyczne, przeprowadzane na ludziach badania produktów leczniczych, których celem jest zbadanie skuteczności i bezpieczeństwa danego produktu leczniczego. Wprowadzenie leku do obrotu wymaga załączenia dokumentów zawierających wyniki testów, którym został poddany. Normy były opracowywane stopniowo, począwszy od 1990 r., zarówno na szczeblu unijnym, jak i międzynarodowym, i zostały skodyfikowane w przepisach prawa UE, których musi przestrzegać branża farmaceutyczna. W ostatnim przeglądzie prawodawstwa UE z 2014 r. ustanowiono zharmonizowane przepisy dotyczące wydawania zezwoleń i prowadzenia badań klinicznych (rozporządzenie (UE) nr 536/2014[10]). Badania kliniczne muszą być oceniane pod względem naukowym i etycznym i uzyskać uprzednie zezwolenie. Ponadto mogą się odbywać jedynie wówczas, gdy prawa, bezpieczeństwo, godność i dobrostan uczestników są chronione i mają pierwszeństwo przed innymi interesami i tylko wtedy, gdy badanie ma na celu uzyskanie wiarygodnych i solidnych danych. Stosowanie tego nowego rozporządzenia odroczono ze względu na trudności techniczne i obecnie oczekuje się, że będzie ono stosowane w 2020 r.

C. Produkty lecznicze terapii zaawansowanej

Stosunkowo nowym rodzajem produktu lub produktu leczniczego są produkty lecznicze terapii zaawansowanej, powstałe dzięki postępowi w biotechnologii komórkowej i molekularnej oraz nowatorskim sposobom leczenia, w tym terapii genowej, terapii komórkowej i inżynierii tkankowej. Te złożone produkty, które zakładają wykorzystanie działania farmakologicznego, immunologicznego lub metabolicznego, nie mogą być traktowane jak leki konwencjonalne i wymagają szczególnych przepisów, które są zawarte w rozporządzeniu (WE) nr 1394/2007[11] oraz dyrektywie 2009/120/WE[12] Tkanki i komórki muszą spełniać rygorystyczne wymogi bezpieczeństwa i jakości ze względu na ryzyko przeniesienia choroby. W związku z tym dyrektywa 2004/23/WE[13] w sprawie ustalenia norm jakości i bezpieczeństwa oddawania, pobierania, testowania, przetwarzania, konserwowania, przechowywania i dystrybucji tkanek i komórek ludzkich ma dla tych produktów bardzo duże znaczenie. W EMA utworzono Komitet ds. Terapii Zaawansowanych odpowiedzialny za ocenę jakości, bezpieczeństwa i skuteczności produktów leczniczych terapii zaawansowanej oraz za śledzenie postępów naukowych w rozwijającym się obszarze biomedycyny o ogromnym potencjale dla pacjentów i branży.

D. Sieroce produkty lecznicze i leki dla dzieci

Produkty lecznicze stosowane w pediatrii są również szczegółowo uregulowane (rozporządzenie (WE) nr 1901/2006[14]), aby upewnić się, że zostały zbadane i przetestowane pod kątem stosowania u dzieci w sposób etyczny, że spełniają potrzeby dzieci oraz że ich dawki i postać użytkowa są dostosowane do wieku. Firmy farmaceutyczne prowadzą badania pediatryczne w celu kontroli bezpieczeństwa i skuteczności nowych leków przed złożeniem wniosku o pozwolenie na dopuszczenie do obrotu. Komitet ds. Pediatrii EMA ocenia te badania i generowane przez nie dane.

Na rzadkie choroby zapada w UE nie więcej niż 5 na 10 tys. osób. Leki sieroce są przeznaczone do leczenia tych chorób. W rozporządzeniu (WE) nr 141/2000[15] określono scentralizowaną procedurę oznaczania sierocych produktów leczniczych. Dotychczas UE dopuściła kilka sierocych produktów leczniczych, a ze względu na małą liczbę osób dotkniętych rzadkimi chorobami, badania na tym obszarze były zaniedbywane. Mając to na uwadze, wprowadzono różne środki, takie jak inicjatywa w zakresie leków innowacyjnych (ILI)[16], które mają na celu zachęcenie przemysłu farmaceutycznego do produkcji sierocych produktów leczniczych. W 2017 r. Komisja rozpoczęła ocenę prawodawstwa dotyczącego leków dla dzieci i chorób rzadkich, która wciąż trwa.

E. Wyroby medyczne

Niedawno przyjęto nowe przepisy dotyczące wyrobów medycznych i wyrobów do diagnostyki in vitro. Wyroby medyczne to szeroki wachlarz produktów, od prostych bandaży i okularów do specjalistycznego sprzętu medycznego stosowanego przez lekarzy i szpitale. Wyroby do diagnostyki in vitro są używane do zewnętrznego badania próbek pobranych z ciała ludzkiego, np. w probówce („in vitro” oznacza dosłownie „w szkle”).

