Produkty lecznicze i wyroby medyczne

Leki i wyroby medyczne podlegają przepisom jednolitego rynku i mają bezpośredni wpływ na ludzkie zdrowie. Solidne ramy prawne chronią zdrowie publiczne i gwarantują bezpieczeństwo tych produktów w pełnym cyklu: od prób i testów, po zezwolenie na dopuszczenie do obrotu, nadzór i wycofanie z używania. Dostęp do leków po przystępnych cenach, walka z opornością na środki przeciwdrobnoustrojowe, etyczne badania kliniczne oraz zachęty do badań i rozwoju to tylko niektóre z kluczowych zagadnień, którymi zajmuje się UE w tej dziedzinie. Postęp naukowy i technologiczny oraz pojawiające się zagrożenia dla zdrowia wymagają, aby środki ustawodawcze i polityczne podlegały regularnej ocenie i działaniom następczym.

Podstawa prawna

Art. 168 i 114 Traktatu o funkcjonowaniu Unii Europejskiej.

Kontekst

Choć to państwa członkowskie są odpowiedzialne za politykę zdrowotną oraz organizację i świadczenie usług zdrowotnych i opieki medycznej, UE posiada kompetencje uzupełniające. Pozwala to jej na wspieranie i koordynację działań oraz przyjęcie wiążących przepisów dotyczących niektórych jasno określonych zagadnień, takich jak dotyczące leków i wyrobów medycznych.

Osiągnięcia i aktualna sytuacja

A. Ogólne zasady dotyczące leków

Produkt leczniczy (lek) to substancja lub połączenie substancji przeznaczone do leczenia chorób u ludzi lub zapobiegania tym chorobom. W celu ochrony zdrowia publicznego system wydawania pozwoleń na dopuszczenie do obrotu, klasyfikacji i etykietowania leków jest regulowany w UE od 1965 r. Ocena leków jest scentralizowana w EMA (Europejska Agencja Leków), która jest odpowiedzialna za dokonywanie oceny produktów leczniczych od jej ustanowienia w 1993 r. W 1995 r., w celu zagwarantowania maksymalnej ochrony zdrowia publicznego i dostępu do produktów leczniczych, wprowadzono scentralizowaną procedurę wydawania pozwoleń. Dyrektywa 2001/83/WE oraz rozporządzenie (WE) nr 726/2004, w których wskazano zasady dotyczące ustanawiania procedury scentralizowanej i zdecentralizowanej, są podstawowymi aktami prawnymi w tej dziedzinie.

Ten zbiór przepisów był wielokrotnie zmieniany – ostatnio w 2019 r., zgodnie z zasadami lepszego stanowienia prawa (zmiana Rozporządzenie (UE) 2019/1243). Po wprowadzeniu produktów leczniczych do obrotu EMA monitoruje je przez cały cykl życia za pomocą systemu nadzoru nad bezpieczeństwem farmakoterapii umożliwiającego rejestrację skutków ubocznych leku zaobserwowanych w codziennej praktyce klinicznej.

Oprócz przepisów ogólnych przyjęto szczegółowe przepisy dotyczące sierocych produktów leczniczych (rozporządzenie (WE) nr 141/2000), produktów leczniczych stosowanych w pediatrii (rozporządzenie (WE) nr 1901/2006) oraz terapii zaawansowanych (rozporządzenie (WE) nr 1394/2007).Więcej informacji na ten temat znajduje się w części D.