W rozporządzeniu (UE) nr 2017/745[17] i rozporządzeniu (UE) nr 2017/746[18] ustanowiono przepisy dotyczące wprowadzania do obrotu wyrobów medycznych i do diagnostyki in vitro oraz badań klinicznych. Wyroby pogrupowano według kategorii ryzyka, z których każda ma określony zbiór zasad. Nowe rozporządzenia to istotny krok w kierunku zwiększenia bezpieczeństwa pacjentów, ponieważ wprowadzają bardziej rygorystyczne procedury oceny zgodności i nadzoru po wprowadzeniu do obrotu, nakładają na producentów wymóg przedstawienia danych dotyczących bezpieczeństwa klinicznego, wprowadzają system niepowtarzalnych kodów identyfikacyjnych wyrobu i przewidują utworzenie europejskiej bazy danych o wyrobach medycznych.

F. Oporność na środki przeciwdrobnoustrojowe

Środki przeciwdrobnoustrojowe to substancje, które niszczą lub hamują mikroorganizmy, w tym bakterie, wirusy, grzyby i pasożyty. Stosowanie (i niewłaściwe stosowanie) środków przeciwdrobnoustrojowych wiąże się z coraz większym rozwojem mikroorganizmów, które wykształciły na nie oporność, co stanowi zagrożenie dla zdrowia publicznego. Pod koniec lat 90. XX w. rozpoczęto działania na szczeblu UE zmierzające do rozwiązania problemu oporności na środki przeciwdrobnoustrojowe. Ostatnia inicjatywa polityczna to Europejski plan działania „Jedno zdrowie” na rzecz zwalczania oporności na środki przeciwdrobnoustrojowe[19] przyjęty w 2017 r. Jej głównym celem jest utrzymanie możliwości skutecznego leczenia zakażeń przez ograniczenie występowania i rozprzestrzeniania się oporności na środki przeciwdrobnoustrojowe oraz zwiększenie rozwoju i dostępności nowych, skutecznych środków przeciwdrobnoustrojowych. W niedawnej rezolucji[20] Parlament odniósł się do tego planu działania, a w 2019 r. Rada przyjęła konkluzje w sprawie kolejnych kroków na rzecz uczynienia z UE regionu o najlepszych praktykach w zwalczaniu oporności na środki przeciwdrobnoustrojowe[21]. W rezolucji Parlament podkreślił, że „choroby należy zwalczać zarówno u ludzi, jak i zwierząt, biorąc w szczególności pod uwagę łańcuch żywnościowy i środowisko, które mogą być kolejnym źródłem opornych mikroorganizmów” i podkreślił „ważną rolę Komisji w koordynacji i monitorowaniu krajowych planów działania realizowanych przez państwa członkowskie oraz znaczenie współpracy między administracjami”.

Dodatkowe wyzwania

UE stale dąży do realizacji inicjatyw mających na celu wspieranie badań i innowacji w sektorze farmaceutycznym. W programach ramowych zawsze wspierano badania naukowe związane ze zdrowiem. Program „Horyzont 2020” (rozporządzenie (UE) nr 1291/2013[22]) ma na celu jak najdłuższą aktywność i samodzielność osób starszych, wspiera rozwój nowych, bezpieczniejszych i skuteczniejszych interwencji oraz przyczynia się do stabilności systemów opieki zdrowotnej i społecznej. Następny program ramowy „Horyzont Europa”, będzie promował badania związane ze zdrowiem i reagował na nowe wyzwania, uwzględniając takie zagadnienia jak zdrowie przez całe życie, czynniki środowiskowe i społeczne, choroby niezakaźne i rzadkie, choroby zakaźne, narzędzia, technologie i rozwiązania cyfrowe w dziedzinie zdrowia i opieki zdrowotnej oraz systemy opieki zdrowotnej.

Ważną rolę odgrywają również inne unijne programy finansowania, takie jak trzeci program UE w dziedzinie zdrowia (rozporządzenie (UE) nr 282/2014[23]) oraz Europejski Fundusz Społeczny Plus, który będzie realizowany w latach 2021-2027. Ponadto UE udzieliła znacznego wsparcia na opracowywanie innowacyjnych leków i pilnie potrzebnych terapii oraz przyspieszanie dostępu pacjentów do nowych metod leczenia dzięki inicjatywie ILI i jej poprzedniczkom.

Według Światowej Organizacji Zdrowia dostęp do podstawowych leków stanowi część prawa do zdrowia. Jednak dostęp do leczenia jest coraz bardziej uzależniony od dostępu do leków o przystępnych cenach. Stwierdzono, że w państwach członkowskich istnieją ogromne różnice w sprzedaży i dostępności innowacyjnych leków. Problem nasilił się ze względu na kryzys gospodarczy. Parlament, zaniepokojony tą trudną sytuacją, przygotował kilka sprawozdań z własnej inicjatywy w sprawie dostępu do leków. W 2016 r. Rada przyjęła konkluzje w sprawie wzmocnienia równowagi w systemach farmaceutycznych UE[24], a w 2017 r. Parlament przyjął rezolucję w sprawie możliwości poprawy dostępu do leków[25]. Dostęp do przystępnych cenowo leków pozostanie również priorytetem nowej Komisji, jak podkreśliła komisarz S. Kyriakides podczas wysłuchania przed Parlamentem[26].