B. Badania kliniczne

Badania kliniczne to systematyczne, przeprowadzane na ludziach badania produktów leczniczych, których celem jest zbadanie skuteczności i bezpieczeństwa danego produktu leczniczego. Wprowadzenie leku do obrotu wymaga załączenia dokumentów zawierających wyniki testów, którym został poddany. Normy były opracowywane stopniowo, począwszy od 1990 r., zarówno na szczeblu unijnym, jak i międzynarodowym, i zostały skodyfikowane w przepisach prawa UE, których musi przestrzegać branża farmaceutyczna. W ostatnim przeglądzie prawodawstwa UE z 2014 r. ustanowiono zharmonizowane przepisy dotyczące wydawania zezwoleń i prowadzenia badań klinicznych (rozporządzenie (UE) nr 536/2014). Badania kliniczne muszą być oceniane pod względem naukowym i etycznym i uzyskać uprzednie zezwolenie. Ponadto mogą się odbywać jedynie wówczas, gdy prawa, bezpieczeństwo, godność i dobrostan uczestników są chronione i mają pierwszeństwo przed innymi interesami i tylko wtedy, gdy badanie ma na celu uzyskanie wiarygodnych i solidnych danych. Po opracowaniu w pełni funkcjonalnego unijnego portalu badań klinicznych i bazy danych rozporządzenie weszło w życie pod koniec stycznia 2022 r.

C. Produkty lecznicze terapii zaawansowanej

Stosunkowo nowym rodzajem produktu lub produktu leczniczego są produkty lecznicze terapii zaawansowanej, powstałe dzięki postępowi w biotechnologii komórkowej i molekularnej oraz nowatorskim sposobom leczenia, w tym terapii genowej, terapii komórkowej i inżynierii tkankowej. Te złożone produkty, które zakładają wykorzystanie działania farmakologicznego, immunologicznego lub metabolicznego, nie mogą być traktowane jak leki konwencjonalne i wymagają szczególnych przepisów, które są zawarte w rozporządzeniu (WE) nr 1394/2007 i w dyrektywie 2009/120/WE. Tkanki i komórki muszą spełniać rygorystyczne wymogi bezpieczeństwa i jakości ze względu na ryzyko przeniesienia choroby. W związku z tym dyrektywa 2004/23/WE w sprawie ustalenia norm jakości i bezpieczeństwa oddawania, pobierania, testowania, przetwarzania, konserwowania, przechowywania i dystrybucji tkanek i komórek ludzkich ma dla tych produktów bardzo duże znaczenie. W EMA utworzono Komitet ds. Terapii Zaawansowanych odpowiedzialny za ocenę jakości, bezpieczeństwa i skuteczności produktów leczniczych terapii zaawansowanej oraz za śledzenie postępów naukowych w rozwijającym się obszarze biomedycyny o ogromnym potencjale dla pacjentów i branży.

D. Sieroce produkty lecznicze i leki dla dzieci

Produkty lecznicze stosowane w pediatrii są również szczegółowo uregulowane (rozporządzenie (WE) nr 1901/2006), aby upewnić się, że zostały one przetestowane specjalnie pod kątem stosowania u dzieci w sposób etyczny, że spełniają potrzeby dzieci oraz że ich dawki i postać użytkowa są dostosowane do wieku. Firmy farmaceutyczne prowadzą badania pediatryczne w celu kontroli bezpieczeństwa i skuteczności nowych leków przed złożeniem wniosku o pozwolenie na dopuszczenie do obrotu. Komitet ds. Pediatrii EMA ocenia te badania i generowane przez nie dane.

Na rzadkie choroby zapada w UE nie więcej niż pięć osób na 10 000. Leki sieroce są przeznaczone do leczenia tych chorób. W rozporządzeniu (WE) nr 141/2000 określono scentralizowaną procedurę oznaczania sierocych produktów leczniczych. Dotychczas UE dopuściła kilka sierocych produktów leczniczych, a ze względu na małą liczbę osób dotkniętych rzadkimi chorobami, badania na tym obszarze były zaniedbywane. Mając to na uwadze, wprowadzono różne środki, takie jak inicjatywa w zakresie leków innowacyjnych, które mają na celu zachęcenie przemysłu farmaceutycznego do produkcji sierocych produktów leczniczych. W 2017 r. Komisja rozpoczęła ocenę prawodawstwa dotyczącego leków dla dzieci i chorób rzadkich, W okresie od maja do lipca 2021 r. Komisja przeprowadziła konsultacje publiczne w tej sprawie. Wniosek ustawodawczy ma być przedstawiony jeszcze w tej kadencji parlamentarnej.

E. Wyroby medyczne

Najnowsze przepisy dotyczące wyrobów medycznych i wyrobów do diagnostyki in vitro przyjęto w 2017 r. Wyroby medyczne to szeroki wachlarz produktów, od prostych bandaży i okularów do specjalistycznego sprzętu medycznego stosowanego przez lekarzy i szpitale. Wyroby do diagnostyki in vitro są używane do zewnętrznego badania próbek pobranych z ciała ludzkiego, np. w probówce („in vitro” oznacza dosłownie „w szkle”).

W rozporządzeniu (UE) nr 2017/745rozporządzeniu (UE) nr 2017/746 ustanowiono przepisy dotyczące wprowadzania do obrotu wyrobów medycznych i do diagnostyki in vitro oraz badań klinicznych. Rozporządzenia te weszły w życie odpowiednio w maju 2021 r. i maju 2022 r. Wyroby pogrupowano według kategorii ryzyka, z których każda ma określony zbiór zasad. Nowe rozporządzenia to istotny krok w kierunku zwiększenia bezpieczeństwa pacjentów, ponieważ wprowadzają bardziej rygorystyczne procedury oceny zgodności i nadzoru po wprowadzeniu do obrotu, nakładają na producentów wymóg przedstawienia danych dotyczących bezpieczeństwa klinicznego, wprowadzają system niepowtarzalnych kodów identyfikacyjnych wyrobu i przewidują utworzenie europejskiej bazy danych o wyrobach medycznych.

F. Oporność na środki przeciwdrobnoustrojowe

Środki przeciwdrobnoustrojowe to substancje, które niszczą lub hamują mikroorganizmy, w tym bakterie, wirusy, grzyby i pasożyty. Stosowanie (i niewłaściwe stosowanie) środków przeciwdrobnoustrojowych wiąże się z coraz większym rozwojem mikroorganizmów, które wykształciły na nie oporność, co stanowi zagrożenie dla zdrowia publicznego. Pod koniec lat 90. rozpoczęto działania na szczeblu UE zmierzające do rozwiązania problemu oporności na środki przeciwdrobnoustrojowe. Ostatnia inicjatywa polityczna to Europejski plan działania „Jedno zdrowie” na rzecz zwalczania oporności na środki przeciwdrobnoustrojowe, przyjęty w 2017 r. Jej głównym celem jest utrzymanie możliwości skutecznego leczenia zakażeń przez ograniczenie występowania i rozprzestrzeniania się oporności na środki przeciwdrobnoustrojowe oraz zwiększenie rozwoju i dostępności nowych, skutecznych środków przeciwdrobnoustrojowych. Parlament odniósł się do tego planu działania w swojej rezolucji, a w 2019 r. Rada przyjęła konkluzje w sprawie kolejnych kroków na rzecz uczynienia z UE regionu o najlepszych praktykach w zwalczaniu oporności na środki przeciwdrobnoustrojowe. W rezolucji Parlament podkreślił, że „choroby należy zwalczać zarówno u ludzi, jak i zwierząt, biorąc w szczególności pod uwagę łańcuch żywnościowy i środowisko, które mogą być kolejnym źródłem opornych mikroorganizmów” i podkreślił „ważną rolę Komisji w koordynacji i monitorowaniu krajowych planów działania realizowanych przez państwa członkowskie oraz znaczenie współpracy między administracjami”.

We wrześniu 2021 r. Parlament dał zielone światło nowemu rozporządzeniu w sprawie środków przeciwdrobnoustrojowych. Zawiera ono nowe przepisy dotyczące zakazu stosowania niektórych środków przeciwdrobnoustrojowych u zwierząt i przeznaczenia ich wyłącznie do stosowania u ludzi.

Dodatkowe wyzwania

UE stale dąży do realizacji inicjatyw mających na celu wspieranie badań i innowacji w sektorze farmaceutycznym. W programach ramowych zawsze wspierano badania naukowe związane ze zdrowiem. Obecny program ramowy „Horyzont Europa”, będzie promował badania związane ze zdrowiem i reagował na nowe wyzwania, uwzględniając takie zagadnienia jak zdrowie przez całe życie, czynniki środowiskowe i społeczne, choroby niezakaźne i rzadkie, choroby zakaźne, narzędzia, technologie i rozwiązania cyfrowe w dziedzinie zdrowia i opieki zdrowotnej oraz systemy opieki zdrowotnej.