Ze względu na rosnące obawy dotyczące niedoboru niektórych leków, na które może mieć wpływ brexit, należy również zwrócić uwagę na podaż leków. W tym celu EMA wydała ostatnio wytyczne w sprawie wykrywania niedoboru produktów leczniczych i powiadamiania o nim[27].

Rola Parlamentu Europejskiego

Parlament konsekwentnie wspiera ustanowienie spójnej polityki w zakresie zdrowia publicznego oraz polityki dotyczącej produktów leczniczych, uwzględniającej zarówno interes zdrowia publicznego, jak i aspekty związane z przemysłem. Ostatnie akty prawne, przyjęte z bardzo aktywnym udziałem Parlamentu jako współustawodawcy, obejmują przepisy dotyczące badań klinicznych, wyrobów medycznych i wyrobów medycznych do diagnostyki in vitro. Parlament opowiada się za wzmocnieniem bezpieczeństwa pacjentów podczas procesu legislacyjnego. W rezolucjach nieustawodawczych i debatach na temat aktualnych kwestii, takich jak dostęp do leków lub oporność na środki przeciwdrobnoustrojowe, zwraca się uwagę, że Parlament przywiązuje wagę do bieżących wyzwań i nowych zagrożeń. Podczas wysłuchania komisarz S. Kyriakides w Parlamencie podkreślono również potrzebę podjęcia działań w związku z tymi wyzwaniami.

W chwili obecnej UE nadal rozważa projekt przepisów dotyczących oceny technologii medycznych (HTA)[28]. Nowe rozporządzenie określałoby ramy wsparcia i procedury współpracy w zakresie oceny klinicznej technologii medycznych na szczeblu UE oraz wspólne metody oceny klinicznej technologii medycznych. Pomogłoby to m.in. przyspieszyć dostęp do nowych leków. Poprawki Parlamentu mają zapewnić stosowanie HTA w celu promowania innowacji o najlepszych perspektywach z punktu widzenia pacjentów i ogółu społeczeństwa, a także umożliwiać personelowi medycznemu, pacjentom i instytucjom medycznym ustalenie, czy nowa technologia medyczna stanowi postęp w stosunku do istniejących technologii medycznych pod względem ryzyka i korzyści. W Radzie trwają negocjacje w celu ustalenia stanowiska państw członkowskich.

 

[1]Dz.U. L 311 z 28.11.2001, s. 67.
[2]Dz.U. L 136 z 30.4.2004, s. 1.
[3]Dz.U. L 348 z 31.12.2010, s. 74.
[4]Dz.U. L 348 z 31.12.2010, s. 1.
[5]Dz.U. L 299 z 27.10.2012, s. 1.
[6]Dz.U. L 174 z 1.7.2011, s. 74.
[7]Dz.U. L 18 z 22.1.2000, s. 1.
[8]Dz.U. L 378 z 27.12.2006, s. 1.
[9]Dz.U. L 324 z 10.12.2007, s. 121.
[10]Dz.U. L 158 z 27.5.2014, s. 1.
[11]Dz.U. L 324 z 10.12.2007, s. 121.
[12]Dz.U. L 242 z 15.9.2009, s. 3.
[13]Dz.U. L 102 z 7.4.2004, s. 48.
[14]Dz.U. L 378 z 27.12.2006, s. 1.
[15]Dz.U. L 18 z 22.1.2000, s. 1.
[17]Dz.U. L 117 z 5.5.2017, s. 1.
[18]Dz.U. L 117 z 5.5.2017, s. 176.
[20]Rezolucja Parlamentu Europejskiego z dnia 13 września 2018 r. w sprawie europejskiego planu działania „Jedno zdrowie” na rzecz zwalczania oporności na środki przeciwdrobnoustrojowe (Teksty przyjęte P8_TA(2018)0354).
[21]Dz.U. C 214 z 25.6.2019, s. 1.
[22]Dz.U. L 347 z 20.12.2013, s. 104.
[23]Dz.U. L 86 z 21.3.2014, s. 1.
[24]Dz.U. C 269 z 23.7.2016, s. 31.
[25]Dz.U. C 263 z 25.7.2018, s. 4.
[28]Rezolucja ustawodawcza Parlamentu Europejskiego z dnia 14 lutego 2019 r. w sprawie wniosku dotyczącego rozporządzenia Parlamentu Europejskiego i Rady w sprawie oceny technologii medycznych i zmiany dyrektywy 2011/24/UE (Teksty przyjęte, P8_TA(2019)0120).

Christian Kurrer