Ważną rolę odgrywają również inne unijne programy finansowania, takie jak Program UE dla zdrowia oraz Europejski Fundusz Społeczny Plus, realizowane w latach 2021–2027. Ponadto UE udzieliła znacznego wsparcia na opracowywanie innowacyjnych leków i pilnie potrzebnych terapii oraz przyspieszanie dostępu pacjentów do nowych metod leczenia dzięki inicjatywie w zakresie leków innowacyjnych i jej poprzedniczkom.

Według Światowej Organizacji Zdrowia dostęp do podstawowych leków stanowi część prawa do zdrowia. Jednak dostęp do leczenia jest coraz bardziej uzależniony od dostępu do leków o przystępnych cenach. Stwierdzono, że w państwach członkowskich istnieją ogromne różnice w sprzedaży i dostępności innowacyjnych leków. Problem nasilił się ze względu na kryzys gospodarczy. Parlament, zaniepokojony tą trudną sytuacją, przygotował kilka sprawozdań z własnej inicjatywy w sprawie dostępu do leków. W 2016 r. Rada przyjęła konkluzje w sprawie wzmocnienia równowagi w systemach farmaceutycznych UE, a w 2017 r. Parlament przyjął rezolucję w sprawie możliwości poprawy dostępu do leków. Jak podkreślono w strategii farmaceutycznej z 2020 r., dostęp do leków po przystępnych cenach pozostaje priorytetem obecnej Komisji.

Ze względu na rosnące obawy dotyczące niedoboru niektórych leków, na które może mieć wpływ brexit, należy również zwrócić uwagę na kwestię podaży leków. W tym celu w 2019 r. EMA wydała wytyczne w sprawie wykrywania niedoboru produktów leczniczych i powiadamiania o nim.

W grudniu 2021 r. opublikowano rozporządzenie (UE) 2021/2282 w sprawie oceny technologii medycznych i zmiany dyrektywy 2011/24/UE. Rozporządzenie to weszło w życie w styczniu 2022 r. i będzie miało zastosowanie od stycznia 2025 r. Nowe rozporządzenie określi ramy wsparcia i procedury współpracy w zakresie oceny klinicznej technologii medycznych na szczeblu UE oraz wspólne metody tej oceny. Pomoże to m.in. przyspieszyć dostęp do nowych leków.

Rola Parlamentu Europejskiego

Parlament konsekwentnie wspiera ustanowienie spójnej polityki w zakresie zdrowia publicznego oraz polityki dotyczącej produktów leczniczych, uwzględniającej zarówno interes zdrowia publicznego, jak i aspekty związane z przemysłem. Ostatnie akty prawne, przyjęte z bardzo aktywnym udziałem Parlamentu jako współustawodawcy, obejmują przepisy dotyczące badań klinicznych, wyrobów medycznych i wyrobów medycznych do diagnostyki in vitro. Parlament opowiada się za wzmocnieniem bezpieczeństwa pacjentów podczas procesu legislacyjnego. W rezolucjach nieustawodawczych i debatach na temat aktualnych kwestii, takich jak dostęp do leków lub oporność na środki przeciwdrobnoustrojowe, zwraca się uwagę, że Parlament przywiązuje wagę do bieżących wyzwań i nowych zagrożeń. Podczas wysłuchania komisarz S. Kyriakides w Parlamencie podkreślono również potrzebę podjęcia działań w związku z tymi wyzwaniami.

W czasie negocjacji nad rozporządzeniem (UE) 2021/2282 w sprawie stosowania oceny technologii medycznych Parlament opowiadał się za wykorzystaniem jej do promowania innowacji o najlepszych perspektywach z punktu widzenia pacjentów i ogółu społeczeństwa, a także za tym, aby umożliwiała ona personelowi medycznemu, pacjentom i instytucjom medycznym ustalenie, czy nowa technologia medyczna stanowi postęp w stosunku do istniejących technologii medycznych pod względem ryzyka i korzyści.

 

Christian Kurrer